Typy / białaczka / pacjent / dziecko-aml-leczenie-pdq

Leczenie ostrej białaczki szpikowej u dzieci / innych nowotworów szpikowych (®) - wersja dla pacjenta

Ogólne informacje dotyczące ostrej białaczki szpikowej u dzieci i innych nowotworów szpikowych

KLUCZOWE PUNKTY

• Ostra białaczka szpikowa (AML) u dzieci to rodzaj raka, w którym szpik kostny wytwarza dużą liczbę nieprawidłowych komórek krwi.

• Białaczka i inne choroby krwi i szpiku kostnego mogą wpływać na czerwone krwinki, białe krwinki i płytki krwi.

• Inne choroby szpikowe mogą wpływać na krew i szpik kostny.

• Przemijająca nieprawidłowa mielopoeza (TAM)

• Ostra białaczka promielocytowa (APL)

• Młodzieńcza białaczka mielomonocytowa (JMML)

• Przewlekła białaczka szpikowa (CML)

• Zespoły mielodysplastyczne (MDS)

• AML lub MDS może wystąpić po leczeniu niektórymi lekami chemioterapeutycznymi i / lub radioterapią.

• Czynniki ryzyka dla dzieciństwa AML, APL, JMML, CML i MDS są podobne.

• Oznaki i objawy dziecięcej AML, APL, JMML, CML lub MDS obejmują gorączkę, uczucie zmęczenia i łatwe krwawienie lub siniaczenie.

• Testy badające krew i szpik kostny służą do wykrywania (znajdowania) i diagnozowania dziecięcej AML, TAM, APL, JMML, CML i MDS.

• Pewne czynniki wpływają na rokowanie (szansę wyzdrowienia) i opcje leczenia.

Ostra białaczka szpikowa (AML) u dzieci to rodzaj raka, w którym szpik kostny wytwarza dużą liczbę nieprawidłowych komórek krwi.

Ostra białaczka szpikowa dziecięca (AML) jest nowotworem krwi i szpiku kostnego. AML jest również nazywana ostrą białaczką szpikową, ostrą białaczką mieloblastyczną, ostrą białaczką granulocytową i ostrą białaczką nielimfocytową. Raki, które są ostre, zwykle szybko się pogarszają, jeśli nie są leczone. Nowotwory przewlekłe zwykle pogarszają się powoli.

Anatomia kości. Kość składa się ze zwartej kości, kości gąbczastej i szpiku kostnego. Zwarta kość stanowi zewnętrzną warstwę kości. Gąbczasta kość znajduje się głównie na końcach kości i zawiera czerwony szpik. Szpik kostny znajduje się w środku większości kości i ma wiele naczyń krwionośnych. Istnieją dwa rodzaje szpiku kostnego: czerwony i żółty. Szpik czerwony zawiera komórki macierzyste krwi, które mogą stać się krwinkami czerwonymi, białymi lub płytkami krwi. Żółty szpik składa się głównie z tłuszczu.

Białaczka i inne choroby krwi i szpiku kostnego mogą wpływać na czerwone krwinki, białe krwinki i płytki krwi.

Zwykle szpik kostny wytwarza komórki macierzyste krwi (komórki niedojrzałe), które z czasem stają się dojrzałymi komórkami krwi. Komórka macierzysta krwi może stać się szpikową komórką macierzystą lub limfoidalną komórką macierzystą. Limfoidalna komórka macierzysta staje się białą krwinką.

Mieloidalna komórka macierzysta staje się jednym z trzech typów dojrzałych krwinek:

• Czerwone krwinki, które przenoszą tlen i inne substancje do wszystkich tkanek ciała.

• Białe krwinki, które zwalczają infekcje i choroby.

• Płytki krwi, które tworzą skrzepy krwi, aby zatrzymać krwawienie.

Rozwój komórek krwi. Komórka macierzysta krwi przechodzi kilka etapów, aby stać się czerwoną krwinką, płytką krwi lub białą krwinką.

W AML mieloidalne komórki macierzyste zwykle stają się rodzajem niedojrzałych białych krwinek zwanych mieloblastami (lub blastami mieloidalnymi). Mieloblasty lub komórki białaczkowe w AML są nieprawidłowe i nie stają się zdrowymi białymi krwinkami. Komórki białaczki mogą gromadzić się we krwi i szpiku kostnym, więc jest mniej miejsca na zdrowe białe krwinki, czerwone krwinki i płytki krwi. W takim przypadku może wystąpić infekcja, niedokrwistość lub łatwe krwawienie.

Komórki białaczki mogą rozprzestrzeniać się poza krwią do innych części ciała, w tym ośrodkowego układu nerwowego (mózg i rdzeń kręgowy), skóry i dziąseł. Czasami komórki białaczkowe tworzą guz lity zwany mięsakiem granulocytarnym lub chlorakiem.

Inne choroby szpikowe mogą wpływać na krew i szpik kostny.

Przemijająca nieprawidłowa mielopoeza (TAM)

TAM to zaburzenie szpiku kostnego, które może rozwinąć się u noworodków z zespołem Downa. Zwykle ustępuje samoistnie w ciągu pierwszych 3 miesięcy życia. Niemowlęta z TAM mają zwiększone ryzyko zachorowania na AML przed ukończeniem 3 lat. TAM jest również nazywany przemijającą chorobą mieloproliferacyjną lub przemijającą białaczką.

Ostra białaczka promielocytowa (APL)

APL jest podtypem AML. W APL niektóre geny na chromosomie 15 zamieniają się miejscami z niektórymi genami na chromosomie 17 i powstaje nieprawidłowy gen zwany PML-RARA. Gen PML-RARA wysyła komunikat, który zatrzymuje dojrzewanie promielocytów (rodzaj białych krwinek). Promielocyty (komórki białaczki) mogą gromadzić się we krwi i szpiku kostnym, więc jest mniej miejsca na zdrowe białe krwinki, czerwone krwinki i płytki krwi. Mogą również wystąpić problemy z ciężkim krwawieniem i zakrzepami krwi. Jest to poważny problem zdrowotny, który wymaga jak najszybszego leczenia.

Młodzieńcza białaczka mielomonocytowa (JMML)

JMML to rzadki nowotwór dziecięcy, który najczęściej występuje u dzieci w wieku około 2 lat i częściej występuje u chłopców. W JMML zbyt wiele mieloidalnych komórek macierzystych krwi staje się mielocytami i monocytami (dwa rodzaje białych krwinek). Niektóre z tych mieloidalnych komórek macierzystych nigdy nie stają się dojrzałymi białymi krwinkami. Te niedojrzałe komórki, zwane blastami, nie są w stanie wykonywać swojej zwykłej pracy. Z biegiem czasu mielocyty, monocyty i blasty wypierają czerwone krwinki i płytki krwi w szpiku kostnym. W takim przypadku może wystąpić infekcja, niedokrwistość lub łatwe krwawienie.

Przewlekła białaczka szpikowa (CML)

CML często zaczyna się we wczesnej mieloidalnej komórce krwi, kiedy następuje pewna zmiana genów. Sekcja genów, która obejmuje gen ABL, na chromosomie 9 zmienia się z częścią genów na chromosomie 22, który ma gen BCR. To tworzy bardzo krótki chromosom 22 (nazywany chromosomem Philadelphia) i bardzo długi chromosom 9. Na chromosomie 22 powstaje nieprawidłowy gen BCR-ABL. Gen BCR-ABL mówi komórkom krwi, aby wytwarzały zbyt dużo białka zwanego tyrozyną kinaza. Kinaza tyrozynowa powoduje, że w szpiku kostnym powstaje zbyt wiele białych krwinek (komórek białaczkowych). Komórki białaczki mogą gromadzić się we krwi i szpiku kostnym, więc jest mniej miejsca na zdrowe białe krwinki, czerwone krwinki i płytki krwi. W takim przypadku może wystąpić infekcja, niedokrwistość lub łatwe krwawienie. CML występuje rzadko u dzieci.

Chromosom Philadelphia. Fragment chromosomu 9 i fragment chromosomu 22 odrywają się i zamieniają miejscami. Gen BCR-ABL powstaje na chromosomie 22, do którego przyłącza się fragment chromosomu 9. Zmieniony chromosom 22 nazywany jest chromosomem Philadelphia.

Zespoły mielodysplastyczne (MDS)

MDS występuje rzadziej u dzieci niż u dorosłych. W MDS szpik kostny wytwarza zbyt mało czerwonych krwinek, białych krwinek i płytek krwi. Te krwinki mogą nie dojrzeć i dostać się do krwi. Rodzaj MDS zależy od rodzaju komórek krwi, które są dotknięte chorobą.

Leczenie MDS zależy od tego, jak mała jest liczba czerwonych krwinek, białych krwinek lub płytek krwi. Z czasem MDS może przekształcić się w AML.

Niniejsze podsumowanie dotyczy dziecięcej AML, TAM, dziecięcej APL, JMML, dziecięcej CML i dziecięcego MDS. Informacje na temat leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej wieku dziecięcego można znaleźć w podsumowaniu leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci.

AML lub MDS może wystąpić po leczeniu niektórymi lekami chemioterapeutycznymi i / lub radioterapią.

Leczenie raka niektórymi lekami chemioterapeutycznymi i / lub radioterapią może powodować AML związaną z terapią (t-AML) lub MDS związaną z terapią (t-MDS). Ryzyko wystąpienia tych związanych z leczeniem chorób szpikowych zależy od całkowitej dawki stosowanych leków chemioterapeutycznych oraz dawki promieniowania i zakresu leczenia. Niektórzy pacjenci mają również dziedziczne ryzyko wystąpienia t-AML i t-MDS. Te choroby związane z terapią zwykle pojawiają się w ciągu 7 lat po leczeniu, ale występują rzadko u dzieci.

Czynniki ryzyka dla dzieciństwa AML, APL, JMML, CML i MDS są podobne.

Wszystko, co zwiększa ryzyko zachorowania, nazywa się czynnikiem ryzyka. Posiadanie czynnika ryzyka nie oznacza, że ​​zachorujesz na raka; brak czynników ryzyka nie oznacza, że ​​nie zachorujesz na raka. Porozmawiaj z lekarzem dziecka, jeśli uważasz, że Twoje dziecko może być zagrożone. Te i inne czynniki mogą zwiększać ryzyko dziecięcej AML, APL, JMML, CML i MDS:

• Posiadanie brata lub siostry, zwłaszcza bliźniaczki, z białaczką.

• Być Latynosem.

• Narażenie na dym papierosowy lub alkohol przed urodzeniem.

• Posiadanie osobistej historii niedokrwistości aplastycznej.

• Posiadanie osobistej lub rodzinnej historii MDS.

• Posiadanie rodzinnej historii AML.

• Wcześniejsze leczenie chemioterapią lub radioterapią.

• Narażenie na promieniowanie jonizujące lub chemikalia, takie jak benzen.

• Posiadanie pewnych zespołów lub dziedzicznych zaburzeń, takich jak:

• Zespół Downa.

• Anemia aplastyczna.

• Niedokrwistość Fanconiego.

• Nerwiakowłókniakowatość typu 1.

• Zespół Noonan.

• Zespół Shwachmana-Diamonda.

• Zespół Li-Fraumeni.

Oznaki i objawy dziecięcej AML, APL, JMML, CML lub MDS obejmują gorączkę, uczucie zmęczenia i łatwe krwawienie lub siniaczenie.

Te i inne oznaki i objawy mogą być spowodowane przez AML, APL, JMML, CML lub MDS w dzieciństwie lub przez inne stany. Skontaktuj się z lekarzem, jeśli Twoje dziecko ma którekolwiek z poniższych:

• Gorączka z infekcją lub bez.

• Nocne poty.

• Duszność.

• Osłabienie lub uczucie zmęczenia.

• Łatwe siniaczenie lub krwawienie.

• Wybroczyny (płaskie, punktowe plamy pod skórą spowodowane krwawieniem).

• Ból kości lub stawów.

• Ból lub uczucie pełności poniżej żeber.

• Bezbolesne guzki na szyi, pod pachami, brzuchu, pachwinie lub innych częściach ciała. W dzieciństwie AML te grudki nazywane są białaczką

• cutis, może być niebieski lub fioletowy.

• Bezbolesne grudki, które czasami pojawiają się wokół oczu. Te grudki, zwane chloroma, są czasami widoczne w dziecięcej AML i mogą być niebiesko-zielone.

• Wysypka skórna przypominająca wyprysk.

Oznaki i objawy TAM mogą obejmować:

• Obrzęk całego ciała.

• Duszność.

• Problemy z oddychaniem.

• Osłabienie lub uczucie zmęczenia.

• Bardzo krwawi, nawet z niewielkiego skaleczenia.

• Wybroczyny (płaskie, punktowe plamy pod skórą spowodowane krwawieniem).

• Ból pod żebrami.

• Wysypka na skórze.

• Żółtaczka (zażółcenie skóry i białek oczu).

• Ból głowy, kłopoty ze wzrokiem i dezorientacja.

Czasami TAM nie powoduje żadnych objawów i jest diagnozowany po rutynowym badaniu krwi.

Testy badające krew i szpik kostny służą do wykrywania (znajdowania) i diagnozowania dziecięcej AML, TAM, APL, JMML, CML i MDS. Można zastosować następujące testy i procedury:

• Fizyczne badanie i historia: badanie ciała w celu sprawdzenia ogólnych oznak zdrowia, w tym sprawdzenia objawów choroby, takich jak guzki lub cokolwiek innego, co wydaje się niezwykłe. Przeprowadzona zostanie również historia nawyków zdrowotnych pacjenta oraz przebytych chorób i leczenia.
• Pełna morfologia krwi (CBC) z różnicą: Procedura, podczas której pobierana jest próbka krwi i sprawdzana pod kątem:

• Liczba czerwonych krwinek i płytek krwi.

• Liczba i rodzaj białych krwinek.

• Ilość hemoglobiny (białka przenoszącego tlen) w krwinkach czerwonych.

• Część próbki krwi złożona z czerwonych krwinek.

Pełna morfologia krwi (CBC). Krew pobiera się, wprowadzając igłę do żyły i umożliwiając przepływ krwi do probówki. Próbka krwi jest wysyłana do laboratorium i zliczane są krwinki czerwone, krwinki białe i płytki krwi. CBC służy do testowania, diagnozowania i monitorowania wielu różnych stanów.

Badania chemii krwi: procedura, w której próbka krwi jest sprawdzana w celu pomiaru ilości pewnych substancji uwalnianych do krwi przez narządy i tkanki organizmu. Nietypowa (wyższa lub niższa niż normalnie) ilość substancji może być oznaką choroby.

• RTG klatki piersiowej: zdjęcie rentgenowskie narządów i kości w klatce piersiowej. Promieniowanie rentgenowskie to rodzaj wiązki energii, która może przejść przez ciało i na kliszę, tworząc obraz obszarów wewnątrz ciała.

• Biopsja: usunięcie komórek lub tkanek, aby można było je obejrzeć pod mikroskopem przez patologa w celu sprawdzenia objawów raka. Biopsje, które można wykonać, obejmują:

• Aspiracja i biopsja szpiku kostnego: pobranie szpiku kostnego, krwi i małego kawałka kości poprzez wprowadzenie wydrążonej igły do ​​kości biodrowej lub mostka.

Aspiracja i biopsja szpiku kostnego. Po znieczuleniu niewielkiego obszaru skóry do kości biodrowej dziecka wprowadza się igłę szpiku kostnego. Próbki krwi, kości i szpiku kostnego pobiera się do badania pod mikroskopem.

• Biopsja guza: można wykonać biopsję chloromy.

• Biopsja węzłów chłonnych: usunięcie całości lub części węzła chłonnego.

• Immunofenotypowanie: test laboratoryjny wykorzystujący przeciwciała do identyfikacji komórek rakowych na podstawie typów antygenów lub markerów na powierzchni komórek. Ten test służy do diagnozowania określonych typów białaczki.

• Analiza cytogenetyczna: Test laboratoryjny, w którym chromosomy komórek w próbce krwi lub szpiku kostnego są liczone i sprawdzane pod kątem wszelkich zmian, takich jak pęknięcie, brak, przegrupowanie lub dodatkowe chromosomy. Zmiany w niektórych chromosomach mogą być oznaką raka. Analiza cytogenetyczna służy do diagnozowania raka, planowania leczenia lub sprawdzania skuteczności leczenia.

Poniższy test jest rodzajem analizy cytogenetycznej:

• FISH (fluorescencyjna hybrydyzacja in situ): test laboratoryjny używany do oglądania i liczenia genów lub chromosomów w komórkach i tkankach. Fragmenty DNA zawierające barwniki fluorescencyjne są wytwarzane w laboratorium i dodawane do próbki komórek lub tkanek pacjenta. Kiedy te zabarwione fragmenty DNA przyczepiają się do pewnych genów lub obszarów chromosomów w próbce, zapalają się podczas oglądania pod mikroskopem fluorescencyjnym. Test FISH służy do diagnozowania raka i planowania leczenia.

• Testy molekularne: test laboratoryjny sprawdzający określone geny, białka lub inne cząsteczki w próbce krwi lub szpiku kostnego. Testy molekularne sprawdzają również pewne zmiany w genie lub chromosomie, które mogą powodować lub wpływać na szansę rozwoju AML. Test molekularny może pomóc w planowaniu leczenia, sprawdzaniu skuteczności leczenia lub określaniu rokowań.

• Nakłucie lędźwiowe: Procedura używana do pobrania próbki płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) z kręgosłupa. Odbywa się to poprzez umieszczenie igły między dwiema kościami w kręgosłupie i do płynu mózgowo-rdzeniowego wokół rdzenia kręgowego i pobranie próbki płynu. Próbkę płynu mózgowo-rdzeniowego sprawdza się pod mikroskopem pod kątem oznak, że komórki białaczkowe rozprzestrzeniły się do mózgu i rdzenia kręgowego. Ta procedura jest również nazywana LP lub nakłuciem lędźwiowym.

Nakłucie lędźwiowe. Pacjent leży skulony na stole. Po znieczuleniu małego obszaru w dolnej części pleców, do dolnej części kręgosłupa wprowadza się igłę rdzeniową (długą, cienką) w celu usunięcia płynu mózgowo-rdzeniowego (PMR, pokazany na niebiesko). Płyn można przesłać do laboratorium w celu przetestowania.

Pewne czynniki wpływają na rokowanie (szansę wyzdrowienia) i opcje leczenia.

Rokowanie (szansa wyzdrowienia) i możliwości leczenia dziecięcej AML zależą od następujących czynników:

• Wiek dziecka, w którym zdiagnozowano raka.

• Rasa lub grupa etniczna dziecka.

• Czy dziecko ma znaczną nadwagę.

• Liczba białych krwinek we krwi w momencie rozpoznania.

• Czy AML wystąpiła po wcześniejszym leczeniu raka.

• Podtyp AML.

• Czy w komórkach białaczkowych występują pewne zmiany chromosomowe lub genowe.

• Czy dziecko ma zespół Downa. Większość dzieci z AML i zespołem Downa można wyleczyć z białaczki.

• Czy białaczka występuje w ośrodkowym układzie nerwowym (mózg i rdzeń kręgowy).

• Jak szybko białaczka reaguje na leczenie.

• Czy AML jest nowo zdiagnozowana (nieleczona) czy nawróciła po leczeniu.

• Czas od zakończenia leczenia w przypadku nawrotu AML.

Prognozy dotyczące APL w dzieciństwie zależą od:

• Liczba białych krwinek we krwi w momencie rozpoznania.

• Czy w komórkach białaczkowych występują pewne zmiany chromosomowe lub genowe.

• Czy APL jest nowo zdiagnozowana (nieleczona) lub nawróciła po leczeniu.

Rokowanie i opcje leczenia JMML zależą od następujących czynników:

• Wiek dziecka, w którym zdiagnozowano raka.

• Rodzaj dotkniętego genu i liczba genów, w których nastąpiły zmiany.

• Ile monocytów (rodzaj białych krwinek) znajduje się we krwi.

• Ile hemoglobiny jest we krwi.

• Czy JMML jest nowo zdiagnozowany (nieleczony), czy też powrócił po leczeniu.

Rokowanie i opcje leczenia CML u dzieci zależą od następujących czynników:

• Ile czasu minęło od zdiagnozowania pacjenta.

• Ile komórek blastycznych znajduje się we krwi.

• Czy i w jakim stopniu komórki blastyczne znikają z krwi i szpiku kostnego po rozpoczęciu terapii.

• Czy CML jest nowo zdiagnozowana (nieleczona) czy nawróciła po leczeniu.

Rokowanie i możliwości leczenia MDS zależą od następujących czynników:

• Czy MDS było spowodowane wcześniejszym leczeniem raka.

• Jak mała jest liczba czerwonych krwinek, białych krwinek lub płytek krwi.

• Czy MDS jest nowo zdiagnozowane (nieleczone) lub nawróciło po leczeniu.

Etapy ostrej białaczki szpikowej u dzieci i innych nowotworów szpikowych

KLUCZOWE PUNKTY

• Po zdiagnozowaniu ostrej białaczki szpikowej u dzieci (AML) przeprowadza się testy, aby dowiedzieć się, czy rak rozprzestrzenił się na inne części ciała.

• Nie ma standardowego systemu oceny zaawansowania dla AML u dzieci, ostrej białaczki promielocytowej u dzieci (APL), młodzieńczej białaczki mielomonocytowej (JMML), przewlekłej białaczki szpikowej u dzieci (CML) czy zespołów mielodysplastycznych (MDS).

• Nawracająca AML w dzieciństwie powróciła po leczeniu.

Po zdiagnozowaniu ostrej białaczki szpikowej u dzieci (AML) przeprowadza się testy, aby dowiedzieć się, czy rak rozprzestrzenił się na inne części ciała.

Aby określić, czy białaczka rozprzestrzeniła się z krwi na inne części ciała, można zastosować następujące testy i procedury:

• Nakłucie lędźwiowe: Procedura używana do pobrania próbki płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) z kręgosłupa. Odbywa się to poprzez umieszczenie igły między dwiema kościami w kręgosłupie i do płynu mózgowo-rdzeniowego wokół rdzenia kręgowego i pobranie próbki płynu. Próbkę płynu mózgowo-rdzeniowego sprawdza się pod mikroskopem pod kątem oznak, że komórki białaczkowe rozprzestrzeniły się do mózgu i rdzenia kręgowego. Ta procedura jest również nazywana LP lub nakłuciem lędźwiowym.

• Biopsja jąder, jajników lub skóry: usunięcie komórek lub tkanek z jąder, jajników lub skóry, aby można je było obejrzeć pod mikroskopem w celu sprawdzenia objawów raka. Odbywa się to tylko wtedy, gdy podczas badania fizycznego wykryje się coś niezwykłego w jądrach, jajnikach lub skórze.

Nie ma standardowego systemu oceny zaawansowania dla AML u dzieci, ostrej białaczki promielocytowej u dzieci (APL), młodzieńczej białaczki mielomonocytowej (JMML), przewlekłej białaczki szpikowej u dzieci (CML) czy zespołów mielodysplastycznych (MDS).

Zakres lub rozprzestrzenianie się raka jest zwykle opisywane jako etapy. Zamiast etapów, leczenie AML u dzieci, APL u dzieci, JMML, CML u dzieci i MDS opiera się na co najmniej jednym z poniższych:

• Typ choroby lub podtyp AML.

• Czy białaczka rozprzestrzeniła się poza krew i szpik kostny.

• Czy choroba jest nowo zdiagnozowana, w remisji czy nawracająca.

Nowo zdiagnozowana dziecięca AML

Nowo zdiagnozowana dziecięca AML nie była leczona, z wyjątkiem złagodzenia objawów przedmiotowych i podmiotowych, takich jak gorączka, krwawienie lub ból, i stwierdzono jedną z poniższych sytuacji:

• Ponad 20% komórek szpiku kostnego to komórki blastyczne (komórki białaczkowe).

lub

• Mniej niż 20% komórek szpiku kostnego to blasty i następuje pewna zmiana w chromosomie.

AML dzieciństwa w remisji

W okresie remisji AML u dzieci choroba jest leczona i stwierdza się:

• Pełna morfologia krwi jest prawie normalna.

• Mniej niż 5% komórek szpiku kostnego to komórki blastyczne (komórki białaczkowe).

• Nie ma oznak ani objawów białaczki w mózgu, rdzeniu kręgowym ani innych częściach ciała.

Nawracająca AML w dzieciństwie powróciła po leczeniu.

W nawracającej dziecięcej AML rak może powrócić we krwi i szpiku kostnym lub w innych częściach ciała, takich jak ośrodkowy układ nerwowy (mózg i rdzeń kręgowy).

W opornej dziecięcej AML rak nie reaguje na leczenie.

Przegląd opcji leczenia

KLUCZOWE PUNKTY

• Istnieją różne rodzaje leczenia dzieci z AML, TAM, APL, JMML, CML i MDS.

• Leczenie planuje zespół pracowników służby zdrowia, którzy są ekspertami w leczeniu białaczki dziecięcej i innych chorób krwi.

• Leczenie ostrej białaczki szpikowej wieku dziecięcego może powodować działania niepożądane.

• Leczenie dziecięcej AML ma zwykle dwa etapy.

• Siedem typów standardowego leczenia jest stosowanych w leczeniu AML u dzieci, TAM, APL u dzieci, JMML, CML u dzieci i MDS.

• Chemoterapia

• Radioterapia

• Przeszczep komórek macierzystych

• Terapia celowana

• Terapia innymi lekami

• Uważne czekanie

• Leczenie podtrzymujące

• W badaniach klinicznych testowane są nowe rodzaje leczenia.

• Immunoterapia

• Pacjenci mogą chcieć pomyśleć o wzięciu udziału w badaniu klinicznym.

• Pacjenci mogą brać udział w badaniach klinicznych przed, w trakcie lub po rozpoczęciu leczenia raka.

• Mogą być potrzebne dalsze testy.

Istnieją różne rodzaje leczenia dzieci z AML, TAM, APL, JMML, CML i MDS.

Dostępne są różne rodzaje leczenia dla dzieci z ostrą białaczką szpikową (AML), przejściową nieprawidłową mielopoezą (TAM), ostrą białaczką promielocytową (APL), młodzieńczą białaczką mielomonocytową (JMML), przewlekłą białaczką szpikową (CML) i zespołami mielodysplastycznymi (MDS) . Niektóre zabiegi są standardowe (obecnie stosowane leczenie), a niektóre są testowane w badaniach klinicznych. Badanie kliniczne dotyczące leczenia to badanie, które ma pomóc ulepszyć obecne metody leczenia lub uzyskać informacje na temat nowych metod leczenia pacjentów z rakiem. Gdy badania kliniczne wykażą, że nowe leczenie jest lepsze niż standardowe leczenie, nowe leczenie może stać się standardowym leczeniem.

Ponieważ AML i inne choroby szpikowe występują rzadko u dzieci, należy rozważyć udział w badaniu klinicznym. Niektóre badania kliniczne są otwarte tylko dla pacjentów, którzy jeszcze nie rozpoczęli leczenia.

Leczenie planuje zespół pracowników służby zdrowia, którzy są ekspertami w leczeniu białaczki dziecięcej i innych chorób krwi.

Leczenie będzie nadzorowane przez onkologa dziecięcego, lekarza specjalizującego się w leczeniu dzieci chorych na raka. Onkolog dziecięcy współpracuje z innymi pracownikami służby zdrowia, którzy są ekspertami w leczeniu dzieci chorych na białaczkę i specjalizują się w określonych dziedzinach medycyny. Mogą to być następujący specjaliści:

• Pediatra.

• Hematolog.

• Onkolog medyczny.

• Chirurg dziecięcy.

• Onkolog radioterapii.

• Neurolog.

• Neuropatolog.

• Neuroradiolog.

• Specjalista pielęgniarki pediatrycznej.

• Pracownik socjalny.

• Specjalista rehabilitacji.

• Psycholog.

Leczenie ostrej białaczki szpikowej wieku dziecięcego może powodować działania niepożądane.

Aby uzyskać informacje o skutkach ubocznych, które pojawiają się podczas leczenia raka, zobacz naszą stronę o skutkach ubocznych.

Regularne badania kontrolne są bardzo ważne. Skutki uboczne leczenia raka, które rozpoczynają się po leczeniu i trwają przez miesiące lub lata, nazywane są efektami późnymi. Późne skutki leczenia raka mogą obejmować:

• Problemy fizyczne.

• Zmiany nastroju, uczuć, myślenia, uczenia się lub pamięci.

• Drugie nowotwory (nowe rodzaje raka).

Niektóre późne efekty można leczyć lub kontrolować. Ważne jest, aby rodzice dzieci leczonych z powodu AML lub innych chorób krwi rozmawiali z lekarzami dziecka na temat wpływu, jaki leczenie raka może mieć na ich dziecko. (Więcej informacji można znaleźć w podsumowaniu na temat późnych skutków leczenia raka u dzieci).

Leczenie dziecięcej AML ma zwykle dwa etapy.

Leczenie dziecięcej AML odbywa się w fazach:

• Terapia indukcyjna: jest to pierwsza faza leczenia. Celem jest zabicie komórek białaczkowych we krwi i szpiku kostnym. To powoduje remisję białaczki.

• Terapia konsolidująca / intensyfikująca: jest to druga faza leczenia. Rozpoczyna się, gdy białaczka jest w remisji. Celem terapii jest zabicie wszelkich pozostałych komórek białaczkowych, które się ukrywają i mogą być nieaktywne, ale mogą zacząć odrastać i spowodować nawrót choroby.

Leczenie zwane leczeniem profilaktyką ośrodkowego układu nerwowego (OUN) można zastosować w fazie indukcyjnej terapii. Ponieważ standardowe dawki chemioterapii mogą nie docierać do komórek białaczkowych w OUN (mózgu i rdzeniu kręgowym), komórki białaczkowe mogą ukrywać się w OUN. Chemioterapia dooponowa może dotrzeć do komórek białaczkowych w OUN. Jest podawany w celu zabicia komórek białaczkowych i zmniejszenia ryzyka nawrotu białaczki (powrotu).

Siedem typów standardowego leczenia jest stosowanych w leczeniu AML u dzieci, TAM, APL u dzieci, JMML, CML u dzieci i MDS.

Chemoterapia

Chemioterapia to terapia przeciwnowotworowa, w której stosuje się leki w celu zatrzymania wzrostu komórek rakowych, zabijając komórki lub powstrzymując ich podział. Gdy chemioterapia jest przyjmowana doustnie lub wstrzykiwana do żyły lub mięśnia, leki dostają się do krwiobiegu i mogą dotrzeć do komórek rakowych w całym organizmie (chemioterapia ogólnoustrojowa). Gdy chemioterapia jest umieszczana bezpośrednio w płynie mózgowo-rdzeniowym (chemioterapia dooponowa), narządzie lub jamie ciała, takiej jak brzuch, leki wpływają głównie na komórki rakowe w tych obszarach (chemioterapia regionalna). Chemioterapia skojarzona to leczenie z użyciem więcej niż jednego leku chemioterapeutycznego.

Sposób podawania chemioterapii zależy od rodzaju leczonego raka. W AML stosuje się chemioterapię doustną, dożylną lub do płynu mózgowo-rdzeniowego.

W AML komórki białaczkowe mogą rozprzestrzeniać się do mózgu i / lub rdzenia kręgowego. Chemioterapia podawana doustnie lub dożylnie w celu leczenia AML może nie przekroczyć bariery krew-mózg, aby dostać się do płynu otaczającego mózg i rdzeń kręgowy. Zamiast tego chemioterapia jest wstrzykiwana do przestrzeni wypełnionej płynem, aby zabić komórki białaczki, które mogły się tam rozprzestrzenić (chemioterapia dooponowa).

Chemioterapia dooponowa. Leki przeciwnowotworowe wstrzykuje się do przestrzeni dokanałowej, czyli przestrzeni, w której znajduje się płyn mózgowo-rdzeniowy (CSF, zaznaczony na niebiesko). Można to zrobić na dwa różne sposoby. Jednym ze sposobów, pokazanym w górnej części rysunku, jest wstrzyknięcie leków do zbiornika Ommaya (pojemnika w kształcie kopuły, który jest umieszczany pod skórą głowy podczas operacji; utrzymuje leki przepływające przez małą rurkę do mózgu ). Innym sposobem, pokazanym w dolnej części rysunku, jest wstrzyknięcie leków bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego w dolnej części kręgosłupa, po znieczuleniu niewielkiego obszaru w dolnej części pleców.

Aby uzyskać więcej informacji, patrz Leki zatwierdzone do leczenia ostrej białaczki szpikowej.

Radioterapia

Radioterapia to terapia przeciwnowotworowa wykorzystująca promieniowanie rentgenowskie o wysokiej energii lub inne rodzaje promieniowania w celu zabicia komórek rakowych lub powstrzymania ich wzrostu. Istnieją dwa rodzaje radioterapii:

• Radioterapia zewnętrzna wykorzystuje maszynę znajdującą się poza ciałem do wysyłania promieniowania w kierunku raka.

• Radioterapia wewnętrzna wykorzystuje substancję radioaktywną zamkniętą w igłach, nasionach, drutach lub cewnikach, które są umieszczane bezpośrednio w raku lub w jego pobliżu.

Sposób prowadzenia radioterapii zależy od rodzaju leczonego raka. W dziecięcej AML radioterapia zewnętrzna może być stosowana w leczeniu chloroma, który nie reaguje na chemioterapię.

Przeszczep komórek macierzystych

Chemioterapia ma na celu zabicie komórek nowotworowych lub innych nieprawidłowych komórek krwi. Zdrowe komórki, w tym komórki krwiotwórcze, są również niszczone podczas leczenia raka. Przeszczep komórek macierzystych jest leczeniem zastępującym komórki krwiotwórcze. Komórki macierzyste (niedojrzałe krwinki) są usuwane z krwi lub szpiku kostnego pacjenta lub dawcy, a następnie zamrażane i przechowywane. Po zakończeniu chemioterapii przez pacjenta przechowywane komórki macierzyste są rozmrażane i podawane z powrotem pacjentowi w postaci wlewu. Te ponownie połączone komórki macierzyste rosną (i przywracają) komórki krwi organizmu.

Przeszczep komórek macierzystych. (Krok 1): Krew jest pobierana z żyły w ramieniu dawcy. Dawcą może być pacjent lub inna osoba. Krew przepływa przez maszynę, która usuwa komórki macierzyste. Następnie krew jest zwracana dawcy przez żyłę w drugim ramieniu. (Krok 2): Pacjent otrzymuje chemioterapię w celu zabicia komórek krwiotwórczych. Pacjent może otrzymać radioterapię (nie pokazano). (Krok 3): Pacjent otrzymuje komórki macierzyste przez cewnik umieszczony w naczyniu krwionośnym w klatce piersiowej.

Terapia celowana

Terapia celowana to rodzaj leczenia, w którym wykorzystuje się leki lub inne substancje do identyfikacji i atakowania określonych komórek rakowych bez uszkadzania normalnych komórek. Rodzaje terapii celowanej obejmują:

• Terapia inhibitorem kinazy tyrozynowej: Terapia inhibitorem kinazy tyrozynowej (TKI) blokuje sygnały potrzebne do wzrostu guzów. TKI blokują enzym (kinazę tyrozynową), który powoduje, że komórki macierzyste stają się większą liczbą białych krwinek (blastów), niż potrzebuje organizm. TKI można stosować z lekami chemioterapeutycznymi jako terapię uzupełniającą (leczenie po leczeniu wstępnym w celu zmniejszenia ryzyka nawrotu raka).

• Imatynib, dazatynib i nilotynib to typy TKI stosowane w leczeniu CML u dzieci.

• Sorafenib i trametynib są badane w leczeniu białaczki dziecięcej.

• Terapia przeciwciałami monoklonalnymi: Terapia przeciwciałami monoklonalnymi wykorzystuje przeciwciała wytworzone w laboratorium z jednego typu komórek układu odpornościowego. Te przeciwciała mogą identyfikować substancje na komórkach rakowych lub normalne substancje, które mogą pomóc w rozwoju komórek rakowych. Przeciwciała przyłączają się do substancji i zabijają komórki rakowe, blokują ich wzrost lub zapobiegają ich rozprzestrzenianiu. Przeciwciała monoklonalne podaje się we wlewie. Mogą być używane samodzielnie lub do przenoszenia leków, toksyn lub materiałów radioaktywnych bezpośrednio do komórek rakowych.

• Gemtuzumab to rodzaj przeciwciała monoklonalnego, które jest przyłączone do leku chemioterapeutycznego. Znajduje zastosowanie w leczeniu AML.

Selinexor jest lekiem do terapii celowanej, badanym pod kątem leczenia opornej lub nawracającej dziecięcej AML.

Aby uzyskać więcej informacji, zobacz Leki dopuszczone do leczenia białaczki.

Terapia innymi lekami

Lenalidomid może być stosowany w celu zmniejszenia potrzeby transfuzji u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi spowodowanymi specyficzną zmianą chromosomu. Jest również badany w leczeniu dzieci z nawracającą i oporną na leczenie AML.

Trójtlenek arsenu i kwas all-trans-retinowy (ATRA) to leki, które zabijają niektóre typy komórek białaczkowych, powstrzymują podział komórek białaczkowych lub pomagają komórkom białaczki dojrzewać do białych krwinek. Leki te są stosowane w leczeniu ostrej białaczki promielocytowej.

Aby uzyskać więcej informacji, patrz Leki zatwierdzone do leczenia ostrej białaczki szpikowej.

Uważne czekanie

Uważne czekanie polega na dokładnym monitorowaniu stanu pacjenta bez leczenia, aż pojawią się lub zmienią objawy przedmiotowe lub podmiotowe. Czasami jest stosowany w leczeniu MDS lub przemijającej nieprawidłowej mielopoezy (TAM).

Leczenie podtrzymujące

Opieka wspomagająca ma na celu złagodzenie problemów spowodowanych chorobą lub jej leczeniem. Wszyscy chorzy na białaczkę otrzymują leczenie wspomagające. Opieka wspomagająca może obejmować:

• Terapia transfuzyjna: sposób podawania czerwonych krwinek, białych krwinek lub płytek krwi w celu zastąpienia krwinek zniszczonych przez chorobę lub leczenie raka. Krew może być oddana od innej osoby lub może zostać pobrana od pacjenta wcześniej i przechowywana do czasu, gdy będzie potrzebna.

• Terapia lekowa, taka jak antybiotyki lub środki przeciwgrzybicze.

• Leukafereza: procedura, w której do usuwania białych krwinek z krwi używa się specjalnego urządzenia. Krew jest pobierana od pacjenta i przepuszczana przez separator krwinek, w którym usuwane są białe krwinki. Reszta krwi jest następnie zawracana do krwiobiegu pacjenta. Leukaferezę stosuje się w leczeniu pacjentów z bardzo dużą liczbą białych krwinek.

W badaniach klinicznych testowane są nowe rodzaje leczenia.

Ta sekcja podsumowująca opisuje zabiegi, które są badane w badaniach klinicznych. Może nie wspomnieć o każdym nowym badanym leczeniu. Informacje o badaniach klinicznych są dostępne na stronie internetowej NCI.

Immunoterapia

Immunoterapia to leczenie wykorzystujące układ odpornościowy pacjenta do walki z rakiem. Substancje wytwarzane przez organizm lub wytwarzane w laboratorium są używane do wzmacniania, kierowania lub przywracania naturalnych mechanizmów obronnych organizmu przed rakiem. Ten rodzaj leczenia raka nazywany jest również bioterapią lub terapią biologiczną.

Pacjenci mogą chcieć pomyśleć o wzięciu udziału w badaniu klinicznym.

Dla niektórych pacjentów udział w badaniu klinicznym może być najlepszym wyborem leczenia. Badania kliniczne są częścią procesu badań nad rakiem. Przeprowadza się badania kliniczne, aby dowiedzieć się, czy nowe metody leczenia raka są bezpieczne i skuteczne, czy też lepsze niż standardowe leczenie.

Wiele z dzisiejszych standardowych metod leczenia raka opiera się na wcześniejszych badaniach klinicznych. Pacjenci biorący udział w badaniu klinicznym mogą otrzymać standardowe leczenie lub być jednymi z pierwszych, którzy otrzymają nowe leczenie.

Pacjenci biorący udział w badaniach klinicznych pomagają również ulepszyć sposób leczenia raka w przyszłości. Nawet jeśli badania kliniczne nie prowadzą do nowych skutecznych metod leczenia, często odpowiadają na ważne pytania i pomagają posunąć badania do przodu.

Pacjenci mogą brać udział w badaniach klinicznych przed, w trakcie lub po rozpoczęciu leczenia raka. Niektóre badania kliniczne obejmują tylko pacjentów, którzy jeszcze nie otrzymali leczenia. Inne badania testują metody leczenia pacjentów, u których rak nie poprawił się. Istnieją również badania kliniczne, które testują nowe sposoby zapobiegania nawrotom raka lub zmniejszania skutków ubocznych leczenia raka.

Badania kliniczne odbywają się w wielu częściach kraju. Informacje o badaniach klinicznych wspieranych przez NCI można znaleźć na stronie wyszukiwania badań klinicznych NCI. Badania kliniczne wspierane przez inne organizacje można znaleźć na stronie internetowej ClinicalTrials.gov.

Mogą być potrzebne dalsze testy.

Niektóre testy, które zostały wykonane w celu zdiagnozowania raka lub określenia stadium raka, można powtórzyć. Niektóre testy zostaną powtórzone, aby zobaczyć, jak dobrze działa leczenie. Decyzje o kontynuowaniu, zmianie lub zaprzestaniu leczenia mogą być podejmowane na podstawie wyników tych testów.

Niektóre testy będą nadal wykonywane od czasu do czasu po zakończeniu leczenia. Wyniki tych testów mogą wykazać, czy stan Twojego dziecka uległ zmianie lub czy rak powrócił (wróć). Testy te są czasami nazywane testami kontrolnymi lub kontrolami.

Opcje leczenia ostrej białaczki szpikowej u dzieci

Aby uzyskać informacje na temat wymienionych poniżej metod leczenia, zobacz sekcję Przegląd opcji leczenia.

Leczenie nowo zdiagnozowanej ostrej białaczki szpikowej u dzieci (AML) w fazie indukcji może obejmować:

• Chemioterapia skojarzona.

• Terapia celowana przeciwciałem monoklonalnym (gemtuzumab).

• Profilaktyka ośrodkowego układu nerwowego z chemioterapią dooponową.

• Radioterapia u pacjentów z mięsakiem granulocytarnym (chloroma), jeśli chemioterapia nie działa.

• Przeszczep komórek macierzystych u pacjentów z AML związaną z leczeniem.

Leczenie AML u dzieci w fazie remisji (terapia konsolidująca / intensyfikująca) zależy od podtypu AML i może obejmować:

• Chemioterapia skojarzona.

• Chemioterapia wysokodawkowa, a następnie przeszczep komórek macierzystych z wykorzystaniem komórek macierzystych krwi od dawcy.

Leczenie opornej na leczenie AML u dzieci może obejmować:

• Terapia lenalidomidem.

• Badanie kliniczne chemioterapii i terapii celowanej (selinexor).

• Nowy schemat chemioterapii skojarzonej.

Leczenie nawracającej dziecięcej AML może obejmować:

• Chemioterapia skojarzona.

• Skojarzona chemioterapia i przeszczep komórek macierzystych dla pacjentów, którzy mieli drugą całkowitą remisję.

• Drugi przeszczep komórek macierzystych dla pacjentów, u których choroba powróciła po pierwszym przeszczepie komórek macierzystych.

• Badanie kliniczne chemioterapii i terapii celowanej (selinexor).

Opcje leczenia dla przemijającej nieprawidłowej mielopoezy lub dzieci z zespołem Downa i AML

Aby uzyskać informacje na temat wymienionych poniżej metod leczenia, zobacz sekcję Przegląd opcji leczenia.

Przejściowa nieprawidłowa mielopoeza (TAM) zwykle ustępuje samoistnie. W przypadku TAM, który nie ustępuje samoistnie lub powoduje inne problemy zdrowotne, leczenie może obejmować:

• Opieka wspomagająca, w tym terapia transfuzyjna lub leukafereza.

• Chemoterapia.

Leczenie ostrej białaczki szpikowej (AML) u dzieci w wieku 4 lat lub młodszych z zespołem Downa może obejmować:

• Chemioterapia skojarzona z profilaktyką ośrodkowego układu nerwowego z chemioterapią dooponową.

• Badanie kliniczne nowego schematu chemioterapii, który zależy od reakcji dziecka na początkową chemioterapię.

Leczenie AML u dzieci w wieku powyżej 4 lat z zespołem Downa może być takie samo jak leczenie dzieci bez zespołu Downa.

Opcje leczenia ostrej białaczki promielocytowej u dzieci

Aby uzyskać informacje na temat wymienionych poniżej metod leczenia, zobacz sekcję Przegląd opcji leczenia.

Leczenie nowo zdiagnozowanej ostrej białaczki promielocytowej (APL) u dzieci może obejmować:

• Kwas all-trans retinowy (ATRA) plus chemioterapia.

• Terapia trójtlenkiem arsenu.

• Badanie kliniczne terapii ATRA i trójtlenkiem arsenu z chemioterapią lub bez niej.

Leczenie APL u dzieci w fazie remisji (terapia konsolidująca / intensyfikująca) może obejmować:

• Kwas all-trans retinowy (ATRA) plus chemioterapia.

Leczenie nawracającej APL u dzieci może obejmować:

• Terapia trójtlenkiem arsenu.

• Terapia kwasem all-trans retinowym (ATRA) plus chemioterapia.

• Terapia celowana przeciwciałem monoklonalnym (gemtuzumab).

• Przeszczep komórek macierzystych z wykorzystaniem komórek macierzystych krwi od pacjenta lub dawcy.

Opcje leczenia młodzieńczej białaczki mielomonocytowej

Aby uzyskać informacje na temat wymienionych poniżej metod leczenia, zobacz sekcję Przegląd opcji leczenia.

Leczenie młodzieńczej białaczki mielomonocytowej (JMML) może obejmować:

• Chemioterapia skojarzona, a następnie przeszczep komórek macierzystych. Jeśli JMML nawraca po przeszczepie komórek macierzystych, można wykonać drugi przeszczep komórek macierzystych.

Leczenie opornego lub nawracającego JMML u dzieci może obejmować:

• Badanie kliniczne terapii celowanej inhibitorem kinazy tyrozynowej (trametynibem).

Opcje leczenia przewlekłej białaczki szpikowej u dzieci

Aby uzyskać informacje na temat wymienionych poniżej metod leczenia, zobacz sekcję Przegląd opcji leczenia.

Leczenie przewlekłej białaczki szpikowej (CML) u dzieci może obejmować:

• Terapia celowana inhibitorem kinazy tyrozynowej (imatynib, dazatynib lub nilotynib).

Leczenie opornej lub nawracającej CML u dzieci może obejmować:

• Terapia celowana inhibitorem kinazy tyrozynowej (dazatynib lub nilotynib).

• Przeszczep komórek macierzystych z wykorzystaniem komórek macierzystych krwi od dawcy.

Opcje leczenia dziecięcych zespołów mielodysplastycznych

Aby uzyskać informacje na temat wymienionych poniżej metod leczenia, zobacz sekcję Przegląd opcji leczenia.

Leczenie dziecięcych zespołów mielodysplastycznych (MDS) może obejmować:

• Przeszczep komórek macierzystych z wykorzystaniem komórek macierzystych krwi od dawcy.

• Opieka wspomagająca, w tym terapia transfuzyjna i antybiotyki.

• Terapia lenalidomidem dla pacjentów z określonymi zmianami genów.

• Badanie kliniczne terapii celowanej.

Jeśli MDS stanie się ostrą białaczką szpikową (AML), leczenie będzie takie samo, jak leczenie nowo zdiagnozowanej AML.

Aby dowiedzieć się więcej na temat ostrej białaczki szpikowej u dzieci i innych nowotworów szpikowych

Aby uzyskać więcej informacji z National Cancer Institute na temat ostrej białaczki szpikowej u dzieci i innych nowotworów szpikowych, zobacz:

• Leki zatwierdzone do leczenia ostrej białaczki szpikowej

• Leki dopuszczone do leczenia nowotworów mieloproliferacyjnych

• Przeszczepy komórek macierzystych tworzących krew

• Ukierunkowane terapie raka

Aby uzyskać więcej informacji na temat raka u dzieci i inne ogólne zasoby dotyczące raka, zobacz:

• O raku

• Nowotwory u dzieci

• CureSearch for Children's CancerExit Disclaimer

• Późne skutki leczenia raka u dzieci

• Młodzież i młodzi dorośli z rakiem

• Dzieci z rakiem: przewodnik dla rodziców

• Rak u dzieci i młodzieży

• Inscenizacja

• Radzenie sobie z rakiem

• Pytania, które należy zadać lekarzowi na temat raka

• Dla ocalałych i opiekunów