Types/myeloproliferative/patient/myelodysplastic-treatment-pdq
Leczenie zespołów mielodysplastycznych (®) - wersja dla pacjenta
Ogólne informacje o zespołach mielodysplastycznych
KLUCZOWE PUNKTY
- Zespoły mielodysplastyczne to grupa nowotworów, w których niedojrzałe komórki krwi w szpiku kostnym nie dojrzewają lub nie stają się zdrowymi komórkami krwi.
- Różne typy zespołów mielodysplastycznych rozpoznaje się na podstawie pewnych zmian w komórkach krwi i szpiku kostnym.
- Wiek i przeszłe leczenie chemioterapią lub radioterapią wpływa na ryzyko wystąpienia zespołu mielodysplastycznego.
- Oznaki i objawy zespołu mielodysplastycznego obejmują duszność i uczucie zmęczenia.
- Testy badające krew i szpik kostny służą do wykrywania (znajdowania) i diagnozowania zespołów mielodysplastycznych.
- Pewne czynniki wpływają na rokowanie i opcje leczenia.
Zespoły mielodysplastyczne to grupa nowotworów, w których niedojrzałe komórki krwi w szpiku kostnym nie dojrzewają lub nie stają się zdrowymi komórkami krwi.
U zdrowej osoby szpik kostny wytwarza komórki macierzyste krwi (komórki niedojrzałe), które z czasem stają się dojrzałymi komórkami krwi.

Komórka macierzysta krwi może stać się limfoidalną komórką macierzystą lub szpikową komórką macierzystą. Limfoidalna komórka macierzysta staje się białą krwinką. Mieloidalna komórka macierzysta staje się jednym z trzech typów dojrzałych krwinek:
- Czerwone krwinki, które przenoszą tlen i inne substancje do wszystkich tkanek ciała.
- Płytki krwi, które tworzą skrzepy krwi, aby zatrzymać krwawienie.
- Białe krwinki, które zwalczają infekcje i choroby.
U pacjenta z zespołem mielodysplastycznym komórki macierzyste krwi (komórki niedojrzałe) nie stają się dojrzałymi krwinkami czerwonymi, białymi ani płytkami krwi w szpiku kostnym. Te niedojrzałe krwinki, zwane blastami, nie działają tak, jak powinny i umierają w szpiku kostnym lub wkrótce po wejściu do krwi. Pozostawia to mniej miejsca na tworzenie się w szpiku zdrowych białych krwinek, czerwonych krwinek i płytek krwi. Kiedy jest mniej zdrowych krwinek, może wystąpić infekcja, niedokrwistość lub łatwe krwawienie.
Różne typy zespołów mielodysplastycznych rozpoznaje się na podstawie pewnych zmian w komórkach krwi i szpiku kostnym.
- Niedokrwistość oporna na leczenie: we krwi jest za mało czerwonych krwinek i pacjent ma niedokrwistość. Liczba białych krwinek i płytek krwi jest prawidłowa.
- Niedokrwistość oporna na leczenie z syderoblastami pierścieniowymi: we krwi jest za mało czerwonych krwinek i pacjent ma niedokrwistość. Czerwone krwinki mają zbyt dużo żelaza w komórce. Liczba białych krwinek i płytek krwi jest prawidłowa.
- Niedokrwistość oporna na leczenie z nadmiarem blastów: we krwi jest za mało czerwonych krwinek i pacjent ma niedokrwistość. Pięć procent do 19% komórek szpiku kostnego to komórki blastyczne. Mogą również wystąpić zmiany w białych krwinkach i płytkach krwi. Oporna anemia z nadmiarem blastów może prowadzić do ostrej białaczki szpikowej (AML). Więcej informacji można znaleźć w podsumowaniu leczenia ostrej białaczki szpikowej u dorosłych .
- Oporna cytopenia z wieloliniową dysplazją: Jest za mało z co najmniej dwóch rodzajów krwinek (krwinek czerwonych, płytek krwi lub krwinek białych). Mniej niż 5% komórek szpiku kostnego to blasty, a mniej niż 1% komórek krwi to blasty. Jeśli dotyczy to czerwonych krwinek, mogą mieć dodatkowe żelazo. Oporna cytopenia może przejść do ostrej białaczki szpikowej (AML).
- Oporna cytopenia z dysplazją jednokierunkową: Jest zbyt mało jednego rodzaju krwinek (krwinek czerwonych, płytek krwi lub białych krwinek). Istnieją zmiany w 10% lub więcej dwóch innych typów krwinek. Mniej niż 5% komórek szpiku kostnego to blasty, a mniej niż 1% komórek krwi to blasty.
- Niesklasyfikowalny zespół mielodysplastyczny: liczba blastów w szpiku kostnym i krwi jest normalna, a choroba nie jest jednym z pozostałych zespołów mielodysplastycznych.
- Zespół mielodysplastyczny związany z izolowaną nieprawidłowością chromosomu del (5q): we krwi jest za mało czerwonych krwinek i pacjent ma niedokrwistość. Mniej niż 5% komórek szpiku kostnego i krwi to komórki blastyczne. Występuje specyficzna zmiana w chromosomie.
- Przewlekła białaczka mielomonocytowa (CMML): Więcej informacji można znaleźć w podsumowaniu dotyczącym leczenia nowotworów mielodysplastycznych / mieloproliferacyjnych.
Wiek i przeszłe leczenie chemioterapią lub radioterapią wpływa na ryzyko wystąpienia zespołu mielodysplastycznego.
Wszystko, co zwiększa ryzyko zachorowania, nazywa się czynnikiem ryzyka. Posiadanie czynnika ryzyka nie oznacza, że zachorujesz; brak czynników ryzyka nie oznacza, że nie zachorujesz. Porozmawiaj z lekarzem, jeśli uważasz, że możesz być zagrożony. Czynniki ryzyka zespołów mielodysplastycznych obejmują:
- Wcześniejsze leczenie chemioterapią lub radioterapią z powodu raka.
- Narażenie na działanie niektórych chemikaliów, w tym dymu tytoniowego, pestycydów, nawozów i rozpuszczalników, takich jak benzen.
- Narażenie na działanie metali ciężkich, takich jak rtęć lub ołów.
Przyczyna zespołów mielodysplastycznych u większości pacjentów nie jest znana.
Oznaki i objawy zespołu mielodysplastycznego obejmują duszność i uczucie zmęczenia.
Zespoły mielodysplastyczne często nie powodują wczesnych oznak lub objawów. Można je znaleźć podczas rutynowego badania krwi. Oznaki i objawy mogą być spowodowane zespołami mielodysplastycznymi lub innymi schorzeniami. Skontaktuj się z lekarzem, jeśli masz którykolwiek z poniższych objawów:
- Duszność.
- Osłabienie lub uczucie zmęczenia.
- Skóra jest jaśniejsza niż zwykle.
- Łatwe siniaczenie lub krwawienie.
- Wybroczyny (płaskie, punktowe plamy pod skórą spowodowane krwawieniem).
Testy badające krew i szpik kostny służą do wykrywania (znajdowania) i diagnozowania zespołów mielodysplastycznych.
Można zastosować następujące testy i procedury:
- Fizyczne badanie i historia: badanie ciała w celu sprawdzenia ogólnych oznak zdrowia, w tym sprawdzenia objawów choroby, takich jak guzki lub cokolwiek innego, co wydaje się niezwykłe. Przeprowadzona zostanie również historia nawyków zdrowotnych pacjenta oraz przebytych chorób i leczenia.
- Pełna morfologia krwi (CBC) z różnicą: Procedura, podczas której pobierana jest próbka krwi i sprawdzana pod kątem:
Liczba czerwonych krwinek i płytek krwi.
- Liczba i rodzaj białych krwinek.
- Ilość hemoglobiny (białka przenoszącego tlen) w krwinkach czerwonych.
- Część próbki krwi złożona z czerwonych krwinek.
- Rozmaz krwi obwodowej: procedura, w której próbka krwi jest sprawdzana pod kątem zmian w liczbie, typie, kształcie i rozmiarze krwinek oraz zbyt dużej ilości żelaza w krwinkach czerwonych.
- Analiza cytogenetyczna: test laboratoryjny, w którym chromosomy komórek w próbce szpiku kostnego lub krwi są liczone i sprawdzane pod kątem wszelkich zmian, takich jak pęknięte, brakujące, przegrupowane lub dodatkowe chromosomy. Zmiany w niektórych chromosomach mogą być oznaką raka. Analiza cytogenetyczna służy do diagnozowania raka, planowania leczenia lub sprawdzania skuteczności leczenia.
- Badania biochemiczne krwi: procedura, w której próbka krwi jest sprawdzana w celu pomiaru ilości pewnych substancji, takich jak witamina B12 i kwas foliowy, uwalnianych do krwi przez narządy i tkanki organizmu. Nietypowa (wyższa lub niższa niż normalnie) ilość substancji może być oznaką choroby.
- Aspiracja i biopsja szpiku kostnego: pobranie szpiku kostnego, krwi i małego kawałka kości poprzez wprowadzenie wydrążonej igły do kości biodrowej lub mostka. Patolog ogląda szpik kostny, krew i kość pod mikroskopem, szukając nieprawidłowych komórek.
Na próbce pobranej tkanki można przeprowadzić następujące testy:
- Immunocytochemia: test laboratoryjny wykorzystujący przeciwciała do sprawdzenia określonych antygenów (markerów) w próbce szpiku kostnego pacjenta. Przeciwciała są zwykle połączone z enzymem lub barwnikiem fluorescencyjnym. Po związaniu się przeciwciał z antygenem w próbce komórek pacjenta aktywowany jest enzym lub barwnik, a antygen można następnie obejrzeć pod mikroskopem. Ten typ testu służy do diagnozowania raka i różnicowania między zespołami mielodysplastycznymi, białaczką i innymi schorzeniami.
- Immunofenotypowanie: test laboratoryjny wykorzystujący przeciwciała do identyfikacji komórek rakowych na podstawie typów antygenów lub markerów na powierzchni komórek. Ten test służy do diagnozowania określonych typów białaczki i innych chorób krwi.
- Cytometria przepływowa: test laboratoryjny, który mierzy liczbę komórek w próbce, procent żywych komórek w próbce i pewne cechy komórek, takie jak rozmiar, kształt i obecność markerów nowotworowych (lub innych) na powierzchnia komórki. Komórki z próbki krwi, szpiku kostnego lub innej tkanki pacjenta są barwione barwnikiem fluorescencyjnym, umieszczane w płynie, a następnie przepuszczane pojedynczo przez wiązkę światła. Wyniki testu opierają się na reakcji komórek zabarwionych barwnikiem fluorescencyjnym na wiązkę światła. Test ten służy do diagnozowania i leczenia niektórych rodzajów raka, takich jak białaczka i chłoniak.
- FISH (fluorescencyjna hybrydyzacja in situ): test laboratoryjny używany do oglądania i liczenia genów lub chromosomów w komórkach i tkankach. Fragmenty DNA zawierające barwniki fluorescencyjne są wytwarzane w laboratorium i dodawane do próbki komórek lub tkanek pacjenta. Kiedy te zabarwione fragmenty DNA przyczepiają się do pewnych genów lub obszarów chromosomów w próbce, zapalają się podczas oglądania pod mikroskopem fluorescencyjnym. Test FISH służy do diagnozowania raka i planowania leczenia.
Pewne czynniki wpływają na rokowanie i opcje leczenia.
Rokowanie (szansa na wyzdrowienie) i opcje leczenia zależą od następujących czynników:
- Liczba komórek blastycznych w szpiku kostnym.
- Czy dotyczy to jednego lub więcej rodzajów krwinek.
- Czy pacjent ma oznaki lub objawy anemii, krwawienia lub infekcji.
- Czy pacjent ma niskie czy wysokie ryzyko białaczki.
- Pewne zmiany w chromosomach.
- Czy zespół mielodysplastyczny wystąpił po chemioterapii lub radioterapii raka.
- Wiek i ogólny stan zdrowia pacjenta.
Przegląd opcji leczenia
KLUCZOWE PUNKTY
- Istnieją różne rodzaje leczenia pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi.
- Leczenie zespołów mielodysplastycznych obejmuje opiekę wspomagającą, farmakoterapię i przeszczep komórek macierzystych.
- Stosowane są trzy rodzaje standardowego leczenia:
- Leczenie podtrzymujące
- Terapia lekowa
- Chemioterapia z przeszczepem komórek macierzystych
- W badaniach klinicznych testowane są nowe rodzaje leczenia.
- Leczenie zespołów mielodysplastycznych może powodować działania niepożądane.
- Pacjenci mogą chcieć pomyśleć o wzięciu udziału w badaniu klinicznym.
- Pacjenci mogą brać udział w badaniach klinicznych przed, w trakcie lub po rozpoczęciu leczenia.
- Mogą być potrzebne dalsze testy.
Istnieją różne rodzaje leczenia pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi.
Dla pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi dostępne są różne rodzaje leczenia. Niektóre zabiegi są standardowe (obecnie stosowane leczenie), a niektóre są testowane w badaniach klinicznych. Badanie kliniczne dotyczące leczenia to badanie, które ma pomóc ulepszyć obecne metody leczenia lub uzyskać informacje na temat nowych metod leczenia pacjentów z rakiem. Gdy badania kliniczne wykażą, że nowe leczenie jest lepsze niż standardowe leczenie, nowe leczenie może stać się standardowym leczeniem. Pacjenci mogą chcieć pomyśleć o wzięciu udziału w badaniu klinicznym. Niektóre badania kliniczne są otwarte tylko dla pacjentów, którzy nie rozpoczęli leczenia.
Leczenie zespołów mielodysplastycznych obejmuje opiekę wspomagającą, farmakoterapię i przeszczep komórek macierzystych.
Pacjenci z zespołem mielodysplastycznym, u których występują objawy spowodowane niską liczbą krwinek, otrzymują pomoc wspomagającą w celu złagodzenia objawów i poprawy jakości życia. W celu spowolnienia postępu choroby można zastosować farmakoterapię. Niektórych pacjentów można wyleczyć agresywnym leczeniem chemioterapią, a następnie przeszczepem komórek macierzystych z wykorzystaniem komórek macierzystych od dawcy.
Stosowane są trzy rodzaje standardowego leczenia:
Leczenie podtrzymujące
Opieka wspomagająca ma na celu złagodzenie problemów spowodowanych chorobą lub jej leczeniem. Opieka wspomagająca może obejmować:
- Terapia transfuzyjna
Terapia transfuzyjna (transfuzja krwi) to metoda podawania krwinek czerwonych, białych lub płytek krwi w celu zastąpienia krwinek zniszczonych przez chorobę lub leczenie. Transfuzję krwinek czerwonych podaje się, gdy liczba czerwonych krwinek jest niska i pojawiają się oznaki lub objawy niedokrwistości, takie jak duszność lub uczucie dużego zmęczenia. Transfuzję płytek krwi przeprowadza się zwykle, gdy pacjent krwawi, przechodzi zabieg, który może spowodować krwawienie lub gdy liczba płytek krwi jest bardzo niska.
Pacjenci, którzy otrzymują wiele transfuzji krwinek, mogą mieć uszkodzenia tkanek i narządów spowodowane gromadzeniem się dodatkowego żelaza. Tacy pacjenci mogą być leczeni chelatacją żelaza w celu usunięcia dodatkowego żelaza z krwi.
- Środki pobudzające erytropoezę
Można podawać środki stymulujące erytropoezę (ESA) w celu zwiększenia liczby dojrzałych czerwonych krwinek wytwarzanych przez organizm i złagodzenia skutków niedokrwistości. Czasami z ESA podawany jest czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF), aby pomóc w skuteczniejszym leczeniu.
- Terapia antybiotykowa
W celu zwalczania infekcji można podawać antybiotyki.
Terapia lekowa
- Lenalidomid
- Pacjenci z zespołem mielodysplastycznym związanym z izolowaną nieprawidłowością chromosomu del (5q), którzy wymagają częstych transfuzji krwinek czerwonych, mogą być leczeni lenalidomidem. Lenalidomid jest stosowany w celu zmniejszenia potrzeby przetaczania krwinek czerwonych.
- Terapia immunosupresyjna
- Globulina antytymocytów (ATG) działa w celu stłumienia lub osłabienia układu odpornościowego. Służy do zmniejszenia potrzeby przetaczania krwinek czerwonych.
- Azacytydyna i decytabina
- Azacytydyna i decytabina są stosowane w leczeniu zespołów mielodysplastycznych poprzez zabijanie komórek, które szybko się dzielą. Pomagają także genom zaangażowanym we wzrost komórek działać tak, jak powinny. Leczenie azacytydyną i decytabiną może spowolnić progresję zespołów mielodysplastycznych do ostrej białaczki szpikowej.
- Chemioterapia stosowana w ostrej białaczce szpikowej (AML)
- Pacjenci z zespołem mielodysplastycznym i dużą liczbą blastów w szpiku kostnym są narażeni na wysokie ryzyko ostrej białaczki. Mogą być leczeni tym samym schematem chemioterapii, co u pacjentów z ostrą białaczką szpikową.
Chemioterapia z przeszczepem komórek macierzystych
Chemioterapia ma na celu zabicie komórek rakowych. Zdrowe komórki, w tym komórki krwiotwórcze, są również niszczone podczas leczenia raka. Przeszczep komórek macierzystych jest leczeniem zastępującym komórki krwiotwórcze. Komórki macierzyste (niedojrzałe krwinki) są usuwane z krwi lub szpiku kostnego pacjenta lub dawcy, a następnie zamrażane i przechowywane. Po zakończeniu chemioterapii przez pacjenta przechowywane komórki macierzyste są rozmrażane i podawane z powrotem pacjentowi w postaci wlewu. Te ponownie połączone komórki macierzyste rosną (i przywracają) komórki krwi organizmu.
To leczenie może nie działać tak dobrze u pacjentów, u których zespół mielodysplastyczny był spowodowany wcześniejszym leczeniem raka.

W badaniach klinicznych testowane są nowe rodzaje leczenia.
Informacje o badaniach klinicznych są dostępne na stronie internetowej NCI.
Leczenie zespołów mielodysplastycznych może powodować działania niepożądane.
Aby uzyskać informacje na temat skutków ubocznych spowodowanych leczeniem raka, zobacz naszą stronę o skutkach ubocznych.
Pacjenci mogą chcieć pomyśleć o wzięciu udziału w badaniu klinicznym.
Dla niektórych pacjentów udział w badaniu klinicznym może być najlepszym wyborem leczenia. Badania kliniczne są częścią procesu badań nad rakiem. Przeprowadza się badania kliniczne, aby dowiedzieć się, czy nowe metody leczenia raka są bezpieczne i skuteczne, czy też lepsze niż standardowe leczenie.
Wiele z dzisiejszych standardowych metod leczenia raka opiera się na wcześniejszych badaniach klinicznych. Pacjenci biorący udział w badaniu klinicznym mogą otrzymać standardowe leczenie lub być jednymi z pierwszych, którzy otrzymają nowe leczenie.
Pacjenci biorący udział w badaniach klinicznych pomagają również ulepszyć sposób leczenia raka w przyszłości. Nawet jeśli badania kliniczne nie prowadzą do nowych skutecznych metod leczenia, często odpowiadają na ważne pytania i pomagają posunąć badania do przodu.
Pacjenci mogą brać udział w badaniach klinicznych przed, w trakcie lub po rozpoczęciu leczenia.
Niektóre badania kliniczne obejmują tylko pacjentów, którzy jeszcze nie otrzymali leczenia. Inne badania testują metody leczenia pacjentów, u których rak nie poprawił się. Istnieją również badania kliniczne, które testują nowe sposoby zapobiegania nawrotom raka lub zmniejszania skutków ubocznych leczenia raka.
Badania kliniczne odbywają się w wielu częściach kraju. Informacje o badaniach klinicznych wspieranych przez NCI można znaleźć na stronie wyszukiwania badań klinicznych NCI. Badania kliniczne wspierane przez inne organizacje można znaleźć na stronie internetowej ClinicalTrials.gov.
Mogą być potrzebne dalsze testy.
Niektóre testy, które zostały wykonane w celu zdiagnozowania raka lub określenia stadium raka, można powtórzyć. Niektóre testy zostaną powtórzone, aby zobaczyć, jak dobrze działa leczenie. Decyzje o kontynuowaniu, zmianie lub zaprzestaniu leczenia mogą być podejmowane na podstawie wyników tych testów.
Niektóre testy będą nadal wykonywane od czasu do czasu po zakończeniu leczenia. Wyniki tych testów mogą wykazać, czy Twój stan się zmienił lub czy rak powrócił (powróć). Testy te są czasami nazywane testami kontrolnymi lub kontrolami.
Opcje leczenia zespołów mielodysplastycznych
Aby uzyskać informacje na temat wymienionych poniżej metod leczenia, zobacz sekcję Przegląd opcji leczenia.
Standardowe opcje leczenia zespołów mielodysplastycznych
Standardowe opcje leczenia zespołów mielodysplastycznych obejmują:
- Opieka wspomagająca z co najmniej jednym z poniższych:
- Terapia transfuzyjna.
- Środki pobudzające erytropoezę.
- Terapia antybiotykowa.
- Leczenie spowolnienia progresji do ostrej białaczki szpikowej (AML):
- Lenalidomid.
- Terapia immunosupresyjna.
- Azacytydyna i decytabina.
- Chemioterapia stosowana w ostrej białaczce szpikowej.
- Chemioterapia z przeszczepem komórek macierzystych.
Leczenie nowotworów szpikowych związanych z terapią
U pacjentów, którzy w przeszłości byli leczeni chemioterapią lub radioterapią, mogą rozwinąć się nowotwory szpikowe związane z tą terapią. Możliwości leczenia są takie same, jak w przypadku innych zespołów mielodysplastycznych.
Skorzystaj z naszej wyszukiwarki badań klinicznych, aby znaleźć wspierane przez NCI badania kliniczne dotyczące raka, w których przyjmowani są pacjenci. Możesz wyszukiwać badania w oparciu o typ raka, wiek pacjenta i miejsce, w którym są one wykonywane. Dostępne są również ogólne informacje o badaniach klinicznych.
Opcje leczenia nawrotów lub opornych zespołów mielodysplastycznych
Aby uzyskać informacje na temat wymienionych poniżej metod leczenia, zobacz sekcję Przegląd opcji leczenia.
Nie ma standardowego leczenia opornych lub nawrotowych zespołów mielodysplastycznych. Pacjenci, u których nowotwór nie reaguje na leczenie lub wrócił po leczeniu, mogą chcieć wziąć udział w badaniu klinicznym.
Skorzystaj z naszej wyszukiwarki badań klinicznych, aby znaleźć wspierane przez NCI badania kliniczne dotyczące raka, w których przyjmowani są pacjenci. Możesz wyszukiwać badania w oparciu o typ raka, wiek pacjenta i miejsce, w którym są one wykonywane. Dostępne są również ogólne informacje o badaniach klinicznych.
Aby dowiedzieć się więcej o zespołach mielodysplastycznych
Aby uzyskać więcej informacji z National Cancer Institute na temat zespołów mielodysplastycznych, zobacz:
- Przeszczepy komórek macierzystych tworzących krew
Aby uzyskać ogólne informacje na temat raka i inne zasoby z National Cancer Institute, zobacz:
- O raku
- Inscenizacja
- Chemioterapia i Ty: Wsparcie dla osób z rakiem
- Radioterapia a Ty: Wsparcie dla osób z rakiem
- Radzenie sobie z rakiem
- Pytania, które należy zadać lekarzowi na temat raka
- Dla ocalałych i opiekunów
- O tym podsumowaniu