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内容
骨髓增生异常综合症治疗–患者版本
有关骨髓增生异常综合征的一般信息
关键点
- 骨髓增生异常综合症是一组癌症，其中骨髓中的未成熟血细胞未成熟或变成健康血细胞。
- 根据血细胞和骨髓的某些变化来诊断不同类型的骨髓增生异常综合症。
- 使用化学疗法或放射疗法的年龄和过去的治疗会影响骨髓增生异常综合症的风险。
- 骨髓增生异常综合症的体征和症状包括呼吸急促和疲倦。
- 检查血液和骨髓的检查可用于发现（发现）并诊断骨髓增生异常综合症。
- 某些因素会影响预后和治疗选择。
骨髓增生异常综合症是一组癌症，其中骨髓中的未成熟血细胞未成熟或变成健康血细胞。
在健康的人中，骨髓会使血液干细胞（未成熟的细胞）随着时间的流逝而变成成熟的血细胞。
血液干细胞可能会变成淋巴样干细胞或髓样干细胞。淋巴样干细胞变成白细胞。骨髓干细胞成为三种成熟血细胞之一：
- 携带氧气和其他物质到人体所有组织的红血球。
- 血小板形成血块以止血。
- 与感染和疾病作斗争的白细胞。
在患有骨髓增生异常综合症的患者中，血液干细胞（未成熟的细胞）在骨髓中不会变成成熟的红细胞，白细胞或血小板。这些未成熟的血细胞，称为胚细胞，无法正常工作，并在骨髓中死亡或进入血液后不久死亡。这样就减少了健康的白细胞，红细胞和血小板在骨髓中形成的空间。当健康血细胞减少时，可能会发生感染，贫血或容易出血。
根据血细胞和骨髓的某些变化来诊断不同类型的骨髓增生异常综合症。
- 难治性贫血：血液中的红细胞太少，患者患有贫血。白细胞和血小板数量正常。
- 带有环状铁粒母细胞的难治性贫血：血液中的红细胞太少，患者患有贫血。红细胞内的铁过多。白细胞和血小板数量正常。
- 带有过量母细胞的难治性贫血：血液中的红细胞太少，患者患有贫血。骨髓中百分之五到百分之十九的细胞是胚细胞。白细胞和血小板也可能发生变化。带有过量母细胞的难治性贫血可能会发展为急性髓细胞性白血病（AML）。有关更多信息，请参阅成人急性髓样白血病治疗摘要。
- 难治性血细胞减少症伴多谱系发育异常：至少两种类型的血细胞（红细胞，血小板或白细胞）过少。骨髓中少于5％的细胞是成胚细胞，而血液中少于1％的细胞是成胚细胞。如果红细胞受到影响，它们可能含有多余的铁。难治性血细胞减少症可能会发展为急性髓细胞性白血病（AML）。
- 难治性血细胞减少症伴单系增生：一种类型的血细胞（红细胞，血小板或白细胞）太少。其他两种类型的血细胞中有10％或更多发生变化。骨髓中少于5％的细胞是成胚细胞，而血液中少于1％的细胞是成胚细胞。
- 无法分类的骨髓增生异常综合症：骨髓和血液中的原始细胞数量正常，该疾病不是其他骨髓增生异常综合症之一。
- 与孤立的del（5q）染色体异常相关的骨髓增生异常综合症：血液中的红细胞太少，患者患有贫血。骨髓和血液中不到5％的细胞是胚细胞。染色体有特定变化。
- 慢性粒细胞单核细胞白血病（CMML）：有关更多信息，请参阅关于骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤治疗的摘要。
使用化学疗法或放射疗法的年龄和过去的治疗会影响骨髓增生异常综合症的风险。
任何增加患病风险的因素都称为风险因素。有危险因素并不意味着您会患病。没有危险因素并不意味着您不会患病。如果您认为自己可能有危险，请与您的医生交谈。骨髓增生异常综合症的危险因素包括：
- 过去使用化学疗法或放射疗法治疗癌症。
- 暴露于某些化学物质中，包括烟草烟雾，农药，化肥和苯等溶剂。
- 暴露于汞或铅等重金属。
大多数患者中骨髓增生异常综合征的病因尚不清楚。
骨髓增生异常综合症的体征和症状包括呼吸急促和疲倦。
骨髓增生异常综合症通常不会引起早期体征或症状。它们可能是在常规血液检查中发现的。体征和症状可能是由骨髓增生异常综合症或其他情况引起的。如果您有以下任何情况，请咨询您的医生：
- 气促。
- 虚弱或感到疲倦。
- 皮肤比平常苍白。
- 容易瘀伤或流血。
- Petechiae（出血引起的皮肤下的扁平，精确斑点）。
检查血液和骨髓的检查可用于发现（发现）并诊断骨髓增生异常综合症。
可以使用以下测试和过程：
- 身体检查和病史：检查身体的一般健康迹象，包括检查疾病的迹象，例如肿块或其他看起来不正常的迹象。还将记录患者的健康习惯以及过去的疾病和治疗史。
- 具有差异的全血细胞计数（CBC）：抽取血样并检查以下各项的过程：
红细胞和血小板的数量。
- 白细胞的数量和类型。
- 红细胞中血红蛋白（携带氧气的蛋白质）的量。
- 血液样本中由红细胞组成的部分。
- 外周血涂片检查：一种检查血液样本以检查血细胞数量，类型，形状和大小的变化以及红细胞中铁过多的方法。
- 细胞遗传学分析：一种实验室测试，其中对骨髓或血液样本中的细胞染色体进行计数并检查是否有任何变化，例如断裂，缺失，重排或多余的染色体。某些染色体的变化可能是癌症的征兆。细胞遗传学分析可用于帮助诊断癌症，计划治疗或找出治疗效果如何。
- 血液化学研究：一种检查血液样本的程序，以测量人体器官和组织释放到血液中的某些物质（例如维生素B12和叶酸）的量。物质的异常含量（高于或低于正常值）可能是疾病的迹象。
- 骨髓穿刺活检：通过将空心针插入到髋骨或胸骨中，去除骨髓，血液和一小块骨头。病理学家在显微镜下观察骨髓，血液和骨骼，以寻找异常细胞。
可以对取出的组织样本进行以下测试：
- 免疫细胞化学：一种实验室测试，使用抗体检查患者骨髓样本中的某些抗原（标志物）。抗体通常与酶或荧光染料连接。抗体与患者细胞样品中的抗原结合后，酶或染料被激活，然后可以在显微镜下看到抗原。这种类型的测试用于帮助诊断癌症，并分辨出骨髓增生异常综合症，白血病和其他疾病之间的区别。
- 免疫分型：一种实验室测试，使用抗体根据抗原或细胞表面标志物的类型识别癌细胞。该测试用于帮助诊断特定类型的白血病和其他血液疾病。
- 流式细胞仪：一种实验室测试，用于测量样品中的细胞数量，样品中活细胞的百分比以及细胞的某些特征，例如细胞的大小，形状和肿瘤（或其他）标记物的存在细胞表面。来自患者血液，骨髓或其他组织的样本中的细胞被荧光染料染色，置于液体中，然后一次穿过一束光束。测试结果基于被荧光染料染色的细胞对光束的反应。该测试用于帮助诊断和管理某些类型的癌症，例如白血病和淋巴瘤。
- FISH（荧光原位杂交）：一种实验室测试，用于查看和计数细胞和组织中的基因或染色体。含有荧光染料的DNA片段是在实验室中制成的，并被添加到患者细胞或组织的样本中。当这些染色的DNA片段附着到样品中的某些基因或染色体区域时，在荧光显微镜下观察时它们会亮起。FISH测试用于帮助诊断癌症并帮助计划治疗。
某些因素会影响预后和治疗选择。
预后（恢复机会）和治疗方案取决于以下因素：
- 骨髓中胚细胞的数量。
- 是否影响一种或多种血细胞。
- 患者是否有贫血，出血或感染的体征或症状。
- 患者患白血病的风险是低还是高。
- 染色体的某些变化。
- 骨髓增生异常综合症是否发生于化疗或放疗后的癌症。
- 患者的年龄和总体健康状况。
治疗方案概述
关键点
- 骨髓增生异常综合症患者有不同的治疗方法。
- 骨髓增生异常综合症的治疗包括支持治疗，药物治疗和干细胞移植。
- 使用三种类型的标准处理：
- 支持性护理
- 药物治疗
- 干细胞移植化疗
- 新型治疗方法正在临床试验中进行测试。
- 骨髓增生异常综合症的治疗可能会引起副作用。
- 患者可能想考虑参加临床试验。
- 患者可以在开始治疗之前，之中或之后进入临床试验。
- 可能需要进行后续测试。
骨髓增生异常综合症患者有不同的治疗方法。
骨髓增生异常综合症患者可以使用不同的治疗方法。有些治疗是标准的（当前使用的治疗），有些正在临床试验中进行测试。治疗临床试验是一项研究性研究，旨在帮助改善当前的治疗方法或获取有关癌症患者新治疗方法的信息。当临床试验表明新疗法优于标准疗法时，新疗法可能成为标准疗法。患者可能想考虑参加临床试验。一些临床试验仅对尚未开始治疗的患者开放。
骨髓增生异常综合症的治疗包括支持治疗，药物治疗和干细胞移植。
患有由低血球引起的症状的骨髓增生异常综合症患者，应给予支持护理以缓解症状并改善生活质量。药物疗法可用于减缓疾病的进展。可以通过化学疗法的积极治疗治愈某些患者，然后使用供体的干细胞进行干细胞移植。
使用三种类型的标准处理：
支持性护理
给予支持性护理以减轻由疾病或其治疗引起的问题。支持性护理可能包括以下内容：
- 输血疗法
输血疗法（输血）是一种给予红细胞，白细胞或血小板替代因疾病或治疗而破坏的血细胞的方法。当红细胞计数低且出现贫血的体征或症状（如呼吸急促或感到非常疲倦）时，将进行红细胞输血。通常在患者出血，正在执行可能导致出血的操作或血小板计数非常低的情况下进行血小板输注。
接受大量血细胞输血的患者可能由于多余铁的积累而导致组织和器官损伤。这些患者可以接受铁螯合疗法治疗，以从血液中去除多余的铁。
- 促红细胞生成剂
可以使用促红细胞生成素（ESA）来增加人体产生的成熟红细胞的数量，并减轻贫血的影响。有时将ESA给予粒细胞集落刺激因子（G-CSF），以帮助治疗更好地工作。
- 抗生素治疗
可以给予抗生素抵抗感染。
药物治疗
- 来那度胺
- 来利度胺可以治疗伴有孤立的del（5q）染色体异常而需要频繁输注红细胞的骨髓增生异常综合症的患者。来那度胺用于减少对红细胞输血的需要。
- 免疫抑制疗法
- 抗胸腺细胞球蛋白（ATG）可抑制或削弱免疫系统。它用于减少对红细胞的输血。
- 阿扎胞苷和地西他滨
- 阿扎胞苷和地西他滨通过杀死迅速分裂的细胞来治疗骨髓增生异常综合症。它们还帮助与细胞生长有关的基因按照应有的方式发挥作用。用阿扎胞苷和地西他滨治疗可能会减慢骨髓增生异常综合症向急性髓性白血病的进展。
- 化学疗法用于急性髓细胞性白血病（AML）
- 骨髓增生异常综合症患者的骨髓中有大量胚泡的患者极有可能患急性白血病。可以使用与急性髓细胞性白血病患者相同的化疗方案对其进行治疗。
干细胞移植化疗
化学疗法可以杀死癌细胞。癌症治疗也会破坏包括造血细胞在内的健康细胞。干细胞移植是一种替代造血细胞的治疗方法。从患者或供体的血液或骨髓中去除干细胞（未成熟的血细胞），并将其冷冻保存。患者完成化疗后，将储存的干细胞解冻，并通过输液回输给患者。这些重新注入的干细胞生长（并恢复）人体的血细胞。
对于骨髓增生异常综合征是由过去的癌症治疗引起的患者，这种治疗可能效果不佳。
新型治疗方法正在临床试验中进行测试。
有关临床试验的信息可从NCI网站获得。
骨髓增生异常综合症的治疗可能会引起副作用。
有关癌症治疗引起的副作用的信息，请参见“副作用”页面。
患者可能想考虑参加临床试验。
对于某些患者，参加临床试验可能是最佳的治疗选择。临床试验是癌症研究过程的一部分。已经进行了临床试验，以查明新的癌症治疗方法是否安全，有效或优于标准治疗方法。
当今许多标准的癌症治疗方法都是基于较早的临床试验。参加临床试验的患者可能会接受标准治疗，也可能是最早接受新治疗的患者之一。
参加临床试验的患者还有助于改善将来治疗癌症的方式。即使临床试验不能带来有效的新疗法，它们也经常回答重要问题并有助于推动研究的进行。
患者可以在开始治疗之前，之中或之后进入临床试验。
一些临床试验仅包括尚未接受治疗的患者。其他试验测试了癌症尚未好转的患者的治疗方法。也有临床试验测试阻止癌症复发（复发）或减少癌症治疗副作用的新方法。
该国许多地方正在进行临床试验。在NCI的临床试验搜索网页上可以找到有关NCI支持的临床试验的信息。其他组织支持的临床试验可在ClinicalTrials.gov网站上找到。
可能需要进行后续测试。
可以重复进行某些用于诊断癌症或找出癌症分期的测试。将重复进行一些测试，以查看治疗效果如何。是否继续，更改或停止治疗的决定可能基于这些测试的结果。
治疗结束后，将不时继续进行某些测试。这些测试的结果可以显示您的病情是否已改变或癌症是否已复发（回来）。这些测试有时称为跟进测试或检查。
骨髓增生异常综合症的治疗选择
有关以下所列治疗的信息，请参阅“治疗方案概述”部分。
骨髓增生异常综合症的标准治疗方案
骨髓增生异常综合症的标准治疗选择包括：
- 支持以下一项或多项措施：
- 输血疗法。
- 促红细胞生成剂。
- 抗生素治疗。
- 延缓发展为急性髓细胞性白血病（AML）的治疗方法：
- 来那度胺。
- 免疫抑制疗法。
- 阿扎胞苷和地西他滨。
- 化学疗法用于急性髓细胞性白血病。
- 干细胞移植的化学疗法。
与治疗有关的骨髓瘤的治疗
过去接受化学疗法或放射疗法治疗的患者可能会出现与该疗法相关的骨髓瘤。治疗选择与其他骨髓增生异常综合征相同。
使用我们的临床试验搜索来查找正在接受患者的NCI支持的癌症临床试验。您可以根据癌症类型，患者年龄以及进行试验的地方搜索试验。也可以提供有关临床试验的一般信息。
复发或难治性骨髓增生异常综合症的治疗选择
有关以下所列治疗的信息，请参阅“治疗方案概述”部分。
没有针对难治性或复发性骨髓增生异常综合症的标准治疗方法。癌症对治疗无反应或在治疗后复发的患者可能需要参加临床试验。
使用我们的临床试验搜索来查找正在接受患者的NCI支持的癌症临床试验。您可以根据癌症类型，患者年龄以及进行试验的地方搜索试验。也可以提供有关临床试验的一般信息。
要了解有关骨髓增生异常综合征的更多信息
有关美国国家癌症研究所有关骨髓增生异常综合症的更多信息，请参见以下内容：
- 造血干细胞移植
有关美国国家癌症研究所的一般癌症信息和其他资源，请参阅以下内容：
- 关于巨蟹座
- 分期
- 化疗与您：为癌症患者提供支持
- 放射治疗与您：为癌症患者提供支持
- 应对癌症
- 向医生询问有关癌症的问题
- 对于幸存者和照顾者
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