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Leucemia mieloide acuta infantile / Altre cure per le neoplasie mieloidi (®) - Versione paziente

Informazioni generali sulla leucemia mieloide acuta infantile e altre neoplasie mieloidi

PUNTI CHIAVE

• La leucemia mieloide acuta infantile (AML) è un tipo di cancro in cui il midollo osseo produce un gran numero di cellule del sangue anormali.

• La leucemia e altre malattie del sangue e del midollo osseo possono colpire i globuli rossi, i globuli bianchi e le piastrine.

• Altre malattie mieloidi possono influenzare il sangue e il midollo osseo.

• Mielopoiesi anormale transitoria (TAM)

• Leucemia promielocitica acuta (LAP)

• Leucemia mielomonocitica giovanile (JMML)

• Leucemia mieloide cronica (LMC)

• Sindromi mielodisplastiche (MDS)

• LMA o MDS possono verificarsi dopo il trattamento con alcuni farmaci chemioterapici e / o radioterapia.

• I fattori di rischio per AML infantile, APL, JMML, CML e MDS sono simili.

• Segni e sintomi di AML, APL, JMML, CML o MDS infantili includono febbre, sensazione di stanchezza e facile sanguinamento o lividi.

• I test che esaminano il sangue e il midollo osseo vengono utilizzati per rilevare (trovare) e diagnosticare AML, TAM, APL, JMML, CML e MDS infantili.

• Alcuni fattori influenzano la prognosi (possibilità di guarigione) e le opzioni di trattamento.

La leucemia mieloide acuta infantile (AML) è un tipo di cancro in cui il midollo osseo produce un gran numero di cellule del sangue anormali.

La leucemia mieloide acuta infantile (LMA) è un cancro del sangue e del midollo osseo. La LMA è anche chiamata leucemia mieloide acuta, leucemia mieloblastica acuta, leucemia granulocitica acuta e leucemia non linfocitica acuta. I tumori acuti di solito peggiorano rapidamente se non vengono trattati. I tumori cronici di solito peggiorano lentamente.

Anatomia dell'osso. L'osso è costituito da osso compatto, osso spugnoso e midollo osseo. L'osso compatto costituisce lo strato esterno dell'osso. L'osso spugnoso si trova principalmente all'estremità delle ossa e contiene midollo rosso. Il midollo osseo si trova al centro della maggior parte delle ossa e ha molti vasi sanguigni. Esistono due tipi di midollo osseo: rosso e giallo. Il midollo rosso contiene cellule staminali del sangue che possono diventare globuli rossi, globuli bianchi o piastrine. Il midollo giallo è composto principalmente da grasso.

La leucemia e altre malattie del sangue e del midollo osseo possono colpire i globuli rossi, i globuli bianchi e le piastrine.

Normalmente, il midollo osseo produce cellule staminali del sangue (cellule immature) che diventano cellule del sangue mature nel tempo. Una cellula staminale del sangue può diventare una cellula staminale mieloide o una cellula staminale linfoide. Una cellula staminale linfoide diventa un globulo bianco.

Una cellula staminale mieloide diventa uno dei tre tipi di cellule del sangue mature:

• Globuli rossi che trasportano ossigeno e altre sostanze a tutti i tessuti del corpo.

• Globuli bianchi che combattono infezioni e malattie.

• Piastrine che formano coaguli di sangue per fermare il sanguinamento.

Sviluppo delle cellule del sangue. Una cellula staminale del sangue passa attraverso diversi passaggi per diventare un globulo rosso, piastrine o globuli bianchi.

Nella LMA, le cellule staminali mieloidi di solito diventano un tipo di globuli bianchi immaturi chiamati mieloblasti (o blasti mieloidi). I mieloblasti, o cellule leucemiche, nella LMA sono anormali e non diventano globuli bianchi sani. Le cellule leucemiche possono accumularsi nel sangue e nel midollo osseo, quindi c'è meno spazio per globuli bianchi, globuli rossi e piastrine sani. Quando ciò accade, possono verificarsi infezioni, anemia o sanguinamento facile.

Le cellule leucemiche possono diffondersi al di fuori del sangue ad altre parti del corpo, compreso il sistema nervoso centrale (cervello e midollo spinale), la pelle e le gengive. A volte le cellule leucemiche formano un tumore solido chiamato sarcoma granulocitico o cloroma.

Altre malattie mieloidi possono influenzare il sangue e il midollo osseo.

Mielopoiesi anormale transitoria (TAM)

La TAM è una malattia del midollo osseo che può svilupparsi nei neonati con sindrome di Down. Di solito va via da solo entro i primi 3 mesi di vita. I neonati che hanno TAM hanno una maggiore possibilità di sviluppare AML prima dei 3 anni. La TAM è anche chiamata disturbo mieloproliferativo transitorio o leucemia transitoria.

Leucemia promielocitica acuta (LAP)

APL è un sottotipo di AML. In APL, alcuni geni sul cromosoma 15 cambiano posizione con alcuni geni sul cromosoma 17 e viene prodotto un gene anormale chiamato PML-RARA. Il gene PML-RARA invia un messaggio che blocca la maturazione dei promielociti (un tipo di globuli bianchi). I promielociti (cellule leucemiche) possono accumularsi nel sangue e nel midollo osseo, quindi c'è meno spazio per globuli bianchi, globuli rossi e piastrine sani. Possono verificarsi anche problemi con sanguinamento grave e coaguli di sangue. Questo è un grave problema di salute che necessita di cure il prima possibile.

Leucemia mielomonocitica giovanile (JMML)

Il JMML è un cancro infantile raro che è più comune nei bambini intorno ai 2 anni ed è più comune nei ragazzi. In JMML, troppe cellule staminali del sangue mieloide diventano mielociti e monociti (due tipi di globuli bianchi). Alcune di queste cellule staminali del sangue mieloide non diventano mai globuli bianchi maturi. Queste cellule immature, chiamate blasti, non sono in grado di svolgere il loro lavoro abituale. Nel tempo, i mielociti, i monociti e le esplosioni affollano i globuli rossi e le piastrine nel midollo osseo. Quando ciò accade, possono verificarsi infezioni, anemia o sanguinamento facile.

Leucemia mieloide cronica (LMC)

La LMC spesso inizia in una cellula del sangue mieloide precoce quando si verifica un determinato cambiamento genetico. Una sezione di geni, che include il gene ABL, sul cromosoma 9 cambia posizione con una sezione di geni sul cromosoma 22, che ha il gene BCR. Questo produce un cromosoma 22 molto corto (chiamato cromosoma Philadelphia) e un cromosoma molto lungo 9. Un gene BCR-ABL anormale si forma sul cromosoma 22. Il gene BCR-ABL dice alle cellule del sangue di produrre una quantità eccessiva di una proteina chiamata tirosina chinasi. La tirosina chinasi causa la produzione di troppi globuli bianchi (cellule leucemiche) nel midollo osseo. Le cellule leucemiche possono accumularsi nel sangue e nel midollo osseo, quindi c'è meno spazio per globuli bianchi, globuli rossi e piastrine sani. Quando ciò accade, possono verificarsi infezioni, anemia o emorragie facili. La LMC è rara nei bambini.

Cromosoma Philadelphia. Un pezzo del cromosoma 9 e un pezzo del cromosoma 22 si staccano e si scambiano di posto. Il gene BCR-ABL si forma sul cromosoma 22 dove si attacca il pezzo del cromosoma 9. Il cromosoma 22 modificato è chiamato cromosoma Philadelphia.

Sindromi mielodisplastiche (MDS)

Le MDS si verificano meno spesso nei bambini che negli adulti. Nella MDS, il midollo osseo produce un numero insufficiente di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. Queste cellule del sangue potrebbero non maturare ed entrare nel sangue. Il tipo di MDS dipende dal tipo di cellula del sangue interessata.

Il trattamento per le MDS dipende da quanto è basso il numero di globuli rossi, globuli bianchi o piastrine. Nel tempo, le MDS possono diventare AML.

Questo riepilogo riguarda AML infantile, TAM, APL infantile, JMML, LMC infantile e MDS infantile. Vedere il riepilogo del trattamento della leucemia linfoblastica acuta infantile per informazioni sul trattamento della leucemia linfoblastica acuta infantile.

LMA o MDS possono verificarsi dopo il trattamento con alcuni farmaci chemioterapici e / o radioterapia.

Il trattamento del cancro con alcuni farmaci chemioterapici e / o radioterapia può causare AML correlata alla terapia (t-AML) o MDS correlata alla terapia (t-MDS). Il rischio di queste malattie mieloidi correlate alla terapia dipende dalla dose totale dei farmaci chemioterapici utilizzati e dalla dose di radiazioni e dal campo di trattamento. Alcuni pazienti hanno anche un rischio ereditario di t-AML e t-MDS. Queste malattie correlate alla terapia di solito si verificano entro 7 anni dal trattamento, ma sono rare nei bambini.

I fattori di rischio per AML infantile, APL, JMML, CML e MDS sono simili.

Tutto ciò che aumenta il rischio di contrarre una malattia è chiamato fattore di rischio. Avere un fattore di rischio non significa che avrai il cancro; non avere fattori di rischio non significa che non avrai il cancro. Parla con il medico di tuo figlio se pensi che tuo figlio possa essere a rischio. Questi e altri fattori possono aumentare il rischio di AML infantile, APL, JMML, CML e MDS:

• Avere un fratello o una sorella, soprattutto un gemello, affetto da leucemia.

• Essere ispanici.

• Essere esposti al fumo di sigaretta o all'alcool prima della nascita.

• Avere una storia personale di anemia aplastica.

• Avere una storia personale o familiare di MDS.

• Avere una storia familiare di AML.

• Precedente trattamento con chemioterapia o radioterapia.

• Esposizione a radiazioni ionizzanti o sostanze chimiche come il benzene.

• Avere determinate sindromi o malattie ereditarie, come:

• Sindrome di Down.

• Anemia aplastica.

• Anemia di Fanconi.

• Neurofibromatosi di tipo 1.

• Sindrome di Noonan.

• Sindrome di Shwachman-Diamond.

• Sindrome di Li-Fraumeni.

Segni e sintomi di AML, APL, JMML, CML o MDS infantili includono febbre, sensazione di stanchezza e facile sanguinamento o lividi.

Questi e altri segni e sintomi possono essere causati da AML infantile, APL, JMML, CML o MDS o da altre condizioni. Rivolgiti a un medico se tuo figlio presenta una delle seguenti condizioni:

• Febbre con o senza infezione.

• Sudorazioni notturne.

• Fiato corto.

• Debolezza o sensazione di stanchezza.

• Facile formazione di lividi o sanguinamento.

• Petecchie (macchie piatte e puntiformi sotto la pelle causate da sanguinamento).

• Dolore alle ossa o alle articolazioni.

• Dolore o sensazione di pienezza sotto le costole.

• Noduli indolori nel collo, nelle ascelle, nello stomaco, nell'inguine o in altre parti del corpo. Nell'infanzia AML, questi grumi, chiamati leucemia

• cutis, può essere blu o viola.

• Noduli indolori che a volte sono intorno agli occhi. Questi grumi, chiamati cloromi, a volte si vedono nella LMA infantile e possono essere blu-verdi.

• Un'eruzione cutanea simile a un eczema.

I segni e sintomi di TAM possono includere quanto segue:

• Gonfiore su tutto il corpo.

• Fiato corto.

• Problemi di respirazione.

• Debolezza o sensazione di stanchezza.

• Sanguina molto, anche da un piccolo taglio.

• Petecchie (macchie piatte e puntiformi sotto la pelle causate da sanguinamento).

• Dolore sotto le costole.

• Eruzione cutanea.

• Ittero (ingiallimento della pelle e del bianco degli occhi).

• Mal di testa, problemi di vista e confusione.

A volte TAM non causa alcun sintomo e viene diagnosticato dopo un esame del sangue di routine.

I test che esaminano il sangue e il midollo osseo vengono utilizzati per rilevare (trovare) e diagnosticare AML, TAM, APL, JMML, CML e MDS infantili. Possono essere utilizzati i seguenti test e procedure:

• Esame fisico e anamnesi: un esame del corpo per controllare i segni generali di salute, compreso il controllo dei segni di malattia, come noduli o qualsiasi altra cosa che sembra insolita. Verrà inoltre presa una storia delle abitudini di salute del paziente e delle malattie e dei trattamenti passati.
• Emocromo completo (CBC) con differenziale: una procedura in cui viene prelevato un campione di sangue e controllato per quanto segue:

• Il numero di globuli rossi e piastrine.

• Il numero e il tipo di globuli bianchi.

• La quantità di emoglobina (la proteina che trasporta l'ossigeno) nei globuli rossi.

• La porzione del campione di sangue composta da globuli rossi.

Emocromo completo (CBC). Il sangue viene raccolto inserendo un ago in una vena e consentendo al sangue di fluire in un tubo. Il campione di sangue viene inviato al laboratorio e vengono contati i globuli rossi, i globuli bianchi e le piastrine. Il CBC viene utilizzato per testare, diagnosticare e monitorare molte condizioni diverse.

Studi di chimica del sangue: una procedura in cui un campione di sangue viene controllato per misurare la quantità di determinate sostanze rilasciate nel sangue da organi e tessuti del corpo. Una quantità insolita (superiore o inferiore al normale) di una sostanza può essere un segno di malattia.

• Radiografia del torace: una radiografia degli organi e delle ossa all'interno del torace. Una radiografia è un tipo di raggio di energia che può attraversare il corpo e raggiungere la pellicola, creando un'immagine delle aree all'interno del corpo.

• Biopsia: la rimozione di cellule o tessuti in modo che possano essere visualizzati al microscopio da un patologo per verificare la presenza di segni di cancro. Le biopsie che possono essere eseguite includono quanto segue:

• Aspirazione e biopsia del midollo osseo : rimozione di midollo osseo, sangue e un piccolo pezzo di osso inserendo un ago cavo nell'osso iliaco o nello sterno.

Aspirazione e biopsia del midollo osseo. Dopo che una piccola area di pelle è intorpidita, un ago del midollo osseo viene inserito nell'osso dell'anca del bambino. I campioni di sangue, ossa e midollo osseo vengono rimossi per essere esaminati al microscopio.

• Biopsia del tumore: può essere eseguita una biopsia di un cloroma.

• Biopsia linfonodale: rimozione totale o parziale di un linfonodo.

• Immunofenotipizzazione: un test di laboratorio che utilizza anticorpi per identificare le cellule tumorali in base ai tipi di antigeni o marcatori sulla superficie delle cellule. Questo test viene utilizzato per diagnosticare tipi specifici di leucemia.

• Analisi citogenetica: un test di laboratorio in cui i cromosomi delle cellule in un campione di sangue o midollo osseo vengono contati e controllati per eventuali cambiamenti, come cromosomi rotti, mancanti, riorganizzati o extra. I cambiamenti in alcuni cromosomi possono essere un segno di cancro. L'analisi citogenetica viene utilizzata per diagnosticare il cancro, pianificare il trattamento o scoprire come funziona il trattamento.

Il seguente test è un tipo di analisi citogenetica:

• FISH (ibridazione in situ fluorescente): un test di laboratorio utilizzato per osservare e contare geni o cromosomi in cellule e tessuti. Pezzi di DNA che contengono coloranti fluorescenti vengono prodotti in laboratorio e aggiunti a un campione di cellule o tessuti di un paziente. Quando questi pezzi di DNA colorati si attaccano a determinati geni o aree di cromosomi nel campione, si illuminano se osservati al microscopio a fluorescenza. Il test FISH viene utilizzato per aiutare a diagnosticare il cancro e aiutare a pianificare il trattamento.

• Test molecolare: un test di laboratorio per verificare la presenza di determinati geni, proteine ​​o altre molecole in un campione di sangue o midollo osseo. I test molecolari verificano anche alcuni cambiamenti in un gene o cromosoma che possono causare o influenzare la possibilità di sviluppare AML. Un test molecolare può essere utilizzato per aiutare a pianificare il trattamento, scoprire come funziona il trattamento o fare una prognosi.

• Puntura lombare: procedura utilizzata per raccogliere un campione di liquido cerebrospinale (CSF) dalla colonna vertebrale. Questo viene fatto posizionando un ago tra due ossa nella colonna vertebrale e nel liquido cerebrospinale attorno al midollo spinale e rimuovendo un campione del fluido. Il campione di CSF viene controllato al microscopio per i segni che le cellule leucemiche si sono diffuse al cervello e al midollo spinale. Questa procedura è anche chiamata LP o prelievo spinale.

Puntura lombare. Un paziente giace in posizione arricciata su un tavolo. Dopo che una piccola area sulla parte bassa della schiena è stata intorpidita, un ago spinale (un ago lungo e sottile) viene inserito nella parte inferiore della colonna vertebrale per rimuovere il liquido cerebrospinale (CSF, mostrato in blu). Il fluido può essere inviato a un laboratorio per il test.

Alcuni fattori influenzano la prognosi (possibilità di guarigione) e le opzioni di trattamento.

La prognosi (possibilità di guarigione) e le opzioni di trattamento per la LMA infantile dipendono da quanto segue:

• L'età del bambino quando viene diagnosticato il cancro.

• La razza o il gruppo etnico del bambino.

• Se il bambino è notevolmente in sovrappeso.

• Numero di globuli bianchi nel sangue alla diagnosi.

• Se l'AML si è verificato dopo un precedente trattamento del cancro.

• Il sottotipo di AML.

• Se ci sono determinati cambiamenti cromosomici o genetici nelle cellule leucemiche.

• Se il bambino ha la sindrome di Down. La maggior parte dei bambini con AML e sindrome di Down può essere curata dalla leucemia.

• Se la leucemia è nel sistema nervoso centrale (cervello e midollo spinale).

• Quanto velocemente la leucemia risponde al trattamento.

• Se l'AML è di nuova diagnosi (non trattata) o si è ripresentata dopo il trattamento.

• Il periodo di tempo trascorso dalla fine del trattamento, per AML che si è ripresentato.

La prognosi per l'APL infantile dipende da quanto segue:

• Numero di globuli bianchi nel sangue alla diagnosi.

• Se ci sono determinati cambiamenti cromosomici o genetici nelle cellule leucemiche.

• Se l'APL è di nuova diagnosi (non trattata) o si è ripresentata dopo il trattamento.

La prognosi e le opzioni di trattamento per JMML dipendono da quanto segue:

• L'età del bambino quando viene diagnosticato il cancro.

• Il tipo di gene interessato e il numero di geni che hanno cambiamenti.

• Quanti monociti (un tipo di globulo bianco) ci sono nel sangue.

• Quanta emoglobina c'è nel sangue.

• Se il JMML è di nuova diagnosi (non trattato) o si è ripresentato dopo il trattamento.

La prognosi e le opzioni di trattamento per la LMC infantile dipendono da quanto segue:

• Quanto tempo è passato da quando al paziente è stata diagnosticata.

• Quanti blasti ci sono nel sangue.

• Se e quanto completamente i blasti scompaiono dal sangue e dal midollo osseo dopo l'inizio della terapia.

• Se la LMC è di nuova diagnosi (non trattata) o si è ripresentata dopo il trattamento.

La prognosi e le opzioni di trattamento per le MDS dipendono da quanto segue:

• Se la MDS è stata causata da un precedente trattamento del cancro.

• Quanto è basso il numero di globuli rossi, globuli bianchi o piastrine.

• Se la MDS è di nuova diagnosi (non trattata) o si è ripresentata dopo il trattamento.

Fasi della leucemia mieloide acuta infantile e altre neoplasie mieloidi

PUNTI CHIAVE

• Una volta diagnosticata la leucemia mieloide acuta infantile (LMA), vengono eseguiti test per scoprire se il cancro si è diffuso ad altre parti del corpo.

• Non esiste un sistema di stadiazione standard per AML infantile, leucemia promielocitica acuta infantile (APL), leucemia mielomonocitica giovanile (JMML), leucemia mieloide cronica infantile (LMC) o sindromi mielodisplastiche (MDS).

• L'AML ricorrente nell'infanzia è tornata dopo essere stata trattata.

Una volta diagnosticata la leucemia mieloide acuta infantile (LMA), vengono eseguiti test per scoprire se il cancro si è diffuso ad altre parti del corpo.

I seguenti test e procedure possono essere utilizzati per determinare se la leucemia si è diffusa dal sangue ad altre parti del corpo:

• Puntura lombare: procedura utilizzata per raccogliere un campione di liquido cerebrospinale (CSF) dalla colonna vertebrale. Questo viene fatto posizionando un ago tra due ossa nella colonna vertebrale e nel liquido cerebrospinale attorno al midollo spinale e rimuovendo un campione del fluido. Il campione di CSF viene controllato al microscopio per i segni che le cellule leucemiche si sono diffuse al cervello e al midollo spinale. Questa procedura è anche chiamata LP o prelievo spinale.

• Biopsia dei testicoli, delle ovaie o della pelle: rimozione di cellule o tessuti dai testicoli, dalle ovaie o dalla pelle in modo che possano essere osservati al microscopio per verificare la presenza di segni di cancro. Questo viene fatto solo se durante l'esame fisico viene rilevato qualcosa di insolito sui testicoli, sulle ovaie o sulla pelle.

Non esiste un sistema di stadiazione standard per AML infantile, leucemia promielocitica acuta infantile (APL), leucemia mielomonocitica giovanile (JMML), leucemia mieloide cronica infantile (LMC) o sindromi mielodisplastiche (MDS).

L'estensione o la diffusione del cancro è solitamente descritta come fasi. Invece di fasi, il trattamento di AML infantile, APL infantile, JMML, LMC infantile e MDS si basa su uno o più dei seguenti:

• Il tipo di malattia o il sottotipo di AML.

• Se la leucemia si è diffusa al di fuori del sangue e del midollo osseo.

• Se la malattia è di nuova diagnosi, in remissione o ricorrente.

LAM infantile di nuova diagnosi

L'AML infantile di nuova diagnosi non è stata trattata se non per alleviare segni e sintomi come febbre, sanguinamento o dolore e si è riscontrato uno dei seguenti:

• Più del 20% delle cellule del midollo osseo sono blasti (cellule leucemiche).

o

• Meno del 20% delle cellule del midollo osseo sono esplosioni e c'è un certo cambiamento nel cromosoma.

AML infantile in remissione

Nella LMA infantile in remissione, la malattia è stata trattata e si riscontrano:

• L'emocromo completo è quasi normale.

• Meno del 5% delle cellule del midollo osseo sono blasti (cellule leucemiche).

• Non ci sono segni o sintomi di leucemia nel cervello, nel midollo spinale o in altre parti del corpo.

L'AML ricorrente nell'infanzia è tornata dopo essere stata trattata.

Nella LAM infantile ricorrente, il cancro può ripresentarsi nel sangue e nel midollo osseo o in altre parti del corpo, come il sistema nervoso centrale (cervello e midollo spinale).

Nella LMA infantile refrattaria, il cancro non risponde al trattamento.

Panoramica dell'opzione di trattamento

PUNTI CHIAVE

• Esistono diversi tipi di trattamento per i bambini con AML, TAM, APL, JMML, CML e MDS.

• Il trattamento è pianificato da un team di operatori sanitari esperti nel trattamento della leucemia infantile e di altre malattie del sangue.

• Il trattamento per la leucemia mieloide acuta infantile può causare effetti collaterali.

• Il trattamento dell'AML infantile di solito ha due fasi.

• Vengono utilizzati sette tipi di trattamento standard per AML infantile, TAM, APL infantile, JMML, LMC infantile e MDS.

• Chemioterapia

• Radioterapia

• Trapianto di cellule staminali

• Terapia mirata

• Altre terapie farmacologiche

• Vigile attesa

• Terapia di supporto

• Nuovi tipi di trattamento vengono testati negli studi clinici.

• Immunoterapia

• I pazienti potrebbero voler pensare di prendere parte a una sperimentazione clinica.

• I pazienti possono entrare negli studi clinici prima, durante o dopo aver iniziato il trattamento del cancro.

• Potrebbero essere necessari test di follow-up.

Esistono diversi tipi di trattamento per i bambini con AML, TAM, APL, JMML, CML e MDS.

Sono disponibili diversi tipi di trattamento per i bambini con leucemia mieloide acuta (AML), mielopoiesi anormale transitoria (TAM), leucemia promielocitica acuta (APL), leucemia mielomonocitica giovanile (JMML), leucemia mieloide cronica (LMC) e sindromi mielodisplastiche (MDS) . Alcuni trattamenti sono standard (il trattamento attualmente utilizzato) e alcuni sono in fase di sperimentazione in studi clinici. Una sperimentazione clinica di trattamento è uno studio di ricerca inteso a migliorare i trattamenti attuali o ottenere informazioni su nuovi trattamenti per i pazienti con cancro. Quando gli studi clinici dimostrano che un nuovo trattamento è migliore del trattamento standard, il nuovo trattamento può diventare il trattamento standard.

Poiché la LMA e altri disturbi mieloidi sono rari nei bambini, si dovrebbe prendere in considerazione la partecipazione a uno studio clinico. Alcuni studi clinici sono aperti solo a pazienti che non hanno ancora iniziato il trattamento.

Il trattamento è pianificato da un team di operatori sanitari esperti nel trattamento della leucemia infantile e di altre malattie del sangue.

Il trattamento sarà supervisionato da un oncologo pediatrico, un medico specializzato nel trattamento di bambini affetti da cancro. L'oncologo pediatrico lavora con altri operatori sanitari esperti nel trattamento di bambini affetti da leucemia e specializzati in alcune aree della medicina. Questi possono includere i seguenti specialisti:

• Pediatra.

• Ematologo.

• Oncologo medico.

• Chirurgo pediatrico.

• Oncologo delle radiazioni.

• Neurologo.

• Neuropatologo.

• Neuroradiologo.

• Infermiere specialista pediatrico.

• Assistente sociale.

• Specialista in riabilitazione.

• Psicologo.

Il trattamento per la leucemia mieloide acuta infantile può causare effetti collaterali.

Per informazioni sugli effetti collaterali che iniziano durante il trattamento per il cancro, vedere la nostra pagina Effetti collaterali.

Gli esami di follow-up regolari sono molto importanti. Gli effetti collaterali del trattamento del cancro che iniziano dopo il trattamento e continuano per mesi o anni sono chiamati effetti tardivi. Gli effetti tardivi del trattamento del cancro possono includere quanto segue:

• Problemi fisici.

• Cambiamenti di umore, sentimenti, pensiero, apprendimento o memoria.

• Secondi tumori (nuovi tipi di cancro).

Alcuni effetti tardivi possono essere trattati o controllati. È importante che i genitori di bambini in trattamento per AML o altre malattie del sangue parlino con i medici dei loro figli sugli effetti che il trattamento del cancro può avere sul loro bambino. (Per ulteriori informazioni, vedere il riepilogo sugli effetti tardivi del trattamento per il cancro infantile).

Il trattamento dell'AML infantile di solito ha due fasi.

Il trattamento dell'AML infantile si svolge in fasi:

• Terapia di induzione: questa è la prima fase del trattamento. L'obiettivo è uccidere le cellule leucemiche nel sangue e nel midollo osseo. Questo mette la leucemia in remissione.

• Terapia di consolidamento / intensificazione: questa è la seconda fase del trattamento. Inizia quando la leucemia è in remissione. L'obiettivo della terapia è uccidere le cellule leucemiche rimanenti che si nascondono e potrebbero non essere attive ma potrebbero iniziare a ricrescere e causare una ricaduta.

Durante la fase di induzione della terapia può essere somministrato un trattamento chiamato terapia di profilassi del sistema nervoso centrale (SNC). Poiché le dosi standard di chemioterapia possono non raggiungere le cellule leucemiche nel SNC (cervello e midollo spinale), le cellule leucemiche sono in grado di nascondersi nel SNC. La chemioterapia intratecale è in grado di raggiungere le cellule leucemiche nel SNC. Viene somministrato per uccidere le cellule leucemiche e ridurre la possibilità che la leucemia si ripresenti (ritorni).

Vengono utilizzati sette tipi di trattamento standard per AML infantile, TAM, APL infantile, JMML, LMC infantile e MDS.

Chemioterapia

La chemioterapia è un trattamento contro il cancro che utilizza farmaci per fermare la crescita delle cellule tumorali, uccidendo le cellule o impedendo loro di dividersi. Quando la chemioterapia viene assunta per via orale o iniettata in una vena o in un muscolo, i farmaci entrano nel flusso sanguigno e possono raggiungere le cellule tumorali in tutto il corpo (chemioterapia sistemica). Quando la chemioterapia viene inserita direttamente nel liquido cerebrospinale (chemioterapia intratecale), in un organo o in una cavità corporea come l'addome, i farmaci colpiscono principalmente le cellule tumorali in quelle aree (chemioterapia regionale). La chemioterapia di combinazione è un trattamento che utilizza più di un farmaco chemioterapico.

Il modo in cui viene somministrata la chemioterapia dipende dal tipo di cancro da trattare. Nella LMA viene utilizzata la chemioterapia somministrata per via orale, vena o nel liquido cerebrospinale.

Nella LMA, le cellule leucemiche possono diffondersi al cervello e / o al midollo spinale. La chemioterapia somministrata per bocca o in vena per il trattamento della LMA potrebbe non attraversare la barriera emato-encefalica per entrare nel fluido che circonda il cervello e il midollo spinale. Invece, la chemioterapia viene iniettata nello spazio pieno di liquido per uccidere le cellule leucemiche che potrebbero essersi diffuse lì (chemioterapia intratecale).

Chemioterapia intratecale. I farmaci antitumorali vengono iniettati nello spazio intratecale, che è lo spazio che contiene il liquido cerebrospinale (CSF, mostrato in blu). Ci sono due modi diversi per farlo. Un modo, mostrato nella parte superiore della figura, è quello di iniettare i farmaci in un serbatoio Ommaya (un contenitore a forma di cupola che viene posizionato sotto il cuoio capelluto durante l'intervento chirurgico; trattiene i farmaci mentre fluiscono attraverso un piccolo tubo nel cervello ). L'altro modo, mostrato nella parte inferiore della figura, consiste nell'iniettare i farmaci direttamente nel liquido cerebrospinale nella parte inferiore della colonna vertebrale, dopo che una piccola area nella parte bassa della schiena è intorpidita.

Per ulteriori informazioni, vedere Farmaci approvati per la leucemia mieloide acuta.

Radioterapia

La radioterapia è un trattamento contro il cancro che utilizza raggi X ad alta energia o altri tipi di radiazioni per uccidere le cellule tumorali o impedirne la crescita. Esistono due tipi di radioterapia:

• La radioterapia esterna utilizza una macchina esterna al corpo per inviare radiazioni verso il cancro.

• La radioterapia interna utilizza una sostanza radioattiva sigillata in aghi, semi, fili o cateteri che vengono posizionati direttamente dentro o vicino al cancro.

Il modo in cui viene somministrata la radioterapia dipende dal tipo di cancro da trattare. Nella AML infantile, la radioterapia esterna può essere utilizzata per trattare un cloroma che non risponde alla chemioterapia.

Trapianto di cellule staminali

La chemioterapia viene somministrata per uccidere le cellule tumorali o altre cellule del sangue anormali. Anche le cellule sane, comprese le cellule che formano il sangue, vengono distrutte dal trattamento del cancro. Il trapianto di cellule staminali è un trattamento per sostituire le cellule che formano il sangue. Le cellule staminali (cellule del sangue immature) vengono rimosse dal sangue o dal midollo osseo del paziente o di un donatore e vengono congelate e conservate. Dopo che il paziente ha completato la chemioterapia, le cellule staminali immagazzinate vengono scongelate e restituite al paziente attraverso un'infusione. Queste cellule staminali reinfuse crescono (e ripristinano) le cellule del sangue del corpo.

Trapianto di cellule staminali. (Fase 1): il sangue viene prelevato da una vena del braccio del donatore. Il paziente o un'altra persona può essere il donatore. Il sangue scorre attraverso una macchina che rimuove le cellule staminali. Quindi il sangue viene restituito al donatore attraverso una vena nell'altro braccio. (Passaggio 2): il paziente riceve la chemioterapia per uccidere le cellule che formano il sangue. Il paziente può ricevere radioterapia (non mostrata). (Passaggio 3): il paziente riceve le cellule staminali attraverso un catetere inserito in un vaso sanguigno nel torace.

Terapia mirata

La terapia mirata è un tipo di trattamento che utilizza farmaci o altre sostanze per identificare e attaccare specifiche cellule tumorali senza danneggiare le cellule normali. I tipi di terapia mirata includono quanto segue:

• Terapia con inibitore della tirosina chinasi: la terapia con inibitore della tirosina chinasi (TKI) blocca i segnali necessari per la crescita dei tumori. I TKI bloccano l'enzima (tirosin chinasi) che fa sì che le cellule staminali diventino più globuli bianchi (blasti) di quanto il corpo abbia bisogno. I TKI possono essere utilizzati con farmaci chemioterapici come terapia adiuvante (trattamento somministrato dopo il trattamento iniziale, per ridurre il rischio che il cancro si ripresenti).

• Imatinib, dasatinib e nilotinib sono tipi di TKI utilizzati per trattare la LMC infantile.

• Sorafenib e trametinib sono in fase di studio nel trattamento della leucemia infantile.

• Terapia con anticorpi monoclonali: la terapia con anticorpi monoclonali utilizza anticorpi prodotti in laboratorio, da un singolo tipo di cellula del sistema immunitario. Questi anticorpi possono identificare sostanze sulle cellule tumorali o sostanze normali che possono aiutare le cellule tumorali a crescere. Gli anticorpi si attaccano alle sostanze e uccidono le cellule tumorali, ne bloccano la crescita o ne impediscono la diffusione. Gli anticorpi monoclonali vengono somministrati per infusione. Possono essere usati da soli o per trasportare farmaci, tossine o materiale radioattivo direttamente alle cellule tumorali.

• Gemtuzumab è un tipo di anticorpo monoclonale collegato a un farmaco chemioterapico. È usato nel trattamento dell'AML.

Selinexor è un farmaco terapeutico mirato che viene studiato per il trattamento delle LAM infantili refrattarie o ricorrenti.

Vedere Farmaci approvati per la leucemia per ulteriori informazioni.

Altre terapie farmacologiche

Lenalidomide può essere utilizzata per ridurre la necessità di trasfusioni in pazienti che hanno sindromi mielodisplastiche causate da uno specifico cambiamento cromosomico. Inoltre è in fase di studio nel trattamento di bambini con LMA ricorrente e refrattaria.

Il triossido di arsenico e l'acido all-trans retinoico (ATRA) sono farmaci che uccidono alcuni tipi di cellule leucemiche, impediscono la divisione delle cellule leucemiche o aiutano le cellule leucemiche a maturare in globuli bianchi. Questi farmaci sono usati nel trattamento della leucemia promielocitica acuta.

Per ulteriori informazioni, vedere Farmaci approvati per la leucemia mieloide acuta.

Vigile attesa

L'attesa vigile sta monitorando attentamente le condizioni di un paziente senza fornire alcun trattamento fino a quando i segni oi sintomi compaiono o cambiano. A volte è usato per trattare MDS o mielopoiesi anormale transitoria (TAM).

Terapia di supporto

Viene fornita una terapia di supporto per ridurre i problemi causati dalla malattia o dal suo trattamento. Tutti i pazienti con leucemia ricevono cure di supporto. Le cure di supporto possono includere quanto segue:

• Terapia trasfusionale: un modo per somministrare globuli rossi, globuli bianchi o piastrine per sostituire i globuli distrutti dalla malattia o dal trattamento del cancro. Il sangue può essere donato da un'altra persona o può essere stato prelevato prima dal paziente e conservato fino al momento del bisogno.

• Terapia farmacologica, come antibiotici o agenti antifungini.

• Leucaferesi: una procedura in cui viene utilizzata una macchina speciale per rimuovere i globuli bianchi dal sangue. Il sangue viene prelevato dal paziente e messo attraverso un separatore di cellule del sangue dove vengono rimossi i globuli bianchi. Il resto del sangue viene quindi restituito al flusso sanguigno del paziente. La leucaferesi è utilizzata per il trattamento di pazienti con conta dei globuli bianchi molto alta.

Nuovi tipi di trattamento vengono testati negli studi clinici.

Questa sezione riepilogativa descrive i trattamenti che vengono studiati negli studi clinici. Potrebbe non menzionare ogni nuovo trattamento studiato. Le informazioni sulle sperimentazioni cliniche sono disponibili sul sito web dell'NCI.

Immunoterapia

L'immunoterapia è un trattamento che utilizza il sistema immunitario del paziente per combattere il cancro. Le sostanze prodotte dall'organismo o prodotte in laboratorio vengono utilizzate per potenziare, dirigere o ripristinare le difese naturali dell'organismo contro il cancro. Questo tipo di trattamento del cancro è anche chiamato bioterapia o terapia biologica.

I pazienti potrebbero voler pensare di prendere parte a una sperimentazione clinica.

Per alcuni pazienti, prendere parte a una sperimentazione clinica può essere la migliore scelta di trattamento. Gli studi clinici fanno parte del processo di ricerca sul cancro. Vengono condotti studi clinici per scoprire se i nuovi trattamenti contro il cancro sono sicuri ed efficaci o migliori del trattamento standard.

Molti dei trattamenti standard odierni per il cancro si basano su precedenti studi clinici. I pazienti che prendono parte a una sperimentazione clinica possono ricevere il trattamento standard o essere tra i primi a ricevere un nuovo trattamento.

I pazienti che prendono parte a studi clinici aiutano anche a migliorare il modo in cui il cancro verrà trattato in futuro. Anche quando gli studi clinici non portano a nuovi trattamenti efficaci, spesso rispondono a domande importanti e aiutano a far avanzare la ricerca.

I pazienti possono entrare negli studi clinici prima, durante o dopo aver iniziato il trattamento del cancro. Alcuni studi clinici includono solo pazienti che non hanno ancora ricevuto un trattamento. Altri studi testano trattamenti per pazienti il ​​cui cancro non è migliorato. Esistono anche studi clinici che testano nuovi modi per impedire che il cancro si ripresenti (ricomparsa) o per ridurre gli effetti collaterali del trattamento del cancro.

Le sperimentazioni cliniche sono in corso in molte parti del paese. Le informazioni sugli studi clinici supportati da NCI possono essere trovate sulla pagina web di ricerca degli studi clinici di NCI. Gli studi clinici supportati da altre organizzazioni possono essere trovati sul sito web ClinicalTrials.gov.

Potrebbero essere necessari test di follow-up.

Alcuni dei test effettuati per diagnosticare il cancro o per scoprire lo stadio del cancro possono essere ripetuti. Alcuni test verranno ripetuti per vedere come funziona il trattamento. La decisione se continuare, modificare o interrompere il trattamento può essere basata sui risultati di questi test.

Alcuni dei test continueranno ad essere eseguiti di tanto in tanto dopo la fine del trattamento. I risultati di questi test possono mostrare se le condizioni di tuo figlio sono cambiate o se il cancro si è ripresentato (si ripresenta). Questi test sono talvolta chiamati test di follow-up o controlli.

Opzioni di trattamento per la leucemia mieloide acuta infantile

Per informazioni sui trattamenti elencati di seguito, vedere la sezione Panoramica delle opzioni di trattamento.

Il trattamento della leucemia mieloide acuta infantile (LMA) di nuova diagnosi durante la fase di induzione può includere quanto segue:

• Chemioterapia di combinazione.

• Terapia mirata con un anticorpo monoclonale (gemtuzumab).

• Terapia di profilassi del sistema nervoso centrale con chemioterapia intratecale.

• Radioterapia, per pazienti con sarcoma granulocitico (cloroma) se la chemioterapia non funziona.

• Trapianto di cellule staminali, per pazienti con LMA correlata alla terapia.

Il trattamento dell'AML infantile durante la fase di remissione (terapia di consolidamento / intensificazione) dipende dal sottotipo di AML e può includere quanto segue:

• Chemioterapia di combinazione.

• Chemioterapia ad alte dosi seguita da trapianto di cellule staminali utilizzando cellule staminali del sangue di un donatore.

Il trattamento dell'AML infantile refrattario può includere quanto segue:

• Terapia con lenalidomide.

• Una sperimentazione clinica di chemioterapia e terapia mirata (selinexor).

• Un nuovo regime chemioterapico di combinazione.

Il trattamento dell'AML infantile ricorrente può includere quanto segue:

• Chemioterapia di combinazione.

• Chemioterapia combinata e trapianto di cellule staminali, per pazienti che hanno avuto una seconda remissione completa.

• Un secondo trapianto di cellule staminali, per i pazienti la cui malattia è tornata dopo il primo trapianto di cellule staminali.

• Una sperimentazione clinica di chemioterapia e terapia mirata (selinexor).

Opzioni di trattamento per mielopoiesi anormale transitoria o bambini con sindrome di Down e AML

Per informazioni sui trattamenti elencati di seguito, vedere la sezione Panoramica delle opzioni di trattamento.

La mielopoiesi anormale transitoria (TAM) di solito scompare da sola. Per TAM che non scompare da solo o causa altri problemi di salute, il trattamento può includere quanto segue:

• Terapia di supporto, compresa la terapia trasfusionale o la leucaferesi.

• Chemioterapia.

Il trattamento della leucemia mieloide acuta (LMA) nei bambini di età pari o inferiore a 4 anni che hanno la sindrome di Down può includere quanto segue:

• Chemioterapia di combinazione più terapia profilattica del sistema nervoso centrale con chemioterapia intratecale.

• Una sperimentazione clinica di un nuovo regime chemioterapico che dipende da come il bambino risponde alla chemioterapia iniziale.

Il trattamento della LMA nei bambini di età superiore a 4 anni che hanno la sindrome di Down può essere lo stesso del trattamento per i bambini senza sindrome di Down.

Opzioni di trattamento per la leucemia promielocitica acuta infantile

Per informazioni sui trattamenti elencati di seguito, vedere la sezione Panoramica delle opzioni di trattamento.

Il trattamento della leucemia promielocitica acuta infantile (LAP) di nuova diagnosi può includere quanto segue:

• Acido all-trans retinoico (ATRA) più chemioterapia.

• Terapia con triossido di arsenico.

• Uno studio clinico di terapia con ATRA e triossido di arsenico con o senza chemioterapia.

Il trattamento dell'APL infantile durante la fase di remissione (terapia di consolidamento / intensificazione) può includere quanto segue:

• Acido all-trans retinoico (ATRA) più chemioterapia.

Il trattamento dell'APL infantile ricorrente può includere quanto segue:

• Terapia con triossido di arsenico.

• Terapia con acido all-trans retinoico (ATRA) più chemioterapia.

• Terapia mirata con un anticorpo monoclonale (gemtuzumab).

• Trapianto di cellule staminali utilizzando cellule staminali del sangue del paziente o di un donatore.

Opzioni di trattamento per la leucemia mielomonocitica giovanile

Per informazioni sui trattamenti elencati di seguito, vedere la sezione Panoramica delle opzioni di trattamento.

Il trattamento della leucemia mielomonocitica giovanile (JMML) può includere quanto segue:

• Chemioterapia di combinazione seguita da trapianto di cellule staminali. Se JMML si ripresenta dopo il trapianto di cellule staminali, può essere eseguito un secondo trapianto di cellule staminali.

Il trattamento della JMML infantile refrattaria o ricorrente può includere quanto segue:

• Uno studio clinico di terapia mirata con un inibitore della tirosin chinasi (trametinib).

Opzioni di trattamento per la leucemia mieloide cronica infantile

Per informazioni sui trattamenti elencati di seguito, vedere la sezione Panoramica delle opzioni di trattamento.

Il trattamento per la leucemia mieloide cronica infantile (LMC) può includere quanto segue:

• Terapia mirata con un inibitore della tirosin chinasi (imatinib, dasatinib o nilotinib).

Il trattamento della LMC infantile refrattaria o ricorrente può includere quanto segue:

• Terapia mirata con un inibitore della tirosin chinasi (dasatinib o nilotinib).

• Trapianto di cellule staminali utilizzando cellule staminali del sangue di un donatore.

Opzioni di trattamento per le sindromi mielodisplastiche infantili

Per informazioni sui trattamenti elencati di seguito, vedere la sezione Panoramica delle opzioni di trattamento.

Il trattamento delle sindromi mielodisplastiche (MDS) infantili può includere quanto segue:

• Trapianto di cellule staminali utilizzando cellule staminali del sangue di un donatore.

• Terapia di supporto, compresa la terapia trasfusionale e gli antibiotici.

• Terapia con lenalidomide, per pazienti con determinate modificazioni geniche.

• Una sperimentazione clinica di terapia mirata.

Se la MDS diventa leucemia mieloide acuta (LMA), il trattamento sarà lo stesso del trattamento per la LMA di nuova diagnosi.

Per saperne di più sulla leucemia mieloide acuta infantile e altre neoplasie mieloidi

Per ulteriori informazioni dal National Cancer Institute sulla leucemia mieloide acuta infantile e altre neoplasie mieloidi, vedere quanto segue:

• Farmaci approvati per la leucemia mieloide acuta

• Farmaci approvati per le neoplasie mieloproliferative

• Trapianti di cellule staminali che formano il sangue

• Terapie mirate contro il cancro

Per ulteriori informazioni sul cancro infantile e altre risorse generali sul cancro, vedere quanto segue:

• A proposito del cancro

• Tumori infantili

• CureSearch for Children's CancerExit Disclaimer

• Effetti tardivi del trattamento per il cancro infantile

• Adolescenti e giovani adulti con cancro

• Bambini con cancro: una guida per i genitori

• Cancro nei bambini e negli adolescenti

• Messa in scena

• Affrontare il cancro

• Domande da porre al medico sul cancro

• Per i sopravvissuti e gli operatori sanitari