Types/myeloproliferative/patient/myelodysplastic-treatment-pdq
Zdravljenje mielodisplastičnih sindromov (®) - različica za bolnike
Splošne informacije o mielodisplastičnih sindromih
KLJUČNE TOČKE
- Mielodisplastični sindromi so skupina rakov, pri katerih nezrele krvne celice v kostnem mozgu ne dozorijo ali postanejo zdrave krvne celice.
- Različne vrste mielodisplastičnih sindromov diagnosticiramo na podlagi nekaterih sprememb v krvnih celicah in kostnem mozgu.
- Starost in preteklo zdravljenje s kemoterapijo ali radioterapijo vplivata na tveganje za pojav mielodisplastičnega sindroma.
- Znaki in simptomi mielodisplastičnega sindroma vključujejo težko dihanje in občutek utrujenosti.
- Testi, ki preiskujejo kri in kostni mozeg, se uporabljajo za odkrivanje (iskanje) in diagnosticiranje mielodisplastičnih sindromov.
- Nekateri dejavniki vplivajo na prognozo in možnosti zdravljenja.
Mielodisplastični sindromi so skupina rakov, pri katerih nezrele krvne celice v kostnem mozgu ne dozorijo ali postanejo zdrave krvne celice.
Pri zdravem človeku kostni mozeg tvori matične celice krvi (nezrele celice), ki sčasoma postanejo zrele krvne celice.

Matična celica krvi lahko postane limfoidna matična celica ali mieloična matična celica. Limfoidna matična celica postane bela krvna celica. Mieloična matična celica postane ena od treh vrst zrelih krvnih celic:
- Rdeče krvne celice, ki prenašajo kisik in druge snovi v vsa tkiva telesa.
- Trombociti, ki tvorijo krvne strdke, da ustavijo krvavitev.
- Bele krvne celice, ki se borijo proti okužbam in boleznim.
Pri bolniku z mielodisplastičnim sindromom krvne matične celice (nezrele celice) ne postanejo zrele rdeče krvne celice, bele krvne celice ali trombociti v kostnem mozgu. Te nezrele krvne celice, imenovane blasti, ne delujejo tako, kot bi morale, ali pa umrejo v kostnem mozgu ali kmalu po tem, ko gredo v kri. Tako ostane manj prostora za oblikovanje zdravih belih krvnih celic, rdečih krvnih celic in trombocitov v kostnem mozgu. Kadar je manj zdravih krvnih celic, lahko pride do okužbe, anemije ali enostavne krvavitve.
Različne vrste mielodisplastičnih sindromov diagnosticiramo na podlagi nekaterih sprememb v krvnih celicah in kostnem mozgu.
- Ognjevzdržna anemija: v krvi je premalo rdečih krvnih celic in bolnik ima anemijo. Število belih krvnih celic in trombocitov je normalno.
- Ognjevzdržna anemija z obročastimi sideroblasti: v krvi je premalo rdečih krvnih celic in bolnik ima anemijo. Rdeče krvne celice imajo v celici preveč železa. Število belih krvnih celic in trombocitov je normalno.
- Ognjevzdržna anemija s prekomernimi eksplozijami: V krvi je premalo rdečih krvnih celic in bolnik ima anemijo. Pet do 19% celic v kostnem mozgu so blasti. Lahko se zgodi tudi sprememba belih krvnih celic in trombocitov. Ognjevzdržna anemija s prekomernimi eksplozijami lahko napreduje v akutno mieloično levkemijo (AML). Za več informacij glejte povzetek zdravljenja akutne mieloične levkemije pri odraslih.
- Ognjevzdržna citopenija z večvrstno displazijo: premalo je vsaj dveh vrst krvnih celic (rdečih krvnih celic, trombocitov ali belih krvnih celic). Manj kot 5% celic v kostnem mozgu je blastov in manj kot 1% celic v krvi blastov. Če so prizadete rdeče krvne celice, imajo morda odvečno železo. Neodporna citopenija lahko napreduje v akutno mieloično levkemijo (AML).
- Ognjevzdržna citopenija z enovrstno displazijo: premalo je ene vrste krvnih celic (rdečih krvnih celic, trombocitov ali belih krvnih celic). Pri drugih dveh vrstah krvnih celic pride do sprememb v 10% ali več. Manj kot 5% celic v kostnem mozgu je blastov in manj kot 1% celic v krvi blastov.
- Nerazvrstljiv mielodisplastični sindrom: Število eksplozij v kostnem mozgu in krvi je normalno in bolezen ni eden od drugih mielodisplastičnih sindromov.
- Mielodisplastični sindrom, povezan z izolirano nenormalnostjo kromosoma del (5q): V krvi je premalo rdečih krvnih celic in bolnik ima anemijo. Manj kot 5% celic v kostnem mozgu in krvi je blastov. V kromosomu pride do posebne spremembe.
- Kronična mielomonocitna levkemija (CMML): Za več informacij glejte povzetek o zdravljenju z mielodisplastičnimi / mieloproliferativnimi novotvorbami.
Starost in preteklo zdravljenje s kemoterapijo ali radioterapijo vplivata na tveganje za pojav mielodisplastičnega sindroma.
Vse, kar poveča tveganje za nastanek bolezni, se imenuje dejavnik tveganja. Če imate dejavnik tveganja, še ne pomeni, da boste zboleli za boleznijo; če ne boste imeli dejavnikov tveganja, ne pomeni, da ne boste zboleli. Posvetujte se s svojim zdravnikom, če mislite, da bi lahko bili ogroženi. Dejavniki tveganja za mielodisplastični sindrom vključujejo naslednje:
- Preteklo zdravljenje s kemoterapijo ali radioterapijo raka.
- Izpostavljenost nekaterim kemikalijam, vključno s tobačnim dimom, pesticidi, gnojili in topili, kot je benzen.
- Izpostavljenost težkim kovinam, kot so živo srebro ali svinec.
Vzrok mielodisplastičnih sindromov pri večini bolnikov ni znan.
Znaki in simptomi mielodisplastičnega sindroma vključujejo težko dihanje in občutek utrujenosti.
Mielodisplastični sindromi pogosto ne povzročajo zgodnjih znakov ali simptomov. Najdejo jih med rutinskim testom krvi. Znake in simptome lahko povzročijo mielodisplastični sindromi ali drugi pogoji. Posvetujte se s svojim zdravnikom, če imate kaj od naslednjega:
- Zasoplost.
- Slabost ali občutek utrujenosti.
- Koža je bolj bleda kot običajno.
- Enostavne podplutbe ali krvavitve.
- Petehije (ravne, natančne pike pod kožo, ki jih povzroča krvavitev).
Testi, ki preiskujejo kri in kostni mozeg, se uporabljajo za odkrivanje (iskanje) in diagnosticiranje mielodisplastičnih sindromov.
Uporabijo se lahko naslednji preskusi in postopki:
- Fizični pregled in zgodovina: pregled telesa za preverjanje splošnih znakov zdravja, vključno s preverjanjem znakov bolezni, kot so grudice ali kaj drugega, kar se zdi nenavadno. Vzeta bo tudi zgodovina bolnikovih zdravstvenih navad ter preteklih bolezni in zdravljenja.
- Popolna krvna slika (CBC) z diferencialo: postopek, pri katerem se odvzame vzorec krvi in preveri naslednje:
Število rdečih krvnih celic in trombocitov.
- Število in vrsta belih krvnih celic.
- Količina hemoglobina (beljakovine, ki prenaša kisik) v rdečih krvnih celicah.
- Del vzorca krvi, sestavljen iz rdečih krvnih celic.
- Razmaz iz periferne krvi: postopek, pri katerem se vzorec krvi preveri glede sprememb števila, vrste, oblike in velikosti krvnih celic ter prevelike količine železa v rdečih krvnih celicah.
- Citogenetska analiza: laboratorijski test, pri katerem se štejejo kromosomi celic v vzorcu kostnega mozga ali krvi in preverjajo morebitne spremembe, kot so zlomljeni, manjkajoči, preurejeni ali dodatni kromosomi. Spremembe nekaterih kromosomov so lahko znak raka. Citogenetska analiza se uporablja za diagnosticiranje raka, načrtovanje zdravljenja ali ugotavljanje učinkovitosti zdravljenja.
- Študije krvne kemije: postopek, pri katerem se s krvnim vzorcem meri količina nekaterih snovi, kot sta vitamin B12 in folat, ki jih organi in tkiva v telesu sproščajo v kri. Nenavadna (večja ali nižja od običajne) količine snovi je lahko znak bolezni.
- Aspiracija in biopsija kostnega mozga : Odstranjevanje kostnega mozga, krvi in majhnega koščka kosti z vstavitvijo votle igle v kostnico ali prsnico. Patolog pod mikroskopom gleda kostni mozeg, kri in kosti, da bi poiskal nenormalne celice.
Na vzorcu odstranjenega tkiva se lahko opravijo naslednji testi:
- Imunocitokemija: laboratorijski test, ki uporablja protitelesa za preverjanje določenih antigenov (markerjev) v vzorcu pacientovega kostnega mozga. Protitelesa so običajno povezana z encimom ali fluorescentnim barvilom. Potem ko se protitelesa vežejo na antigen v vzorcu bolnikovih celic, se encim ali barvilo aktivira in antigen lahko nato vidimo pod mikroskopom. Ta vrsta testa se uporablja za diagnosticiranje raka in ugotavljanje razlike med mielodisplastičnimi sindromi, levkemijo in drugimi boleznimi.
- Imunofenotipizacija: laboratorijski test, ki uporablja protitelesa za prepoznavanje rakavih celic na podlagi vrst antigenov ali markerjev na površini celic. Ta test se uporablja za diagnosticiranje določenih vrst levkemije in drugih bolezni krvi.
- Pretočna citometrija: laboratorijski test, ki meri število celic v vzorcu, odstotek živih celic v vzorcu in nekatere značilnosti celic, kot so velikost, oblika in prisotnost tumorskih (ali drugih) markerjev na celična površina. Celice iz vzorca pacientove krvi, kostnega mozga ali drugega tkiva se obarvajo s fluorescentnim barvilom, dajo v tekočino in nato eno za drugo prehajajo skozi svetlobni žarek. Rezultati testa temeljijo na tem, kako se celice, obarvane s fluorescentnim barvilom, odzivajo na svetlobni žarek. Ta test se uporablja za diagnosticiranje in obvladovanje nekaterih vrst raka, kot sta levkemija in limfom.
- RIBE (fluorescenčna hibridizacija in situ): laboratorijski test, ki se uporablja za pregled in štetje genov ali kromosomov v celicah in tkivih. Koščki DNA, ki vsebujejo fluorescenčna barvila, se naredijo v laboratoriju in dodajo vzorcu pacientovih celic ali tkiv. Ko se ti pobarvani koščki DNK pritrdijo na določene gene ali področja kromosomov v vzorcu, se ob pogledu pod fluorescenčnim mikroskopom zasvetijo. Test FISH se uporablja za diagnosticiranje raka in načrtovanje zdravljenja.
Nekateri dejavniki vplivajo na prognozo in možnosti zdravljenja.
Napoved (možnost okrevanja) in možnosti zdravljenja so odvisni od naslednjega:
- Število blastnih celic v kostnem mozgu.
- Ali je prizadeta ena ali več vrst krvnih celic.
- Ali ima bolnik znake ali simptome anemije, krvavitve ali okužbe.
- Ali ima bolnik majhno ali visoko tveganje za levkemijo.
- Določene spremembe v kromosomih.
- Ali se je mielodisplastični sindrom pojavil po kemoterapiji ali radioterapiji raka.
- Starost in splošno zdravstveno stanje bolnika.
Pregled možnosti zdravljenja
KLJUČNE TOČKE
- Obstajajo različne vrste zdravljenja za bolnike z mielodisplastičnimi sindromi.
- Zdravljenje mielodisplastičnih sindromov vključuje podporno oskrbo, zdravljenje z zdravili in presaditev matičnih celic.
- Uporabljajo se tri vrste standardnega zdravljenja:
- Podporna oskrba
- Terapija z zdravili
- Kemoterapija s presaditvijo izvornih celic
- V kliničnih preskušanjih se preizkušajo nove vrste zdravljenja.
- Zdravljenje mielodisplastičnih sindromov lahko povzroči neželene učinke.
- Bolniki bodo morda želeli razmisliti o sodelovanju v kliničnem preskušanju.
- Bolniki lahko vstopijo v klinična preskušanja pred, med ali po začetku zdravljenja.
- Morda bodo potrebni nadaljnji testi.
Obstajajo različne vrste zdravljenja za bolnike z mielodisplastičnimi sindromi.
Za bolnike z mielodisplastičnimi sindromi so na voljo različne vrste zdravljenja. Nekatera zdravljenja so standardna (trenutno uporabljeno zdravljenje), nekatera pa se preizkušajo v kliničnih preskušanjih. Klinično preskušanje zdravljenja je raziskovalna študija, namenjena izboljšanju sedanjega zdravljenja ali pridobivanju informacij o novih načinih zdravljenja bolnikov z rakom. Ko klinična preskušanja pokažejo, da je novo zdravljenje boljše od običajnega, lahko novo zdravljenje postane standardno. Bolniki bodo morda želeli razmisliti o sodelovanju v kliničnem preskušanju. Nekatera klinična preskušanja so odprta samo za bolnike, ki še niso začeli zdravljenja.
Zdravljenje mielodisplastičnih sindromov vključuje podporno oskrbo, zdravljenje z zdravili in presaditev matičnih celic.
Bolniki z mielodisplastičnim sindromom, ki imajo simptome zaradi nizke krvne slike, imajo podporno oskrbo za lajšanje simptomov in izboljšanje kakovosti življenja. Zdravljenje z zdravili se lahko uporablja za upočasnitev napredovanja bolezni. Nekatere bolnike je mogoče pozdraviti z agresivnim zdravljenjem s kemoterapijo, ki ji sledi presaditev matičnih celic z uporabo matičnih celic darovalca.
Uporabljajo se tri vrste standardnega zdravljenja:
Podporna oskrba
Podpira se skrb za zmanjšanje težav, ki jih povzroča bolezen ali njeno zdravljenje. Podporna oskrba lahko vključuje naslednje:
- Transfuzijska terapija
Transfuzijska terapija (transfuzija krvi) je metoda dajanja rdečih krvnih celic, belih krvnih celic ali trombocitov, da nadomestijo krvne celice, uničene z boleznijo ali zdravljenjem. Transfuzija rdečih krvnih celic se opravi, kadar je število rdečih krvnih celic nizko in se pojavijo znaki ali simptomi anemije, na primer zasoplost ali občutek zelo utrujenosti. Transfuzija trombocitov se običajno opravi, ko bolnik krvavi, ima postopek, ki lahko povzroči krvavitev, ali kadar je število trombocitov zelo majhno.
Bolniki, ki prejemajo veliko transfuzij krvnih celic, imajo lahko poškodbe tkiva in organov zaradi kopičenja odvečnega železa. Te bolnike lahko zdravimo s terapijo s kelacijo železa, da odstranimo odvečno železo iz krvi.
- Sredstva, ki stimulirajo eritropoezo
Za povečanje števila zrelih rdečih krvnih celic v telesu in za zmanjšanje učinkov anemije se lahko dajejo sredstva, ki stimulirajo eritropoezo (ESA). Včasih se z ESA dajejo faktorji, ki stimulirajo kolonije granulocitov (G-CSF), da bi bilo zdravljenje boljše.
- Antibiotska terapija
Za boj proti okužbam se lahko dajejo antibiotiki.
Terapija z zdravili
- Lenalidomid
- Bolnike z mielodisplastičnim sindromom, povezanim z izolirano nenormalnostjo kromosoma del (5q), ki potrebujejo pogoste transfuzije rdečih krvnih celic, lahko zdravimo z lenalidomidom. Lenalidomid se uporablja za zmanjšanje potrebe po transfuziji rdečih krvnih celic.
- Imunosupresivna terapija
- Antitimocitni globulin (ATG) deluje za zatiranje ali oslabitev imunskega sistema. Uporablja se za zmanjšanje potrebe po transfuziji rdečih krvnih celic.
- Azacitidin in decitabin
- Azacitidin in decitabin se uporabljata za zdravljenje mielodisplastičnih sindromov z ubijanjem celic, ki se hitro delijo. Pomagajo tudi genom, ki sodelujejo pri rasti celic, da delujejo tako, kot bi morali. Zdravljenje z azacitidinom in decitabinom lahko upočasni napredovanje mielodisplastičnih sindromov v akutno mieloično levkemijo.
- Kemoterapija, ki se uporablja pri akutni mieloični levkemiji (AML)
- Bolniki z mielodisplastičnim sindromom in velikim številom eksplozij v kostnem mozgu imajo veliko tveganje za akutno levkemijo. Lahko se zdravijo z enakim režimom kemoterapije, ki se uporablja pri bolnikih z akutno mieloično levkemijo.
Kemoterapija s presaditvijo izvornih celic
Za ubijanje rakavih celic se daje kemoterapija. Zdrave celice, vključno s celicami, ki tvorijo kri, uničijo tudi zdravljenje raka. Presaditev matičnih celic je zdravljenje, ki nadomešča krvotvorne celice. Matične celice (nezrele krvne celice) se odstranijo iz krvi ali kostnega mozga bolnika ali darovalca ter se zamrznejo in shranijo. Ko bolnik zaključi s kemoterapijo, se shranjene matične celice odtalijo in jim z infuzijo vrnejo nazaj. Te reinfundirane matične celice rastejo v (in obnavljajo) telesne krvne celice.
To zdravljenje morda ne bo delovalo dobro pri bolnikih, katerih mielodisplastični sindrom je bil posledica prejšnjega zdravljenja raka.

V kliničnih preskušanjih se preizkušajo nove vrste zdravljenja.
Informacije o kliničnih preskušanjih so na voljo na spletnem mestu NCI.
Zdravljenje mielodisplastičnih sindromov lahko povzroči neželene učinke.
Za informacije o neželenih učinkih, ki jih povzroča zdravljenje raka, glejte našo stran o neželenih učinkih.
Bolniki bodo morda želeli razmisliti o sodelovanju v kliničnem preskušanju.
Za nekatere bolnike je sodelovanje v kliničnem preskušanju morda najboljša izbira zdravljenja. Klinična preskušanja so del procesa raziskovanja raka. S kliničnimi preskušanji se ugotovi, ali so nova zdravila za zdravljenje raka varna in učinkovita ali boljša od običajnega zdravljenja.
Veliko današnjih standardnih načinov zdravljenja raka temelji na prejšnjih kliničnih preskušanjih. Bolniki, ki sodelujejo v kliničnem preskušanju, lahko prejmejo standardno zdravljenje ali so med prvimi, ki dobijo novo zdravljenje.
Bolniki, ki sodelujejo v kliničnih preskušanjih, pomagajo izboljšati tudi način zdravljenja raka v prihodnosti. Tudi če klinična preskušanja ne vodijo do učinkovitih novih načinov zdravljenja, pogosto odgovorijo na pomembna vprašanja in pomagajo pri napredovanju raziskav.
Bolniki lahko vstopijo v klinična preskušanja pred, med ali po začetku zdravljenja.
Nekatera klinična preskušanja vključujejo samo bolnike, ki še niso bili zdravljeni. Druga preskušanja preizkušajo zdravljenje bolnikov, pri katerih se rak ni izboljšal. Obstajajo tudi klinična preskušanja, ki preizkušajo nove načine za preprečevanje ponovitve raka (ponovnega vračanja) ali zmanjšanje neželenih učinkov zdravljenja raka.
V mnogih delih države potekajo klinična preskušanja. Informacije o kliničnih preskušanjih, ki jih podpira NCI, lahko najdete na spletni strani za iskanje kliničnih preskušanj NCI. Klinična preskušanja, ki jih podpirajo druge organizacije, so na voljo na spletnem mestu ClinicalTrials.gov.
Morda bodo potrebni nadaljnji testi.
Nekateri testi, ki so bili opravljeni za diagnosticiranje raka ali ugotovitev stopnje raka, se lahko ponovijo. Nekateri testi se bodo ponovili, da se ugotovi, kako dobro deluje zdravljenje. Odločitve o nadaljevanju, spremembi ali prekinitvi zdravljenja lahko temeljijo na rezultatih teh testov.
Nekatere preiskave bodo še naprej opravljali občasno po koncu zdravljenja. Rezultati teh testov lahko pokažejo, ali se je vaše stanje spremenilo ali se je rak ponovil (vrnite se). Ti testi se včasih imenujejo nadaljnji testi ali pregledi.
Možnosti zdravljenja mielodisplastičnih sindromov
Za informacije o spodaj navedenih tretmajih glejte poglavje Pregled možnosti zdravljenja.
Standardne možnosti zdravljenja mielodisplastičnih sindromov
Standardne možnosti zdravljenja mielodisplastičnih sindromov vključujejo:
- Podporna oskrba z enim ali več izmed naslednjega:
- Transfuzijska terapija.
- Sredstva, ki stimulirajo eritropoezo.
- Antibiotska terapija.
- Zdravljenje počasnega napredovanja do akutne mieloične levkemije (AML):
- Lenalidomid.
- Imunosupresivna terapija.
- Azacitidin in decitabin.
- Kemoterapija, ki se uporablja pri akutni mieloični levkemiji.
- Kemoterapija s presaditvijo izvornih celic.
Zdravljenje mieloidnih novotvorb, povezanih s terapijo
Bolniki, ki so se v preteklosti zdravili s kemoterapijo ali radioterapijo, lahko razvijejo mieloične novotvorbe, povezane s to terapijo. Možnosti zdravljenja so enake kot pri drugih mielodisplastičnih sindromih.
Z našim iskanjem kliničnih preskušanj poiščite klinična preskušanja raka, ki podpirajo NCI in sprejemajo bolnike. Iščete lahko preskuse glede na vrsto raka, starost bolnika in kje se preskušanja izvajajo. Na voljo so tudi splošne informacije o kliničnih preskušanjih.
Možnosti zdravljenja relapsnih ali ognjevzdržnih mielodisplastičnih sindromov
Za informacije o spodaj navedenih tretmajih glejte poglavje Pregled možnosti zdravljenja.
Standardnega zdravljenja refraktarnih ali recidivnih mielodisplastičnih sindromov ni. Bolniki, katerih rak se ne odzove na zdravljenje ali se je po zdravljenju vrnil, bodo morda želeli sodelovati v kliničnem preskušanju.
Z našim iskanjem kliničnih preskušanj poiščite klinična preskušanja raka, ki podpirajo NCI in sprejemajo bolnike. Iščete lahko preskuse glede na vrsto raka, starost bolnika in kje se preskušanja izvajajo. Na voljo so tudi splošne informacije o kliničnih preskušanjih.
Če želite izvedeti več o mielodisplastičnih sindromih
Za več informacij Nacionalnega inštituta za raka o mielodisplastičnih sindromih glejte naslednje:
- Presaditev matičnih celic, ki tvorijo kri
Za splošne informacije o raku in druge vire Nacionalnega inštituta za raka glejte naslednje:
- O raku
- Uprizoritev
- Kemoterapija in vi: podpora ljudem z rakom
- Radioterapija in vi: podpora ljudem z rakom
- Spopadanje z rakom
- Vprašanja, ki jih morate vprašati svojega zdravnika glede raka
- Za preživele in negovalce
- O tem Povzetku