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Trattamento della leucemia mieloide cronica (®) - versione paziente

Informazioni generali sulla leucemia mieloide cronica

PUNTI CHIAVE

• La leucemia mieloide cronica è una malattia in cui il midollo osseo produce troppi globuli bianchi.

• La leucemia può colpire i globuli rossi, i globuli bianchi e le piastrine.

• Segni e sintomi della leucemia mieloide cronica includono febbre, sudorazione notturna e stanchezza.

• La maggior parte delle persone con LMC ha una mutazione (cambiamento) del gene chiamato cromosoma Philadelphia.

• I test che esaminano il sangue e il midollo osseo vengono utilizzati per rilevare (trovare) e diagnosticare la leucemia mieloide cronica.

• Alcuni fattori influenzano la prognosi (possibilità di guarigione) e le opzioni di trattamento.

La leucemia mieloide cronica è una malattia in cui il midollo osseo produce troppi globuli bianchi.

La leucemia mieloide cronica (chiamata anche LMC o leucemia granulocitica cronica) è una malattia del sangue e del midollo osseo a progressione lenta che di solito si manifesta durante o dopo la mezza età e raramente si verifica nei bambini.

Anatomia dell'osso. L'osso è costituito da osso compatto, osso spugnoso e midollo osseo. L'osso compatto costituisce lo strato esterno dell'osso. L'osso spugnoso si trova principalmente all'estremità delle ossa e contiene midollo rosso. Il midollo osseo si trova al centro della maggior parte delle ossa e ha molti vasi sanguigni. Esistono due tipi di midollo osseo: rosso e giallo. Il midollo rosso contiene cellule staminali del sangue che possono diventare globuli rossi, globuli bianchi o piastrine. Il midollo giallo è composto principalmente da grasso.

La leucemia può colpire i globuli rossi, i globuli bianchi e le piastrine.

Normalmente, il midollo osseo produce cellule staminali del sangue (cellule immature) che diventano cellule del sangue mature nel tempo. Una cellula staminale del sangue può diventare una cellula staminale mieloide o una cellula staminale linfoide. Una cellula staminale linfoide diventa un globulo bianco.

Una cellula staminale mieloide diventa uno dei tre tipi di cellule del sangue mature:

• Globuli rossi che trasportano ossigeno e altre sostanze a tutti i tessuti del corpo.

• Piastrine che formano coaguli di sangue per fermare il sanguinamento.

• Granulociti (globuli bianchi) che combattono infezioni e malattie.

Sviluppo delle cellule del sangue. Una cellula staminale del sangue passa attraverso diversi passaggi per diventare un globulo rosso, piastrine o globuli bianchi.

Nella LMC, troppe cellule staminali del sangue diventano un tipo di globuli bianchi chiamati granulociti. Questi granulociti sono anormali e non diventano globuli bianchi sani. Sono anche chiamate cellule leucemiche. Le cellule leucemiche possono accumularsi nel sangue e nel midollo osseo, quindi c'è meno spazio per globuli bianchi, globuli rossi e piastrine sani. Quando ciò accade, possono verificarsi infezioni, anemia o sanguinamento facile.

Questo riassunto riguarda la leucemia mieloide cronica. Vedere i seguenti riepiloghi per ulteriori informazioni sulla leucemia:

• Trattamento della leucemia linfoblastica acuta degli adulti

• Trattamento della leucemia linfoblastica acuta infantile

• Trattamento della leucemia mieloide acuta degli adulti

• Trattamento di leucemia mieloide acuta infantile / altri tumori maligni mieloidi

• Trattamento della leucemia linfocitica cronica

• Trattamento della leucemia a cellule capellute

Segni e sintomi della leucemia mieloide cronica includono febbre, sudorazione notturna e stanchezza.

Questi e altri segni e sintomi possono essere causati dalla LMC o da altre condizioni. Verificare con il proprio medico se si dispone di uno dei seguenti:

• Sentirsi molto stanco.

• Perdita di peso senza motivo noto.

• Sudorazioni notturne.

• Febbre.

• Dolore o sensazione di pienezza sotto le costole sul lato sinistro.

• A volte la LMC non causa alcun sintomo.

La maggior parte delle persone con LMC ha una mutazione (cambiamento) del gene chiamato cromosoma Philadelphia.

Ogni cellula del corpo contiene DNA (materiale genetico) che determina l'aspetto e le azioni della cellula. Il DNA è contenuto nei cromosomi. Nella LMC, parte del DNA di un cromosoma si sposta su un altro cromosoma. Questa modifica è chiamata "cromosoma Philadelphia". Il risultato è che il midollo osseo produce una proteina, chiamata tirosina chinasi, che fa sì che troppe cellule staminali diventino globuli bianchi (granulociti o blasti).

Il cromosoma Philadelphia non viene trasmesso da genitore a figlio.

Cromosoma Philadelphia. Un pezzo del cromosoma 9 e un pezzo del cromosoma 22 si staccano e si scambiano di posto. Il gene BCR-ABL si forma sul cromosoma 22 dove si attacca il pezzo del cromosoma 9. Il cromosoma 22 modificato è chiamato cromosoma Philadelphia.

I test che esaminano il sangue e il midollo osseo vengono utilizzati per rilevare (trovare) e diagnosticare la leucemia mieloide cronica.

Possono essere utilizzati i seguenti test e procedure:

Esame fisico e storia della salute: un esame del corpo per controllare i segni generali di salute, compreso il controllo dei segni di malattia come una milza ingrossata. Verrà inoltre presa una storia delle abitudini di salute del paziente e delle malattie e dei trattamenti passati.

Emocromo completo (CBC) con differenziale: una procedura in cui viene prelevato un campione di sangue e controllato per quanto segue:

• Il numero di globuli rossi e piastrine.

• Il numero e il tipo di globuli bianchi.

• La quantità di emoglobina (la proteina che trasporta l'ossigeno) nei globuli rossi.

• La porzione del campione di sangue composta da globuli rossi.

Emocromo completo (CBC). Il sangue viene raccolto inserendo un ago in una vena e consentendo al sangue di fluire in un tubo. Il campione di sangue viene inviato al laboratorio e vengono contati i globuli rossi, i globuli bianchi e le piastrine. Il CBC viene utilizzato per testare, diagnosticare e monitorare molte condizioni diverse.

• Studi di chimica del sangue: una procedura in cui un campione di sangue viene controllato per misurare la quantità di determinate sostanze rilasciate nel sangue da organi e tessuti del corpo. Una quantità insolita (superiore o inferiore al normale) di una sostanza può essere un segno di malattia.

• Aspirazione e biopsia del midollo osseo : rimozione di midollo osseo, sangue e un piccolo pezzo di osso inserendo un ago nell'osso iliaco o nello sterno. Un patologo osserva il midollo osseo, il sangue e l'osso al microscopio per cercare cellule anormali.

Aspirazione e biopsia del midollo osseo. Dopo che una piccola area di pelle è intorpidita, un ago del midollo osseo viene inserito nell'osso dell'anca del paziente. I campioni di sangue, ossa e midollo osseo vengono rimossi per essere esaminati al microscopio.

È possibile eseguire uno dei seguenti test sui campioni di sangue o tessuto del midollo osseo che vengono rimossi:

• Analisi citogenetica: un test di laboratorio in cui i cromosomi delle cellule in un campione di sangue o midollo osseo vengono contati e controllati per eventuali cambiamenti, come cromosomi rotti, mancanti, riorganizzati o extra. I cambiamenti in alcuni cromosomi, come il cromosoma Philadelphia, possono essere un segno di cancro. L'analisi citogenetica viene utilizzata per diagnosticare il cancro, pianificare il trattamento o scoprire come funziona il trattamento.

• FISH (ibridazione in situ fluorescente): un test di laboratorio utilizzato per osservare e contare geni o cromosomi in cellule e tessuti. Pezzi di DNA che contengono coloranti fluorescenti vengono prodotti in laboratorio e aggiunti a un campione di cellule o tessuti di un paziente. Quando questi pezzi di DNA colorati si attaccano a determinati geni o aree di cromosomi nel campione, si illuminano se osservati al microscopio a fluorescenza. Il test FISH viene utilizzato per aiutare a diagnosticare il cancro e aiutare a pianificare il trattamento.

• Test di reazione a catena della polimerasi-trascrizione inversa (RT-PCR): un test di laboratorio in cui viene misurata la quantità di una sostanza genetica chiamata mRNA prodotta da un gene specifico. Un enzima chiamato trascrittasi inversa viene utilizzato per convertire un pezzo specifico di RNA in un pezzo di DNA corrispondente, che può essere amplificato (prodotto in gran numero) da un altro enzima chiamato DNA polimerasi. Le copie amplificate del DNA aiutano a capire se un mRNA specifico viene prodotto da un gene. La RT-PCR può essere utilizzata per verificare l'attivazione di alcuni geni che possono indicare la presenza di cellule tumorali. Questo test può essere utilizzato per cercare alcuni cambiamenti in un gene o cromosoma, che possono aiutare a diagnosticare il cancro.

Alcuni fattori influenzano la prognosi (possibilità di guarigione) e le opzioni di trattamento.

La prognosi (possibilità di guarigione) e le opzioni di trattamento dipendono da quanto segue:

• età del paziente.

• La fase della CML.

• La quantità di esplosioni nel sangue o nel midollo osseo.

• La dimensione della milza alla diagnosi.

Fasi della leucemia mieloide cronica

PUNTI CHIAVE

• Dopo che è stata diagnosticata la leucemia mieloide cronica, vengono eseguiti test per scoprire se il cancro si è diffuso.

• La leucemia mieloide cronica ha 3 fasi.

• Fase cronica

• Fase accelerata

• Fase blastica

• La salute generale del paziente.

Dopo che è stata diagnosticata la leucemia mieloide cronica, vengono eseguiti test per scoprire se il cancro si è diffuso.

La stadiazione è il processo utilizzato per scoprire fino a che punto si è diffuso il cancro. Non esiste un sistema di stadiazione standard per la leucemia mieloide cronica (LMC). Invece, la malattia è classificata per fase: fase cronica, fase accelerata o fase blastica. È importante conoscere la fase per pianificare il trattamento. Le informazioni dei test e delle procedure eseguite per rilevare (trovare) e diagnosticare la leucemia mieloide cronica vengono utilizzate anche per pianificare il trattamento.

La leucemia mieloide cronica ha 3 fasi.

Con l'aumentare della quantità di blasti nel sangue e nel midollo osseo, c'è meno spazio per globuli bianchi, globuli rossi e piastrine sani. Ciò può causare infezioni, anemia e facile sanguinamento, nonché dolore e dolore alle ossa o una sensazione di pienezza sotto le costole sul lato sinistro. Il numero di blasti nel sangue e nel midollo osseo e la gravità dei segni o dei sintomi determinano la fase della malattia.

Fase cronica

Nella LMC in fase cronica, meno del 10% delle cellule del sangue e del midollo osseo sono blasti.

Fase accelerata

Nella LMC in fase accelerata, dal 10% al 19% delle cellule del sangue e del midollo osseo sono blasti.

Fase blastica

Nella LMC in fase blastica, il 20% o più delle cellule nel sangue o nel midollo osseo sono blasti. Quando durante la fase blastica si verificano stanchezza, febbre e ingrossamento della milza, si parla di crisi blastica.

Leucemia mieloide cronica recidivante

Nella LMC recidivante, il numero di blasti aumenta dopo una remissione.

Panoramica dell'opzione di trattamento

PUNTI CHIAVE

• Esistono diversi tipi di trattamento per i pazienti con leucemia mieloide cronica.

• Vengono utilizzati sei tipi di trattamento standard:

• Terapia mirata

• Chemioterapia

• Terapia biologica

• Chemioterapia ad alte dosi con trapianto di cellule staminali

• Infusione di linfociti donatori (DLI)

• Chirurgia

• Nuovi tipi di trattamento vengono testati negli studi clinici.

• Il trattamento per la leucemia mieloide cronica può causare effetti collaterali.

• I pazienti potrebbero voler pensare di prendere parte a una sperimentazione clinica.

• I pazienti possono entrare negli studi clinici prima, durante o dopo aver iniziato il trattamento del cancro.

• Potrebbero essere necessari test di follow-up.

Esistono diversi tipi di trattamento per i pazienti con leucemia mieloide cronica.

Sono disponibili diversi tipi di trattamento per i pazienti con leucemia mieloide cronica (LMC). Alcuni trattamenti sono standard (il trattamento attualmente utilizzato) e alcuni sono in fase di sperimentazione in studi clinici. Una sperimentazione clinica di trattamento è uno studio di ricerca inteso a migliorare i trattamenti attuali o ottenere informazioni su nuovi trattamenti per i pazienti con cancro. Quando gli studi clinici dimostrano che un nuovo trattamento è migliore del trattamento standard, il nuovo trattamento può diventare il trattamento standard. I pazienti potrebbero voler pensare di prendere parte a una sperimentazione clinica. Alcuni studi clinici sono aperti solo a pazienti che non hanno iniziato il trattamento.

Vengono utilizzati sei tipi di trattamento standard:

Terapia mirata

La terapia mirata è un tipo di trattamento che utilizza farmaci o altre sostanze per identificare e attaccare specifiche cellule tumorali senza danneggiare le cellule normali. Gli inibitori della tirosin chinasi sono farmaci terapeutici mirati usati per trattare la leucemia mieloide cronica.

Imatinib mesilato, nilotinib, dasatinib e ponatinib sono inibitori della tirosin chinasi utilizzati per il trattamento della LMC.

Per ulteriori informazioni, vedere Farmaci approvati per la leucemia mieloide cronica.

Chemioterapia

La chemioterapia è un trattamento contro il cancro che utilizza farmaci per fermare la crescita delle cellule tumorali, uccidendo le cellule o impedendo loro di dividersi. Quando la chemioterapia viene assunta per via orale o iniettata in una vena o in un muscolo, i farmaci entrano nel flusso sanguigno e possono raggiungere le cellule tumorali in tutto il corpo (chemioterapia sistemica). Quando la chemioterapia viene inserita direttamente nel liquido cerebrospinale, in un organo o in una cavità corporea come l'addome, i farmaci colpiscono principalmente le cellule tumorali in quelle aree (chemioterapia regionale). Il modo in cui viene somministrata la chemioterapia dipende dal tipo e dallo stadio del cancro da trattare.

Per ulteriori informazioni, vedere Farmaci approvati per la leucemia mieloide cronica.

Terapia biologica

La terapia biologica è un trattamento che utilizza il sistema immunitario del paziente per combattere il cancro. Le sostanze prodotte dall'organismo o prodotte in laboratorio vengono utilizzate per potenziare, dirigere o ripristinare le difese naturali dell'organismo contro il cancro. Questo tipo di trattamento del cancro è anche chiamato bioterapia o immunoterapia.

Per ulteriori informazioni, vedere Farmaci approvati per la leucemia mieloide cronica.

Chemioterapia ad alte dosi con trapianto di cellule staminali

Alte dosi di chemioterapia vengono somministrate per uccidere le cellule tumorali. Anche le cellule sane, comprese le cellule che formano il sangue, vengono distrutte dal trattamento del cancro. Il trapianto di cellule staminali è un trattamento per sostituire le cellule che formano il sangue. Le cellule staminali (cellule del sangue immature) vengono rimosse dal sangue o dal midollo osseo del paziente o di un donatore e vengono congelate e conservate. Dopo che il paziente ha completato la chemioterapia, le cellule staminali immagazzinate vengono scongelate e restituite al paziente attraverso un'infusione. Queste cellule staminali reinfuse crescono (e ripristinano) le cellule del sangue del corpo.

Per ulteriori informazioni, vedere Farmaci approvati per la leucemia mieloide cronica.

Trapianto di cellule staminali. (Fase 1): il sangue viene prelevato da una vena del braccio del donatore. Il paziente o un'altra persona può essere il donatore. Il sangue scorre attraverso una macchina che rimuove le cellule staminali. Quindi il sangue viene restituito al donatore attraverso una vena nell'altro braccio. (Passaggio 2): il paziente riceve la chemioterapia per uccidere le cellule che formano il sangue. Il paziente può ricevere radioterapia (non mostrata). (Passaggio 3): il paziente riceve le cellule staminali attraverso un catetere inserito in un vaso sanguigno nel torace.

Infusione di linfociti donatori (DLI)

L'infusione di linfociti del donatore (DLI) è un trattamento del cancro che può essere utilizzato dopo il trapianto di cellule staminali. I linfociti (un tipo di globuli bianchi) dal donatore del trapianto di cellule staminali vengono rimossi dal sangue del donatore e possono essere congelati per la conservazione. I linfociti del donatore vengono scongelati se congelati e quindi somministrati al paziente tramite una o più infusioni. I linfociti vedono le cellule tumorali del paziente come non appartenenti al corpo e le attaccano.

Chirurgia

La splenectomia è un intervento chirurgico per rimuovere la milza.

Nuovi tipi di trattamento vengono testati negli studi clinici.

Le informazioni sulle sperimentazioni cliniche sono disponibili sul sito web dell'NCI.

Il trattamento per la leucemia mieloide cronica può causare effetti collaterali.

Per informazioni sugli effetti collaterali causati dal trattamento del cancro, consultare la nostra pagina Effetti collaterali.

I pazienti potrebbero voler pensare di prendere parte a una sperimentazione clinica.

Per alcuni pazienti, prendere parte a una sperimentazione clinica può essere la migliore scelta di trattamento. Gli studi clinici fanno parte del processo di ricerca sul cancro. Vengono condotti studi clinici per scoprire se i nuovi trattamenti contro il cancro sono sicuri ed efficaci o migliori del trattamento standard.

Molti dei trattamenti standard odierni per il cancro si basano su precedenti studi clinici. I pazienti che prendono parte a una sperimentazione clinica possono ricevere il trattamento standard o essere tra i primi a ricevere un nuovo trattamento.

I pazienti che prendono parte a studi clinici aiutano anche a migliorare il modo in cui il cancro verrà trattato in futuro. Anche quando gli studi clinici non portano a nuovi trattamenti efficaci, spesso rispondono a domande importanti e aiutano a far avanzare la ricerca.

I pazienti possono entrare negli studi clinici prima, durante o dopo aver iniziato il trattamento del cancro.

Alcuni studi clinici includono solo pazienti che non hanno ancora ricevuto un trattamento. Altri studi testano trattamenti per pazienti il ​​cui cancro non è migliorato. Esistono anche studi clinici che testano nuovi modi per impedire che il cancro si ripresenti (ricomparsa) o per ridurre gli effetti collaterali del trattamento del cancro.

Le sperimentazioni cliniche sono in corso in molte parti del paese. Le informazioni sugli studi clinici supportati da NCI possono essere trovate sulla pagina web di ricerca degli studi clinici di NCI. Gli studi clinici supportati da altre organizzazioni possono essere trovati sul sito web ClinicalTrials.gov.

Potrebbero essere necessari test di follow-up.

Alcuni dei test effettuati per diagnosticare il cancro o per scoprire lo stadio del cancro possono essere ripetuti. Alcuni test verranno ripetuti per vedere come funziona il trattamento. La decisione se continuare, modificare o interrompere il trattamento può essere basata sui risultati di questi test.

Alcuni dei test continueranno ad essere eseguiti di tanto in tanto dopo la fine del trattamento. I risultati di questi test possono mostrare se la sua condizione è cambiata o se il cancro si è ripresentato (si ripresenta). Questi test sono talvolta chiamati test di follow-up o controlli.

Opzioni di trattamento per la leucemia mieloide cronica

In questa sezione

• Leucemia mieloide cronica in fase cronica

• Leucemia mieloide cronica in fase accelerata

• Leucemia mieloide cronica in fase blastica

• Leucemia mieloide cronica recidivante

Per informazioni sui trattamenti elencati di seguito, vedere la sezione Panoramica delle opzioni di trattamento.

Leucemia mieloide cronica in fase cronica

Il trattamento della leucemia mieloide cronica in fase cronica può includere quanto segue:

• Terapia mirata con un inibitore della tirosin chinasi.

• Chemioterapia ad alte dosi con trapianto di cellule staminali da donatore.

• Chemioterapia.

• Splenectomia.

• Uno studio clinico di chemioterapia a basse dosi con trapianto di cellule staminali da donatore.

• Una sperimentazione clinica di un nuovo trattamento.

Utilizza la nostra ricerca di studi clinici per trovare studi clinici sul cancro supportati da NCI che accettano pazienti. È possibile cercare studi in base al tipo di cancro, all'età del paziente e al luogo in cui vengono condotti. Sono inoltre disponibili informazioni generali sugli studi clinici.

Leucemia mieloide cronica in fase accelerata

Il trattamento della leucemia mieloide cronica in fase accelerata può includere quanto segue:

• Trapianto di cellule staminali da donatore.

• Terapia mirata con un inibitore della tirosin chinasi.

• Terapia con inibitori della tirosina chinasi seguita da un trapianto di cellule staminali da donatore.

• Terapia biologica (interferone) con o senza chemioterapia.

• Chemioterapia ad alte dosi.

• Chemioterapia.

• Terapia trasfusionale per sostituire i globuli rossi, le piastrine e talvolta i globuli bianchi, per alleviare i sintomi e migliorare la qualità della vita.

• Una sperimentazione clinica di un nuovo trattamento.

Utilizza la nostra ricerca di studi clinici per trovare studi clinici sul cancro supportati da NCI che accettano pazienti. È possibile cercare studi in base al tipo di cancro, all'età del paziente e al luogo in cui vengono condotti. Sono inoltre disponibili informazioni generali sugli studi clinici.

Leucemia mieloide cronica in fase blastica

Il trattamento della leucemia mieloide cronica in fase blastica può includere quanto segue:

• Terapia mirata con un inibitore della tirosin chinasi.

• Chemioterapia utilizzando uno o più farmaci.

• Chemioterapia ad alte dosi.

• Trapianto di cellule staminali da donatore.

• La chemioterapia come terapia palliativa per alleviare i sintomi e migliorare la qualità della vita.

• Una sperimentazione clinica di un nuovo trattamento.

Utilizza la nostra ricerca di studi clinici per trovare studi clinici sul cancro supportati da NCI che accettano pazienti. È possibile cercare studi in base al tipo di cancro, all'età del paziente e al luogo in cui vengono condotti. Sono inoltre disponibili informazioni generali sugli studi clinici.

Leucemia mieloide cronica recidivante

Il trattamento della leucemia mieloide cronica recidivante può includere quanto segue:

• Terapia mirata con un inibitore della tirosin chinasi.

• Trapianto di cellule staminali da donatore.

• Chemioterapia.

• Infusione di linfociti donatori.

• Terapia biologica (interferone).

• Una sperimentazione clinica di nuovi tipi o dosi più elevate di terapia mirata o trapianto di cellule staminali da donatore.

Utilizza la nostra ricerca di studi clinici per trovare studi clinici sul cancro supportati da NCI che accettano pazienti. È possibile cercare studi in base al tipo di cancro, all'età del paziente e al luogo in cui vengono condotti. Sono inoltre disponibili informazioni generali sugli studi clinici.

Per saperne di più sulla leucemia mieloide cronica

Per ulteriori informazioni dal National Cancer Institute sulla leucemia mieloide cronica, vedere quanto segue:

• Home page di leucemia

• Terapie mirate contro il cancro

• Farmaci approvati per la leucemia mieloide cronica

• Farmaci approvati per le neoplasie mieloproliferative

• Immunoterapia per curare il cancro

• Trapianti di cellule staminali che formano il sangue

Per informazioni generali sul cancro e altre risorse del National Cancer Institute, vedere quanto segue:

• A proposito del cancro

• Messa in scena

• Chemioterapia e te: supporto per le persone con cancro

• Radioterapia e te: supporto per le persone con cancro

• Affrontare il cancro

• Domande da porre al medico sul cancro

• Per i sopravvissuti e gli operatori sanitari