Vrste / levkemija / bolnik / otrok-aml-zdravljenje-pdq

Otroška akutna mieloična levkemija / zdravljenje drugih mieloičnih malignih bolezni (®) - različica bolnika

Splošne informacije o otroški akutni mieloični levkemiji in drugih mieloičnih malignih boleznih

KLJUČNE TOČKE

• Otroška akutna mieloična levkemija (AML) je vrsta raka, pri katerem kostni mozeg tvori veliko število nenormalnih krvnih celic.

• Levkemija in druge bolezni krvi in ​​kostnega mozga lahko prizadenejo rdeče krvne celice, bele krvne celice in trombocite.

• Druge mieloične bolezni lahko prizadenejo kri in kostni mozeg.

• Prehodna nenormalna mielopoeza (TAM)

• Akutna promielocitna levkemija (APL)

• Juvenilna mielomonocitna levkemija (JMML)

• Kronična mielogena levkemija (KML)

• Mielodisplastični sindromi (MDS)

• AML ali MDS se lahko pojavi po zdravljenju z nekaterimi kemoterapevtskimi zdravili in / ali obsevanjem.

• Dejavniki tveganja za AML, APL, JMML, CML in MDS v otroštvu so podobni.

• Znaki in simptomi otroškega AML, APL, JMML, CML ali MDS vključujejo vročino, utrujenost in lahko krvavitev ali podplutbe.

• Preizkusi krvi in ​​kostnega mozga se uporabljajo za odkrivanje (iskanje) in diagnosticiranje AML, TAM, APL, JMML, CML in MDS v otroštvu.

• Nekateri dejavniki vplivajo na prognozo (možnost okrevanja) in možnosti zdravljenja.

Otroška akutna mieloična levkemija (AML) je vrsta raka, pri katerem kostni mozeg tvori veliko število nenormalnih krvnih celic.

Otroška akutna mieloična levkemija (AML) je rak krvi in ​​kostnega mozga. AML se imenuje tudi akutna mielogena levkemija, akutna mieloblastna levkemija, akutna granulocitna levkemija in akutna nelimfocitna levkemija. Akutni raki se običajno poslabšajo, če se ne zdravijo. Kronični raki se običajno poslabšajo počasi.

Anatomija kosti. Kost je sestavljena iz kompaktne kosti, gobaste kosti in kostnega mozga. Kompaktna kost tvori zunanjo plast kosti. Gobasto kost najdemo večinoma na koncih kosti in vsebuje rdeč mozeg. Kostni mozeg se nahaja v središču večine kosti in ima veliko krvnih žil. Obstajata dve vrsti kostnega mozga: rdeča in rumena. Rdeči mozeg vsebuje matične celice krvi, ki lahko postanejo rdeče krvne celice, bele krvne celice ali trombociti. Rumeni mozeg je večinoma iz maščob.

Levkemija in druge bolezni krvi in ​​kostnega mozga lahko prizadenejo rdeče krvne celice, bele krvne celice in trombocite.

Običajno kostni mozeg tvori matične celice krvi (nezrele celice), ki sčasoma postanejo zrele krvne celice. Matična celica krvi lahko postane mieloična matična celica ali limfoidna matična celica. Limfoidna matična celica postane bela krvna celica.

Mieloična matična celica postane ena od treh vrst zrelih krvnih celic:

• Rdeče krvne celice, ki prenašajo kisik in druge snovi v vsa tkiva telesa.

• Bele krvne celice, ki se borijo proti okužbam in boleznim.

• Trombociti, ki tvorijo krvne strdke, da ustavijo krvavitev.

Razvoj krvnih celic. Matična celica krvi gre skozi več korakov, da postane rdeča krvna celica, trombocit ali bela krvna celica.

Pri AML mieloične matične celice običajno postanejo vrsta nezrelih belih krvnih celic, imenovanih mieloblasti (ali mieloični blasti). Mieloblasti ali celice levkemije v AML so nenormalne in ne postanejo zdrave bele krvne celice. Levkemijske celice se lahko kopičijo v krvi in ​​kostnem mozgu, zato je manj prostora za zdrave bele krvne celice, rdeče krvne celice in trombocite. V tem primeru se lahko pojavi okužba, anemija ali enostavna krvavitev.

Celice levkemije se lahko širijo zunaj krvi v druge dele telesa, vključno s centralnim živčnim sistemom (možgani in hrbtenjača), kožo in dlesni. Včasih celice levkemije tvorijo soliden tumor, imenovan granulocitni sarkom ali kloroma.

Druge mieloične bolezni lahko prizadenejo kri in kostni mozeg.

Prehodna nenormalna mielopoeza (TAM)

TAM je motnja kostnega mozga, ki se lahko razvije pri novorojenčkih z Downovim sindromom. Običajno izgine sam v prvih 3 mesecih življenja. Dojenčki, ki imajo TAM, imajo večje možnosti za razvoj AML pred 3. letom starosti. TAM se imenuje tudi prehodna mieloproliferativna motnja ali prehodna levkemija.

Akutna promielocitna levkemija (APL)

APL je podvrsta AML. V APL nekateri geni na kromosomu 15 zamenjajo mesta z nekaterimi geni na kromosomu 17 in nastane nenormalen gen, imenovan PML-RARA. Gen PML-RARA pošlje sporočilo, ki preprečuje zorenje promielocitov (vrsta belih krvnih celic). Promielociti (levkemijske celice) se lahko kopičijo v krvi in ​​kostnem mozgu, zato je manj prostora za zdrave bele krvne celice, rdeče krvne celice in trombocite. Lahko se pojavijo tudi težave s hudimi krvavitvami in krvnimi strdki. To je resen zdravstveni problem, ki ga je treba čim prej zdraviti.

Juvenilna mielomonocitna levkemija (JMML)

JMML je redek rak pri otrocih, ki je najpogostejši pri otrocih, starih približno 2 leti, in pogostejši pri dečkih. V JMML preveč matičnih celic mieloične krvi postane mielociti in monociti (dve vrsti belih krvnih celic). Nekatere od teh matičnih celic mieloične krvi nikoli ne postanejo zrele bele krvne celice. Te nezrele celice, imenovane eksplozije, ne morejo opravljati svojega običajnega dela. Sčasoma mielociti, monociti in eksplozije iztisnejo rdeče krvne celice in trombocite v kostnem mozgu. V tem primeru se lahko pojavi okužba, anemija ali enostavna krvavitev.

Kronična mielogena levkemija (KML)

CML se pogosto začne v zgodnji mieloični krvni celici, ko pride do določene spremembe genov. Del genov, ki vključuje gen ABL, na kromosomu 9 spremeni mesto z delom genov na kromosomu 22, ki ima gen BCR. Tako nastane zelo kratek kromosom 22 (imenovan Philadelphia kromosom) in zelo dolg 9. V kromosomu 22 nastane nenormalen gen BCR-ABL. Gen BCR-ABL krvenim celicam sporoča, da tvorijo preveč beljakovin, imenovanih tirozin kinaza. Tirozin kinaza povzroči, da v kostnem mozgu nastane preveč belih krvnih celic (levkemijskih celic). Levkemijske celice se lahko kopičijo v krvi in ​​kostnem mozgu, zato je manj prostora za zdrave bele krvne celice, rdeče krvne celice in trombocite. V tem primeru se lahko pojavi okužba, anemija ali enostavna krvavitev. KML je pri otrocih redek.

Kromosom Philadelphia. Košček kromosoma 9 in kos kromosoma 22 se odtrgata in zamenjata. Gen BCR-ABL nastane na kromosomu 22, kjer se pritrdi košček kromosoma 9. Spremenjeni kromosom 22 se imenuje Philadelphia kromosom.

Mielodisplastični sindromi (MDS)

MDS se pri otrocih pojavlja manj pogosto kot pri odraslih. Pri MDS kostni mozeg tvori premalo rdečih krvnih celic, belih krvnih celic in trombocitov. Te krvne celice morda ne dozorijo in vstopijo v kri. Vrsta MDS je odvisna od vrste prizadete krvne celice.

Zdravljenje MDS je odvisno od tega, kako majhno je število rdečih krvnih celic, belih krvnih celic ali trombocitov. Sčasoma lahko MDS postane AML.

Ta povzetek govori o AML v otroštvu, TAM, APL v otroštvu, JMML, CML v otroštvu in MDS v otroštvu. Za informacije o zdravljenju otroške akutne limfoblastne levkemije glejte povzetek zdravljenja otroške akutne limfoblastne levkemije.

AML ali MDS se lahko pojavi po zdravljenju z nekaterimi kemoterapevtskimi zdravili in / ali obsevanjem.

Zdravljenje raka z nekaterimi kemoterapevtskimi zdravili in / ali radioterapijo lahko povzroči AML (t-AML), povezan s terapijo, ali MDS, povezan s terapijo. Tveganje za te mieloične bolezni, povezane s terapijo, je odvisno od skupnega odmerka uporabljenih kemoterapevtskih zdravil ter doze sevanja in polja zdravljenja. Nekateri bolniki imajo tudi dedno tveganje za t-AML in t-MDS. Te bolezni, povezane s terapijo, se običajno pojavijo v 7 letih po zdravljenju, vendar so pri otrocih redke.

Dejavniki tveganja za AML, APL, JMML, CML in MDS v otroštvu so podobni.

Vse, kar poveča tveganje za nastanek bolezni, se imenuje dejavnik tveganja. Če imate dejavnik tveganja, še ne pomeni, da boste zboleli za rakom; če ne boste imeli dejavnikov tveganja, ne pomeni, da ne boste zboleli za rakom. Pogovorite se z otrokovim zdravnikom, če mislite, da je vaš otrok morda ogrožen. Ti in drugi dejavniki lahko povečajo tveganje za AML, APL, JMML, CML in MDS pri otrocih:

• Imeti brata ali sestro, zlasti dvojčka, z levkemijo.

• Biti Hispanic.

• Pred rojstvom izpostavljeni cigaretnemu dimu ali alkoholu.

• Ima osebno anamnezo aplastične anemije.

• Imeti osebno ali družinsko anamnezo MDS.

• Družinska zgodovina AML.

• Preteklo zdravljenje s kemoterapijo ali radioterapijo.

• Izpostavljenost ionizirajočemu sevanju ali kemikalijam, kot je benzen.

• Imajo določene sindrome ali dedne motnje, kot so:

• Downov sindrom.

• Aplastična anemija.

• Fanconijeva anemija.

• Nevrofibromatoza tipa 1.

• Noonanov sindrom.

• Shwachman-Diamondov sindrom.

• Li-Fraumenijev sindrom.

Znaki in simptomi otroškega AML, APL, JMML, CML ali MDS vključujejo vročino, utrujenost in lahko krvavitev ali podplutbe.

Te in druge znake in simptome lahko povzročijo AML v otroštvu, APL, JMML, CML ali MDS ali drugi pogoji. Posvetujte se z zdravnikom, če ima vaš otrok kaj od naslednjega:

• Vročina z okužbo ali brez nje.

• Nočno potenje.

• Zasoplost.

• Slabost ali občutek utrujenosti.

• Enostavne podplutbe ali krvavitve.

• Petehije (ravne, natančne pike pod kožo, ki jih povzroča krvavitev).

• Bolečine v kosteh ali sklepih.

• Bolečina ali občutek polnosti pod rebri.

• Neboleče kepe na vratu, pod pazduho, trebuhu, dimljah ali drugih delih telesa. V otroštvu AML so te grudice imenovane levkemija

• cutis, je lahko modra ali vijolična.

• Neboleče grudice, ki so včasih okoli oči. Te kepe, imenovane klorome, so včasih vidne v otroškem AML in so lahko modro-zelene.

• Kožni izpuščaj, podoben ekcemu.

Znaki in simptomi TAM lahko vključujejo naslednje:

• Oteklina po vsem telesu.

• Zasoplost.

• Težave z dihanjem.

• Slabost ali občutek utrujenosti.

• Veliko krvavi, tudi iz majhnega kosa.

• Petehije (ravne, natančne pike pod kožo, ki jih povzroča krvavitev).

• Bolečina pod rebri.

• Kožni izpuščaj.

• Zlatenica (porumenelost kože in beločnic).

• Glavobol, težave z vidom in zmedenost.

Včasih TAM sploh ne povzroča nobenih simptomov in se diagnosticira po rutinskem pregledu krvi.

Preizkusi krvi in ​​kostnega mozga se uporabljajo za odkrivanje (iskanje) in diagnosticiranje AML, TAM, APL, JMML, CML in MDS v otroštvu. Uporabijo se lahko naslednji preskusi in postopki:

• Fizični pregled in zgodovina: pregled telesa za preverjanje splošnih znakov zdravja, vključno s preverjanjem znakov bolezni, kot so grudice ali kaj drugega, kar se zdi nenavadno. Vzeta bo tudi zgodovina bolnikovih zdravstvenih navad ter preteklih bolezni in zdravljenja.
• Popolna krvna slika (CBC) z diferencialo: postopek, pri katerem se odvzame vzorec krvi in ​​preveri naslednje:

• Število rdečih krvnih celic in trombocitov.

• Število in vrsta belih krvnih celic.

• Količina hemoglobina (beljakovine, ki prenaša kisik) v rdečih krvnih celicah.

• Del vzorca krvi, sestavljen iz rdečih krvnih celic.

Popolna krvna slika (CBC). Kri zbiramo tako, da iglo vstavimo v veno in pustimo, da kri teče v cev. Vzorec krvi pošljemo v laboratorij in preštejemo rdeče krvne celice, bele krvne celice in trombocite. CBC se uporablja za testiranje, diagnosticiranje in spremljanje številnih različnih stanj.

Študije krvne kemije: postopek, pri katerem se s krvnim vzorcem meri količina določenih snovi, ki jih organi in tkiva v telesu sproščajo v kri. Nenavadna (večja ali nižja od običajne) količine snovi je lahko znak bolezni.

• Rentgensko slikanje prsnega koša: rentgensko slikanje organov in kosti znotraj prsnega koša. Rentgen je vrsta energijskega žarka, ki lahko gre skozi telo in na film ter ustvari sliko območij znotraj telesa.

• Biopsija: odstranjevanje celic ali tkiv, tako da jih lahko patolog pregleda pod mikroskopom in preveri, ali obstajajo znaki raka. Biopsije, ki jih lahko naredimo, vključujejo naslednje:

• Aspiracija in biopsija kostnega mozga : Odstranjevanje kostnega mozga, krvi in ​​majhnega koščka kosti z vstavitvijo votle igle v kostnico ali prsnico.

Aspiracija in biopsija kostnega mozga. Po omrtvičenju majhne površine kože se v kostno kost otroka vstavi igla kostnega mozga. Vzorci krvi, kosti in kostnega mozga se odvzamejo za pregled pod mikroskopom.

• Biopsija tumorja: Lahko se opravi biopsija kloroma.

• Biopsija bezgavk: odstranitev celotne ali dela bezgavke.

• Imunofenotipizacija: laboratorijski test, ki uporablja protitelesa za prepoznavanje rakavih celic na podlagi vrst antigenov ali markerjev na površini celic. Ta test se uporablja za diagnosticiranje določenih vrst levkemije.

• Citogenetska analiza: laboratorijski test, pri katerem se štejejo kromosomi celic v vzorcu krvi ali kostnega mozga in preverjajo morebitne spremembe, kot so zlomljeni, manjkajoči, preurejeni ali dodatni kromosomi. Spremembe nekaterih kromosomov so lahko znak raka. Citogenetska analiza se uporablja za diagnosticiranje raka, načrtovanje zdravljenja ali ugotavljanje učinkovitosti zdravljenja.

Naslednji test je vrsta citogenetske analize:

• RIBE (fluorescenčna hibridizacija in situ): laboratorijski test, ki se uporablja za pregled in štetje genov ali kromosomov v celicah in tkivih. Koščki DNA, ki vsebujejo fluorescenčna barvila, se naredijo v laboratoriju in dodajo vzorcu pacientovih celic ali tkiv. Ko se ti pobarvani koščki DNK pritrdijo na določene gene ali področja kromosomov v vzorcu, se ob pogledu pod fluorescenčnim mikroskopom zasvetijo. Test FISH se uporablja za diagnosticiranje raka in načrtovanje zdravljenja.

• Molekularno testiranje: laboratorijski test za preverjanje določenih genov, beljakovin ali drugih molekul v vzorcu krvi ali kostnega mozga. Molekularni testi preverjajo tudi nekatere spremembe gena ali kromosoma, ki lahko povzročijo ali vplivajo na možnost razvoja AML. Molekularni test se lahko uporablja za načrtovanje zdravljenja, ugotavljanje učinkovitosti zdravljenja ali napovedovanje bolezni.

• Lumbalna punkcija: postopek, ki se uporablja za odvzem vzorca cerebrospinalne tekočine iz hrbtenice. To naredimo tako, da iglo postavimo med dve kosti v hrbtenici in v likvor okoli hrbtenjače in odstranimo vzorec tekočine. Vzorec CSF se pod mikroskopom preveri, ali se znaki, da so se celice levkemije razširile na možgane in hrbtenjačo. Ta postopek se imenuje tudi LP ali hrbtenica.

Ledvena punkcija. Pacient leži v zvitem položaju na mizi. Po omrtvičenju majhnega območja na spodnjem delu hrbta se v spodnji del hrbtenice vstavi hrbtenična igla (dolga, tanka igla), da se odstrani cerebrospinalna tekočina (CSF, modro prikazana). Tekočina se lahko pošlje v laboratorij na testiranje.

Nekateri dejavniki vplivajo na prognozo (možnost okrevanja) in možnosti zdravljenja.

Napoved (možnost okrevanja) in možnosti zdravljenja za AML pri otrocih so odvisne od naslednjega:

• Starost otroka, ko je diagnosticiran rak.

• Rasa ali etnična skupina otroka.

• Ali ima otrok močno prekomerno telesno težo.

• Število belih krvnih celic v krvi ob diagnozi.

• Ali se je AML pojavil po predhodnem zdravljenju raka.

• Podvrsta AML.

• Ali obstajajo določene spremembe kromosoma ali genov v celicah levkemije.

• Ali ima otrok Downov sindrom. Večina otrok z AML in Downovim sindromom lahko ozdravi levkemije.

• Ali je levkemija v osrednjem živčevju (možgani in hrbtenjača).

• Kako hitro se levkemija odzove na zdravljenje.

• Ali je AML na novo diagnosticiran (nezdravljen) ali se je po zdravljenju ponovil.

• Čas od končanega zdravljenja za AML, ki se je ponovila.

Napoved za APL v otroštvu je odvisna od naslednjega:

• Število belih krvnih celic v krvi ob diagnozi.

• Ali obstajajo določene spremembe kromosoma ali genov v celicah levkemije.

• Ali je APL na novo diagnosticiran (nezdravljen) ali se je po zdravljenju ponovil.

Napovedi in možnosti zdravljenja JMML so odvisne od naslednjega:

• Starost otroka, ko je diagnosticiran rak.

• Vrsta prizadetega gena in število genov, ki se spremenijo.

• Koliko monocitov (vrsta belih krvnih celic) je v krvi.

• Koliko hemoglobina je v krvi.

• Ali je JMML na novo diagnosticiran (nezdravljen) ali se je po zdravljenju ponovil.

Možnosti prognoze in zdravljenja za KML v otroštvu so odvisne od naslednjega:

• Koliko časa je minilo od diagnoze bolnika.

• Koliko blastnih celic je v krvi.

• Ali in kako popolnoma blastne celice izginejo iz krvi in ​​kostnega mozga po začetku zdravljenja.

• Ali je KML na novo diagnosticiran (nezdravljen) ali se je po zdravljenju ponovil.

Napovedi in možnosti zdravljenja MDS so odvisne od naslednjega:

• Ali je MDS povzročilo predhodno zdravljenje raka.

• Kako nizko je število rdečih krvnih celic, belih krvnih celic ali trombocitov.

• Ali je MDS na novo diagnosticiran (nezdravljen) ali se je po zdravljenju ponovil.

Faze otroške akutne mieloične levkemije in drugih mieloičnih malignih bolezni

KLJUČNE TOČKE

• Ko je diagnosticirana otroška akutna mieloična levkemija (AML), se opravijo testi, da se ugotovi, ali se je rak razširil na druge dele telesa.

• Za AML v otroštvu, otroško akutno promielocitno levkemijo (APL), juvenilno mielomonocitno levkemijo (JMML), otroško kronično mielogeno levkemijo (CML) ali mielodisplastični sindrom (MDS) ni standardnega sistema za uprizoritev.

• Ponavljajoča se otroška AML se je vrnila po zdravljenju.

Ko je diagnosticirana otroška akutna mieloična levkemija (AML), se opravijo testi, da se ugotovi, ali se je rak razširil na druge dele telesa.

Naslednji testi in postopki se lahko uporabijo za ugotavljanje, ali se je levkemija iz krvi razširila na druge dele telesa:

• Lumbalna punkcija: postopek, ki se uporablja za odvzem vzorca cerebrospinalne tekočine iz hrbtenice. To naredimo tako, da iglo postavimo med dve kosti v hrbtenici in v likvor okoli hrbtenjače in odstranimo vzorec tekočine. Vzorec CSF se pod mikroskopom preveri, ali se znaki, da so se celice levkemije razširile na možgane in hrbtenjačo. Ta postopek se imenuje tudi LP ali hrbtenica.

• Biopsija mod, jajčnikov ali kože: Odstranjevanje celic ali tkiv iz testisov, jajčnikov ali kože, da si jih lahko ogledamo pod mikroskopom in preverimo, ali obstajajo znaki raka. To se naredi le, če med fizičnim pregledom odkrijemo nekaj nenavadnega na modih, jajčnikih ali koži.

Za AML v otroštvu, otroško akutno promielocitno levkemijo (APL), juvenilno mielomonocitno levkemijo (JMML), otroško kronično mielogeno levkemijo (CML) ali mielodisplastični sindrom (MDS) ni standardnega sistema za uprizoritev.

Obseg ali širjenje raka je običajno opisan kot stadij. Namesto stopenj zdravljenje AML v otroštvu, APL v otroštvu, JMML, CML v otroštvu in MDS temelji na enem ali več od naslednjega:

• Vrsta bolezni ali podtip AML.

• Ali se je levkemija razširila zunaj krvi in ​​kostnega mozga.

• Ali je bolezen na novo diagnosticirana, v remisiji ali se ponavlja.

Novo diagnosticirana AML v otroštvu

Novo diagnosticirana AML v otroštvu ni bila zdravljena, razen za lajšanje znakov in simptomov, kot so vročina, krvavitev ali bolečina, in ugotovljeno je eno od naslednjega:

• Več kot 20% celic v kostnem mozgu so blasti (celice levkemije).

ali

• Manj kot 20% celic v kostnem mozgu je blastov in v kromosomu pride do določene spremembe.

Otroška AML v remisiji

V otroštvu AML v remisiji so bolezen zdravili in ugotovili so naslednje:

• Celotna krvna slika je skoraj normalna.

• Manj kot 5% celic v kostnem mozgu so blasti (celice levkemije).

• V možganih, hrbtenjači ali drugih delih telesa ni znakov ali simptomov levkemije.

Ponavljajoča se otroška AML se je vrnila po zdravljenju.

Pri ponavljajočih se AML v otroštvu se rak lahko vrne v kri in kostni mozeg ali v druge dele telesa, kot je centralni živčni sistem (možgani in hrbtenjača).

Pri ognjevzdržni AML v otroštvu se rak ne odziva na zdravljenje.

Pregled možnosti zdravljenja

KLJUČNE TOČKE

• Obstajajo različne vrste zdravljenja otrok z AML, TAM, APL, JMML, CML in MDS.

• Zdravljenje načrtuje skupina izvajalcev zdravstvenih storitev, ki so strokovnjaki za zdravljenje otroške levkemije in drugih bolezni krvi.

• Zdravljenje otroške akutne mieloične levkemije lahko povzroči neželene učinke.

• Zdravljenje AML v otroštvu ima običajno dve fazi.

• Za AML, TAM, APL v otroštvu, JMML, CML v otroštvu in MDS se uporablja sedem vrst standardnega zdravljenja.

• Kemoterapija

• Radioterapija

• Presaditev matičnih celic

• Ciljna terapija

• Druga terapija z zdravili

• Budno čakanje

• Podporna oskrba

• V kliničnih preskušanjih se preizkušajo nove vrste zdravljenja.

• Imunoterapija

• Bolniki bodo morda želeli razmisliti o sodelovanju v kliničnem preskušanju.

• Bolniki lahko vstopijo v klinična preskušanja pred, med ali po začetku zdravljenja raka.

• Morda bodo potrebni nadaljnji testi.

Obstajajo različne vrste zdravljenja otrok z AML, TAM, APL, JMML, CML in MDS.

Na voljo so različne vrste zdravljenja za otroke z akutno mieloično levkemijo (AML), prehodno nenormalno mielopoezo (TAM), akutno promielocitno levkemijo (APL), juvenilno mielomonocitno levkemijo (JMML), kronično mielogeno levkemijo (CML) in sindromom mielodisplastične bolezni . Nekatera zdravljenja so standardna (trenutno uporabljeno zdravljenje), nekatera pa se preizkušajo v kliničnih preskušanjih. Klinično preskušanje zdravljenja je raziskovalna študija, namenjena izboljšanju sedanjega zdravljenja ali pridobivanju informacij o novih načinih zdravljenja bolnikov z rakom. Ko klinična preskušanja pokažejo, da je novo zdravljenje boljše od običajnega, lahko novo zdravljenje postane standardno.

Ker so AML in druge mieloične bolezni pri otrocih redke, je treba razmisliti o sodelovanju v kliničnem preskušanju. Nekatera klinična preskušanja so odprta samo za bolnike, ki še niso začeli zdravljenja.

Zdravljenje načrtuje skupina izvajalcev zdravstvenih storitev, ki so strokovnjaki za zdravljenje otroške levkemije in drugih bolezni krvi.

Zdravljenje bo nadzoroval otroški onkolog, zdravnik, specializiran za zdravljenje otrok z rakom. Otroški onkolog sodeluje z drugimi izvajalci zdravstvenih storitev, ki so strokovnjaki za zdravljenje otrok z levkemijo in so specializirani za nekatera področja medicine. Ti lahko vključujejo naslednje strokovnjake:

• Pediater.

• Hematolog.

• Medicinski onkolog.

• Otroški kirurg.

• Onkolog za sevanje.

• Nevrolog.

• Nevropatolog.

• Nevroradiolog.

• Specialist pediatrične medicinske sestre.

• Socialni delavec.

• Rehabilitacijski specialist.

• Psiholog.

Zdravljenje otroške akutne mieloične levkemije lahko povzroči neželene učinke.

Za informacije o neželenih učinkih, ki se začnejo med zdravljenjem raka, glejte našo stran o neželenih učinkih.

Redni nadaljnji izpiti so zelo pomembni. Neželeni učinki zdravljenja raka, ki se začnejo po zdravljenju in trajajo mesece ali leta, se imenujejo pozni učinki. Pozni učinki zdravljenja raka lahko vključujejo naslednje:

• Fizične težave.

• Spremembe razpoloženja, občutkov, mišljenja, učenja ali spomina.

• Drugi raki (nove vrste raka).

Nekatere pozne učinke je mogoče zdraviti ali nadzorovati. Pomembno je, da se starši otrok, ki se zdravijo zaradi AML ali drugih bolezni krvi, z otrokovimi zdravniki pogovorijo o učinkih zdravljenja raka na njihovega otroka. (Za več informacij glejte povzetek o poznih učinkih zdravljenja otroškega raka).

Zdravljenje AML v otroštvu ima običajno dve fazi.

Zdravljenje AML v otroštvu poteka v fazah:

• Indukcijska terapija: To je prva faza zdravljenja. Cilj je ubiti celice levkemije v krvi in ​​kostnem mozgu. To levkemijo spusti v remisijo.

• Konsolidacija / intenzifikacija terapije: To je druga faza zdravljenja. Začne se, ko je levkemija v remisiji. Cilj terapije je ubiti vse preostale celice levkemije, ki se skrivajo in morda niso aktivne, lahko pa začnejo ponovno rasti in povzročajo ponovitev bolezni.

Med indukcijsko fazo zdravljenja se lahko izvaja zdravljenje, imenovano profilaksa centralnega živčnega sistema (CNS). Ker standardni odmerki kemoterapije morda ne dosežejo celic levkemije v CNS (možganih in hrbtenjači), se celice levkemije lahko skrijejo v CNS. Intratekalna kemoterapija lahko doseže celice levkemije v CNS. Dana je, da uniči levkemijske celice in zmanjša možnost, da se levkemija ponovi (vrne).

Za AML, TAM, APL v otroštvu, JMML, CML v otroštvu in MDS se uporablja sedem vrst standardnega zdravljenja.

Kemoterapija

Kemoterapija je zdravljenje raka, ki z zdravili ustavi rast rakavih celic bodisi z ubijanjem celic bodisi z zaustavitvijo njihove delitve. Kadar kemoterapijo jemljemo peroralno ali jo injiciramo v veno ali mišico, zdravila vstopijo v krvni obtok in lahko dosežejo rakave celice po telesu (sistemska kemoterapija). Ko kemoterapijo damo neposredno v cerebrospinalno tekočino (intratekalna kemoterapija), organ ali telesno votlino, kot je trebuh, zdravila vplivajo predvsem na rakave celice na teh območjih (regionalna kemoterapija). Kombinirana kemoterapija je zdravljenje z uporabo več kot enega kemoterapevtskega zdravila.

Način izvajanja kemoterapije je odvisen od vrste raka, ki se zdravi. Pri AML se uporablja kemoterapija, ki se daje v usta, veno ali v cerebrospinalno tekočino.

Pri AML se lahko levkemijske celice razširijo v možgane in / ali hrbtenjačo. Kemoterapija, ki jo dajemo z usti ali veno za zdravljenje AML, morda ne bo prešla krvno-možganske pregrade, da bi prišla v tekočino, ki obdaja možgane in hrbtenjačo. Namesto tega se v prostor, napolnjen s tekočino, vbrizga kemoterapija, da se uničijo celice levkemije, ki so se tam morda razširile (intratekalna kemoterapija).

Intratekalna kemoterapija. Zdravila proti raku se vbrizgajo v intratekalni prostor, to je prostor, v katerem je likvor (CSF, prikazano modro). To lahko storite na dva različna načina. Eden od načinov, prikazan v zgornjem delu slike, je vbrizgavanje zdravil v rezervoar Ommaya (kupolasta posoda, ki je med operacijo postavljena pod lasišče; zadrži zdravila, ko tečejo skozi majhno cev v možgane. ). Drugi način, prikazan na spodnjem delu slike, je injiciranje zdravil neposredno v CSF v spodnjem delu hrbtenice, potem ko je majhno območje na spodnjem delu hrbta omrtvičeno.

Za več informacij glejte Zdravila, odobrena za akutno mieloično levkemijo.

Radioterapija

Radioterapija je zdravljenje raka, ki uporablja visokoenergijske rentgenske žarke ali druge vrste sevanja, da uniči rakave celice ali prepreči njihovo rast. Obstajata dve vrsti radioterapije:

• Zunanja radioterapija uporablja stroj zunaj telesa za pošiljanje sevanja proti raku.

• Pri interni radioterapiji se uporablja radioaktivna snov, zaprta v igle, semena, žice ali katetre, ki so nameščeni neposredno v ali blizu raka.

Način izvajanja radioterapije je odvisen od vrste raka, ki se zdravi. V otroštvu AML se zunanja radioterapija lahko uporablja za zdravljenje klorome, ki se ne odziva na kemoterapijo.

Presaditev matičnih celic

Kemoterapija se daje za ubijanje rakavih celic ali drugih nenormalnih krvnih celic. Zdrave celice, vključno s celicami, ki tvorijo kri, uničijo tudi zdravljenje raka. Presaditev matičnih celic je zdravljenje, ki nadomešča krvotvorne celice. Matične celice (nezrele krvne celice) se odstranijo iz krvi ali kostnega mozga bolnika ali darovalca ter se zamrznejo in shranijo. Ko bolnik zaključi s kemoterapijo, se shranjene matične celice odtalijo in jim z infuzijo vrnejo nazaj. Te reinfundirane matične celice rastejo v (in obnavljajo) telesne krvne celice.

Presaditev matičnih celic. (1. korak): Odvzem krvi iz vene na roki darovalca. Darovalec je lahko pacient ali druga oseba. Kri teče skozi stroj, ki odstranjuje matične celice. Nato se kri vrne darovalcu skozi veno v drugi roki. (2. korak): Pacient prejme kemoterapijo za ubijanje krvotvornih celic. Pacient lahko prejme radioterapijo (ni prikazana). (3. korak): Pacient prejme matične celice skozi kateter, nameščen v krvno žilo v prsih.

Ciljna terapija

Ciljna terapija je vrsta zdravljenja, ki z zdravili ali drugimi snovmi identificira in napada določene rakave celice, ne da bi škodovala normalnim celicam. Vrste ciljne terapije vključujejo naslednje:

• Terapija z zaviralci tirozin kinaze: Terapija z zaviralci tirozin kinaze (TKI) blokira signale, potrebne za rast tumorjev. TKI blokirajo encim (tirozin kinazo), ki povzroči, da matične celice postanejo več belih krvnih celic (blastov), ​​kot jih telo potrebuje. TKI se lahko uporabljajo skupaj s kemoterapevtskimi zdravili kot adjuvantno zdravljenje (zdravljenje po začetnem zdravljenju, da se zmanjša tveganje, da se rak vrne).

• Imatinib, dasatinib in nilotinib so vrste TKI, ki se uporabljajo za zdravljenje KML v otroštvu.

• Sorafenib in trametinib preučujejo pri zdravljenju otroške levkemije.

• Terapija z monoklonskimi protitelesi: Pri terapiji z monoklonskimi protitelesi se uporabljajo laboratorijska protitelesa iz ene vrste celic imunskega sistema. Ta protitelesa lahko prepoznajo snovi na rakavih celicah ali običajne snovi, ki lahko pomagajo rasti celice. Protitelesa se pritrdijo na snovi in ​​uničijo rakave celice, preprečijo njihovo rast ali preprečijo njihovo širjenje. Monoklonska protitelesa dajemo z infuzijo. Uporabljajo se lahko samostojno ali za prenos zdravil, toksinov ali radioaktivnih snovi neposredno v rakave celice.

• Gemtuzumab je vrsta monoklonskih protiteles, ki je pritrjena na kemoterapevtsko zdravilo. Uporablja se za zdravljenje AML.

Selinexor je zdravilo za ciljno terapijo, ki ga preučujejo za zdravljenje neodzivnih ali ponavljajočih se AML v otroštvu.

Za več informacij glejte Zdravila, odobrena za levkemijo.

Druga terapija z zdravili

Lenalidomid se lahko uporablja za zmanjšanje potrebe po transfuzijah pri bolnikih z mielodisplastičnim sindromom, ki jih povzroči specifična sprememba kromosoma. Preučujejo ga tudi pri zdravljenju otrok s ponavljajočo se in neodzivno AML.

Arzenov trioksid in trans-retinojska kislina (ATRA) sta zdravili, ki ubijata določene vrste levkemijskih celic, preprečujeta delitev levkemijskih celic ali pomagata levkemijskim celicam dozoreti v bele krvne celice. Ta zdravila se uporabljajo pri zdravljenju akutne promielocitne levkemije.

Za več informacij glejte Zdravila, odobrena za akutno mieloično levkemijo.

Budno čakanje

Budno čakanje pozorno spremlja bolnikovo stanje, ne da bi se zdravilo, dokler se znaki ali simptomi ne pojavijo ali spremenijo. Včasih se uporablja za zdravljenje MDS ali prehodne nenormalne mielopoeze (TAM).

Podporna oskrba

Podpira se skrb za zmanjšanje težav, ki jih povzroča bolezen ali njeno zdravljenje. Vsi bolniki z levkemijo prejemajo podporno zdravljenje. Podporna oskrba lahko vključuje naslednje:

• Transfuzijska terapija: način dajanja rdečih krvnih celic, belih krvnih celic ali trombocitov, ki nadomestijo krvne celice, uničene zaradi bolezni ali zdravljenja raka. Kri je lahko darovana od druge osebe ali pa je bila odvzeta bolniku prej in shranjena, dokler ni potrebna.

• Terapija z zdravili, kot so antibiotiki ali protiglivična sredstva.

• Levkafereza: postopek, pri katerem s posebnim aparatom odstranjujemo bele krvne celice iz krvi. Bolniku se odvzame kri, ki se skozi ločevalnik krvnih celic odstrani, kjer se odstranijo bele krvne celice. Nato se preostala kri vrne v pacientov krvni obtok. Leukaphereza se uporablja za zdravljenje bolnikov z zelo visokim številom belih krvnih celic.

V kliničnih preskušanjih se preizkušajo nove vrste zdravljenja.

Ta povzetek opisuje zdravljenje, ki se preučuje v kliničnih preskušanjih. Ne sme omenjati vsakega novega zdravljenja, ki se preučuje. Informacije o kliničnih preskušanjih so na voljo na spletnem mestu NCI.

Imunoterapija

Imunoterapija je zdravljenje, ki uporablja imunski sistem pacienta za boj proti raku. Snovi, ki jih proizvede telo ali so narejene v laboratoriju, se uporabljajo za povečanje, usmerjanje ali obnovo naravne obrambe telesa pred rakom. Ta vrsta zdravljenja raka se imenuje tudi bioterapija ali biološka terapija.

Bolniki bodo morda želeli razmisliti o sodelovanju v kliničnem preskušanju.

Za nekatere bolnike je sodelovanje v kliničnem preskušanju morda najboljša izbira zdravljenja. Klinična preskušanja so del procesa raziskovanja raka. S kliničnimi preskušanji se ugotovi, ali so nova zdravila za zdravljenje raka varna in učinkovita ali boljša od običajnega zdravljenja.

Veliko današnjih standardnih načinov zdravljenja raka temelji na prejšnjih kliničnih preskušanjih. Bolniki, ki sodelujejo v kliničnem preskušanju, lahko prejmejo standardno zdravljenje ali so med prvimi, ki dobijo novo zdravljenje.

Bolniki, ki sodelujejo v kliničnih preskušanjih, pomagajo izboljšati tudi način zdravljenja raka v prihodnosti. Tudi če klinična preskušanja ne vodijo do učinkovitih novih načinov zdravljenja, pogosto odgovorijo na pomembna vprašanja in pomagajo pri napredovanju raziskav.

Bolniki lahko vstopijo v klinična preskušanja pred, med ali po začetku zdravljenja raka. Nekatera klinična preskušanja vključujejo samo bolnike, ki še niso bili zdravljeni. Druga preskušanja preizkušajo zdravljenje bolnikov, pri katerih se rak ni izboljšal. Obstajajo tudi klinična preskušanja, ki preizkušajo nove načine za preprečevanje ponovitve raka (ponovnega vračanja) ali zmanjšanje neželenih učinkov zdravljenja raka.

V mnogih delih države potekajo klinična preskušanja. Informacije o kliničnih preskušanjih, ki jih podpira NCI, lahko najdete na spletni strani za iskanje kliničnih preskušanj NCI. Klinična preskušanja, ki jih podpirajo druge organizacije, so na voljo na spletnem mestu ClinicalTrials.gov.

Morda bodo potrebni nadaljnji testi.

Nekateri testi, ki so bili opravljeni za diagnosticiranje raka ali ugotovitev stopnje raka, se lahko ponovijo. Nekateri testi se bodo ponovili, da se ugotovi, kako dobro deluje zdravljenje. Odločitve o nadaljevanju, spremembi ali prekinitvi zdravljenja lahko temeljijo na rezultatih teh testov.

Nekatere preiskave bodo še naprej opravljali občasno po koncu zdravljenja. Rezultati teh testov lahko pokažejo, ali se je stanje vašega otroka spremenilo ali se je rak ponovil (vrnite se). Ti testi se včasih imenujejo nadaljnji testi ali pregledi.

Možnosti zdravljenja akutne mieloične levkemije v otroštvu

Za informacije o spodaj navedenih tretmajih glejte poglavje Pregled možnosti zdravljenja.

Zdravljenje na novo diagnosticirane otroške akutne mieloične levkemije (AML) med indukcijsko fazo lahko vključuje naslednje:

• Kombinirana kemoterapija.

• Ciljno zdravljenje z monoklonskimi protitelesi (gemtuzumab).

• Terapija centralnega živčnega sistema z intratekalno kemoterapijo.

• Radioterapija za bolnike z granulocitnim sarkomom (kloroma), če kemoterapija ne deluje.

• Presaditev matičnih celic za bolnike z AML, povezanimi s terapijo.

Zdravljenje AML pri otrocih v fazi remisije (konsolidacija / intenzifikacija terapije) je odvisno od podtipa AML in lahko vključuje naslednje:

• Kombinirana kemoterapija.

• Kemoterapija v velikih odmerkih, čemur sledi presaditev matičnih celic z uporabo krvnih matičnih celic darovalca.

Zdravljenje ognjevzdržne AML v otroštvu lahko vključuje naslednje:

• Zdravljenje z lenalidomidom.

• Klinično preskušanje kemoterapije in ciljne terapije (selinexor).

• Nov režim kombinirane kemoterapije.

Zdravljenje ponavljajočih se AML v otroštvu lahko vključuje naslednje:

• Kombinirana kemoterapija.

• Kombinirana kemoterapija in presaditev izvornih celic za bolnike, ki so imeli drugo popolno remisijo.

• Druga presaditev izvornih celic za bolnike, katerih bolezen se je vrnila po prvi presaditvi izvornih celic.

• Klinično preskušanje kemoterapije in ciljne terapije (selinexor).

Možnosti zdravljenja prehodne nenormalne mielopoeze ali otrok z Downovim sindromom in AML

Za informacije o spodaj navedenih tretmajih glejte poglavje Pregled možnosti zdravljenja.

Prehodna nenormalna mielopoeza (TAM) običajno izgine sama od sebe. Pri TAM, ki ne izgine sam ali povzroča druge zdravstvene težave, lahko zdravljenje vključuje naslednje:

• Podporna oskrba, vključno s transfuzijsko terapijo ali levkaferezo.

• Kemoterapija.

Zdravljenje akutne mieloične levkemije (AML) pri otrocih, starih 4 leta ali manj, ki imajo Downov sindrom, lahko vključuje naslednje:

• Kombinirana kemoterapija in terapija za profilakso centralnega živčnega sistema z intratekalno kemoterapijo.

• Klinično preskušanje novega režima kemoterapije, ki je odvisno od tega, kako se otrok odzove na začetno kemoterapijo.

Zdravljenje AML pri otrocih, starejših od 4 let, ki imajo Downov sindrom, je lahko enako kot zdravljenje otrok brez Downovega sindroma.

Možnosti zdravljenja otroške akutne promelocitne levkemije

Za informacije o spodaj navedenih tretmajih glejte poglavje Pregled možnosti zdravljenja.

Zdravljenje na novo diagnosticirane otroške akutne promielocitne levkemije (APL) lahko vključuje naslednje:

• Trans-retinojska kislina (ATRA) in kemoterapija.

• Terapija z arzenovim trioksidom.

• Klinično preskušanje ATRA in terapije z arzenovim trioksidom z ali brez kemoterapije.

Zdravljenje APL pri otrocih med fazo remisije (konsolidacija / intenzifikacija) lahko vključuje naslednje:

• Trans-retinojska kislina (ATRA) in kemoterapija.

Zdravljenje ponavljajočih se APL v otroštvu lahko vključuje naslednje:

• Terapija z arzenovim trioksidom.

• V celoti trans-retinojska kislina (ATRA) in kemoterapija.

• Ciljno zdravljenje z monoklonskimi protitelesi (gemtuzumab).

• Presaditev matičnih celic z uporabo matičnih celic krvi bolnika ali darovalca.

Možnosti zdravljenja juvenilne mielomonocitne levkemije

Za informacije o spodaj navedenih tretmajih glejte poglavje Pregled možnosti zdravljenja.

Zdravljenje juvenilne mielomonocitne levkemije (JMML) lahko vključuje naslednje:

• Kombinirana kemoterapija, ki ji sledi presaditev matičnih celic. Če se JMML po presaditvi matičnih celic ponovi, se lahko opravi druga presaditev matičnih celic.

Zdravljenje neodzivnega ali ponavljajočega se otroškega JMML lahko vključuje naslednje:

• Klinično preskušanje ciljne terapije z zaviralcem tirozin kinaze (trametinib).

Možnosti zdravljenja otroške kronične mielogene levkemije

Za informacije o spodaj navedenih tretmajih glejte poglavje Pregled možnosti zdravljenja.

Zdravljenje kronične mielogene levkemije pri otrocih (KML) lahko vključuje naslednje:

• Ciljno zdravljenje z zaviralcem tirozin kinaze (imatinib, dasatinib ali nilotinib).

Zdravljenje refraktarne ali ponavljajoče se otroške KML lahko vključuje naslednje:

• Ciljno zdravljenje z zaviralcem tirozin kinaze (dasatinib ali nilotinib).

• Presaditev matičnih celic z uporabo matičnih celic krvi darovalca.

Možnosti zdravljenja mielodisplastičnih sindromov v otroštvu

Za informacije o spodaj navedenih tretmajih glejte poglavje Pregled možnosti zdravljenja.

Zdravljenje otroških mielodisplastičnih sindromov (MDS) lahko vključuje naslednje:

• Presaditev matičnih celic z uporabo matičnih celic krvi darovalca.

• Podporna oskrba, vključno s transfuzijsko terapijo in antibiotiki.

• Terapija z lenalidomidom za bolnike z določenimi genskimi spremembami.

• Klinično preskušanje ciljne terapije.

Če MDS postane akutna mieloična levkemija (AML), bo zdravljenje enako kot zdravljenje na novo diagnosticirane AML.

Če želite izvedeti več o otroški akutni mieloični levkemiji in drugih mieloidnih malignih boleznih

Za več informacij Nacionalnega inštituta za raka o otroški akutni mieloični levkemiji in drugih mieloidnih malignih boleznih glejte naslednje:

• Zdravila, odobrena za akutno mieloično levkemijo

• Zdravila, odobrena za mieloproliferativne novotvorbe

• Presaditev matičnih celic, ki tvorijo kri

• Ciljne terapije raka

Za več informacij o raku pri otrocih in druge splošne vire o raku glejte naslednje:

• O raku

• Otroški raki

• CureSearch za omejitev odgovornosti za otroke CancerExit

• Pozni učinki zdravljenja otroškega raka

• Mladostniki in mladi odrasli z rakom

• Otroci z rakom: vodnik za starše

• Rak pri otrocih in mladostnikih

• Uprizoritev

• Spopadanje z rakom

• Vprašanja, ki jih morate vprašati svojega zdravnika glede raka

• Za preživele in negovalce