Typy / leukémia / pacient / dieťa-aml-liečba-pdq

Liečba akútnej myeloidnej leukémie v detstve / Liečba iných myeloidných malignít (®) - verzia pre pacientov

Všeobecné informácie o detskej akútnej myeloidnej leukémii a iných myeloidných malignitách

KĽÚČOVÉ BODY

• Detská akútna myeloidná leukémia (AML) je typ rakoviny, pri ktorej kostná dreň vytvára veľké množstvo abnormálnych krvných buniek.

• Leukémia a iné ochorenia krvi a kostnej drene môžu ovplyvňovať červené krvinky, biele krvinky a krvné doštičky.

• Na krv a kostnú dreň môžu mať vplyv ďalšie myeloidné ochorenia.

• Prechodná abnormálna myelopoéza (TAM)

• Akútna promyelocytová leukémia (APL)

• Juvenilná myelomonocytová leukémia (JMML)

• Chronická myelogénna leukémia (CML)

• Myelodysplastické syndrómy (MDS)

• AML alebo MDS sa môžu vyskytnúť po liečbe určitými chemoterapeutickými liekmi a / alebo rádioterapiou.

• Rizikové faktory pre detský AML, APL, JMML, CML a MDS sú podobné.

• Medzi príznaky a príznaky detstva AML, APL, JMML, CML alebo MDS patrí horúčka, pocit únavy a ľahké krvácanie alebo tvorba modrín.

• Testy, ktoré vyšetrujú krv a kostnú dreň, sa používajú na detekciu (nájdenie) a diagnostiku detských AML, TAM, APL, JMML, CML a MDS.

• Určité faktory ovplyvňujú prognózu (šanca na zotavenie) a možnosti liečby.

Detská akútna myeloidná leukémia (AML) je typ rakoviny, pri ktorej kostná dreň vytvára veľké množstvo abnormálnych krvných buniek.

Detská akútna myeloidná leukémia (AML) je rakovina krvi a kostnej drene. AML sa tiež nazýva akútna myelogénna leukémia, akútna myeloblastická leukémia, akútna granulocytová leukémia a akútna nelymfocytárna leukémia. Akútne rakoviny sa zvyčajne rýchlo liečia, ak sa neliečia. Rakoviny, ktoré sú chronické, sa zvyčajne zhoršujú pomaly.

Anatómia kosti. Kosť je tvorená kompaktnou kosťou, hubovitou kosťou a kostnou dreňou. Kompaktná kosť tvorí vonkajšiu vrstvu kosti. Hubovitá kosť sa nachádza väčšinou na koncoch kostí a obsahuje červenú dreň. Kostná dreň sa nachádza v strede väčšiny kostí a má veľa krvných ciev. Existujú dva typy kostnej drene: červená a žltá. Červená dreň obsahuje krvné kmeňové bunky, z ktorých sa môžu stať červené krvinky, biele krvinky alebo krvné doštičky. Žltá dreň sa vyrába väčšinou z tuku.

Leukémia a iné ochorenia krvi a kostnej drene môžu ovplyvňovať červené krvinky, biele krvinky a krvné doštičky.

Normálne kostná dreň vytvára krvné kmeňové bunky (nezrelé bunky), z ktorých sa časom stanú zrelé krvinky. Z krvnej kmeňovej bunky sa môže stať myeloidná kmeňová bunka alebo lymfoidná kmeňová bunka. Z lymfoidnej kmeňovej bunky sa stane biela krvinka.

Myeloidná kmeňová bunka sa stáva jedným z troch typov zrelých krviniek:

• Červené krvinky, ktoré prenášajú kyslík a ďalšie látky do všetkých tkanív tela.

• Biele krvinky, ktoré bojujú proti infekcii a chorobám.

• Krvné doštičky, ktoré tvoria krvné zrazeniny, aby zastavili krvácanie.

Vývoj krviniek. Kmeňová bunka krvi prechádza niekoľkými krokmi, aby sa z nej stali červené krvinky, krvné doštičky alebo biele krvinky.

V AML sa myeloidné kmeňové bunky zvyčajne stávajú typom nezrelých bielych krviniek nazývaných myeloblasty (alebo myeloidné blasty). Myeloblasty alebo leukemické bunky v AML sú abnormálne a nestávajú sa z nich zdravé biele krvinky. Leukemické bunky sa môžu hromadiť v krvi a kostnej dreni, takže je menej priestoru pre zdravé biele krvinky, červené krvinky a krvné doštičky. V takom prípade môže dôjsť k infekcii, anémii alebo ľahkému krvácaniu.

Bunky leukémie sa môžu šíriť mimo krvi do ďalších častí tela, vrátane centrálneho nervového systému (mozog a miecha), kože a ďasien. Bunky leukémie niekedy tvoria solídny nádor, ktorý sa nazýva granulocytárny sarkóm alebo chlór.

Na krv a kostnú dreň môžu mať vplyv ďalšie myeloidné ochorenia.

Prechodná abnormálna myelopoéza (TAM)

TAM je porucha kostnej drene, ktorá sa môže vyvinúť u novorodencov s Downovým syndrómom. Zvyčajne zmizne sám počas prvých 3 mesiacov života. Dojčatá, ktoré majú TAM, majú vyššiu šancu na rozvoj AML pred dosiahnutím veku 3 rokov. TAM sa tiež nazýva prechodná myeloproliferatívna porucha alebo prechodná leukémia.

Akútna promyelocytová leukémia (APL)

APL je podtyp AML. V APL sa niektoré gény na chromozóme 15 prepínajú s niektorými génmi na chromozóme 17 a vytvára sa abnormálny gén nazývaný PML-RARA. Gén PML-RARA vysiela správu, ktorá zastavuje dozrievanie promyelocytov (typ bielych krviniek). Promyelocyty (leukemické bunky) sa môžu hromadiť v krvi a kostnej dreni, takže je menej priestoru pre zdravé biele krvinky, červené krvinky a krvné doštičky. Môžu sa vyskytnúť aj problémy so silným krvácaním a krvnými zrazeninami. Toto je vážny zdravotný problém, ktorý si vyžaduje liečbu čo najskôr.

Juvenilná myelomonocytová leukémia (JMML)

JMML je zriedkavá detská rakovina, ktorá je najbežnejšia u detí vo veku okolo 2 rokov a je častejšia u chlapcov. V JMML sa z príliš veľa kmeňových buniek myeloidnej krvi stávajú myelocyty a monocyty (dva typy bielych krviniek). Niektoré z týchto kmeňových buniek myeloidnej krvi sa nikdy nestanú zrelými bielymi krvinkami. Tieto nezrelé bunky, nazývané výbuchy, nie sú schopné vykonávať svoju obvyklú prácu. V priebehu času myelocyty, monocyty a výbuchy vytlačia červené krvinky a krvné doštičky v kostnej dreni. V takom prípade môže dôjsť k infekcii, anémii alebo ľahkému krvácaniu.

Chronická myelogénna leukémia (CML)

CML často začína v skorých myeloidných krvných bunkách, keď dôjde k určitej zmene génu. Časť génov, ktorá obsahuje gén ABL, na chromozóme 9 sa mení s časťou génov na chromozóme 22, ktorá má gén BCR. Toto vytvára veľmi krátky chromozóm 22 (nazývaný chromozóm Philadelphia) a veľmi dlhý chromozóm 9. Na chromozóme 22 sa tvorí abnormálny gén BCR-ABL. Gén BCR-ABL hovorí krvným bunkám, aby tvorili príliš veľa proteínu nazývaného tyrozín kináza. Tyrozínkináza spôsobuje, že sa v kostnej dreni vytvára príliš veľa bielych krviniek (leukemických buniek). Leukemické bunky sa môžu hromadiť v krvi a kostnej dreni, takže je menej priestoru pre zdravé biele krvinky, červené krvinky a krvné doštičky. V takom prípade môže dôjsť k infekcii, anémii alebo ľahkému krvácaniu. CML je u detí zriedkavá.

Philadelphia chromozóm. Kúsok chromozómu 9 a kúsok chromozómu 22 sa odlomia a vymenia si miesto. Gén BCR-ABL sa tvorí na chromozóme 22, kde sa pripája kúsok chromozómu 9. Zmenený chromozóm 22 sa nazýva chromozóm Philadelphia.

Myelodysplastické syndrómy (MDS)

MDS sa vyskytujú u detí menej často ako u dospelých. Pri MDS tvorí kostná dreň príliš málo červených krviniek, bielych krviniek a krvných doštičiek. Tieto krvinky nemusia dozrieť a preniknúť do krvi. Typ MDS závisí od typu postihnutej krvinky.

Liečba MDS závisí od toho, aký nízky je počet červených krviniek, bielych krviniek alebo krvných doštičiek. Z MDS sa časom môže stať AML.

Tento súhrn sa týka detských AML, TAM, detských APL, JMML, detských CML a detských MDS. V súhrne liečby detskej akútnej lymfoblastickej leukémie nájdete informácie o liečbe detskej akútnej lymfoblastickej leukémie.

AML alebo MDS sa môžu vyskytnúť po liečbe určitými chemoterapeutickými liekmi a / alebo rádioterapiou.

Liečba rakoviny určitými chemoterapeutickými liekmi a / alebo rádioterapia môže spôsobiť AML (t-AML) alebo MDS (t-MDS) súvisiace s liečbou. Riziko týchto myeloidných ochorení súvisiacich s terapiou závisí od celkovej dávky použitých chemoterapeutických liekov a od radiačnej dávky a oblasti liečby. Niektorí pacienti majú tiež dedičné riziko pre t-AML a t-MDS. Tieto choroby súvisiace s terapiou sa zvyčajne vyskytujú do 7 rokov po liečbe, ale u detí sú zriedkavé.

Rizikové faktory pre detský AML, APL, JMML, CML a MDS sú podobné.

Čokoľvek, čo zvyšuje riziko vzniku choroby, sa nazýva rizikový faktor. Mať rizikový faktor neznamená, že dostanete rakovinu; nemať rizikové faktory neznamená, že rakovinu nedostanete. Ak si myslíte, že vaše dieťa môže byť ohrozené, poraďte sa s lekárom svojho dieťaťa. Tieto a ďalšie faktory môžu zvyšovať riziko detských AML, APL, JMML, CML a MDS:

• Mať brata alebo sestru, najmä dvojčatá, s leukémiou.

• Byť hispánsky.

• Byť vystavený cigaretovému dymu alebo alkoholu pred narodením.

• S osobnou anamnézou aplastickej anémie.

• S osobnou alebo rodinnou anamnézou MDS.

• S rodinnou anamnézou AML.

• Minulá liečba chemoterapiou alebo ožarovaním.

• Byť vystavený ionizujúcemu žiareniu alebo chemikáliám, ako je benzén.

• Mať určité syndrómy alebo dedičné poruchy, ako napríklad:

• Downov syndróm.

• Aplastická anémia.

• Fanconiho anémia.

• Neurofibromatóza typu 1.

• Noonanov syndróm.

• Shwachman-Diamondov syndróm.

• Li-Fraumeniho syndróm.

Medzi príznaky a príznaky detstva AML, APL, JMML, CML alebo MDS patrí horúčka, pocit únavy a ľahké krvácanie alebo tvorba modrín.

Tieto a ďalšie príznaky a príznaky môžu byť spôsobené detskou AML, APL, JMML, CML alebo MDS alebo inými stavmi. Poraďte sa s lekárom, ak má vaše dieťa niektorý z nasledujúcich stavov:

• Horúčka s infekciou alebo bez nej.

• Nočné potenie.

• Lapanie po dychu.

• Slabosť alebo pocit únavy.

• Ľahké podliatiny alebo krvácanie.

• Petechie (ploché, presné miesta pod kožou spôsobené krvácaním).

• Bolesť v kostiach alebo kĺboch.

• Bolesť alebo pocit plnosti pod rebrami.

• Bezbolestné hrčky na krku, v podpazuší, žalúdku, slabinách alebo na iných častiach tela. V detstve AML sa tieto hrudky nazývali leukémia

• cutis, môže byť modrá alebo fialová.

• Bezbolestné hrudky, ktoré sú niekedy okolo očí. Tieto hrudky, ktoré sa nazývajú chloromy, sa niekedy vyskytujú v detstve s AML a môžu byť modrozelené.

• Kožná vyrážka podobná ekzému.

Známky a príznaky TAM môžu zahŕňať nasledujúce:

• Opuch po celom tele.

• Lapanie po dychu.

• Problémy s dýchaním.

• Slabosť alebo pocit únavy.

• Veľa krváca, aj z malého rezu.

• Petechie (ploché, presné miesta pod kožou spôsobené krvácaním).

• Bolesť pod rebrami.

• Kožná vyrážka.

• Žltačka (zožltnutie kože a očných bielkov).

• Bolesť hlavy, poruchy videnia a zmätenosť.

Niekedy TAM nespôsobuje vôbec žiadne príznaky a diagnostikuje sa po rutinnom krvnom teste.

Testy, ktoré vyšetrujú krv a kostnú dreň, sa používajú na detekciu (nájdenie) a diagnostiku detských AML, TAM, APL, JMML, CML a MDS. Môžu sa použiť tieto testy a postupy:

• Fyzikálna skúška a anamnéza: Vyšetrenie tela na kontrolu všeobecných znakov zdravia vrátane kontroly príznakov ochorenia, ako sú hrudky alebo čokoľvek iné, čo sa zdá neobvyklé. Bude tiež odobratá anamnéza zdravotných návykov pacienta, prekonaných chorôb a liečby.
• Kompletný krvný obraz (CBC) s diferenciálnym hodnotením: Procedúra, pri ktorej sa odoberá vzorka krvi a kontroluje sa prítomnosť:

• Počet červených krviniek a krvných doštičiek.

• Počet a typ bielych krviniek.

• Množstvo hemoglobínu (bielkoviny prenášajúcej kyslík) v červených krvinkách.

• Časť vzorky krvi tvorená červenými krvinkami.

Kompletný krvný obraz (CBC). Krv sa odoberá vpichnutím ihly do žily a potom sa nechá prúdiť do skúmavky. Vzorka krvi sa odošle do laboratória a spočítajú sa červené krvinky, biele krvinky a krvné doštičky. CBC sa používa na testovanie, diagnostiku a monitorovanie mnohých rôznych stavov.

Štúdie krvnej chémie: Postup, pri ktorom sa kontroluje vzorka krvi na meranie množstva určitých látok uvoľňovaných do krvi orgánmi a tkanivami v tele. Nezvyčajné (vyššie alebo nižšie ako bežné) množstvo látky môže byť znakom choroby.

• RTG hrudníka: RTG orgánov a kostí vo vnútri hrudníka. Röntgen je druh energetického lúča, ktorý môže prechádzať telom a na film a vytvárať obraz oblastí vo vnútri tela.

• Biopsia: Odstránenie buniek alebo tkanív, aby ich mohol patológ sledovať pod mikroskopom s cieľom skontrolovať príznaky rakoviny. Biopsie, ktoré je možné vykonať, zahŕňajú nasledujúce:

• Ašpirácia a biopsia kostnej drene: Odstránenie kostnej drene, krvi a malého kúska kosti zavedením dutej ihly do bedrovej kosti alebo do hrudnej kosti.

Ašpirácia a biopsia kostnej drene. Po znecitlivení malej oblasti kože sa do bedrovej kosti dieťaťa vloží ihla kostnej drene. Vzorky krvi, kostí a kostnej drene sa odoberajú na vyšetrenie pod mikroskopom.

• Biopsia nádoru: Môže sa vykonať biopsia chloromu.

• Biopsia lymfatických uzlín: Odstránenie celej alebo časti lymfatických uzlín.

• Imunofenotypizácia: Laboratórny test, ktorý pomocou protilátok identifikuje rakovinové bunky na základe typov antigénov alebo markerov na povrchu buniek. Tento test slúži na diagnostiku konkrétnych typov leukémie.

• Cytogenetická analýza: Laboratórny test, pri ktorom sa počítajú chromozómy buniek vo vzorke krvi alebo kostnej drene a kontrolujú sa akékoľvek zmeny, napríklad rozbité, chýbajúce, preskupené alebo extra chromozómy. Zmeny v určitých chromozómoch môžu byť znakom rakoviny. Cytogenetická analýza sa používa na diagnostiku rakoviny, plánovanie liečby alebo na zistenie jej dobrého fungovania.

Nasledujúci test je typom cytogenetickej analýzy:

• FISH (fluorescenčná in situ hybridizácia): Laboratórny test používaný na zisťovanie a počítanie génov alebo chromozómov v bunkách a tkanivách. Kusy DNA, ktoré obsahujú fluorescenčné farbivá, sa vyrábajú v laboratóriu a pridávajú sa k vzorke buniek alebo tkanív pacienta. Keď sa tieto zafarbené kúsky DNA viažu na určité gény alebo oblasti chromozómov vo vzorke, rozsvietia sa pri pohľade pod fluorescenčným mikroskopom. Test FISH sa používa na diagnostiku rakoviny a na plánovanie liečby.

• Molekulárne testovanie: Laboratórny test na kontrolu určitých génov, proteínov alebo iných molekúl vo vzorke krvi alebo kostnej drene. Molekulárne testy tiež kontrolujú určité zmeny v géne alebo chromozóme, ktoré môžu spôsobiť alebo ovplyvniť pravdepodobnosť vzniku AML. Molekulárny test možno použiť na pomoc pri plánovaní liečby, pri zisťovaní jej účinnosti alebo pri prognózovaní.

• Lumbálna punkcia: Procedúra použitá na odber vzorky mozgovomiechového moku (CSF) z chrbtice. To sa deje tak, že sa ihla vloží medzi dve kosti v chrbtici a do mozgovomiechového moku okolo miechy a odoberie sa vzorka tekutiny. Vzorka CSF sa kontroluje pod mikroskopom na príznaky, že bunky leukémie sa rozšírili do mozgu a miechy. Tento postup sa nazýva aj LP alebo spinálny kohútik.

Lumbálna punkcia. Pacient leží v stočenej polohe na stole. Po znecitlivení malej oblasti v dolnej časti chrbta sa do dolnej časti chrbtice vloží miechová ihla (dlhá, tenká ihla), aby sa odstránil mozgovomiechový mok (CSF, zobrazený modrou farbou). Kvapalina sa môže poslať do laboratória na testovanie.

Určité faktory ovplyvňujú prognózu (šanca na zotavenie) a možnosti liečby.

Prognóza (šanca na zotavenie) a možnosti liečby detskej AML závisia od nasledujúcich:

• Vek dieťaťa, keď je diagnostikovaná rakovina.

• Rasa alebo etnická skupina dieťaťa.

• Či má dieťa veľkú nadváhu.

• Počet bielych krviniek v krvi pri stanovení diagnózy.

• Či sa AML vyskytla po predchádzajúcej liečbe rakoviny.

• Podtyp AML.

• Či už existujú zmeny chromozómov alebo génov v leukemických bunkách.

• Či má dieťa Downov syndróm. Väčšina detí s AML a Downovým syndrómom môže byť vyliečená z ich leukémie.

• Či je leukémia v centrálnom nervovom systéme (mozog a miecha).

• Ako rýchlo leukémia reaguje na liečbu.

• Či je AML novodiagnostikovaná (neliečená) alebo sa opakovala po liečbe.

• Doba od ukončenia liečby pre AML, ktorá sa opakovala.

Prognóza APL v detstve závisí od nasledujúcich skutočností:

• Počet bielych krviniek v krvi pri stanovení diagnózy.

• Či už existujú zmeny chromozómov alebo génov v leukemických bunkách.

• Či je APL novodiagnostikovaná (neliečená) alebo sa opakovala po liečbe.

Prognóza a možnosti liečby JMML závisia od nasledujúcich skutočností:

• Vek dieťaťa, keď je diagnostikovaná rakovina.

• Typ ovplyvneného génu a počet génov, ktoré majú zmeny.

• Koľko monocytov (typ bielych krviniek) je v krvi.

• Koľko hemoglobínu je v krvi.

• Či je JMML novo diagnostikovaný (neliečený) alebo sa opakoval po liečbe.

Prognóza a možnosti liečby detskej CML závisia od:

• Ako dlho to bolo od diagnostikovania pacienta.

• Koľko vysokých buniek je v krvi.

• Či a ako úplne zmiznú vysoké bunky z krvi a kostnej drene po začiatku liečby.

• Či je CML novo diagnostikovaná (neliečená) alebo sa opakovala po liečbe.

Prognóza a možnosti liečby MDS závisia od nasledujúcich skutočností:

• Či bol MDS spôsobený predchádzajúcou liečbou rakoviny.

• Aký nízky je počet červených krviniek, bielych krviniek alebo krvných doštičiek.

• Či je MDS novo diagnostikovaný (neliečený) alebo sa opakoval po liečbe.

Fázy detskej akútnej myeloidnej leukémie a iných myeloidných malignít

KĽÚČOVÉ BODY

• Po diagnostikovaní akútnej myeloidnej leukémie (AML) v detstve sa robia testy na zistenie, či sa rakovina rozšírila do ďalších častí tela.

• Pre detskú AML, detskú akútnu promyelocytickú leukémiu (APL), juvenilnú myelomonocytovú leukémiu (JMML), detskú chronickú myeloidnú leukémiu (CML) alebo myelodysplastické syndrómy (MDS) neexistuje žiadny štandardný systém stagingu.

• Opakovaná detská AML sa po liečbe vrátila.

Po diagnostikovaní akútnej myeloidnej leukémie (AML) v detstve sa robia testy na zistenie, či sa rakovina rozšírila do ďalších častí tela.

Na zistenie, či sa leukémia rozšírila z krvi do iných častí tela, možno použiť nasledujúce testy a postupy:

• Lumbálna punkcia: Procedúra použitá na odber vzorky mozgovomiechového moku (CSF) z chrbtice. To sa deje tak, že sa ihla vloží medzi dve kosti v chrbtici a do mozgovomiechového moku okolo miechy a odoberie sa vzorka tekutiny. Vzorka CSF sa kontroluje pod mikroskopom na príznaky, že bunky leukémie sa rozšírili do mozgu a miechy. Tento postup sa nazýva aj LP alebo spinálny kohútik.

• Biopsia semenníkov, vaječníkov alebo kože: Odstránenie buniek alebo tkanív zo semenníkov, vaječníkov alebo kože, aby sa dali prehliadnuť pod mikroskopom, aby sa zistili príznaky rakoviny. Robí sa to, iba ak sa pri fyzickej skúške zistí niečo neobvyklé na semenníkoch, vaječníkoch alebo koži.

Pre detskú AML, detskú akútnu promyelocytickú leukémiu (APL), juvenilnú myelomonocytovú leukémiu (JMML), detskú chronickú myeloidnú leukémiu (CML) alebo myelodysplastické syndrómy (MDS) neexistuje žiadny štandardný systém stagingu.

Rozsah alebo šírenie rakoviny sa zvyčajne označuje ako štádiá. Namiesto etáp je liečba detskej AML, detskej APL, JMML, detskej CML a MDS založená na jednom alebo viacerých z nasledujúcich spôsobov:

• Typ ochorenia alebo podtyp AML.

• Či sa leukémia rozšírila mimo krv a kostnú dreň.

• Či už je choroba novodiagnostikovaná, v remisii alebo opakujúca sa.

Novo diagnostikovaná detská AML

Novo diagnostikovaná AML v detstve sa neliečila, iba aby sa zmiernili príznaky a príznaky ako horúčka, krvácanie alebo bolesť, a zistila sa jedna z nasledujúcich možností:

• Viac ako 20% buniek v kostnej dreni sú blasty (leukemické bunky).

alebo

• Menej ako 20% buniek v kostnej dreni sú blasty a dochádza k určitej zmene chromozómu.

Detská AML v remisii

V detstve bola AML v remisii liečená a sú zistené tieto nálezy:

• Kompletný krvný obraz je takmer normálny.

• Menej ako 5% buniek v kostnej dreni sú blasty (leukemické bunky).

• V mozgu, mieche alebo iných častiach tela nie sú žiadne príznaky alebo príznaky leukémie.

Opakovaná detská AML sa po liečbe vrátila.

V opakovanom detskom AML sa rakovina môže vrátiť do krvi a kostnej drene alebo do iných častí tela, ako je centrálny nervový systém (mozog a miecha).

V refraktérnej detskej AML rakovina nereaguje na liečbu.

Prehľad možností liečby

KĽÚČOVÉ BODY

• Pre deti existujú rôzne typy liečby AML, TAM, APL, JMML, CML a MDS.

• Liečba je plánovaná tímom poskytovateľov zdravotnej starostlivosti, ktorí sú odborníkmi na liečbu detskej leukémie a iných chorôb krvi.

• Liečba detskej akútnej myeloidnej leukémie môže spôsobiť vedľajšie účinky.

• Liečba detskej AML má zvyčajne dve fázy.

• Pre detskú AML, TAM, detskú APL, JMML, detskú CML a MDS sa používa sedem typov štandardnej liečby.

• Chemoterapia

• Liečenie ožiarením

• Transplantácia kmeňových buniek

• Cielená terapia

• Iná lieková terapia

• Bdelé čakanie

• Podporná starostlivosť

• Nové typy liečby sa testujú v klinických štúdiách.

• Imunoterapia

• Pacienti môžu chcieť premýšľať o účasti na klinickom skúšaní.

• Pacienti môžu vstúpiť do klinických štúdií pred, počas alebo po začatí liečby rakoviny.

• Môžu byť potrebné kontrolné testy.

Pre deti existujú rôzne typy liečby AML, TAM, APL, JMML, CML a MDS.

Pre deti s akútnou myeloidnou leukémiou (AML), prechodnou abnormálnou myelopoézou (TAM), akútnou promyelocytovou leukémiou (APL), juvenilnou myelomonocytovou leukémiou (JMML), chronickou myeloidnou leukémiou (CML) a myelodysplastickými syndrómami (MDS) sú k dispozícii rôzne typy liečby. . Niektoré liečby sú štandardné (v súčasnosti používaná liečba) a niektoré sa testujú v klinických štúdiách. Klinická štúdia liečby je výskumná štúdia, ktorá má pomôcť zlepšiť súčasné liečby alebo získať informácie o nových liečebných postupoch pre pacientov s rakovinou. Keď klinické skúšky ukážu, že nová liečba je lepšia ako štandardná liečba, môže sa nová liečba stať štandardnou liečbou.

Pretože AML a iné myeloidné poruchy sú u detí zriedkavé, je potrebné zvážiť účasť na klinickom skúšaní. Niektoré klinické štúdie sú otvorené iba pre pacientov, ktorí ešte nezačali liečbu.

Liečba je plánovaná tímom poskytovateľov zdravotnej starostlivosti, ktorí sú odborníkmi na liečbu detskej leukémie a iných chorôb krvi.

Na liečbu bude dohliadať detský onkológ, lekár, ktorý sa špecializuje na liečbu onkologicky chorých detí. Detský onkológ spolupracuje s ďalšími poskytovateľmi zdravotnej starostlivosti, ktorí sú odborníkmi na liečbu detí s leukémiou a špecializujú sa na určité oblasti medicíny. Môžu to byť títo špecialisti:

• Pediater.

• Hematológ.

• Lekársky onkológ.

• Detský chirurg.

• Radiačný onkológ.

• Neurológ.

• Neuropatológ.

• Neurorádiológ.

• Špecialista na detskú sestru.

• Sociálny pracovník.

• Rehabilitačný špecialista.

• Psychológ.

Liečba detskej akútnej myeloidnej leukémie môže spôsobiť vedľajšie účinky.

Informácie o vedľajších účinkoch, ktoré sa objavia počas liečby rakoviny, nájdete na stránke Vedľajšie účinky.

Pravidelné následné skúšky sú veľmi dôležité. Vedľajšie účinky liečby rakoviny, ktoré sa objavia po liečbe a trvajú mesiace alebo roky, sa nazývajú neskoré účinky. Neskoré účinky liečby rakoviny môžu zahŕňať nasledujúce:

• Fyzické problémy.

• Zmeny nálady, pocitov, myslenia, učenia alebo pamäte.

• Druhé druhy rakoviny (nové typy rakoviny).

Niektoré neskoré účinky môžu byť liečené alebo kontrolované. Je dôležité, aby rodičia detí liečených na AML alebo iné choroby krvi hovorili s lekármi ich dieťaťa o účinkoch liečby rakoviny na ich dieťa. (Ďalšie informácie nájdete v zhrnutí o neskorých účinkoch liečby rakoviny dieťaťa).

Liečba detskej AML má zvyčajne dve fázy.

Liečba detskej AML sa uskutočňuje vo fázach:

• Indukčná terapia: Toto je prvá fáza liečby. Cieľom je zabiť leukemické bunky v krvi a kostnej dreni. Toto vedie k remisii leukémie.

• Konsolidačná / intenzifikačná terapia: Toto je druhá fáza liečby. Začína sa to, akonáhle je leukémia v remisii. Cieľom terapie je zabiť všetky zostávajúce leukemické bunky, ktoré sa skrývajú a nemusia byť aktívne, ale mohli by sa znova rozrastať a spôsobiť relaps.

Liečba nazývaná profylaxia centrálnym nervovým systémom (CNS) sa môže uskutočniť počas úvodnej fázy liečby. Pretože štandardné dávky chemoterapie nemusia dosiahnuť leukemické bunky v CNS (mozog a miecha), sú leukemické bunky schopné skryť sa v CNS. Intratekálna chemoterapia je schopná dosiahnuť leukemické bunky v CNS. Podáva sa na usmrtenie leukemických buniek a na zníženie pravdepodobnosti opakovania (návratu) leukémie.

Pre detskú AML, TAM, detskú APL, JMML, detskú CML a MDS sa používa sedem typov štandardnej liečby.

Chemoterapia

Chemoterapia je liečba rakoviny, pri ktorej sa používajú lieky na zastavenie rastu rakovinových buniek, a to buď usmrtením buniek alebo zastavením ich delenia. Ak sa chemoterapia podáva ústami alebo injekčne do žily alebo svalu, lieky sa dostávajú do krvi a môžu sa dostať do rakovinových buniek v tele (systémová chemoterapia). Keď sa chemoterapia zavádza priamo do mozgovomiechového moku (intratekálna chemoterapia), orgánu alebo telesnej dutiny, ako je brušná dutina, ovplyvňujú lieky hlavne rakovinové bunky v týchto oblastiach (regionálna chemoterapia). Kombinovaná chemoterapia je liečba, pri ktorej sa používa viac ako jeden chemoterapeutický liek.

Spôsob podávania chemoterapie závisí od typu liečenej rakoviny. Pri AML sa používa chemoterapia podávaná ústami, žilami alebo do mozgovomiechového moku.

V AML sa leukemické bunky môžu šíriť do mozgu a / alebo miechy. Chemoterapia podávaná ústami alebo žilami na liečbu AML nemusí prechádzať cez hematoencefalickú bariéru, aby sa dostala do tekutiny, ktorá obklopuje mozog a miechu. Namiesto toho sa do priestoru naplneného tekutinami vstrekuje chemoterapia, aby sa usmrtili bunky leukémie, ktoré sa tam mohli rozšíriť (intratekálna chemoterapia).

Intratekálna chemoterapia. Protirakovinové lieky sa injikujú do intratekálneho priestoru, čo je priestor, ktorý drží mozgovomiechový mok (CSF, zobrazený modrou farbou). Existujú dva rôzne spôsoby, ako to urobiť. Jedným zo spôsobov, ktorý je zobrazený v hornej časti obrázku, je vstrekovanie liekov do zásobníka Ommaya (nádoba v tvare kupoly, ktorá sa počas operácie umiestni pod pokožku hlavy; drží lieky pri prietoku cez malú hadičku do mozgu. ). Ďalším spôsobom, ktorý je zobrazený v dolnej časti obrázku, je vstrekovanie liekov priamo do mozgovomiechového moku v dolnej časti chrbtice, po znecitlivení malej oblasti v dolnej časti chrbta.

Ďalšie informácie nájdete v časti Lieky schválené na liečbu akútnej myeloidnej leukémie.

Liečenie ožiarením

Radiačná terapia je liečba rakoviny, ktorá pomocou vysokoenergetických röntgenových lúčov alebo iných druhov žiarenia ničí rakovinové bunky alebo im bráni v množení. Existujú dva typy radiačnej terapie:

• Vonkajšia radiačná terapia využíva prístroj mimo tela na vysielanie žiarenia smerom k rakovine.

• Pri internej rádioterapii sa používa rádioaktívna látka utesnená v ihlách, semenách, drôtoch alebo katétroch, ktoré sú umiestnené priamo do alebo v blízkosti rakoviny.

Spôsob radiačnej terapie závisí od typu liečenej rakoviny. V AML v detstve sa môže na liečbu chlóru, ktorý nereaguje na chemoterapiu, použiť externá radiačná terapia.

Transplantácia kmeňových buniek

Chemoterapia sa podáva na ničenie rakovinových buniek alebo iných abnormálnych krvných buniek. Zdravé bunky vrátane krvotvorných buniek sú tiež zničené liečbou rakoviny. Transplantácia kmeňových buniek je liečba, ktorá má nahradiť krvotvorné bunky. Kmeňové bunky (nezrelé krvinky) sa odstránia z krvi alebo kostnej drene pacienta alebo darcu a zmrazia sa a uskladnia. Keď pacient dokončí chemoterapiu, uložené kmeňové bunky sa rozmrazia a podajú pacientovi späť infúziou. Tieto znovu infikované kmeňové bunky prerastajú do (a obnovujú) krvné bunky tela.

Transplantácia kmeňových buniek. (Krok 1): Krv sa odoberá zo žily v ramene darcu. Darcom môže byť pacient alebo iná osoba. Krv preteká prístrojom, ktorý odstraňuje kmeňové bunky. Potom sa krv vráti darcovi cez žilu v druhom ramene. (Krok 2): Pacient dostane chemoterapiu na zničenie krvotvorných buniek. Pacient môže podstúpiť radiačnú terapiu (nie je zobrazená). (Krok 3): Pacient dostane kmeňové bunky katétrom umiestneným do krvnej cievy v hrudníku.

Cielená terapia

Cielená terapia je typ liečby, pri ktorej sa používajú lieky alebo iné látky na identifikáciu a napadnutie konkrétnych rakovinových buniek bez poškodenia normálnych buniek. Medzi typy cielenej liečby patria:

• Liečba inhibítormi tyrozínkinázy: Liečba inhibítormi tyrozínkinázy (TKI) blokuje signály potrebné na rast nádorov. TKI blokujú enzým (tyrozínkinázu), ktorý spôsobuje, že sa z kmeňových buniek stane viac bielych krviniek (výbuchov), ako telo potrebuje. TKI sa môžu používať s chemoterapeutickými liekmi ako adjuvantná liečba (liečba sa podáva po počiatočnej liečbe, aby sa znížilo riziko návratu rakoviny).

• Imatinib, dasatinib a nilotinib sú typy TKI, ktoré sa používajú na liečbu detskej CML.

• Sorafenib a trametinib sa študujú v liečbe detskej leukémie.

• Liečba monoklonálnymi protilátkami: Liečba monoklonálnymi protilátkami využíva protilátky vyrobené v laboratóriu z jedného typu bunky imunitného systému. Tieto protilátky môžu identifikovať látky na rakovinových bunkách alebo normálne látky, ktoré môžu pomôcť pri množení rakovinových buniek. Protilátky sa viažu na látky a ničia rakovinové bunky, blokujú ich rast alebo im bránia v rozširovaní. Monoklonálne protilátky sa podávajú infúziou. Môžu sa použiť samotné alebo na prenos liekov, toxínov alebo rádioaktívneho materiálu priamo do rakovinových buniek.

• Gemtuzumab je typ monoklonálnej protilátky, ktorá je pripojená k chemoterapeutickému lieku. Používa sa na liečbu AML.

Selinexor je liek na cielenú liečbu, ktorý sa študuje na liečbu refraktérnej alebo opakovanej detskej AML.

Ďalšie informácie nájdete v časti Lieky schválené na leukémiu.

Iná lieková terapia

Lenalidomid sa môže použiť na zníženie potreby transfúzií u pacientov, ktorí majú myelodysplastické syndrómy spôsobené zmenou špecifického chromozómu. Študuje sa tiež liečba detí s rekurentnou a refraktérnou AML.

Oxid arzenitý a kyselina all-trans retinová (ATRA) sú lieky, ktoré ničia určité typy leukemických buniek, zastavujú delenie leukemických buniek alebo pomáhajú bunkám leukémie dozrieť na biele krvinky. Tieto lieky sa používajú na liečbu akútnej promyelocytovej leukémie.

Ďalšie informácie nájdete v časti Lieky schválené na liečbu akútnej myeloidnej leukémie.

Bdelé čakanie

Bdelé čakanie pozorne sleduje stav pacienta bez akejkoľvek liečby, kým sa neobjavia alebo nezmenia príznaky alebo príznaky. Niekedy sa používa na liečbu MDS alebo prechodnej abnormálnej myelopoézy (TAM).

Podporná starostlivosť

Podporná starostlivosť sa poskytuje na zmiernenie problémov spôsobených chorobou alebo jej liečbou. Všetci pacienti s leukémiou dostávajú podpornú starostlivosť. Podporná starostlivosť môže zahŕňať:

• Transfúzna terapia: Spôsob poskytovania červených krviniek, bielych krviniek alebo krvných doštičiek ako náhrady krvných buniek zničených pri chorobe alebo liečbe rakoviny. Krv môže byť darovaná od inej osoby alebo môže byť odobratá pacientovi skôr a uskladnená, kým to nie je potrebné.

• Lieková terapia, napríklad antibiotiká alebo protiplesňové látky.

• Leukaferéza: Procedúra, pri ktorej sa na odstránenie bielych krviniek z krvi používa špeciálny prístroj. Krv sa odoberá pacientovi a vedie cez separátor krviniek, kde sa odoberajú biele krvinky. Zvyšok krvi sa potom vráti do krvi pacienta. Leukaferéza sa používa na liečbu pacientov s veľmi vysokým počtom bielych krviniek.

Nové typy liečby sa testujú v klinických štúdiách.

Táto súhrnná časť popisuje liečby, ktoré sa študujú v klinických štúdiách. Nemusí sa zmieniť o každej novej liečenej liečbe. Informácie o klinických skúškach sú k dispozícii na webových stránkach NCI.

Imunoterapia

Imunoterapia je liečba, ktorá využíva imunitný systém pacienta na boj proti rakovine. Látky vyrobené v tele alebo vyrobené v laboratóriu sa používajú na podporu, nasmerovanie alebo obnovenie prirodzenej obrany tela pred rakovinou. Tento typ liečby rakoviny sa tiež nazýva bioterapia alebo biologická terapia.

Pacienti môžu chcieť premýšľať o účasti na klinickom skúšaní.

Pre niektorých pacientov môže byť účasť na klinickom skúšaní najlepšou voľbou liečby. Klinické skúšky sú súčasťou procesu výskumu rakoviny. Vykonávajú sa klinické skúšky, aby sa zistilo, či je nová liečba rakoviny bezpečná a efektívna alebo lepšia ako štandardná liečba.

Mnoho dnešných štandardných spôsobov liečby rakoviny je založené na skorších klinických štúdiách. Pacienti, ktorí sa zúčastňujú klinického skúšania, môžu dostať štandardnú liečbu alebo môžu byť medzi prvými, ktorí dostanú novú liečbu.

Pacienti, ktorí sa zúčastňujú klinických skúšok, tiež pomáhajú zlepšiť spôsob liečby rakoviny v budúcnosti. Aj keď klinické skúšky nevedú k efektívnej novej liečbe, často odpovedajú na dôležité otázky a pomáhajú posúvať výskum vpred.

Pacienti môžu vstúpiť do klinických štúdií pred, počas alebo po začatí liečby rakoviny. Niektoré klinické štúdie zahŕňajú iba pacientov, ktorí ešte neboli liečení. Iné štúdie testujú liečbu pacientov, ktorých rakovina sa nezlepšila. Existujú aj klinické štúdie, ktoré testujú nové spôsoby, ako zabrániť opakovaniu (návratu) rakoviny alebo znížiť vedľajšie účinky liečby rakoviny.

V mnohých častiach krajiny prebiehajú klinické skúšky. Informácie o klinických skúškach podporovaných NCI nájdete na webovej stránke NCI pre vyhľadávanie klinických skúšok. Klinické štúdie podporované inými organizáciami nájdete na webových stránkach ClinicalTrials.gov.

Môžu byť potrebné kontrolné testy.

Niektoré z testov, ktoré sa robili na diagnostikovanie rakoviny alebo na zistenie štádia rakoviny, sa môžu opakovať. Niektoré testy sa budú opakovať, aby sa zistilo, ako dobre liečba funguje. Rozhodnutia o tom, či pokračovať v liečbe, zmeniť ju alebo ukončiť liečbu, môžu byť založené na výsledkoch týchto testov.

Niektoré z testov sa budú z času na čas robiť aj po ukončení liečby. Výsledky týchto testov môžu ukázať, či sa stav vášho dieťaťa zmenil alebo či sa rakovina opakovala (vráťte sa). Tieto testy sa niekedy nazývajú následné testy alebo kontroly.

Možnosti liečby akútnej myeloidnej leukémie v detstve

Informácie o ošetreniach uvedených nižšie nájdete v časti Prehľad možností liečby.

Liečba novodiagnostikovanej detskej akútnej myeloidnej leukémie (AML) počas indukčnej fázy môže zahŕňať:

• Kombinovaná chemoterapia.

• Cielená liečba monoklonálnou protilátkou (gemtuzumab).

• Profylaxia centrálneho nervového systému intratekálnou chemoterapiou.

• Radiačná terapia pre pacientov s granulocytovým sarkómom (chlórom), ak chemoterapia nefunguje.

• Transplantácia kmeňových buniek u pacientov s AML súvisiacou s liečbou.

Liečba detskej AML počas remisnej fázy (konsolidačná / intenzifikačná terapia) závisí od podtypu AML a môže zahŕňať:

• Kombinovaná chemoterapia.

• Vysokodávková chemoterapia, po ktorej nasleduje transplantácia kmeňových buniek pomocou krvných kmeňových buniek od darcu.

Liečba žiaruvzdornej detskej AML môže zahŕňať:

• Liečba lenalidomidom.

• Klinické skúšanie chemoterapie a cielenej liečby (selinexor).

• Nový režim kombinovanej chemoterapie.

Liečba opakovanej detskej AML môže zahŕňať nasledujúce:

• Kombinovaná chemoterapia.

• Kombinovaná chemoterapia a transplantácia kmeňových buniek pre pacientov, ktorí mali druhú úplnú remisiu.

• Druhá transplantácia kmeňových buniek pre pacientov, ktorých choroba sa vrátila po prvej transplantácii kmeňových buniek.

• Klinické skúšanie chemoterapie a cielenej liečby (selinexor).

Možnosti liečby prechodnej abnormálnej myelopoézy alebo detí s Downovým syndrómom a AML

Informácie o ošetreniach uvedených nižšie nájdete v časti Prehľad možností liečby.

Prechodná abnormálna myelopoéza (TAM) zvyčajne odznie sama. Liečba TAM, ktorá sama nezmizne alebo nespôsobí iné zdravotné problémy, môže zahŕňať:

• Podporná starostlivosť vrátane transfúznej liečby alebo leukaferézy.

• Chemoterapia.

Liečba akútnej myeloidnej leukémie (AML) u detí vo veku 4 rokov alebo mladších s Downovým syndrómom môže zahŕňať:

• Kombinovaná chemoterapia plus profylaxia centrálneho nervového systému s intratekálnou chemoterapiou.

• Klinické skúšanie nového režimu chemoterapie, ktoré závisí od toho, ako dieťa reaguje na počiatočnú chemoterapiu.

Liečba AML u detí starších ako 4 roky, ktoré majú Downov syndróm, môže byť rovnaká ako liečba u detí bez Downovho syndrómu.

Možnosti liečby akútnej promyelocytovej leukémie v detstve

Informácie o ošetreniach uvedených nižšie nájdete v časti Prehľad možností liečby.

Liečba novodiagnostikovanej detskej akútnej promyelocytovej leukémie (APL) môže zahŕňať:

• Kyselina all-trans retinová (ATRA) plus chemoterapia.

• Liečba oxidom arzenitým.

• Klinické skúšanie terapie ATRA a oxidom arzenitým s chemoterapiou alebo bez nej.

Liečba detskej APL počas remisnej fázy (konsolidačná / intenzifikačná terapia) môže zahŕňať nasledovné:

• Kyselina all-trans retinová (ATRA) plus chemoterapia.

Liečba APL v detskom veku môže zahŕňať:

• Liečba oxidom arzenitým.

• Liečba kyselinou all-trans retinovou (ATRA) plus chemoterapia.

• Cielená liečba monoklonálnou protilátkou (gemtuzumab).

• Transplantácia kmeňových buniek pomocou krvných kmeňových buniek od pacienta alebo darcu.

Možnosti liečby juvenilnej myelomonocytovej leukémie

Informácie o ošetreniach uvedených nižšie nájdete v časti Prehľad možností liečby.

Liečba juvenilnej myelomonocytovej leukémie (JMML) môže zahŕňať nasledujúce:

• Kombinovaná chemoterapia s následnou transplantáciou kmeňových buniek. Ak sa JMML opakuje po transplantácii kmeňových buniek, možno vykonať transplantáciu druhej kmeňovej bunky.

Liečba žiaruvzdorného alebo opakujúceho sa detského JMML môže zahŕňať nasledujúce:

• Klinické skúšanie cielenej liečby inhibítorom tyrozínkinázy (trametinib).

Možnosti liečby detskej chronickej myeloidnej leukémie

Informácie o ošetreniach uvedených nižšie nájdete v časti Prehľad možností liečby.

Liečba detskej chronickej myeloidnej leukémie (CML) môže zahŕňať nasledujúce:

• Cielená liečba inhibítorom tyrozínkinázy (imatinib, dasatinib alebo nilotinib).

Liečba žiaruvzdornej alebo opakujúcej sa detskej CML môže zahŕňať nasledujúce:

• Cielená liečba inhibítorom tyrozínkinázy (dasatinib alebo nilotinib).

• Transplantácia kmeňových buniek pomocou krvných kmeňových buniek od darcu.

Možnosti liečby myelodysplastických syndrómov v detstve

Informácie o ošetreniach uvedených nižšie nájdete v časti Prehľad možností liečby.

Liečba detských myelodysplastických syndrómov (MDS) môže zahŕňať nasledujúce:

• Transplantácia kmeňových buniek pomocou krvných kmeňových buniek od darcu.

• Podporná starostlivosť vrátane transfúznej liečby a antibiotík.

• Liečba lenalidomidom u pacientov s určitými zmenami génov.

• Klinické skúšanie cielenej terapie.

Ak sa z MDS stane akútna myeloidná leukémia (AML), bude liečba rovnaká ako liečba novodiagnostikovanej AML.

Ak sa chcete dozvedieť viac o akútnej myeloidnej leukémii v detstve a iných myeloidných malignitách

Ďalšie informácie od Národného onkologického ústavu o detskej akútnej myeloidnej leukémii a iných myeloidných malignitách nájdete na tejto stránke:

• Lieky schválené na akútnu myeloidnú leukémiu

• Lieky schválené pre myeloproliferatívne nádory

• Transplantácie kmeňových buniek, ktoré tvoria krv

• Cielené terapie rakoviny

Ďalšie informácie o rakovine u detí a ďalšie všeobecné zdroje týkajúce sa rakoviny nájdete v nasledujúcich častiach:

• O rakovine

• Rakoviny detstva

• CureSearch pre vylúčenie zodpovednosti za rakovinu u detí

• Neskoré účinky liečby rakoviny dieťaťa

• Dospievajúci a mladí dospelí s rakovinou

• Deti s rakovinou: Sprievodca pre rodičov

• Rakovina u detí a dospievajúcich

• Inscenácia

• Zvládanie rakoviny

• Otázky, ktoré sa majú pýtať lekára na rakovinu

• Pre pozostalých a opatrovateľov