Types/myeloproliferative/patient/myelodysplastic-treatment-pdq

Tratamentul sindromelor mielodisplazice (®) - Versiunea pacientului

Informații generale despre sindroamele mielodisplazice

PUNCTE CHEIE

• Sindroamele mielodisplazice sunt un grup de cancere în care celulele sanguine imature din măduva osoasă nu se maturizează sau devin celule sanguine sănătoase.

• Diferitele tipuri de sindroame mielodisplazice sunt diagnosticate pe baza anumitor modificări ale celulelor sanguine și ale măduvei osoase.

• Vârsta și tratamentul trecut cu chimioterapie sau radioterapie afectează riscul unui sindrom mielodisplazic.

• Semnele și simptomele unui sindrom mielodisplazic includ dificultăți de respirație și senzație de oboseală.

• Testele care examinează sângele și măduva osoasă sunt utilizate pentru a detecta (găsi) și a diagnostica sindroamele mielodisplazice.

• Anumiți factori afectează prognosticul și opțiunile de tratament.

Sindroamele mielodisplazice sunt un grup de cancere în care celulele sanguine imature din măduva osoasă nu se maturizează sau devin celule sanguine sănătoase.

La o persoană sănătoasă, măduva osoasă produce celule stem din sânge (celule imature) care devin celule sanguine mature în timp.

Anatomia osului. Osul este format din os compact, os spongios și măduvă osoasă. Osul compact alcătuiește stratul exterior al osului. Osul spongios se găsește mai ales la capetele oaselor și conține măduvă roșie. Măduva osoasă se găsește în centrul majorității oaselor și are multe vase de sânge. Există două tipuri de măduvă osoasă: roșie și galbenă. Măduva roșie conține celule stem din sânge care pot deveni globule roșii, globule albe sau trombocite. Măduva galbenă este formată în principal din grăsimi.

O celulă stem din sânge poate deveni o celulă stem limfoidă sau o celulă stem mieloidă. O celulă stem limfoidă devine o celulă albă din sânge. O celulă stem mieloidă devine unul dintre cele trei tipuri de celule sanguine mature:

• Globule roșii care transportă oxigenul și alte substanțe către toate țesuturile corpului.

• Trombocite care formează cheaguri de sânge pentru a opri sângerarea.

• Globule albe care combate infecțiile și bolile.

Dezvoltarea celulelor sanguine. O celulă stem din sânge parcurge mai mulți pași pentru a deveni o celulă roșie din sânge, trombocite sau celule albe din sânge.

La un pacient cu sindrom mielodisplazic, celulele stem din sânge (celule imature) nu devin celule roșii din sânge, celule albe din sânge sau trombocite în măduva osoasă. Aceste celule sanguine imature, numite explozii, nu funcționează așa cum ar trebui și fie mor în măduva osoasă, fie imediat după ce intră în sânge. Acest lucru lasă mai puțin spațiu pentru formarea globulelor albe din sânge, a globulelor roșii și a trombocitelor în măduva osoasă. Atunci când există mai puține celule sanguine sănătoase, pot apărea infecții, anemie sau sângerări ușoare.

Diferitele tipuri de sindroame mielodisplazice sunt diagnosticate pe baza anumitor modificări ale celulelor sanguine și ale măduvei osoase.

• Anemie refractară: Există prea puține celule roșii din sânge și pacientul are anemie. Numărul de celule albe din sânge și trombocite este normal.

• Anemie refractară cu sideroblaste inelare: Există prea puține celule roșii din sânge și pacientul are anemie. Celulele roșii din sânge au prea mult fier în interiorul celulei. Numărul de celule albe din sânge și trombocite este normal.

• Anemie refractară cu exces de explozii: Există prea puține celule roșii din sânge și pacientul are anemie. Cinci la sută la 19% din celulele din măduva osoasă sunt explozii. De asemenea, pot exista modificări ale celulelor albe din sânge și ale trombocitelor. Anemia refractară cu exces de explozii poate evolua către leucemie mieloidă acută (LMA). Consultați rezumatul Tratamentului pentru leucemie mieloidă acută pentru adulți pentru mai multe informații.

• Citopenia refractară cu displazie multiliniară: Există prea puține dintre cel puțin două tipuri de celule sanguine (globule roșii, trombocite sau globule albe). Mai puțin de 5% din celulele din măduva osoasă sunt explozii și mai puțin de 1% din celulele din sânge sunt explozii. Dacă celulele roșii din sânge sunt afectate, acestea pot avea fier suplimentar. Citopenia refractară poate evolua către leucemie mieloidă acută (LMA).

• Citopenia refractară cu displazie unilineage: Există prea puține dintr-un tip de celule sanguine (globule roșii, trombocite sau globule albe). Există modificări la 10% sau mai mult din alte două tipuri de celule sanguine. Mai puțin de 5% din celulele din măduva osoasă sunt explozii și mai puțin de 1% din celulele din sânge sunt explozii.

• Sindromul mielodisplazic neclasificabil: numărul de explozii din măduva osoasă și din sânge este normal, iar boala nu este unul dintre celelalte sindroame mielodisplazice.

• Sindrom mielodisplazic asociat cu o anomalie cromozomială izolată del (5q): există prea puține celule roșii din sânge și pacientul are anemie. Mai puțin de 5% din celulele din măduva osoasă și din sânge sunt explozii. Există o schimbare specifică în cromozom.

• Leucemie mielomonocitară cronică (CMML): Consultați rezumatul privind tratamentul neoplasmelor mielodisplazice / mieloproliferative pentru mai multe informații.

Vârsta și tratamentul trecut cu chimioterapie sau radioterapie afectează riscul unui sindrom mielodisplazic.

Orice lucru care vă crește riscul de îmbolnăvire se numește factor de risc. A avea un factor de risc nu înseamnă că vei avea o boală; faptul că nu aveți factori de risc nu înseamnă că nu veți avea o boală. Discutați cu medicul dumneavoastră dacă credeți că puteți fi expus riscului. Factorii de risc pentru sindroamele mielodisplazice includ următorii:

• Tratament trecut cu chimioterapie sau radioterapie pentru cancer.

• Expus la anumite substanțe chimice, inclusiv fum de tutun, pesticide, îngrășăminte și solvenți, cum ar fi benzenul.

• Fiind expus la metale grele, cum ar fi mercurul sau plumbul.

Nu se cunoaște cauza sindroamelor mielodisplazice la majoritatea pacienților.

Semnele și simptomele unui sindrom mielodisplazic includ dificultăți de respirație și senzație de oboseală.

Sindroamele mielodisplazice adesea nu provoacă semne sau simptome timpurii. Acestea pot fi găsite în timpul unui test de sânge de rutină. Semnele și simptomele pot fi cauzate de sindroame mielodisplazice sau de alte afecțiuni. Adresați-vă medicului dumneavoastră dacă aveți oricare dintre următoarele:

• Respirație scurtă.

• Slăbiciune sau senzație de oboseală.

• Având o piele mai palidă decât de obicei.

• Vânătăi ușoare sau sângerări.

• Petechii (pete plate, punctate sub piele cauzate de sângerări).

Testele care examinează sângele și măduva osoasă sunt utilizate pentru a detecta (găsi) și a diagnostica sindroamele mielodisplazice.

Se pot utiliza următoarele teste și proceduri:

• Examen fizic și istoric: un examen al corpului pentru a verifica semnele generale de sănătate, inclusiv verificarea semnelor de boală, cum ar fi bulgări sau orice altceva care pare neobișnuit. De asemenea, va fi luat un istoric al obiceiurilor de sănătate ale pacientului și al bolilor și tratamentelor din trecut.

• Numărul complet de sânge (CBC) cu diferențial: o procedură în care se prelevează o probă de sânge și se verifică următoarele:

Numărul de globule roșii și trombocite.

• Numărul și tipul de celule albe din sânge.

• Cantitatea de hemoglobină (proteina care transportă oxigenul) în celulele roșii din sânge.

• Porțiunea probei de sânge formată din celule roșii din sânge.

Numărul complet de sânge (CBC). Sângele este colectat prin introducerea unui ac într-o venă și lăsarea sângelui să curgă într-un tub. Eșantionul de sânge este trimis la laborator și se numără globulele roșii, celulele albe din sânge și trombocitele. CBC este utilizat pentru a testa, diagnostica și monitoriza multe condiții diferite.

• Frotiu de sânge periferic: o procedură în care un eșantion de sânge este verificat pentru modificări ale numărului, tipului, formei și dimensiunii celulelor sanguine și pentru prea mult fier în celulele roșii din sânge.

• Analiză citogenetică: un test de laborator în care cromozomii celulelor dintr-un eșantion de măduvă osoasă sau sânge sunt numărate și verificate pentru orice modificări, cum ar fi cromozomii rupți, lipsă, rearanjați sau extra. Modificările anumitor cromozomi pot fi un semn al cancerului. Analiza citogenetică este utilizată pentru a ajuta la diagnosticarea cancerului, pentru planificarea tratamentului sau pentru a afla cât de bine funcționează tratamentul.

• Studii de chimie a sângelui: o procedură prin care se verifică o probă de sânge pentru a măsura cantitățile de anumite substanțe, cum ar fi vitamina B12 și folatul, eliberate în sânge de organele și țesuturile din corp. O cantitate neobișnuită (mai mare sau mai mică decât în ​​mod normal) dintr-o substanță poate fi un semn de boală.

• Aspirația și biopsia măduvei osoase: îndepărtarea măduvei osoase, a sângelui și a unei mici bucăți de os prin introducerea unui ac gol în os sau în sân. Un patolog vizionează măduva osoasă, sângele și osul la microscop pentru a căuta celule anormale.

Aspirația măduvei osoase și biopsia. După ce o zonă mică de piele este amorțită, un ac de măduvă osoasă este introdus în osul șoldului pacientului. Probele de sânge, os și măduvă osoasă sunt îndepărtate pentru examinare la microscop.

Următoarele teste pot fi efectuate pe proba de țesut care este îndepărtat:

• Imunocitochimie: un test de laborator care utilizează anticorpi pentru a verifica anumite antigene (markeri) într-un eșantion de măduvă osoasă a pacientului. Anticorpii sunt de obicei legați de o enzimă sau un colorant fluorescent. După ce anticorpii se leagă de antigenul din proba de celule ale pacientului, enzima sau colorantul este activat, iar antigenul poate fi apoi văzut la microscop. Acest tip de test este utilizat pentru a ajuta la diagnosticarea cancerului și pentru a face diferența dintre sindroamele mielodisplazice, leucemia și alte afecțiuni.

• Imunofenotipare: Un test de laborator care utilizează anticorpi pentru a identifica celulele canceroase pe baza tipurilor de antigeni sau markeri de pe suprafața celulelor. Acest test este utilizat pentru a ajuta la diagnosticarea anumitor tipuri de leucemie și alte afecțiuni ale sângelui.

• Citometrie de flux: un test de laborator care măsoară numărul de celule dintr-o probă, procentul de celule vii dintr-o probă și anumite caracteristici ale celulelor, cum ar fi dimensiunea, forma și prezența markerilor tumorali (sau alți) suprafața celulei. Celulele dintr-un eșantion de sânge, măduvă osoasă sau alt țesut ale pacientului sunt colorate cu un colorant fluorescent, plasate într-un fluid și apoi trecute pe rând printr-un fascicul de lumină. Rezultatele testului se bazează pe modul în care celulele care au fost colorate cu vopseaua fluorescentă reacționează la fasciculul de lumină. Acest test este utilizat pentru a ajuta la diagnosticarea și gestionarea anumitor tipuri de cancer, cum ar fi leucemia și limfomul.

• FISH (fluorescență hibridizare in situ): Un test de laborator folosit pentru a analiza și număra genele sau cromozomii din celule și țesuturi. Bucăți de ADN care conțin coloranți fluorescenți sunt fabricate în laborator și adăugate la un eșantion de celule sau țesuturi ale pacientului. Când aceste bucăți de ADN vopsite se atașează la anumite gene sau zone ale cromozomilor din probă, acestea se aprind când sunt privite la microscopul fluorescent. Testul FISH este utilizat pentru a ajuta la diagnosticarea cancerului și pentru a ajuta la planificarea tratamentului.

Anumiți factori afectează prognosticul și opțiunile de tratament.

Prognosticul (șansa de recuperare) și opțiunile de tratament depind de următoarele:

• Numărul de celule blastice din măduva osoasă.

• Indiferent dacă sunt afectate unul sau mai multe tipuri de celule sanguine.

• Indiferent dacă pacientul are semne sau simptome de anemie, sângerare sau infecție.

• Dacă pacientul prezintă un risc scăzut sau ridicat de leucemie.

• Anumite modificări ale cromozomilor.

• Dacă sindromul mielodisplazic a apărut după chimioterapie sau radioterapie pentru cancer.

• Vârsta și starea generală de sănătate a pacientului.

Prezentare generală a opțiunii de tratament

PUNCTE CHEIE

• Există diferite tipuri de tratament pentru pacienții cu sindroame mielodisplazice.

• Tratamentul pentru sindroamele mielodisplazice include îngrijire de susținere, terapie medicamentoasă și transplant de celule stem.

• Sunt utilizate trei tipuri de tratament standard:

• Îngrijire de susținere

• Terapia medicamentoasă

• Chimioterapie cu transplant de celule stem

• Noi tipuri de tratament sunt testate în cadrul studiilor clinice.

• Tratamentul sindroamelor mielodisplazice poate provoca reacții adverse.

• Pacienții ar putea dori să se gândească la participarea la un studiu clinic.

• Pacienții pot intra în studii clinice înainte, în timpul sau după începerea tratamentului.

• Este posibil să fie necesare teste de urmărire.

Există diferite tipuri de tratament pentru pacienții cu sindroame mielodisplazice.

Diferite tipuri de tratament sunt disponibile pentru pacienții cu sindroame mielodisplazice. Unele tratamente sunt standard (tratamentul utilizat în prezent), iar altele sunt testate în cadrul studiilor clinice. Un studiu clinic de tratament este un studiu de cercetare menit să ajute la îmbunătățirea tratamentelor actuale sau la obținerea de informații despre noi tratamente pentru pacienții cu cancer. Când studiile clinice arată că un tratament nou este mai bun decât tratamentul standard, noul tratament poate deveni tratamentul standard. Pacienții ar putea dori să se gândească la participarea la un studiu clinic. Unele studii clinice sunt deschise numai pacienților care nu au început tratamentul.

Tratamentul pentru sindroamele mielodisplazice include îngrijire de susținere, terapie medicamentoasă și transplant de celule stem.

Pacienților cu sindrom mielodisplazic, care au simptome cauzate de un număr scăzut de sânge, li se oferă îngrijire de susținere pentru ameliorarea simptomelor și îmbunătățirea calității vieții. Terapia medicamentoasă poate fi utilizată pentru a încetini progresia bolii. Unii pacienți pot fi vindecați prin tratament agresiv cu chimioterapie urmat de transplant de celule stem folosind celule stem de la un donator.

Sunt utilizate trei tipuri de tratament standard:

Îngrijire de susținere

Se acordă îngrijire de susținere pentru a diminua problemele cauzate de boală sau de tratamentul acesteia. Îngrijirea de susținere poate include următoarele:

• Terapia transfuzională

Terapia prin transfuzie (transfuzia de sânge) este o metodă de administrare a globulelor roșii, a globulelor albe sau a trombocitelor pentru a înlocui celulele sanguine distruse de boli sau tratament. O transfuzie de globule roșii se face atunci când numărul de globule roșii din sânge este scăzut și apar semne sau simptome de anemie, cum ar fi dificultăți de respirație sau senzație de oboseală. O transfuzie de trombocite se administrează de obicei atunci când pacientul sângerează, are o procedură care poate provoca sângerări sau când numărul de trombocite este foarte scăzut.

Pacienții care primesc multe transfuzii de celule sanguine pot avea leziuni ale țesuturilor și organelor cauzate de acumularea de fier suplimentar. Acești pacienți pot fi tratați cu terapie de chelare cu fier pentru a elimina fierul suplimentar din sânge.

• Agenți de stimulare a eritropoiezei

Se pot administra agenți stimulatori ai eritropoiezei (ESA) pentru a crește numărul de globule roșii mature produse de organism și pentru a diminua efectele anemiei. Uneori, factorul de stimulare a coloniei de granulocite (G-CSF) este administrat cu ASE pentru a ajuta tratamentul să funcționeze mai bine.

• Terapia cu antibiotice

Se pot administra antibiotice pentru a combate infecțiile.

Terapia medicamentoasă

• Lenalidomida

Pacienții cu sindrom mielodisplazic asociat cu o anomalie cromozomială izolată del (5q) care au nevoie de transfuzii frecvente de globule roșii pot fi tratați cu lenalidomidă. Lenalidomida este utilizată pentru a diminua necesitatea transfuziilor de celule roșii din sânge.

• Terapia imunosupresoare

Globulina antitimocitară (ATG) acționează pentru suprimarea sau slăbirea sistemului imunitar. Este utilizat pentru a diminua necesitatea transfuziilor de celule roșii din sânge.

• Azacitidină și decitabină

Azacitidina și decitabina sunt utilizate pentru a trata sindroamele mielodisplazice prin uciderea celulelor care se divid rapid. De asemenea, ajută genele implicate în creșterea celulelor să funcționeze așa cum ar trebui. Tratamentul cu azacitidină și decitabină poate încetini progresia sindroamelor mielodisplazice către leucemie mieloidă acută.

• Chimioterapie utilizată în leucemia mieloidă acută (LMA)

Pacienții cu sindrom mielodisplazic și cu un număr mare de explozii în măduva osoasă prezintă un risc ridicat de leucemie acută. Aceștia pot fi tratați cu același regim de chimioterapie utilizat la pacienții cu leucemie mieloidă acută.

Chimioterapie cu transplant de celule stem

Chimioterapia este administrată pentru a distruge celulele canceroase. Celulele sănătoase, inclusiv celulele care formează sânge, sunt, de asemenea, distruse de tratamentul cancerului. Transplantul de celule stem este un tratament pentru înlocuirea celulelor care formează sânge. Celulele stem (celule sanguine imature) sunt îndepărtate din sângele sau măduva osoasă a pacientului sau a unui donator și sunt înghețate și depozitate. După ce pacientul termină chimioterapia, celulele stem stocate sunt decongelate și redate pacientului printr-o perfuzie. Aceste celule stem reinfuzate cresc în (și restaurează) celulele sanguine ale corpului.

Este posibil ca acest tratament să nu funcționeze la fel de bine la pacienții al căror sindrom mielodisplazic a fost cauzat de un tratament anterior pentru cancer.

Transplant de celule stem. (Pasul 1): Sângele este prelevat dintr-o venă din brațul donatorului. Pacientul sau o altă persoană poate fi donatorul. Sângele curge printr-o mașină care îndepărtează celulele stem. Apoi sângele este returnat donatorului printr-o venă din celălalt braț. (Pasul 2): ​​Pacientul primește chimioterapie pentru a distruge celulele care formează sânge. Pacientul poate primi radioterapie (neprezentată). (Pasul 3): Pacientul primește celule stem printr-un cateter plasat într-un vas de sânge din piept.

Noi tipuri de tratament sunt testate în cadrul studiilor clinice.

Informații despre studiile clinice sunt disponibile de pe site-ul NCI.

Tratamentul sindroamelor mielodisplazice poate provoca reacții adverse.

Pentru informații despre efectele secundare cauzate de tratamentul cancerului, consultați pagina noastră despre Efecte secundare.

Pacienții ar putea dori să se gândească la participarea la un studiu clinic.

Pentru unii pacienți, participarea la un studiu clinic poate fi cea mai bună alegere de tratament. Studiile clinice fac parte din procesul de cercetare a cancerului. Se fac studii clinice pentru a afla dacă noile tratamente pentru cancer sunt sigure și eficiente sau mai bune decât tratamentul standard.

Multe dintre tratamentele standard actuale pentru cancer se bazează pe studii clinice anterioare. Pacienții care participă la un studiu clinic pot primi tratamentul standard sau pot fi printre primii care primesc un nou tratament.

Pacienții care participă la studii clinice contribuie, de asemenea, la îmbunătățirea modului în care cancerul va fi tratat în viitor. Chiar și atunci când studiile clinice nu conduc la tratamente noi eficiente, adesea răspund la întrebări importante și ajută la avansarea cercetării.

Pacienții pot intra în studii clinice înainte, în timpul sau după începerea tratamentului.

Unele studii clinice includ doar pacienții care nu au primit încă tratament. Alte studii testează tratamente pentru pacienții al căror cancer nu s-a îmbunătățit. Există, de asemenea, studii clinice care testează noi modalități de a opri recurența cancerului (revenirea) sau de a reduce efectele secundare ale tratamentului cancerului.

În multe părți ale țării au loc studii clinice. Informații despre studiile clinice susținute de NCI pot fi găsite pe pagina de căutare a studiilor clinice a NCI. Studiile clinice susținute de alte organizații pot fi găsite pe site-ul ClinicalTrials.gov.

Este posibil să fie necesare teste de urmărire.

Unele dintre testele care au fost făcute pentru a diagnostica cancerul sau pentru a afla stadiul cancerului pot fi repetate. Unele teste se vor repeta pentru a vedea cât de bine funcționează tratamentul. Deciziile cu privire la continuarea, schimbarea sau oprirea tratamentului se pot baza pe rezultatele acestor teste.

Unele dintre teste vor continua să fie făcute din când în când după terminarea tratamentului. Rezultatele acestor teste pot arăta dacă starea dumneavoastră s-a schimbat sau dacă cancerul a recidivat (reveniți). Aceste teste sunt uneori numite teste de urmărire sau verificări.

Opțiuni de tratament pentru sindroamele mielodisplazice

Pentru informații despre tratamentele enumerate mai jos, consultați secțiunea Prezentare generală a opțiunii de tratament.

Opțiuni standard de tratament pentru sindroamele mielodisplazice

Opțiunile standard de tratament pentru sindroamele mielodisplazice includ:

• Îngrijire de susținere cu una sau mai multe dintre următoarele:

• Terapia transfuzională.

• Agenți de stimulare a eritropoiezei.

• Terapia cu antibiotice.

• Tratamente pentru încetinirea progresiei către leucemie mieloidă acută (LMA):

• Lenalidomida.

• Terapia imunosupresoare.

• Azacitidină și decitabină.

• Chimioterapie utilizată în leucemia mieloidă acută.

• Chimioterapie cu transplant de celule stem.

Tratamentul neoplasmelor mieloide legate de terapie

Pacienții care au fost tratați în trecut cu chimioterapie sau radioterapie pot dezvolta neoplasme mieloide legate de terapia respectivă. Opțiunile de tratament sunt aceleași ca și pentru alte sindroame mielodisplazice.

Utilizați căutarea noastră de studii clinice pentru a găsi studii clinice de cancer susținute de NCI care acceptă pacienți. Puteți căuta studii bazate pe tipul de cancer, vârsta pacientului și locul în care se efectuează studiile. Sunt disponibile și informații generale despre studiile clinice.

Opțiuni de tratament pentru sindroame mielodisplazice recidivante sau refractare

Pentru informații despre tratamentele enumerate mai jos, consultați secțiunea Prezentare generală a opțiunii de tratament.

Nu există tratament standard pentru sindroamele mielodisplazice refractare sau recidivante. Pacienții al căror cancer nu răspunde la tratament sau au revenit după tratament pot dori să participe la un studiu clinic.

Utilizați căutarea noastră de studii clinice pentru a găsi studii clinice de cancer susținute de NCI care acceptă pacienți. Puteți căuta studii bazate pe tipul de cancer, vârsta pacientului și locul în care se efectuează studiile. Sunt disponibile și informații generale despre studiile clinice.

Pentru a afla mai multe despre sindroamele mielodisplazice

Pentru mai multe informații de la Institutul Național al Cancerului despre sindroamele mielodisplazice, consultați următoarele:

• Transplanturi de celule stem formatoare de sânge

Pentru informații generale despre cancer și alte resurse de la Institutul Național al Cancerului, consultați următoarele:

• Despre Rac

• Punerea în scenă

• Chimioterapie și tu: sprijin pentru persoanele cu cancer

• Radioterapie și dumneavoastră: sprijin pentru persoanele cu cancer

• Făcând față cancerului

• Întrebări de adresat medicului dumneavoastră despre cancer

• Pentru supraviețuitori și îngrijitori

• Despre acest rezumat