类型/白血病/患者/儿童aml-治疗-
内容
儿童急性粒细胞白血病/其他粒细胞恶性肿瘤治疗–患者版本
有关儿童急性髓性白血病和其他髓样恶性肿瘤的一般信息
关键点
- 儿童急性髓细胞性白血病（AML）是一种癌症，其中骨髓会产生大量异常血细胞。
- 白血病和其他血液和骨髓疾病可能会影响红细胞，白细胞和血小板。
- 其他髓样疾病会影响血液和骨髓。
- 短暂性异常骨髓生成（TAM）
- 急性早幼粒细胞白血病（APL）
- 少年骨髓单核细胞白血病（JMML）
- 慢性粒细胞性白血病（CML）
- 骨髓增生异常综合症（MDS）
- 使用某些化学治疗药物和/或放射治疗后，可能会发生AML或MDS。
- 儿童AML，APL，JMML，CML和MDS的危险因素相似。
- 儿童AML，APL，JMML，CML或MDS的体征和症状包括发烧，感到疲倦以及容易出血或瘀伤。
- 检查血液和骨髓的测试可用于检测（发现）并诊断儿童期AML，TAM，APL，JMML，CML和MDS。
- 某些因素会影响预后（恢复机会）和治疗选择。
儿童急性髓细胞性白血病（AML）是一种癌症，其中骨髓会产生大量异常血细胞。
儿童急性髓细胞性白血病（AML）是血液和骨髓的癌症。AML也称为急性粒细胞性白血病，急性粒细胞性白血病，急性粒细胞性白血病和急性非淋巴细胞性白血病。如果不治疗，急性癌症通常会迅速恶化。慢性癌症通常会慢慢恶化。
白血病和其他血液和骨髓疾病可能会影响红细胞，白细胞和血小板。
通常，骨髓会使血液干细胞（未成熟的细胞）随着时间的流逝而变成成熟的血细胞。血液干细胞可能会变成骨髓干细胞或淋巴样干细胞。淋巴样干细胞变成白细胞。
骨髓干细胞成为三种成熟血细胞之一：
- 携带氧气和其他物质到人体所有组织的红血球。
- 与感染和疾病作斗争的白细胞。
- 血小板形成血块以止血。
在AML中，髓样干细胞通常会成为一种不成熟的白细胞，称为成髓细胞（或成髓细胞）。AML中的成纤维细胞或白血病细胞异常，不会变成健康的白细胞。白血病细胞可以在血液和骨髓中积聚，因此健康白细胞，红细胞和血小板的空间较小。发生这种情况时，可能会发生感染，贫血或容易出血。
白血病细胞可以在血液外部扩散到身体的其他部位，包括中枢神经系统（大脑和脊髓），皮肤和牙龈。有时白血病细胞会形成实体瘤，称为粒细胞肉瘤或浆膜瘤。
其他髓样疾病会影响血液和骨髓。
短暂性异常骨髓生成（TAM）
TAM是一种骨髓疾病，可在患有唐氏综合症的新生儿中发展。它通常在生命的头三个月内自行消失。患有TAM的婴儿在3岁之前患AML的机会增加。TAM也称为短暂性骨髓增生性疾病或短暂性白血病。
急性早幼粒细胞白血病（APL）
APL是AML的子类型。在APL中，第15号染色体上的某些基因与第17号染色体上的某些基因交换位置，从而产生了一个称为PML-RARA的异常基因。PML-RARA基因发出的信息可阻止早幼粒细胞（一种白细胞）成熟。早幼粒细胞（白血病细胞）可以在血液和骨髓中积聚，因此健康白细胞，红细胞和血小板的空间较小。严重出血和血块的问题也可能发生。这是一个严重的健康问题，需要尽快治疗。
少年骨髓单核细胞白血病（JMML）
JMML是一种罕见的儿童期癌症，在2岁以下的儿童中最常见，在男孩中更常见。在JMML中，太多的骨髓血干细胞变成了骨髓细胞和单核细胞（两种白细胞）。这些骨髓血干细胞中的一些永远不会变成成熟的白细胞。这些未成熟的细胞，称为胚细胞，无法正常工作。随着时间的流逝，骨髓中的骨髓细胞，单核细胞和胚细胞会挤出红细胞和血小板。发生这种情况时，可能会发生感染，贫血或容易出血。
慢性粒细胞性白血病（CML）
当某些基因发生变化时，CML通常始于早期髓样血细胞。9号染色体上包含ABL基因的一部分基因与22号染色体上具有BCR基因的一部分基因发生了变化。这使22号染色体非常短（称为费城染色体），9号染色体非常长。22号染色体上形成了异常的BCR-ABL基因。BCR-ABL基因告诉血细胞产生过多的蛋白质，称为酪氨酸激酶。酪氨酸激酶导致骨髓中产生过多的白细胞（白血病细胞）。白血病细胞可以在血液和骨髓中积聚，因此健康白细胞，红细胞和血小板的空间较小。发生这种情况时，可能会发生感染，贫血或容易出血。CML在儿童中很少见。
骨髓增生异常综合症（MDS）
儿童中MDS的发生率比成人少。在MDS中，骨髓产生的红细胞，白细胞和血小板太少。这些血细胞可能不成熟并进入血液。MDS的类型取决于受影响的血细胞的类型。
MDS的治疗取决于红细胞，白细胞或血小板的数量有多低。随着时间的流逝，MDS可能会变成AML。
此摘要与儿童AML，TAM，儿童APL，JMML，儿童CML和儿童MDS有关。有关儿童急性淋巴细胞白血病的治疗信息，请参见儿童急性淋巴细胞白血病治疗摘要。
使用某些化学治疗药物和/或放射治疗后，可能会发生AML或MDS。
用某些化学疗法和/或放射疗法治疗癌症可能会导致治疗相关的AML（t-AML）或治疗相关的MDS（t-MDS）。这些与治疗有关的髓样疾病的风险取决于所用化疗药物的总剂量以及放射剂量和治疗领域。一些患者也有遗传性的t-AML和t-MDS风险。这些与治疗有关的疾病通常在治疗后7年内发生，但在儿童中很少见。
儿童AML，APL，JMML，CML和MDS的危险因素相似。
任何增加患病风险的因素都称为风险因素。有危险因素并不意味着您会患癌症；没有危险因素并不意味着您不会得癌症。如果您认为您的孩子可能有危险，请与您孩子的医生谈谈。这些因素和其他因素可能会增加儿童AML，APL，JMML，CML和MDS的风险：
- 有白血病的兄弟姐妹，尤指双胞胎
- 是西班牙裔。
- 出生前接触香烟烟雾或酒精。
- 有再生障碍性贫血的个人病史。
- 具有MDS的个人或家族病史。
- 有反洗钱的家族史。
- 过去用化学疗法或放射疗法治疗。
- 暴露于电离辐射或化学物质（如苯）中。
- 患有某些综合症或遗传性疾病，例如：
- 唐氏综合症。
- 再生障碍性贫血。
- 范科尼贫血。
- 1型神经纤维瘤病。
- 努南综合症。
- Shwachman-Diamond综合征。
- Li-Fraumeni综合征。
儿童AML，APL，JMML，CML或MDS的体征和症状包括发烧，感到疲倦以及容易出血或瘀伤。
这些和其他体征和症状可能是由儿童AML，APL，JMML，CML或MDS或其他情况引起的。如果您的孩子患有以下疾病，请咨询医生：
- 发烧或无感染。
- 盗汗。
- 气促。
- 虚弱或感到疲倦。
- 容易瘀伤或流血。
- Petechiae（出血引起的皮肤下的扁平，精确斑点）。
- 骨骼或关节疼痛。
- 肋骨下方疼痛或饱胀感。
- 颈部，腋下，胃，腹股沟或身体其他部位的无痛团块。在儿童AML中，这些肿块称为白血病
- 皮肤，可能是蓝色或紫色。
- 无痛的肿块有时会出现在眼睛周围。这些肿块，称为叶绿素，有时在儿童AML中可见，并且可能是蓝绿色的。
- 湿疹样皮疹。
TAM的体征和症状可能包括以下几种：
- 全身肿胀。
- 气促。
- 呼吸困难。
- 虚弱或感到疲倦。
- 即使少量割伤也流血很多。
- Petechiae（出血引起的皮肤下的扁平，精确斑点）。
- 肋骨下方疼痛。
- 皮疹。
- 黄疸（皮肤发黄和眼睛发白）。
- 头痛，看不清和困惑。
有时TAM根本不会引起任何症状，并且在常规血液检查后被诊断出。
检查血液和骨髓的测试可用于检测（发现）并诊断儿童期AML，TAM，APL，JMML，CML和MDS。可以使用以下测试和过程：
- 身体检查和病史：检查身体的一般健康迹象，包括检查疾病的迹象，例如肿块或其他看起来不正常的迹象。还将记录患者的健康习惯以及过去的疾病和治疗史。
- 具有差异的全血细胞计数（CBC）：抽取血样并检查以下各项的过程：
- 红细胞和血小板的数量。
- 白细胞的数量和类型。
- 红细胞中血红蛋白（携带氧气的蛋白质）的量。
- 血液样本中由红细胞组成的部分。
血液化学研究：检查血液样本以测量体内器官和组织释放到血液中的某些物质的量的程序。物质的异常含量（高于或低于正常值）可能是疾病的迹象。
- 胸部X射线：胸部内部器官和骨骼的X射线。X射线是一种能量束，它可以穿过人体并到达胶片上，从而对人体内部区域进行拍摄。
- 活检：去除细胞或组织，以便病理学家可以在显微镜下观察它们是否有癌症迹象。可以进行的活检包括：
- 骨髓穿刺活检：通过将空心针插入到髋骨或胸骨中，去除骨髓，血液和一小块骨头。
- 肿瘤活检：可进行叶绿体活检。
- 淋巴结活检：去除全部或部分淋巴结。
- 免疫分型：一种实验室测试，使用抗体根据抗原或细胞表面标志物的类型识别癌细胞。该测试用于帮助诊断特定类型的白血病。
- 细胞遗传学分析：一种实验室测试，其中对血液或骨髓样本中的细胞染色体进行计数，并检查是否有任何变化，例如断裂，缺失，重排或多余的染色体。某些染色体的变化可能是癌症的征兆。细胞遗传学分析可用于帮助诊断癌症，计划治疗或找出治疗效果如何。
以下测试是一种细胞遗传学分析：
- FISH（荧光原位杂交）：一种实验室测试，用于查看和计数细胞和组织中的基因或染色体。含有荧光染料的DNA片段是在实验室中制成的，并被添加到患者细胞或组织的样本中。当这些染色的DNA片段附着到样品中的某些基因或染色体区域时，在荧光显微镜下观察时它们会亮起。FISH测试用于帮助诊断癌症并帮助计划治疗。
- 分子测试：一种实验室测试，用于检查血液或骨髓样本中的某些基因，蛋白质或其他分子。分子检测还检查基因或染色体中的某些变化，这些变化可能导致或影响发生AML的机会。分子测试可用于帮助计划治疗，查明治疗效果或预后。
- 腰椎穿刺：一种用于从脊柱收集脑脊液（CSF）样品的程序。这可以通过将针头放在脊柱的两根骨头之间，并放入脊髓周围的CSF中并取出液体样本来完成。在显微镜下检查脑脊液样本是否有白血病细胞已经扩散到大脑和脊髓的迹象。此过程也称为LP或脊椎拍打。
某些因素会影响预后（恢复机会）和治疗选择。
儿童AML的预后（恢复机会）和治疗选择取决于以下因素：
- 诊断出癌症时的孩子年龄。
- 儿童的种族或民族。
- 孩子是否超重。
- 诊断时血液中白细胞的数量。
- AML是否在先前的癌症治疗后发生。
- AML的子类型。
- 白血病细胞中是否存在某些染色体或基因变化。
- 孩子是否患有唐氏综合症。大多数患有AML和唐氏综合症的儿童可以治愈白血病。
- 白血病是否在中枢神经系统（大脑和脊髓）中。
- 白血病对治疗有多快反应。
- AML是新诊断（未治疗）还是治疗后复发。
- 自从治疗结束以来针对AML复发的时间长度。
儿童APL的预后取决于以下因素：
- 诊断时血液中白细胞的数量。
- 白血病细胞中是否存在某些染色体或基因变化。
- APL是新诊断（未治疗）还是在治疗后复发。
JMML的预后和治疗选择取决于以下因素：
- 诊断出癌症时的孩子年龄。
- 受影响的基因类型和发生变化的基因数量。
- 血液中有多少个单核细胞（一种白细胞）。
- 血液中有多少血红蛋白。
- JMML是新诊断（未治疗）还是在治疗后复发。
儿童CML的预后和治疗选择取决于以下因素：
- 自患者被诊断以来已经有多长时间了。
- 血液中有多少个胚细胞。
- 治疗开始后，母细胞是否以及如何完全从血液和骨髓中消失。
- CML是新诊断（未治疗）还是在治疗后复发。
MDS的预后和治疗选择取决于以下因素：
- MDS是否由先前的癌症治疗引起。
- 红细胞，白细胞或血小板的数量有多低。
- MDS是新诊断（未治疗）还是在治疗后复发。
儿童急性髓性白血病和其他髓样恶性肿瘤的阶段
关键点
- 一旦诊断出儿童期急性髓细胞性白血病（AML），就会进行测试以查明癌症是否已扩散到身体的其他部位。
- 对于儿童AML，儿童急性急性早幼粒细胞白血病（APL），青少年骨髓单核细胞白血病（JMML），儿童慢性慢性粒细胞性白血病（CML）或骨髓增生异常综合症（MDS），没有标准的分期系统。
- 复发的儿童期AML经过治疗后又回来了。
一旦诊断出儿童期急性髓细胞性白血病（AML），就会进行测试以查明癌症是否已扩散到身体的其他部位。
可以使用以下测试和程序来确定白血病是否已从血液传播到身体的其他部位：
- 腰椎穿刺：一种用于从脊柱收集脑脊液（CSF）样品的程序。这可以通过将针头放在脊柱的两根骨头之间，并放入脊髓周围的CSF中并取出液体样本来完成。在显微镜下检查脑脊液样本是否有白血病细胞已经扩散到大脑和脊髓的迹象。此过程也称为LP或脊椎拍打。
- 睾丸，卵巢或皮肤的活检：从睾丸，卵巢或皮肤中去除细胞或组织，以便可以在显微镜下检查它们是否有癌症迹象。仅在身体检查期间发现睾丸，卵巢或皮肤异常的情况下，才进行此操作。
对于儿童AML，儿童急性急性早幼粒细胞白血病（APL），青少年骨髓单核细胞白血病（JMML），儿童慢性慢性粒细胞性白血病（CML）或骨髓增生异常综合症（MDS），没有标准的分期系统。
癌症的程度或扩散通常称为阶段。对儿童AML，儿童APL，JMML，儿童CML和MDS的治疗不是分期进行，而是基于以下一种或多种方法：
- 疾病的类型或AML的亚型。
- 白血病是否已经扩散到血液和骨髓之外。
- 疾病是新诊断，缓解还是复发。
新诊断的儿童AML
新诊断的儿童AML仅能缓解发烧，出血或疼痛等体征和症状，未经治疗，并且发现以下情况之一：
- 骨髓中超过20％的细胞是胚细胞（白血病细胞）。
要么
- 骨髓中不到20％的细胞是胚细胞，染色体上有一定的变化。
儿童AML缓解
在缓解的儿童AML中，该病已得到治疗，发现以下情况：
- 全血细胞计数几乎是正常的。
- 骨髓中不到5％的细胞是原始细胞（白血病细胞）。
- 脑，脊髓或身体其他部位没有白血病的迹象或症状。
复发的儿童期AML经过治疗后又回来了。
在儿童期反复发作的AML中，癌症可能会回到血液和骨髓或身体其他部位，例如中枢神经系统（大脑和脊髓）。
在儿童难治性AML中，癌症对治疗无反应。
治疗方案概述
关键点
- 针对AML，TAM，APL，JMML，CML和MDS的儿童有不同类型的治疗方法。
- 由一组医疗服务提供者计划治疗，他们是治疗儿童白血病和其他血液疾病的专家。
- 儿童急性髓性白血病的治疗可能会引起副作用。
- 儿童AML的治疗通常分为两个阶段。
- 儿童AML，TAM，儿童APL，JMML，儿童CML和MDS使用七种标准治疗方法。
- 化学疗法
- 放射治疗
- 干细胞移植
- 靶向治疗
- 其他药物治疗
- 注意等待
- 支持性护理
- 新型治疗方法正在临床试验中进行测试。
- 免疫疗法
- 患者可能想考虑参加临床试验。
- 患者可以在开始癌症治疗之前，之中或之后进入临床试验。
- 可能需要进行后续测试。
针对AML，TAM，APL，JMML，CML和MDS的儿童有不同类型的治疗方法。
患有急性髓细胞性白血病（AML），短暂性骨髓异常（TAM），急性早幼粒细胞性白血病（APL），少年性粒细胞性白血病（JMML），慢性粒细胞性白血病（CML）和骨髓增生异常综合症（MDS）的儿童可以使用不同类型的治疗方法。有些治疗是标准的（当前使用的治疗），有些正在临床试验中进行测试。治疗临床试验是一项研究性研究，旨在帮助改善当前的治疗方法或获取有关癌症患者新治疗方法的信息。当临床试验表明新疗法优于标准疗法时，新疗法可能成为标准疗法。
由于AML和其他髓样疾病在儿童中很少见，因此应考虑参加临床试验。一些临床试验仅对尚未开始治疗的患者开放。
由一组医疗服务提供者计划治疗，他们是治疗儿童白血病和其他血液疾病的专家。
儿科肿瘤学家将负责治疗，他是专门治疗儿童癌症的医生。儿科肿瘤科医生与其他医疗服务提供者合作，他们是治疗儿童白血病的专家，并且专门研究某些医学领域。其中可能包括以下专家：
- 儿科医生
- 血液科医生。
- 医学肿瘤学家。
- 儿科医生。
- 放射肿瘤学家。
- 神经学家。
- 神经病理学家。
- 神经放射科医生。
- 儿科护士专家。
- 社会工作者。
- 康复专家。
- 心理学家。
儿童急性髓性白血病的治疗可能会引起副作用。
有关在癌症治疗期间开始出现的副作用的信息，请参见“副作用”页面。
定期的后续检查非常重要。在治疗后开始并持续数月或数年的癌症治疗副作用被称为晚期效应。癌症治疗的后期影响可能包括：
- 身体上的问题。
- 情绪，感觉，思维，学习或记忆的变化。
- 第二种癌症（新型癌症）。
某些后期影响可以得到治疗或控制。重要的是，接受过AML或其他血液疾病治疗的孩子的父母必须与孩子的医生讨论癌症治疗可能对其孩子产生的影响。（有关更多信息，请参阅关于儿童癌症治疗的后期效果的摘要）。
儿童AML的治疗通常分为两个阶段。
儿童AML的治疗分阶段进行：
- 诱导疗法：这是治疗的第一阶段。目的是杀死血液和骨髓中的白血病细胞。这使白血病缓解。
- 巩固/强化疗法：这是治疗的第二阶段。一旦白血病缓解，它就开始了。治疗的目标是杀死所有隐藏的白血病细胞，这些细胞可能不活跃但可能开始再生长并引起复发。
可以在治疗的诱导阶段进行称为中枢神经系统（CNS）预防治疗的治疗。由于化学疗法的标准剂量可能未到达CNS中的白血病细胞（大脑和脊髓），因此白血病细胞能够藏在CNS中。鞘内化疗能够到达中枢神经系统中的白血病细胞。它可以杀死白血病细胞并减少白血病复发（复发）的机会。
儿童AML，TAM，儿童APL，JMML，儿童CML和MDS使用七种标准治疗方法。
化学疗法
化学疗法是一种癌症治疗方法，它使用药物杀死癌细胞或阻止其分裂来阻止癌细胞的生长。当化学疗法通过口腔或静脉或肌肉注射时，药物进入血流并可以到达全身的癌细胞（全身化学疗法）。当化学疗法直接放入脑脊液（鞘内化学疗法），器官或体腔（如腹部）中时，药物主要影响那些区域的癌细胞（区域化学疗法）。联合化疗是使用不止一种化疗药物的治疗方法。
化疗的方式取决于所治疗癌症的类型。在AML中，使用经口，静脉或进入脑脊液的化学疗法。
在AML中，白血病细胞可能扩散到大脑和/或脊髓。口腔或静脉给予化学疗法治疗AML可能不会越过血脑屏障进入周围大脑和脊髓的液体。取而代之的是，将化学疗法注入充满液体的空间，以杀死可能已经扩散到那里的白血病细胞（鞘内化学疗法）。
有关更多信息，请参见批准用于急性髓样白血病的药物。
放射治疗
放射疗法是一种癌症疗法，使用高能X射线或其他类型的辐射杀死癌细胞或阻止其生长。放射治疗有两种类型：
- 外部放射疗法使用人体外部的机器向癌症发送辐射。
- 内部放射疗法使用密封在针，种子，电线或导管中的放射性物质，这些放射性物质直接放置在癌症中或附近。
放射治疗的方式取决于所治疗癌症的类型。在儿童AML中，外部放射疗法可用于治疗对化学疗法无反应的绿藻。
干细胞移植
化学疗法可以杀死癌细胞或其他异常血细胞。癌症治疗也会破坏包括造血细胞在内的健康细胞。干细胞移植是一种替代造血细胞的治疗方法。从患者或供体的血液或骨髓中去除干细胞（未成熟的血细胞），并将其冷冻保存。患者完成化疗后，将储存的干细胞解冻，并通过输液回输给患者。这些重新注入的干细胞生长（并恢复）人体的血细胞。
靶向治疗
靶向疗法是一种使用药物或其他物质来识别和攻击特定癌细胞而不损害正常细胞的疗法。靶向治疗的类型包括：
- 酪氨酸激酶抑制剂治疗：酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗可阻止肿瘤生长所需的信号。TKIs阻断了酶（酪氨酸激酶），导致干细胞变得比人体所需的白细胞（胚细胞）更多。TKI可以与化学疗法药物一起用作辅助治疗（在初始治疗后进行治疗，以降低癌症复发的风险）。
- 伊马替尼，达沙替尼和尼洛替尼是用于治疗儿童期CML的TKI类型。
- 正在研究索拉非尼和曲美替尼用于治疗儿童白血病。
- 单克隆抗体疗法：单克隆抗体疗法使用在实验室制造的，来自单一类型免疫系统细胞的抗体。这些抗体可以识别癌细胞上的物质或可以帮助癌细胞生长的正常物质。抗体附着在物质上并杀死癌细胞，阻止其生长或阻止其扩散。单克隆抗体通过输注给予。它们可以单独使用，也可以将药物，毒素或放射性物质直接携带到癌细胞中。
- 吉姆单抗是一种附着于化疗药物的单克隆抗体。它用于治疗AML。
Selinexor是一种靶向治疗药物，正在研究治疗难治性或复发性儿童AML。
有关更多信息，请参阅批准用于白血病的药物。
其他药物治疗
来那度胺可用于减少因特定染色体改变引起的骨髓增生异常综合症患者的输血需求。也正在研究治疗复发性和难治性AML患儿。
三氧化二砷和全反式维甲酸（ATRA）是杀死某些类型的白血病细胞，阻止白血病细胞分裂或帮助白血病细胞成熟成白细胞的药物。这些药物用于治疗急性早幼粒细胞白血病。
有关更多信息，请参见批准用于急性髓样白血病的药物。
注意等待
警惕的等待将密切监视患者的状况，无需任何治疗，直到出现迹象或症状或改变。有时用于治疗MDS或短暂性异常骨髓生成（TAM）。
支持性护理
给予支持性护理以减轻由疾病或其治疗引起的问题。所有白血病患者均接受支持治疗。支持性护理可能包括以下内容：
- 输血疗法：一种给予红细胞，白细胞或血小板以替代因疾病或癌症治疗而破坏的血细胞的方法。血液可以从其他人那里捐献，也可以从患者那里较早地获取并储存起来，直到需要为止。
- 药物治疗，例如抗生素或抗真菌药。
- 白细胞分离术：使用特殊机器从血液中去除白细胞的过程。从患者身上取血，并通过血细胞分离器，在那里去除白细胞。其余的血液然后返回到患者的血液中。白细胞分离术用于治疗白细胞计数很高的患者。
新型治疗方法正在临床试验中进行测试。
该概述部分描述了临床试验中正在研究的治疗方法。可能没有提及正在研究的每种新疗法。有关临床试验的信息可从NCI网站获得。
免疫疗法
免疫疗法是一种利用患者的免疫系统抵抗癌症的疗法。人体制造或实验室制造的物质用于增强，引导或恢复人体抵抗癌症的天然防御能力。这种癌症治疗也称为生物疗法或生物疗法。
患者可能想考虑参加临床试验。
对于某些患者，参加临床试验可能是最佳的治疗选择。临床试验是癌症研究过程的一部分。已经进行了临床试验，以查明新的癌症治疗方法是否安全，有效或优于标准治疗方法。
当今许多标准的癌症治疗方法都是基于较早的临床试验。参加临床试验的患者可能会接受标准治疗，也可能是最早接受新治疗的患者之一。
参加临床试验的患者还有助于改善将来治疗癌症的方式。即使临床试验不能带来有效的新疗法，它们也经常回答重要问题并有助于推动研究的进行。
患者可以在开始癌症治疗之前，之中或之后进入临床试验。一些临床试验仅包括尚未接受治疗的患者。其他试验测试了癌症尚未好转的患者的治疗方法。也有临床试验测试阻止癌症复发（复发）或减少癌症治疗副作用的新方法。
该国许多地方正在进行临床试验。在NCI的临床试验搜索网页上可以找到有关NCI支持的临床试验的信息。其他组织支持的临床试验可在ClinicalTrials.gov网站上找到。
可能需要进行后续测试。
可以重复进行某些用于诊断癌症或找出癌症分期的测试。将重复进行一些测试，以查看治疗效果如何。是否继续，更改或停止治疗的决定可能基于这些测试的结果。
治疗结束后，将不时继续进行某些测试。这些测试的结果可以显示您的孩子的病情是否已经改变，或者癌症是否已经复发（回来）。这些测试有时称为跟进测试或检查。
儿童急性髓性白血病的治疗选择
有关以下所列治疗的信息，请参阅“治疗方案概述”部分。
在诱导期对新诊断的儿童急性髓性白血病（AML）的治疗可能包括以下内容：
- 联合化疗。
- 用单克隆抗体（gemtuzumab）进行靶向治疗。
- 鞘内化疗预防中枢神经系统。
- 如果化学疗法不起作用，则对患有粒细胞肉瘤（绿瘤）的患者进行放射治疗。
- 干细胞移植，用于与治疗相关的AML患者。
在缓解阶段对儿童期AML的治疗（巩固/强化治疗）取决于AML的亚型，可能包括以下内容：
- 联合化疗。
- 大剂量化疗后，使用供体的血液干细胞进行干细胞移植。
儿童难治性AML的治疗可能包括以下几种：
- 来那度胺治疗。
- 化疗和靶向治疗（selinexor）的临床试验。
- 一种新的联合化疗方案。
儿童复发性AML的治疗可能包括以下内容：
- 联合化疗。
- 联合化疗和干细胞移植，适用于第二次完全缓解的患者。
- 第二次干细胞移植，适用于第一次干细胞移植后疾病复发的患者。
- 化疗和靶向治疗（selinexor）的临床试验。
短暂性异常骨髓生成或唐氏综合症和AML儿童的治疗选择
有关以下所列治疗的信息，请参阅“治疗方案概述”部分。
短暂性异常骨髓生成（TAM）通常会自行消失。对于不能自行消失或引起其他健康问题的TAM，可以采取以下治疗措施：
- 支持性护理，包括输血治疗或白细胞分离术。
- 化学疗法。
对患有唐氏综合症的4岁或以下儿童的急性髓细胞白血病（AML）的治疗可能包括以下内容：
- 联合化疗加中枢神经系统预防治疗与鞘内化疗。
- 一种新的化疗方案的临床试验，取决于孩子对初始化疗的反应方式。
对于患有唐氏综合症的4岁以上儿童，AML的治疗可能与没有唐氏综合症的儿童相同。
儿童急性早幼粒细胞白血病的治疗选择
有关以下所列治疗的信息，请参阅“治疗方案概述”部分。
新诊断的儿童期急性早幼粒细胞白血病（APL）的治疗可能包括以下内容：
- 全反式维甲酸（ATRA）加化学疗法。
- 三氧化二砷疗法。
- 有或没有化疗的ATRA和三氧化二砷疗法的临床试验。
在缓解阶段对儿童APL的治疗（巩固/强化治疗）可能包括以下内容：
- 全反式维甲酸（ATRA）加化学疗法。
复发性儿童APL的治疗可能包括以下内容：
- 三氧化二砷疗法。
- 全反式维甲酸疗法（ATRA）加上化学疗法。
- 用单克隆抗体（gemtuzumab）进行靶向治疗。
- 使用来自患者或供体的血液干细胞进行干细胞移植。
少年骨髓单核细胞白血病的治疗选择
有关以下所列治疗的信息，请参阅“治疗方案概述”部分。
青少年骨髓单核细胞白血病（JMML）的治疗可能包括以下内容：
- 联合化疗后进行干细胞移植。如果JMML在干细胞移植后复发，则可以进行第二次干细胞移植。
儿童难治性或复发性JMML的治疗可能包括以下内容：
- 酪氨酸激酶抑制剂（曲美替尼）靶向治疗的临床试验。
儿童慢性粒细胞性白血病的治疗选择
有关以下所列治疗的信息，请参阅“治疗方案概述”部分。
儿童慢性骨髓性白血病（CML）的治疗可能包括以下内容：
- 使用酪氨酸激酶抑制剂（伊马替尼，达沙替尼或尼洛替尼）进行靶向治疗。
儿童难治性或复发性CML的治疗可能包括以下内容：
- 使用酪氨酸激酶抑制剂（达沙替尼或尼洛替尼）进行靶向治疗。
- 使用供体的血液干细胞进行干细胞移植。
儿童骨髓增生异常综合征的治疗选择
有关以下所列治疗的信息，请参阅“治疗方案概述”部分。
儿童骨髓增生异常综合症（MDS）的治疗可能包括以下内容：
- 使用供体的血液干细胞进行干细胞移植。
- 支持性护理，包括输血治疗和抗生素。
- 来那度胺治疗，用于某些基因改变的患者。
- 靶向治疗的临床试验。
如果MDS变成急性髓细胞性白血病（AML），则治疗方法将与新诊断的AML相同。
要了解有关儿童急性髓性白血病和其他髓样恶性肿瘤的更多信息
有关来自国家癌症研究所的有关儿童急性髓性白血病和其他髓样恶性肿瘤的更多信息，请参见以下内容：
- 批准用于急性髓性白血病的药物
- 批准用于骨髓增生性肿瘤的药物
- 造血干细胞移植
- 靶向癌症治疗
有关更多的儿童期癌症信息和其他一般癌症资源，请参阅以下内容：
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