Typer / leukemi / patient / barn-aml-behandling-pdq

Childhood Acute Myeloid Leukemia / Other Myeloid Malignancies Treatment (®) –Patientversion

Allmän information om barndom akut myeloid leukemi och andra myeloid maligniteter

NYCKELORD

• Barndom akut myeloid leukemi (AML) är en typ av cancer där benmärgen bildar ett stort antal onormala blodkroppar.

• Leukemi och andra sjukdomar i blodet och benmärgen kan påverka röda blodkroppar, vita blodkroppar och blodplättar.

• Andra myeloida sjukdomar kan påverka blod och benmärg.

• Övergående onormal myelopoies (TAM)

• Akut promyelocytisk leukemi (APL)

• Juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML)

• Kronisk myelogen leukemi (CML)

• Myelodysplastiska syndrom (MDS)

• AML eller MDS kan uppstå efter behandling med vissa kemoterapidroger och / eller strålbehandling.

• Riskfaktorerna för AML, APL, JMML, CML och MDS i barndomen är likartade.

• Tecken och symtom på AML, APL, JMML, CML eller MDS i barndomen inkluderar feber, trötthet och lätt blödning eller blåmärken.

• Tester som undersöker blod och benmärg används för att upptäcka (hitta) och diagnostisera AML, TAM, APL, JMML, CML och MDS hos barn.

• Vissa faktorer påverkar prognosen (risken för återhämtning) och behandlingsalternativen.

Barndom akut myeloid leukemi (AML) är en typ av cancer där benmärgen bildar ett stort antal onormala blodkroppar.

Barndom akut myeloid leukemi (AML) är en cancer i blod och benmärg. AML kallas också akut myelogen leukemi, akut myeloblastisk leukemi, akut granulocytisk leukemi och akut icke-lymfocytisk leukemi. Cancer som är akuta förvärras vanligtvis snabbt om de inte behandlas. Cancer som är kroniska blir vanligtvis långsammare.

Benens anatomi. Benet består av kompakt ben, svampigt ben och benmärg. Kompakt ben utgör det yttre lagret av benet. Svampigt ben finns främst i ändarna av ben och innehåller röd märg. Benmärg finns i mitten av de flesta ben och har många blodkärl. Det finns två typer av benmärg: röd och gul. Rödmärg innehåller blodstamceller som kan bli röda blodkroppar, vita blodkroppar eller blodplättar. Gul märg är mestadels av fett.

Leukemi och andra sjukdomar i blodet och benmärgen kan påverka röda blodkroppar, vita blodkroppar och blodplättar.

Benmärgen bildar normalt blodstamceller (omogna celler) som blir mogna blodkroppar över tiden. En blodstamcell kan bli en myeloid stamcell eller en lymfoid stamcell. En lymfoid stamcell blir en vit blodkropp.

En myeloid stamcell blir en av tre typer av mogna blodkroppar:

• Röda blodkroppar som transporterar syre och andra ämnen till alla vävnader i kroppen.

• Vita blodkroppar som bekämpar infektion och sjukdom.

• Blodplättar som bildar blodproppar för att stoppa blödningen.

Blodkroppsutveckling. En blodstamcell går igenom flera steg för att bli röda blodkroppar, blodplättar eller vita blodkroppar.

I AML blir de myeloida stamcellerna vanligtvis en typ av omogna vita blodkroppar som kallas myeloblaster (eller myeloidblaster). Myeloblasterna, eller leukemicellerna, i AML är onormala och blir inte friska vita blodkroppar. Leukemicellerna kan byggas upp i blodet och benmärgen så det finns mindre utrymme för friska vita blodkroppar, röda blodkroppar och blodplättar. När detta händer kan infektion, anemi eller lätt blödning uppstå.

Leukemicellerna kan spridas utanför blodet till andra delar av kroppen, inklusive centrala nervsystemet (hjärna och ryggmärg), hud och tandkött. Ibland bildar leukemiceller en fast tumör som kallas granulocytisk sarkom eller klorom.

Andra myeloida sjukdomar kan påverka blod och benmärg.

Övergående onormal myelopoies (TAM)

TAM är en störning i benmärgen som kan utvecklas hos nyfödda som har Downs syndrom. Det går vanligtvis för sig själv under de första tre månaderna av livet. Spädbarn som har TAM har en ökad chans att utveckla AML före 3 års ålder. TAM kallas också övergående myeloproliferativ störning eller övergående leukemi.

Akut promyelocytisk leukemi (APL)

APL är en undertyp av AML. I APL byter vissa gener på kromosom 15 platser med vissa gener på kromosom 17 och en onormal gen som kallas PML-RARA skapas. PML-RARA-genen skickar ett meddelande som hindrar promyelocyter (en typ av vita blodkroppar) från att mogna. Promyelocyterna (leukemiceller) kan byggas upp i blodet och benmärgen så det finns mindre utrymme för friska vita blodkroppar, röda blodkroppar och blodplättar. Problem med svår blödning och blodproppar kan också uppstå. Detta är ett allvarligt hälsoproblem som behöver behandling så snart som möjligt.

Juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML)

JMML är en sällsynt barncancer som är vanligast hos barn runt 2 års ålder och är vanligare hos pojkar. I JMML blir för många myeloida blodstamceller myelocyter och monocyter (två typer av vita blodkroppar). Vissa av dessa myeloida blodstamceller blir aldrig mogna vita blodkroppar. Dessa omogna celler, som kallas sprängningar, kan inte göra sitt vanliga arbete. Med tiden trängs myelocyterna, monocyterna och sprängningarna ut de röda blodkropparna och blodplättarna i benmärgen. När detta händer kan infektion, anemi eller lätt blödning uppstå.

Kronisk myelogen leukemi (CML)

CML börjar ofta i en tidig myeloid blodcell när en viss genförändring inträffar. En sektion av gener, som inkluderar ABL-genen, på kromosom 9 byter plats med en sektion av gener på kromosom 22, som har BCR-genen. Detta gör en mycket kort kromosom 22 (kallad Philadelphia-kromosom) och en mycket lång kromosom 9. En onormal BCR-ABL-gen bildas på kromosom 22. BCR-ABL-genen säger till blodkropparna att göra för mycket av ett protein som kallas tyrosin. kinas. Tyrosinkinas orsakar för många vita blodkroppar (leukemiceller) i benmärgen. Leukemicellerna kan byggas upp i blodet och benmärgen så det finns mindre utrymme för friska vita blodkroppar, röda blodkroppar och blodplättar. När detta händer kan infektion, anemi eller lätt blödning uppstå. CML är sällsynt hos barn.

Philadelphia-kromosom. En bit kromosom 9 och en kromosom 22 bryts av och byts ut. BCR-ABL-genen bildas på kromosom 22 där biten av kromosom 9 fäster. Den förändrade kromosomen 22 kallas Philadelphia-kromosomen.

Myelodysplastiska syndrom (MDS)

MDS förekommer mindre ofta hos barn än hos vuxna. I MDS bildar benmärgen för få röda blodkroppar, vita blodkroppar och blodplättar. Dessa blodkroppar kanske inte mognar och kommer in i blodet. Typ av MDS beror på vilken typ av blodceller som påverkas.

Behandlingen för MDS beror på hur lågt antalet röda blodkroppar, vita blodkroppar eller blodplättar är. Med tiden kan MDS bli AML.

Denna sammanfattning handlar om barndom AML, TAM, barndom APL, JMML, barndom CML och barndom MDS. Se sammanfattningen av akut lymfoblastisk leukemi i barndomen för information om behandling av akut lymfoblastisk leukemi hos barn.

AML eller MDS kan uppstå efter behandling med vissa kemoterapidroger och / eller strålbehandling.

Cancerbehandling med vissa kemoterapidroger och / eller strålbehandling kan orsaka terapirelaterad AML (t-AML) eller terapirelaterad MDS (t-MDS). Risken för dessa terapirelaterade myeloida sjukdomar beror på den totala dosen av de kemoterapidroger som används och strålningsdosen och behandlingsfältet. Vissa patienter har också en ärftlig risk för t-AML och t-MDS. Dessa terapirelaterade sjukdomar uppträder vanligtvis inom 7 år efter behandlingen, men är sällsynta hos barn.

Riskfaktorerna för AML, APL, JMML, CML och MDS i barndomen är likartade.

Allt som ökar risken för att få en sjukdom kallas en riskfaktor. Att ha en riskfaktor betyder inte att du kommer att få cancer; att inte ha riskfaktorer betyder inte att du inte kommer att få cancer. Prata med ditt barns läkare om du tror att ditt barn kan vara i fara. Dessa och andra faktorer kan öka risken för AML, APL, JMML, CML och MDS i barndomen:

• Att ha en bror eller syster, särskilt en tvilling, med leukemi.

• Att vara spansktalande.

• Att utsättas för cigarettrök eller alkohol före födseln.

• Har en personlig historia av aplastisk anemi.

• Har en personlig eller familjehistoria av MDS.

• Har en familjehistoria av AML.

• Tidigare behandling med kemoterapi eller strålbehandling.

• Att utsättas för joniserande strålning eller kemikalier som bensen.

• Har vissa syndrom eller ärftliga störningar, såsom:

• Downs syndrom.

• Aplastisk anemi.

• Fanconi anemi.

• Neurofibromatos typ 1.

• Noonans syndrom.

• Shwachman-Diamond syndrom.

• Li-Fraumenis syndrom.

Tecken och symtom på AML, APL, JMML, CML eller MDS i barndomen inkluderar feber, trötthet och lätt blödning eller blåmärken.

Dessa och andra tecken och symtom kan orsakas av barndom AML, APL, JMML, CML eller MDS eller av andra tillstånd. Kontrollera med en läkare om ditt barn har något av följande:

• Feber med eller utan infektion.

• Nattsvettningar.

• Andnöd.

• Svaghet eller trötthet.

• Lätt blåmärken eller blödning.

• Petechiae (platta, exakta fläckar under huden orsakade av blödning).

• Smärta i ben eller leder.

• Smärta eller känsla av mättnad under revbenen.

• Smärtfria klumpar i nacken, underarmen, magen, ljumsken eller andra delar av kroppen. I barndomen AML, dessa klumpar, kallas leukemi

• cutis, kan vara blå eller lila.

• Smärtfria klumpar som ibland finns runt ögonen. Dessa klumpar, som kallas klorom, ses ibland i AML i barndomen och kan vara blågröna.

• Ett eksemliknande hudutslag.

Tecken och symtom på TAM kan inkludera följande:

• Svullnad över hela kroppen.

• Andnöd.

• Problem att andas.

• Svaghet eller trötthet.

• Blöder mycket, även från ett litet snitt.

• Petechiae (platta, exakta fläckar under huden orsakade av blödning).

• Smärta under revbenen.

• Hudutslag.

• Gulsot (gulning av huden och ögonvitorna).

• Huvudvärk, problem med att se och förvirring.

Ibland orsakar TAM inga symtom alls och diagnostiseras efter ett rutinmässigt blodprov.

Tester som undersöker blod och benmärg används för att upptäcka (hitta) och diagnostisera AML, TAM, APL, JMML, CML och MDS hos barn. Följande tester och procedurer kan användas:

• Fysisk undersökning och historia: En undersökning av kroppen för att kontrollera allmänna tecken på hälsa, inklusive kontroll av tecken på sjukdom, såsom klumpar eller något annat som verkar ovanligt. En historia av patientens hälsovanor och tidigare sjukdomar och behandlingar kommer också att tas.
• Komplett blodantal (CBC) med differential: Ett förfarande där ett blodprov dras och kontrolleras för följande:

• Antalet röda blodkroppar och blodplättar.

• Antalet och typen av vita blodkroppar.

• Mängden hemoglobin (proteinet som transporterar syre) i de röda blodkropparna.

• Den del av blodprovet som består av röda blodkroppar.

Komplett blodtal (CBC). Blod samlas upp genom att sätta in en nål i en ven och låta blodet strömma in i ett rör. Blodprovet skickas till laboratoriet och de röda blodkropparna, vita blodkroppar och trombocyter räknas. CBC används för att testa, diagnostisera och övervaka många olika tillstånd.

Blodkemistudier: Ett förfarande där ett blodprov kontrolleras för att mäta mängderna av vissa ämnen som frigörs i blodet av organ och vävnader i kroppen. En ovanlig (högre eller lägre än normal) mängd av ett ämne kan vara ett tecken på sjukdom.

• Röntgen på bröstet: En röntgen av organ och ben inuti bröstet. En röntgen är en typ av energistråle som kan gå genom kroppen och på film, vilket gör en bild av områden inuti kroppen.

• Biopsi: Avlägsnande av celler eller vävnader så att de kan ses under ett mikroskop av en patolog för att kontrollera tecken på cancer. Biopsier som kan göras inkluderar följande:

• Benmärgsaspiration och biopsi: Avlägsnande av benmärg, blod och en liten bit ben genom att föra in en ihålig nål i höftbenet eller bröstbenet.

Benmärgsaspiration och biopsi. Efter att ett litet hudområde har bedövats sätts en benmärgsnål in i barnets höftben. Prover av blod, ben och benmärg avlägsnas för undersökning under ett mikroskop.

• Tumörbiopsi: En biopsi av ett klorom kan göras.

• Lymfkörtelbiopsi: Avlägsnande av hela eller delar av en lymfkörtel.

• Immunfenotypning: Ett laboratorietest som använder antikroppar för att identifiera cancerceller baserat på typerna av antigener eller markörer på cellernas yta. Detta test används för att diagnostisera specifika typer av leukemi.

• Cytogenetisk analys: Ett laboratorietest där cellernas kromosomer i ett blod- eller benmärgsprov räknas och kontrolleras för eventuella förändringar, såsom trasiga, saknade, omarrangerade eller extra kromosomer. Förändringar i vissa kromosomer kan vara ett tecken på cancer. Cytogenetisk analys används för att diagnostisera cancer, planera behandling eller ta reda på hur bra behandlingen fungerar.

Följande test är en typ av cytogenetisk analys:

• FISK (fluorescens in situ hybridisering): Ett laboratorietest som används för att titta på och räkna gener eller kromosomer i celler och vävnader. Bitar av DNA som innehåller fluorescerande färgämnen tillverkas i laboratoriet och läggs till ett prov av en patients celler eller vävnader. När dessa färgade bitar av DNA fäster vid vissa gener eller områden av kromosomer i provet tänds de när de ses under ett fluorescerande mikroskop. FISH-testet används för att diagnostisera cancer och hjälpa till att planera behandlingen.

• Molekylär testning: Ett laboratorietest för att kontrollera om det finns vissa gener, proteiner eller andra molekyler i ett blodprov eller benmärg. Molekylära tester kontrollerar också för vissa förändringar i en gen eller kromosom som kan orsaka eller påverka risken för att utveckla AML. Ett molekylärt test kan användas för att planera behandlingen, ta reda på hur bra behandlingen fungerar eller göra en prognos.

• Lumbar punktering: Ett förfarande som används för att samla ett prov av cerebrospinalvätska (CSF) från ryggraden. Detta görs genom att placera en nål mellan två ben i ryggraden och i CSF runt ryggmärgen och ta bort ett prov av vätskan. Provet av CSF kontrolleras i mikroskop för tecken på att leukemiceller har spridit sig till hjärnan och ryggmärgen. Denna procedur kallas också en LP eller ryggrad.

Lumbar punktering. En patient ligger i en böjd position på ett bord. Efter att ett litet område på nedre delen av ryggen har bedövats sätts en ryggnål (en lång, tunn nål) in i den nedre delen av ryggraden för att avlägsna cerebrospinalvätska (CSF, visas i blått). Vätskan kan skickas till ett laboratorium för testning.

Vissa faktorer påverkar prognosen (risken för återhämtning) och behandlingsalternativen.

Prognosen (risken för återhämtning) och behandlingsalternativen för AML i barndomen beror på följande:

• Barnets ålder när cancern diagnostiseras.

• Barnets ras eller etniska grupp.

• Om barnet är mycket överviktigt.

• Antal vita blodkroppar i blodet vid diagnos.

• Huruvida AML inträffade efter tidigare cancerbehandling.

• Subtypen av AML.

• Oavsett om det finns vissa kromosomer eller genförändringar i leukemicellerna.

• Huruvida barnet har Downs syndrom. De flesta barn med AML och Downs syndrom kan botas av leukemi.

• Huruvida leukemi finns i centrala nervsystemet (hjärna och ryggmärg).

• Hur snabbt leukemi svarar på behandlingen.

• Oavsett om AML är nyligen diagnostiserad (obehandlad) eller har återkommit efter behandling.

• Hur lång tid sedan behandlingen avslutades för AML som har återkommit.

Prognosen för APL i barndomen beror på följande:

• Antal vita blodkroppar i blodet vid diagnos.

• Oavsett om det finns vissa kromosomer eller genförändringar i leukemicellerna.

• Oavsett om APL är nyligen diagnostiserad (obehandlad) eller har återkommit efter behandling.

Prognosen och behandlingsalternativen för JMML beror på följande:

• Barnets ålder när cancern diagnostiseras.

• Den typ av gen som påverkas och antalet gener som har förändringar.

• Hur många monocyter (en typ av vita blodkroppar) finns i blodet.

• Hur mycket hemoglobin finns i blodet.

• Oavsett om JMML är nyligen diagnostiserat (obehandlat) eller har återkommit efter behandlingen.

Prognosen och behandlingsalternativen för CML i barndomen beror på följande:

• Hur lång tid har det gått sedan patienten fick diagnosen.

• Hur många sprängceller finns i blodet.

• Huruvida och hur fullt explosionscellerna försvinner från blod och benmärg efter att behandlingen har börjat.

• Oavsett om CML är nyligen diagnostiserat (obehandlat) eller har återkommit efter behandling.

Prognosen och behandlingsalternativen för MDS beror på följande:

• Huruvida MDS orsakades av tidigare cancerbehandling.

• Hur lågt antalet röda blodkroppar, vita blodkroppar eller blodplättar är.

• Oavsett om MDS är nyligen diagnostiserad (obehandlad) eller har återkommit efter behandlingen.

Stages of Childhood Acute Myeloid Leukemia and Other Myeloid Malignancies

NYCKELORD

• När akut myeloid leukemi (AML) i barndomen har diagnostiserats görs tester för att ta reda på om cancern har spridit sig till andra delar av kroppen.

• Det finns inget standardiseringssystem för AML hos barn, akut promyelocytisk leukemi (APL), juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML), kronisk myelogen leukemi (CML) hos barn eller myelodysplastiska syndrom (MDS).

• Återkommande AML i barndomen har kommit tillbaka efter att den har behandlats.

När akut myeloid leukemi (AML) i barndomen har diagnostiserats görs tester för att ta reda på om cancern har spridit sig till andra delar av kroppen.

Följande tester och procedurer kan användas för att avgöra om leukemin har spridit sig från blodet till andra delar av kroppen:

• Lumbar punktering: Ett förfarande som används för att samla ett prov av cerebrospinalvätska (CSF) från ryggraden. Detta görs genom att placera en nål mellan två ben i ryggraden och i CSF runt ryggmärgen och ta bort ett prov av vätskan. Provet av CSF kontrolleras i mikroskop för tecken på att leukemiceller har spridit sig till hjärnan och ryggmärgen. Denna procedur kallas också en LP eller ryggrad.

• Biopsi av testiklarna, äggstockarna eller huden: Avlägsnande av celler eller vävnader från testiklarna, äggstockarna eller huden så att de kan ses under ett mikroskop för att kontrollera tecken på cancer. Detta görs endast om något ovanligt med testiklarna, äggstockarna eller huden hittas under den fysiska undersökningen.

Det finns inget standardiseringssystem för AML hos barn, akut promyelocytisk leukemi (APL), juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML), kronisk myelogen leukemi (CML) hos barn eller myelodysplastiska syndrom (MDS).

Graden eller spridningen av cancer beskrivs vanligtvis som stadier. I stället för stadier baseras behandling av barndom AML, barndom APL, JMML, barndom CML och MDS på ett eller flera av följande:

• Typ av sjukdom eller undertyp av AML.

• Huruvida leukemi har spridit sig utanför blod och benmärg.

• Oavsett om sjukdomen är nyligen diagnostiserad, i remission eller återkommande.

Nydiagnostiserad AML i barndomen

Nydiagnostiserad AML i barndomen har inte behandlats förutom för att lindra tecken och symtom som feber, blödning eller smärta, och något av följande finns:

• Mer än 20% av cellerna i benmärgen är sprängningar (leukemiceller).

eller

• Mindre än 20% av cellerna i benmärgen är sprängningar och det finns en viss förändring i kromosomen.

Barndom AML i remission

Vid AML i remission hos barnen har sjukdomen behandlats och följande finns:

• Det fullständiga blodtalet är nästan normalt.

• Mindre än 5% av cellerna i benmärgen är sprängningar (leukemiceller).

• Det finns inga tecken eller symtom på leukemi i hjärnan, ryggmärgen eller andra delar av kroppen.

Återkommande AML i barndomen har kommit tillbaka efter att den har behandlats.

Vid återkommande AML i barndomen kan cancer komma tillbaka i blodet och benmärgen eller i andra delar av kroppen, såsom centrala nervsystemet (hjärna och ryggmärg).

I eldfast AML svarar inte cancer på behandlingen.

Översikt över behandlingsalternativ

NYCKELORD

• Det finns olika typer av behandlingar för barn med AML, TAM, APL, JMML, CML och MDS.

• Behandlingen planeras av ett team av vårdgivare som är experter på att behandla leukemi hos barn och andra blodsjukdomar.

• Behandling för akut myeloid leukemi hos barn kan orsaka biverkningar.

• Behandlingen av AML i barndomen har vanligtvis två faser.

• Sju typer av standardbehandling används för barndom AML, TAM, barndom APL, JMML, barndom CML och MDS.

• Kemoterapi

• Strålbehandling

• Stamcellstransplantation

• Riktad terapi

• Annan läkemedelsbehandling

• Vakande väntan

• Stödjande vård

• Nya typer av behandling testas i kliniska prövningar.

• Immunterapi

• Patienter kanske vill tänka på att delta i en klinisk prövning.

• Patienter kan gå in i kliniska prövningar före, under eller efter att ha börjat sin cancerbehandling.

• Uppföljningstester kan behövas.

Det finns olika typer av behandlingar för barn med AML, TAM, APL, JMML, CML och MDS.

Olika typer av behandlingar är tillgängliga för barn med akut myeloid leukemi (AML), övergående abnorm myelopoies (TAM), akut promyelocytisk leukemi (APL), juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML), kronisk myelogen leukemi (CML) och myelodysplastiska syndrom (MDS) . Vissa behandlingar är standard (den behandling som för närvarande används), och vissa testas i kliniska prövningar. En klinisk prövning är en forskningsstudie som syftar till att förbättra nuvarande behandlingar eller få information om nya behandlingar för patienter med cancer. När kliniska prövningar visar att en ny behandling är bättre än standardbehandlingen kan den nya behandlingen bli standardbehandling.

Eftersom AML och andra myeloida störningar är sällsynta hos barn, bör deltagande i en klinisk prövning övervägas. Vissa kliniska prövningar är endast öppna för patienter som ännu inte har påbörjat behandlingen.

Behandlingen planeras av ett team av vårdgivare som är experter på att behandla leukemi hos barn och andra blodsjukdomar.

Behandlingen kommer att övervakas av en pediatrisk onkolog, en läkare som är specialiserad på behandling av barn med cancer. Pediatrisk onkolog arbetar med andra vårdgivare som är experter på att behandla barn med leukemi och som är specialiserade på vissa medicinska områden. Dessa kan inkludera följande specialister:

• Barnläkare.

• Hematolog.

• Medicinsk onkolog.

• Barnkirurg.

• Strålnings onkolog.

• Neurolog.

• Neuropatolog.

• Neuroradiolog.

• Pediatrisk sjuksköterska specialist.

• Socialarbetare.

• Rehabiliteringsspecialist.

• Psykolog.

Behandling för akut myeloid leukemi hos barn kan orsaka biverkningar.

För information om biverkningar som börjar under behandling för cancer, se sidan Biverkningar.

Regelbundna uppföljningsprov är mycket viktiga. Biverkningar från cancerbehandling som börjar efter behandlingen och fortsätter i månader eller år kallas sena effekter. Sena effekter av cancerbehandling kan inkludera följande:

• Fysiska problem.

• Förändringar i humör, känslor, tänkande, inlärning eller minne.

• Andra cancerformer (nya typer av cancer).

Vissa sena effekter kan behandlas eller kontrolleras. Det är viktigt att föräldrar till barn som behandlas för AML eller andra blodsjukdomar pratar med barnets läkare om effekterna av cancerbehandling på deras barn. (Se -sammanfattningen om sena effekter av behandling för barncancer för mer information).

Behandlingen av AML i barndomen har vanligtvis två faser.

Behandlingen av AML i barndomen sker i faser:

• Induktionsterapi: Detta är den första fasen av behandlingen. Målet är att döda leukemicellerna i blodet och benmärgen. Detta sätter leukemi i remission.

• Konsolidering / intensifieringsbehandling: Detta är den andra fasen av behandlingen. Det börjar när leukemi är i remission. Målet med behandlingen är att döda eventuella kvarvarande leukemiceller som gömmer sig och kanske inte är aktiva men kan börja växa tillbaka och orsaka återfall.

Behandling som kallas CNS-profylaxterapi kan ges under induktionsfasen av behandlingen. Eftersom standarddoser av kemoterapi kanske inte når leukemiceller i CNS (hjärnan och ryggmärgen) kan leukemicellerna gömma sig i CNS. Intratekal kemoterapi kan nå leukemiceller i CNS. Det ges för att döda leukemicellerna och minska risken för leukemi att återkomma (komma tillbaka).

Sju typer av standardbehandling används för barndom AML, TAM, barndom APL, JMML, barndom CML och MDS.

Kemoterapi

Kemoterapi är en cancerbehandling som använder läkemedel för att stoppa tillväxten av cancerceller, antingen genom att döda cellerna eller genom att hindra dem från att dela sig. När kemoterapi tas genom munnen eller injiceras i en ven eller muskel kommer läkemedlen in i blodomloppet och kan nå cancerceller i hela kroppen (systemisk kemoterapi). När kemoterapi placeras direkt i cerebrospinalvätskan (intratekal kemoterapi), ett organ eller ett kroppshålrum, såsom buken, påverkar läkemedlen främst cancerceller i dessa områden (regional kemoterapi). Kombinationskemoterapi är behandling med mer än ett kemoterapidroger.

Hur kemoterapi ges beror på vilken typ av cancer som behandlas. I AML används kemoterapi som ges i munnen, venen eller i cerebrospinalvätskan.

I AML kan leukemicellerna spridas till hjärnan och / eller ryggmärgen. Kemoterapi som ges via munnen eller venen för att behandla AML kanske inte passerar blod-hjärnbarriären för att komma in i vätskan som omger hjärnan och ryggmärgen. I stället injiceras kemoterapi i det vätskefyllda utrymmet för att döda leukemiceller som kan ha spridit sig där (intratekal kemoterapi).

Intratekal kemoterapi. Anticancerläkemedel injiceras i det intratekala utrymmet, vilket är det utrymme som innehåller cerebrospinalvätskan (CSF, visas i blått). Det finns två olika sätt att göra detta. Ett sätt, som visas i den övre delen av figuren, är att injicera läkemedlen i en Ommaya-behållare (en kupolformad behållare som placeras under hårbotten under operationen; den håller drogen när de strömmar genom ett litet rör in i hjärnan ). Det andra sättet, som visas i den nedre delen av figuren, är att injicera drogerna direkt i CSF i nedre delen av ryggraden, efter att ett litet område på nedre delen av ryggen har bedövats.

Se läkemedel godkända för akut myeloid leukemi för mer information.

Strålbehandling

Strålterapi är en cancerbehandling som använder röntgenstrålar med hög energi eller andra typer av strålning för att döda cancerceller eller hindra dem från att växa. Det finns två typer av strålterapi:

• Extern strålbehandling använder en maskin utanför kroppen för att skicka strålning mot cancer.

• Intern strålterapi använder en radioaktiv substans förseglad i nålar, frön, ledningar eller katetrar som placeras direkt i eller nära cancer.

Hur strålterapin ges beror på vilken typ av cancer som behandlas. Vid AML i barndomen kan extern strålbehandling användas för att behandla ett klorom som inte svarar på kemoterapi.

Stamcellstransplantation

Kemoterapi ges för att döda cancerceller eller andra onormala blodkroppar. Friska celler, inklusive blodbildande celler, förstörs också av cancerbehandlingen. Stamcellstransplantation är en behandling för att ersätta de blodbildande cellerna. Stamceller (omogna blodkroppar) avlägsnas från patientens eller en givares blod eller benmärg och fryses och lagras. Efter att patienten har slutfört kemoterapi tinas de lagrade stamcellerna och ges tillbaka till patienten genom en infusion. Dessa återinfunderade stamceller växer in i (och återställer) kroppens blodkroppar.

Stamcellstransplantation. (Steg 1): Blod tas från en ven i givarens arm. Patienten eller en annan person kan vara givare. Blodet strömmar genom en maskin som tar bort stamcellerna. Därefter återförs blodet till givaren genom en ven i den andra armen. (Steg 2): Patienten får kemoterapi för att döda blodbildande celler. Patienten kan få strålbehandling (visas inte). (Steg 3): Patienten får stamceller genom en kateter placerad i ett blodkärl i bröstet.

Riktad terapi

Riktad terapi är en typ av behandling som använder droger eller andra ämnen för att identifiera och attackera specifika cancerceller utan att skada normala celler. Typer av riktad terapi inkluderar följande:

• Tyrosinkinashämmare: Tyrosinkinashämmare (TKI) -terapi blockerar signaler som behövs för att tumörer ska växa. TKI blockerar enzymet (tyrosinkinas) som får stamceller att bli fler vita blodkroppar (sprängningar) än kroppen behöver. TKI kan användas med kemoterapidroger som adjuvansterapi (behandling ges efter den första behandlingen för att minska risken för att cancer kommer tillbaka).

• Imatinib, dasatinib och nilotinib är typer av TKI som används för att behandla CML i barndomen.

• Sorafenib och trametinib studeras för behandling av leukemi hos barn.

• Monoklonal antikroppsterapi: Monoklonal antikroppsterapi använder antikroppar tillverkade i laboratoriet, från en enda typ av immunsystemceller. Dessa antikroppar kan identifiera ämnen på cancerceller eller normala ämnen som kan hjälpa cancerceller att växa. Antikropparna fäster vid ämnena och dödar cancercellerna, blockerar deras tillväxt eller hindrar dem från att spridas. Monoklonala antikroppar ges genom infusion. De kan användas ensamma eller för att bära droger, toxiner eller radioaktivt material direkt till cancerceller.

• Gemtuzumab är en typ av monoklonal antikropp som är fäst vid ett kemoterapi-läkemedel. Det används vid behandling av AML.

Selinexor är ett riktat terapiläkemedel som studeras för att behandla eldfast eller återkommande AML i barndomen.

Se Läkemedel godkända för leukemi för mer information.

Annan läkemedelsbehandling

Lenalidomid kan användas för att minska behovet av transfusioner hos patienter som har myelodysplastiska syndrom orsakade av en specifik kromosomförändring. Det studeras också vid behandling av barn med återkommande och eldfast AML.

Arseniktrioxid och alltrans retinsyra (ATRA) är läkemedel som dödar vissa typer av leukemiceller, hindrar leukemicellerna från att delas eller hjälper leukemicellerna att mogna till vita blodkroppar. Dessa läkemedel används vid behandling av akut promyelocytisk leukemi.

Se läkemedel godkända för akut myeloid leukemi för mer information.

Vakande väntan

Vaksam väntan övervakar noggrant patientens tillstånd utan att ge någon behandling tills tecken eller symtom uppträder eller förändras. Det används ibland för att behandla MDS eller övergående abnorm myelopoies (TAM).

Stödjande vård

Stödjande vård ges för att minska problemen orsakade av sjukdomen eller dess behandling. Alla patienter med leukemi får stödjande vårdbehandlingar. Stödjande vård kan innefatta följande:

• Transfusionsterapi: Ett sätt att ge röda blodkroppar, vita blodkroppar eller blodplättar för att ersätta blodkroppar som förstörs av sjukdom eller cancerbehandling. Blodet kan doneras från en annan person eller så kan det ha tagits från patienten tidigare och lagrats tills det behövs.

• Läkemedelsbehandling, såsom antibiotika eller svampdödande medel.

• Leukaferes: Ett förfarande där en speciell maskin används för att avlägsna vita blodkroppar från blodet. Blod tas från patienten och förs genom en blodcellsavskiljare där de vita blodkropparna avlägsnas. Resten av blodet återförs sedan till patientens blodomlopp. Leukaferes används för att behandla patienter med mycket högt antal vita blodkroppar.

Nya typer av behandling testas i kliniska prövningar.

Detta sammanfattande avsnitt beskriver behandlingar som studeras i kliniska prövningar. Det kanske inte nämner varje ny behandling som studeras. Information om kliniska prövningar finns på NCI: s webbplats.

Immunterapi

Immunterapi är en behandling som använder patientens immunförsvar för att bekämpa cancer. Ämnen som tillverkats av kroppen eller tillverkats i ett laboratorium används för att öka, rikta eller återställa kroppens naturliga försvar mot cancer. Denna typ av cancerbehandling kallas också bioterapi eller biologisk terapi.

Patienter kanske vill tänka på att delta i en klinisk prövning.

För vissa patienter kan det vara det bästa behandlingsalternativet att delta i en klinisk prövning. Kliniska prövningar är en del av cancerforskningsprocessen. Kliniska prövningar görs för att ta reda på om nya cancerbehandlingar är säkra och effektiva eller bättre än standardbehandlingen.

Många av dagens standardbehandlingar för cancer baseras på tidigare kliniska prövningar. Patienter som deltar i en klinisk prövning kan få standardbehandling eller vara bland de första som får en ny behandling.

Patienter som deltar i kliniska prövningar hjälper också till att förbättra hur cancer kommer att behandlas i framtiden. Även när kliniska prövningar inte leder till effektiva nya behandlingar svarar de ofta på viktiga frågor och hjälper forskningen framåt.

Patienter kan gå in i kliniska prövningar före, under eller efter att ha börjat sin cancerbehandling. Vissa kliniska prövningar inkluderar endast patienter som ännu inte har fått behandling. Andra försök testar behandlingar för patienter vars cancer inte har blivit bättre. Det finns också kliniska prövningar som testar nya sätt att stoppa cancer från att återkomma (komma tillbaka) eller minska biverkningarna av cancerbehandling.

Kliniska prövningar pågår i många delar av landet. Information om kliniska prövningar som stöds av NCI finns på NCI: s webbsida för sökning av kliniska prövningar. Kliniska prövningar som stöds av andra organisationer finns på webbplatsen ClinicalTrials.gov.

Uppföljningstester kan behövas.

Några av de test som gjordes för att diagnostisera cancer eller för att ta reda på cancerstadiet kan upprepas. Vissa tester kommer att upprepas för att se hur bra behandlingen fungerar. Beslut om huruvida man ska fortsätta, ändra eller avbryta behandlingen kan baseras på resultaten av dessa tester.

Några av testerna fortsätter att göras då och då efter avslutad behandling. Resultaten av dessa tester kan visa om ditt barns tillstånd har förändrats eller om cancer har återkommit (komma tillbaka). Dessa tester kallas ibland uppföljningstester eller kontroller.

Behandlingsalternativ för barndom akut myeloid leukemi

För information om de behandlingar som listas nedan, se avsnittet Översikt över behandlingsalternativ.

Behandling av nyligen diagnostiserad akut myeloid leukemi hos barn (AML) under induktionsfasen kan innefatta följande:

• Kombination kemoterapi.

• Riktad terapi med en monoklonal antikropp (gemtuzumab).

• Terapi med profylax i centrala nervsystemet med intratekal kemoterapi.

• Strålbehandling för patienter med granulocytisk sarkom (klorom) om kemoterapi inte fungerar.

• Stamcellstransplantation, för patienter med terapirelaterad AML.

Behandling av AML i barndomen under remissionsfasen (konsolidering / intensifieringsbehandling) beror på subtypen av AML och kan inkludera följande:

• Kombination kemoterapi.

• Högdos kemoterapi följt av stamcellstransplantation med blodstamceller från en givare.

Behandling av eldfast AML i barndomen kan innefatta följande:

• Lenalidomidbehandling.

• En klinisk prövning av kemoterapi och målinriktad terapi (selinexor).

• En ny kombinationsbehandling med kemoterapi.

Behandling av återkommande AML i barndomen kan innefatta följande:

• Kombination kemoterapi.

• Kombination kemoterapi och stamcellstransplantation, för patienter som har fått en andra fullständig remission.

• En andra stamcellstransplantation för patienter vars sjukdom kom tillbaka efter den första stamcellstransplantationen.

• En klinisk prövning av kemoterapi och målinriktad terapi (selinexor).

Behandlingsalternativ för övergående abnorm myelopoies eller barn med Downs syndrom och AML

För information om de behandlingar som listas nedan, se avsnittet Översikt över behandlingsalternativ.

Transient abnormal myelopoiesis (TAM) försvinner vanligtvis på egen hand. För TAM som inte försvinner på egen hand eller orsakar andra hälsoproblem kan behandlingen innefatta följande:

• Stödjande vård, inklusive transfusionsterapi eller leukaferes.

• Kemoterapi.

Behandling av akut myeloid leukemi (AML) hos barn i åldern 4 år eller yngre som har Downs syndrom kan inkludera följande:

• Kombination av kemoterapi plus terapi med profylaktisk behandling i centrala nervsystemet med intratekal kemoterapi.

• En klinisk prövning av en ny kemoterapiregim som beror på hur barnet reagerar på initial kemoterapi.

Behandling av AML hos barn äldre än 4 år som har Downs syndrom kan vara densamma som behandling för barn utan Downs syndrom.

Behandlingsalternativ för akut promyelocytisk leukemi hos barn

För information om de behandlingar som listas nedan, se avsnittet Översikt över behandlingsalternativ.

Behandling av nyligen diagnostiserad akut promyelocytisk leukemi hos barn (APL) kan innefatta följande:

• All-trans retinsyra (ATRA) plus kemoterapi.

• Arseniktrioxidbehandling.

• En klinisk prövning av ATRA och arseniktrioxidterapi med eller utan kemoterapi.

Behandling av APL i barndomen under remissionsfasen (konsolidering / intensifieringsbehandling) kan innefatta följande:

• All-trans retinsyra (ATRA) plus kemoterapi.

Behandling av återkommande barndom APL kan innefatta följande:

• Arseniktrioxidbehandling.

• Alltrans retinsyrabehandling (ATRA) plus kemoterapi.

• Riktad terapi med en monoklonal antikropp (gemtuzumab).

• Stamcellstransplantation med blodstamceller från patienten eller en givare.

Behandlingsalternativ för juvenil myelomonocytisk leukemi

För information om de behandlingar som listas nedan, se avsnittet Översikt över behandlingsalternativ.

Behandling av juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML) kan innefatta följande:

• Kemoterapi i kombination följt av stamcellstransplantation. Om JMML återkommer efter stamcellstransplantation kan en andra stamcellstransplantation göras.

Behandling av eldfast eller återkommande JMML i barndomen kan innefatta följande:

• En klinisk prövning av målinriktad terapi med en tyrosinkinashämmare (trametinib).

Behandlingsalternativ för barndom kronisk myelogen leukemi

För information om de behandlingar som listas nedan, se avsnittet Översikt över behandlingsalternativ.

Behandling för kronisk myelogen leukemi hos barn (CML) kan innefatta följande:

• Riktad behandling med en tyrosinkinashämmare (imatinib, dasatinib eller nilotinib).

Behandling av eldfast eller återkommande CML i barndomen kan innefatta följande:

• Riktad behandling med tyrosinkinashämmare (dasatinib eller nilotinib).

• Stamcellstransplantation med blodstamceller från en givare.

Behandlingsalternativ för barndoms myelodysplastiska syndrom

För information om de behandlingar som listas nedan, se avsnittet Översikt över behandlingsalternativ.

Behandling av myelodysplastiska syndrom hos barn (MDS) kan innefatta följande:

• Stamcellstransplantation med blodstamceller från en givare.

• Stödjande vård, inklusive transfusionsterapi och antibiotika.

• Lenalidomidbehandling för patienter med vissa genförändringar.

• En klinisk prövning av målinriktad terapi.

Om MDS blir akut myeloid leukemi (AML) kommer behandlingen att vara densamma som behandling för nyligen diagnostiserad AML.

För att lära dig mer om barns akut myeloid leukemi och andra myeloid maligniteter

För mer information från National Cancer Institute om akut myeloid leukemi hos barn och andra myeloid maligniteter, se följande:

• Läkemedel godkända för akut myeloid leukemi

• Läkemedel godkända för myeloproliferativa tumörer

• Blodbildande stamcellstransplantationer

• Riktade cancerterapier

Mer information om barncancer och andra allmänna cancerresurser finns i följande:

• Om cancer

• Barndom cancer

• CureSearch för barncancer Ansvarsfriskrivning

• Sena effekter av behandling för barncancer

• Ungdomar och unga vuxna med cancer

• Barn med cancer: En guide för föräldrar

• Cancer hos barn och ungdomar

• Iscensättning

• Hantera cancer

• Frågor att ställa din läkare om cancer

• För överlevande och vårdgivare