Types/myeloproliferative/patient/myelodysplastic-treatment-pdq

Myelodysplastisk syndrombehandling (®) –Patientversion

Allmän information om myelodysplastiska syndrom

NYCKELORD

• Myelodysplastiska syndrom är en grupp cancerformer där omogna blodkroppar i benmärgen inte mognar eller blir friska blodkroppar.

• De olika typerna av myelodysplastiska syndrom diagnostiseras baserat på vissa förändringar i blodkropparna och benmärgen.

• Ålder och tidigare behandling med kemoterapi eller strålbehandling påverkar risken för ett myelodysplastiskt syndrom.

• Tecken och symtom på ett myelodysplastiskt syndrom inkluderar andfåddhet och trötthet.

• Tester som undersöker blod och benmärg används för att upptäcka (hitta) och diagnostisera myelodysplastiska syndrom.

• Vissa faktorer påverkar prognos och behandlingsalternativ.

Myelodysplastiska syndrom är en grupp cancerformer där omogna blodkroppar i benmärgen inte mognar eller blir friska blodkroppar.

Hos en frisk person skapar benmärgen blodstamceller (omogna celler) som blir mogna blodkroppar över tiden.

Benens anatomi. Benet består av kompakt ben, svampigt ben och benmärg. Kompakt ben utgör det yttre lagret av benet. Svampigt ben finns främst i ändarna av ben och innehåller röd märg. Benmärg finns i mitten av de flesta ben och har många blodkärl. Det finns två typer av benmärg: röd och gul. Rödmärg innehåller blodstamceller som kan bli röda blodkroppar, vita blodkroppar eller blodplättar. Gul märg är mestadels av fett.

En blodstamcell kan bli en lymfoid stamcell eller en myeloid stamcell. En lymfoid stamcell blir en vit blodkropp. En myeloid stamcell blir en av tre typer av mogna blodkroppar:

• Röda blodkroppar som transporterar syre och andra ämnen till alla vävnader i kroppen.

• Blodplättar som bildar blodproppar för att stoppa blödningen.

• Vita blodkroppar som bekämpar infektion och sjukdom.

Blodkroppsutveckling. En blodstamcell går igenom flera steg för att bli röda blodkroppar, blodplättar eller vita blodkroppar.

Hos en patient med ett myelodysplastiskt syndrom blir blodstamcellerna (omogna celler) inte mogna röda blodkroppar, vita blodkroppar eller trombocyter i benmärgen. Dessa omogna blodkroppar, som kallas sprängningar, fungerar inte som de ska och dör antingen i benmärgen eller strax efter att de har gått in i blodet. Detta ger mindre utrymme för friska vita blodkroppar, röda blodkroppar och blodplättar att bildas i benmärgen. När det finns färre friska blodkroppar kan infektion, anemi eller lätt blödning uppstå.

De olika typerna av myelodysplastiska syndrom diagnostiseras baserat på vissa förändringar i blodkropparna och benmärgen.

• Eldfast anemi: Det finns för få röda blodkroppar i blodet och patienten har anemi. Antalet vita blodkroppar och trombocyter är normalt.

• Eldfast anemi med ringsideroblaster: Det finns för få röda blodkroppar i blodet och patienten har anemi. De röda blodkropparna har för mycket järn inuti cellen. Antalet vita blodkroppar och trombocyter är normalt.

• Eldfast anemi med överskott av explosioner: Det finns för få röda blodkroppar i blodet och patienten har anemi. Fem till 19% av cellerna i benmärgen är sprängningar. Det kan också förekomma förändringar i de vita blodkropparna och blodplättarna. Eldfast anemi med överskott av explosioner kan utvecklas till akut myeloid leukemi (AML). Se sammanfattningen av för vuxen akut myeloid leukemi för mer information.

• Eldfast cytopeni med multilinjös dysplasi: Det finns för få av minst två typer av blodkroppar (röda blodkroppar, blodplättar eller vita blodkroppar). Mindre än 5% av cellerna i benmärgen är sprängningar och mindre än 1% av cellerna i blodet är sprängningar. Om röda blodkroppar påverkas kan de ha extra järn. Eldfast cytopeni kan utvecklas till akut myeloid leukemi (AML).

• Eldfast cytopeni med ensidig dysplasi: Det finns för få av en typ av blodkroppar (röda blodkroppar, blodplättar eller vita blodkroppar). Det finns förändringar i 10% eller mer av två andra typer av blodceller. Mindre än 5% av cellerna i benmärgen är sprängningar och mindre än 1% av cellerna i blodet är sprängningar.

• Oklassificerbart myelodysplastiskt syndrom: Antalet sprängningar i benmärgen och blodet är normalt, och sjukdomen är inte ett av de andra myelodysplastiska syndromen.

• Myelodysplastiskt syndrom associerat med en isolerad del (5q) kromosomavvikelse: Det finns för få röda blodkroppar i blodet och patienten har anemi. Mindre än 5% av cellerna i benmärgen och blodet är sprängningar. Det finns en specifik förändring i kromosomen.

• Kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML): Se -sammanfattningen om myelodysplastisk / myeloproliferativ neoplasmbehandling för mer information.

Ålder och tidigare behandling med kemoterapi eller strålbehandling påverkar risken för ett myelodysplastiskt syndrom.

Allt som ökar risken för att få en sjukdom kallas en riskfaktor. Att ha en riskfaktor betyder inte att du får en sjukdom; att inte ha riskfaktorer betyder inte att du inte kommer att få en sjukdom. Tala med din läkare om du tror att du kan vara i riskzonen. Riskfaktorer för myelodysplastiska syndrom inkluderar följande:

• Tidigare behandling med kemoterapi eller strålbehandling för cancer.

• Att utsättas för vissa kemikalier, inklusive tobaksrök, bekämpningsmedel, gödningsmedel och lösningsmedel som bensen.

• Att utsättas för tungmetaller som kvicksilver eller bly.

Orsaken till myelodysplastiska syndrom hos de flesta patienter är inte känd.

Tecken och symtom på ett myelodysplastiskt syndrom inkluderar andfåddhet och trötthet.

Myelodysplastiska syndrom orsakar ofta inte tidiga tecken eller symtom. De kan hittas under ett rutinmässigt blodprov. Tecken och symtom kan orsakas av myelodysplastiska syndrom eller av andra tillstånd. Kontakta din läkare om du har något av följande:

• Andnöd.

• Svaghet eller trötthet.

• Att ha en blekare hud än vanligt.

• Lätt blåmärken eller blödning.

• Petechiae (platta, exakta fläckar under huden orsakade av blödning).

Tester som undersöker blod och benmärg används för att upptäcka (hitta) och diagnostisera myelodysplastiska syndrom.

Följande tester och procedurer kan användas:

• Fysisk undersökning och historia: En undersökning av kroppen för att kontrollera allmänna tecken på hälsa, inklusive kontroll av tecken på sjukdom, såsom klumpar eller något annat som verkar ovanligt. En historia av patientens hälsovanor och tidigare sjukdomar och behandlingar kommer också att tas.

• Komplett blodantal (CBC) med differential: Ett förfarande där ett blodprov dras och kontrolleras för följande:

Antalet röda blodkroppar och blodplättar.

• Antalet och typen av vita blodkroppar.

• Mängden hemoglobin (proteinet som transporterar syre) i de röda blodkropparna.

• Den del av blodprovet som består av röda blodkroppar.

Komplett blodtal (CBC). Blod samlas upp genom att sätta in en nål i en ven och låta blodet strömma in i ett rör. Blodprovet skickas till laboratoriet och de röda blodkropparna, vita blodkroppar och trombocyter räknas. CBC används för att testa, diagnostisera och övervaka många olika tillstånd.

• Perifert blodutstryk: Ett förfarande där ett blodprov kontrolleras med avseende på förändringar i antal, typ, form och storlek på blodkroppar och för mycket järn i de röda blodkropparna.

• Cytogenetisk analys: Ett laboratorietest där cellernas kromosomer i ett prov av benmärg eller blod räknas och kontrolleras för eventuella förändringar, såsom trasiga, saknade, omarrangerade eller extra kromosomer. Förändringar i vissa kromosomer kan vara ett tecken på cancer. Cytogenetisk analys används för att diagnostisera cancer, planera behandling eller ta reda på hur bra behandlingen fungerar.

• Blodkemistudier: Ett förfarande där ett blodprov kontrolleras för att mäta mängderna av vissa ämnen, såsom vitamin B12 och folat, som släpps ut i blodet av organ och vävnader i kroppen. En ovanlig (högre eller lägre än normal) mängd av ett ämne kan vara ett tecken på sjukdom.

• Benmärgsaspiration och biopsi: Avlägsnande av benmärg, blod och en liten bit ben genom att föra in en ihålig nål i höftbenet eller bröstbenet. En patolog ser benmärgen, blodet och benet under ett mikroskop för att leta efter onormala celler.

Benmärgsaspiration och biopsi. Efter att ett litet hudområde har bedövats sätts en benmärgsnål in i patientens höftben. Prover av blod, ben och benmärg avlägsnas för undersökning under ett mikroskop.

Följande tester kan göras på vävnadsprovet som avlägsnas:

• Immuncytokemi: Ett laboratorietest som använder antikroppar för att kontrollera vissa antigener (markörer) i ett prov av en patients benmärg. Antikropparna är vanligtvis kopplade till ett enzym eller ett fluorescerande färgämne. Efter att antikropparna binder till antigenet i provet på patientens celler aktiveras enzymet eller färgämnet och antigenet kan sedan ses under ett mikroskop. Denna typ av test används för att diagnostisera cancer och för att berätta skillnaden mellan myelodysplastiska syndrom, leukemi och andra tillstånd.

• Immunfenotypning: Ett laboratorietest som använder antikroppar för att identifiera cancerceller baserat på typerna av antigener eller markörer på cellernas yta. Detta test används för att diagnostisera specifika typer av leukemi och andra blodproblem.

• Flödescytometri: Ett laboratorietest som mäter antalet celler i ett prov, procentandelen levande celler i ett prov och vissa egenskaper hos cellerna, såsom storlek, form och förekomst av tumörmarkörer (eller andra) markörer på cellyta. Cellerna från ett prov av en patients blod, benmärg eller annan vävnad färgas med ett fluorescerande färgämne, placeras i en vätska och passeras sedan en i taget genom en ljusstråle. Testresultaten baseras på hur cellerna som färgades med det fluorescerande färgämnet reagerar på ljusstrålen. Detta test används för att diagnostisera och hantera vissa typer av cancer, såsom leukemi och lymfom.

• FISK (fluorescens in situ hybridisering): Ett laboratorietest som används för att titta på och räkna gener eller kromosomer i celler och vävnader. Bitar av DNA som innehåller fluorescerande färgämnen tillverkas i laboratoriet och läggs till ett prov av en patients celler eller vävnader. När dessa färgade bitar av DNA fäster vid vissa gener eller områden av kromosomer i provet tänds de när de ses under ett fluorescerande mikroskop. FISH-testet används för att diagnostisera cancer och hjälpa till att planera behandlingen.

Vissa faktorer påverkar prognos och behandlingsalternativ.

Prognosen (risken för återhämtning) och behandlingsalternativen beror på följande:

• Antalet sprängceller i benmärgen.

• Oavsett om en eller flera typer av blodkroppar påverkas.

• Oavsett om patienten har tecken eller symtom på anemi, blödning eller infektion.

• Oavsett om patienten har låg eller hög risk för leukemi.

• Vissa förändringar i kromosomerna.

• Huruvida det myelodysplastiska syndromet inträffade efter kemoterapi eller strålbehandling för cancer.

• Patientens ålder och allmänna hälsa.

Översikt över behandlingsalternativ

NYCKELORD

• Det finns olika typer av behandling för patienter med myelodysplastiska syndrom.

• Behandling för myelodysplastiska syndrom inkluderar stödjande vård, läkemedelsbehandling och stamcellstransplantation.

• Tre typer av standardbehandling används:

• Stödjande vård

• Drogterapi

• Kemoterapi med stamcellstransplantation

• Nya typer av behandling testas i kliniska prövningar.

• Behandling av myelodysplastiska syndrom kan orsaka biverkningar.

• Patienter kanske vill tänka på att delta i en klinisk prövning.

• Patienter kan gå in i kliniska prövningar före, under eller efter påbörjad behandling.

• Uppföljningstester kan behövas.

Det finns olika typer av behandling för patienter med myelodysplastiska syndrom.

Olika typer av behandling är tillgängliga för patienter med myelodysplastiska syndrom. Vissa behandlingar är standard (den behandling som för närvarande används), och vissa testas i kliniska prövningar. En klinisk prövning är en forskningsstudie som syftar till att förbättra nuvarande behandlingar eller få information om nya behandlingar för cancerpatienter. När kliniska prövningar visar att en ny behandling är bättre än standardbehandlingen kan den nya behandlingen bli standardbehandling. Patienter kanske vill tänka på att delta i en klinisk prövning. Vissa kliniska prövningar är endast öppna för patienter som inte har påbörjat behandlingen.

Behandling för myelodysplastiska syndrom inkluderar stödjande vård, läkemedelsbehandling och stamcellstransplantation.

Patienter med ett myelodysplastiskt syndrom som har symtom orsakade av lågt blodtal får stödjande vård för att lindra symtom och förbättra livskvaliteten. Läkemedelsbehandling kan användas för att bromsa sjukdomsprogressionen. Vissa patienter kan botas med aggressiv behandling med kemoterapi följt av stamcellstransplantation med hjälp av stamceller från en givare.

Tre typer av standardbehandling används:

Stödjande vård

Stödjande vård ges för att minska problemen orsakade av sjukdomen eller dess behandling. Stödjande vård kan innefatta följande:

• Transfusionsterapi

Transfusionsterapi (blodtransfusion) är en metod för att ge röda blodkroppar, vita blodkroppar eller blodplättar för att ersätta blodkroppar som förstörs av sjukdom eller behandling. En transfusion av röda blodkroppar ges när antalet röda blodkroppar är lågt och tecken eller symtom på anemi, såsom andfåddhet eller känsla av mycket trötthet, uppträder. En trombocyttransfusion ges vanligtvis när patienten blöder, har en procedur som kan orsaka blödning eller när trombocytantalet är mycket lågt.

Patienter som får många blodcellstransfusioner kan ha vävnads- och organskador orsakade av extra järn. Dessa patienter kan behandlas med järnkelationsbehandling för att ta bort det extra järnet från blodet.

• Erytropoies-stimulerande medel

Erytropoiesstimulerande medel (ESA) kan ges för att öka antalet mogna röda blodkroppar som produceras av kroppen och för att minska effekterna av anemi. Ibland ges granulocytkolonistimulerande faktor (G-CSF) med ESA för att hjälpa behandlingen att fungera bättre.

• Antibiotikabehandling

Antibiotika kan ges för att bekämpa infektioner.

Drogterapi

• Lenalidomid

Patienter med myelodysplastiskt syndrom associerade med en isolerad del (5q) kromosomavvikelse som behöver frekventa transfusioner av röda blodkroppar kan behandlas med lenalidomid. Lenalidomid används för att minska behovet av röda blodkroppstransfusioner.

• Immunsuppressiv terapi

Antithymocytglobulin (ATG) arbetar för att undertrycka eller försvaga immunsystemet. Det används för att minska behovet av transfusioner av röda blodkroppar.

• Azacitidine och decitabin

Azacitidin och decitabin används för att behandla myelodysplastiska syndrom genom att döda celler som delar sig snabbt. De hjälper också gener som är involverade i celltillväxt att fungera som de ska. Behandling med azacitidin och decitabin kan bromsa utvecklingen av myelodysplastiska syndrom till akut myeloisk leukemi.

• Kemoterapi som används vid akut myeloid leukemi (AML)

Patienter med ett myelodysplastiskt syndrom och ett stort antal sprängningar i benmärgen har en hög risk för akut leukemi. De kan behandlas med samma kemoterapiregim som används hos patienter med akut myeloid leukemi.

Kemoterapi med stamcellstransplantation

Kemoterapi ges för att döda cancerceller. Friska celler, inklusive blodbildande celler, förstörs också av cancerbehandlingen. Stamcellstransplantation är en behandling för att ersätta de blodbildande cellerna. Stamceller (omogna blodkroppar) avlägsnas från patientens eller en givares blod eller benmärg och fryses och lagras. Efter att patienten har slutfört kemoterapi tinas de lagrade stamcellerna och ges tillbaka till patienten genom en infusion. Dessa återinfunderade stamceller växer in i (och återställer) kroppens blodkroppar.

Denna behandling kanske inte fungerar lika bra hos patienter vars myelodysplastiska syndrom orsakades av tidigare behandling av cancer.

Stamcellstransplantation. (Steg 1): Blod tas från en ven i givarens arm. Patienten eller en annan person kan vara givare. Blodet strömmar genom en maskin som tar bort stamcellerna. Därefter återförs blodet till givaren genom en ven i den andra armen. (Steg 2): Patienten får kemoterapi för att döda blodbildande celler. Patienten kan få strålbehandling (visas inte). (Steg 3): Patienten får stamceller genom en kateter placerad i ett blodkärl i bröstet.

Nya typer av behandling testas i kliniska prövningar.

Information om kliniska prövningar finns på NCI: s webbplats.

Behandling av myelodysplastiska syndrom kan orsaka biverkningar.

För information om biverkningar orsakade av cancerbehandling, se sidan Biverkningar.

Patienter kanske vill tänka på att delta i en klinisk prövning.

För vissa patienter kan det vara det bästa behandlingsalternativet att delta i en klinisk prövning. Kliniska prövningar är en del av cancerforskningsprocessen. Kliniska prövningar görs för att ta reda på om nya cancerbehandlingar är säkra och effektiva eller bättre än standardbehandlingen.

Många av dagens standardbehandlingar för cancer baseras på tidigare kliniska prövningar. Patienter som deltar i en klinisk prövning kan få standardbehandling eller vara bland de första som får en ny behandling.

Patienter som deltar i kliniska prövningar hjälper också till att förbättra hur cancer kommer att behandlas i framtiden. Även när kliniska prövningar inte leder till effektiva nya behandlingar svarar de ofta på viktiga frågor och hjälper forskningen framåt.

Patienter kan gå in i kliniska prövningar före, under eller efter påbörjad behandling.

Vissa kliniska prövningar inkluderar endast patienter som ännu inte har fått behandling. Andra försök testar behandlingar för patienter vars cancer inte har blivit bättre. Det finns också kliniska prövningar som testar nya sätt att stoppa cancer från att återkomma (komma tillbaka) eller minska biverkningarna av cancerbehandling.

Kliniska prövningar pågår i många delar av landet. Information om kliniska prövningar som stöds av NCI finns på NCI: s webbsida för sökning av kliniska prövningar. Kliniska prövningar som stöds av andra organisationer finns på webbplatsen ClinicalTrials.gov.

Uppföljningstester kan behövas.

Några av de test som gjordes för att diagnostisera cancer eller för att ta reda på cancerstadiet kan upprepas. Vissa tester kommer att upprepas för att se hur bra behandlingen fungerar. Beslut om huruvida man ska fortsätta, ändra eller avbryta behandlingen kan baseras på resultaten av dessa tester.

Några av testerna fortsätter att göras då och då efter avslutad behandling. Resultaten av dessa tester kan visa om ditt tillstånd har förändrats eller om cancer har återkommit (komma tillbaka). Dessa tester kallas ibland uppföljningstester eller kontroller.

Behandlingsalternativ för myelodysplastiska syndrom

För information om de behandlingar som listas nedan, se avsnittet Översikt över behandlingsalternativ.

Standardbehandlingsalternativ för myelodysplastiska syndrom

Standardbehandlingsalternativ för myelodysplastiska syndrom inkluderar:

• Stödjande vård med ett eller flera av följande:

• Transfusionsterapi.

• Erytropoies-stimulerande medel.

• Antibiotikabehandling.

• Behandlingar för långsam utveckling till akut myeloid leukemi (AML):

• Lenalidomid.

• Immunsuppressiv terapi.

• Azacitidine och decitabin.

• Kemoterapi som används vid akut myeloid leukemi.

• Kemoterapi med stamcellstransplantation.

Behandling av terapirelaterade myeloida tumörer

Patienter som tidigare behandlats med kemoterapi eller strålbehandling kan utveckla myeloida tumörer relaterade till den behandlingen. Behandlingsalternativen är desamma som för andra myelodysplastiska syndrom.

Använd vår kliniska prövningssökning för att hitta NCI-stödda cancer kliniska prövningar som accepterar patienter. Du kan söka efter prövningar baserat på typen av cancer, patientens ålder och var försöken görs. Allmän information om kliniska prövningar finns också.

Behandlingsalternativ för återfall eller eldfast myelodysplastiskt syndrom

För information om de behandlingar som listas nedan, se avsnittet Översikt över behandlingsalternativ.

Det finns ingen standardbehandling för eldfasta eller återfall myelodysplastiska syndrom. Patienter vars cancer inte svarar på behandlingen eller har kommit tillbaka efter behandlingen kanske vill delta i en klinisk prövning.

Använd vår kliniska prövningssökning för att hitta NCI-stödda cancer kliniska prövningar som accepterar patienter. Du kan söka efter prövningar baserat på typen av cancer, patientens ålder och var försöken görs. Allmän information om kliniska prövningar finns också.

För att lära dig mer om myelodysplastiska syndrom

För mer information från National Cancer Institute om myelodysplastiska syndrom, se följande:

• Blodbildande stamcellstransplantationer

För allmän cancerinformation och andra resurser från National Cancer Institute, se följande:

• Om cancer

• Iscensättning

• Kemoterapi och du: Stöd för personer med cancer

• Strålbehandling och du: Stöd för personer med cancer

• Hantera cancer

• Frågor att ställa din läkare om cancer

• För överlevande och vårdgivare

• Om denna -sammanfattning