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Trattamento della leucemia linfoblastica acuta infantile (®) - Versione paziente

Informazioni generali sulla leucemia linfoblastica acuta infantile

PUNTI CHIAVE

  • La leucemia linfoblastica acuta infantile (LLA) è un tipo di cancro in cui il midollo osseo produce troppi linfociti immaturi (un tipo di globuli bianchi).
  • La leucemia può colpire i globuli rossi, i globuli bianchi e le piastrine.
  • Il trattamento precedente per il cancro e alcune condizioni genetiche influenzano il rischio di avere ALL infantile.
  • I segni dell'infanzia TUTTI includono febbre e lividi.
  • I test che esaminano il sangue e il midollo osseo vengono utilizzati per rilevare (trovare) e diagnosticare TUTTI i bambini.
  • Alcuni fattori influenzano la prognosi (possibilità di guarigione) e le opzioni di trattamento.

La leucemia linfoblastica acuta infantile (LLA) è un tipo di cancro in cui il midollo osseo produce troppi linfociti immaturi (un tipo di globuli bianchi).

La leucemia linfoblastica acuta infantile (chiamata anche LLA o leucemia linfocitica acuta) è un cancro del sangue e del midollo osseo. Questo tipo di cancro di solito peggiora rapidamente se non viene trattato.

Anatomia dell'osso. L'osso è costituito da osso compatto, osso spugnoso e midollo osseo. L'osso compatto costituisce lo strato esterno dell'osso. L'osso spugnoso si trova principalmente all'estremità delle ossa e contiene midollo rosso. Il midollo osseo si trova al centro della maggior parte delle ossa e ha molti vasi sanguigni. Esistono due tipi di midollo osseo: rosso e giallo. Il midollo rosso contiene cellule staminali del sangue che possono diventare globuli rossi, globuli bianchi o piastrine. Il midollo giallo è composto principalmente da grasso.

TUTTO è il tipo più comune di cancro nei bambini.

La leucemia può colpire i globuli rossi, i globuli bianchi e le piastrine.

In un bambino sano, il midollo osseo produce cellule staminali del sangue (cellule immature) che nel tempo diventano cellule del sangue mature. Una cellula staminale del sangue può diventare una cellula staminale mieloide o una cellula staminale linfoide.

Una cellula staminale mieloide diventa uno dei tre tipi di cellule del sangue mature:

  • Globuli rossi che trasportano ossigeno e altre sostanze a tutti i tessuti del corpo.
  • Piastrine che formano coaguli di sangue per fermare il sanguinamento.
  • Globuli bianchi che combattono infezioni e malattie.

Una cellula staminale linfoide diventa una cellula linfoblastica e quindi uno dei tre tipi di linfociti (globuli bianchi):

  • Linfociti B che producono anticorpi per aiutare a combattere le infezioni.
  • Linfociti T che aiutano i linfociti B a produrre gli anticorpi che aiutano a combattere le infezioni.
  • Cellule natural killer che attaccano le cellule tumorali e i virus.
Sviluppo delle cellule del sangue. Una cellula staminale del sangue passa attraverso diversi passaggi per diventare un globulo rosso, piastrine o globuli bianchi.

In un bambino con LLA, troppe cellule staminali diventano linfoblasti, linfociti B o linfociti T. Le cellule non funzionano come i normali linfociti e non sono in grado di combattere molto bene le infezioni. Queste cellule sono cellule cancerose (leucemia). Inoltre, poiché il numero di cellule leucemiche aumenta nel sangue e nel midollo osseo, c'è meno spazio per globuli bianchi, globuli rossi e piastrine sani. Questo può portare a infezioni, anemia e facile sanguinamento.

Questo riassunto riguarda la leucemia linfoblastica acuta nei bambini, negli adolescenti e nei giovani adulti. Vedere i seguenti riepiloghi per informazioni su altri tipi di leucemia:

  • Trattamento di leucemia mieloide acuta infantile / altri tumori maligni mieloidi
  • Trattamento della leucemia linfoblastica acuta degli adulti
  • Trattamento della leucemia linfocitica cronica
  • Trattamento della leucemia mieloide acuta degli adulti
  • Trattamento della leucemia mieloide cronica
  • Trattamento della leucemia a cellule capellute

Il trattamento precedente per il cancro e alcune condizioni genetiche influenzano il rischio di avere ALL infantile.

Tutto ciò che aumenta il rischio di contrarre una malattia è chiamato fattore di rischio. Avere un fattore di rischio non significa che avrai il cancro; non avere fattori di rischio non significa che non avrai il cancro. Parla con il medico di tuo figlio se pensi che tuo figlio possa essere a rischio.

I possibili fattori di rischio per TUTTI includono quanto segue:

  • Essere esposti ai raggi X prima della nascita.
  • Essere esposti alle radiazioni.
  • Trattamento passato con chemioterapia.
  • Avere determinate condizioni genetiche, come:
  • Sindrome di Down.
  • Neurofibromatosi di tipo 1.
  • Sindrome di Bloom.
  • Anemia di Fanconi.
  • Atassia-teleangectasia.
  • Sindrome di Li-Fraumeni.
  • Carenza di riparazione del disadattamento costituzionale (mutazioni in alcuni geni che impediscono al DNA di ripararsi da solo, il che porta alla crescita dei tumori in tenera età).
  • Avere determinati cambiamenti nei cromosomi o nei geni.

I segni dell'infanzia TUTTI includono febbre e lividi.

Questi e altri segni e sintomi possono essere causati da TUTTI i bambini o da altre condizioni. Verificare con il medico di tuo figlio se tuo figlio ha una delle seguenti condizioni:

  • Febbre.
  • Facile formazione di lividi o sanguinamento.
  • Petecchie (macchie piatte, puntiformi, rosso scuro sotto la pelle causate da sanguinamento).
  • Dolore alle ossa o alle articolazioni.
  • Noduli indolori al collo, alle ascelle, allo stomaco o all'inguine.
  • Dolore o sensazione di pienezza sotto le costole.
  • Debolezza, sensazione di stanchezza o pallore.
  • Perdita di appetito.

I test che esaminano il sangue e il midollo osseo vengono utilizzati per rilevare (trovare) e diagnosticare TUTTI i bambini.

I seguenti test e procedure possono essere utilizzati per diagnosticare TUTTI i bambini e scoprire se le cellule leucemiche si sono diffuse ad altre parti del corpo come il cervello oi testicoli:

Esame fisico e anamnesi: un esame del corpo per controllare i segni generali di salute, compreso il controllo dei segni di malattia, come noduli o qualsiasi altra cosa che sembra insolita. Verrà anche presa una storia delle abitudini di salute del paziente e delle malattie e dei trattamenti passati.

Emocromo completo (CBC) con differenziale: una procedura in cui viene prelevato un campione di sangue e controllato per quanto segue:

  • Il numero di globuli rossi e piastrine.
  • Il numero e il tipo di globuli bianchi.
  • La quantità di emoglobina (la proteina che trasporta l'ossigeno) nei globuli rossi.
  • La porzione del campione composta da globuli rossi.
Emocromo completo (CBC). Il sangue viene raccolto inserendo un ago in una vena e consentendo al sangue di fluire in un tubo. Il campione di sangue viene inviato al laboratorio e vengono contati i globuli rossi, i globuli bianchi e le piastrine. Il CBC viene utilizzato per testare, diagnosticare e monitorare molte condizioni diverse.
  • Studi di chimica del sangue: una procedura in cui un campione di sangue viene controllato per misurare la quantità di determinate sostanze rilasciate nel sangue da organi e tessuti del corpo. Una quantità insolita (superiore o inferiore al normale) di una sostanza può essere un segno di malattia.
  • Aspirazione e biopsia del midollo osseo : rimozione del midollo osseo e di un piccolo pezzo di osso inserendo un ago cavo nell'osso iliaco o nello sterno. Un patologo osserva il midollo osseo e l'osso al microscopio per cercare segni di cancro.
Aspirazione e biopsia del midollo osseo. Dopo che una piccola area di pelle è intorpidita, un ago del midollo osseo viene inserito nell'osso dell'anca del bambino. I campioni di sangue, ossa e midollo osseo vengono rimossi per essere esaminati al microscopio.

I seguenti test vengono eseguiti sul sangue o sul tessuto del midollo osseo che viene rimosso:

  • Analisi citogenetica: un test di laboratorio in cui i cromosomi delle cellule in un campione di sangue o midollo osseo vengono contati e controllati per eventuali cambiamenti, come cromosomi rotti, mancanti, riorganizzati o extra. I cambiamenti in alcuni cromosomi possono essere un segno di cancro. Ad esempio, nella LLA con cromosoma Philadelphia positivo, parte di un cromosoma cambia posizione con parte di un altro cromosoma. Questo è chiamato il "cromosoma Philadelphia". L'analisi citogenetica viene utilizzata per diagnosticare il cancro, pianificare il trattamento o scoprire come funziona il trattamento.
Cromosoma Philadelphia. Un pezzo del cromosoma 9 e un pezzo del cromosoma 22 si staccano e si scambiano di posto. Il gene BCR-ABL si forma sul cromosoma 22 dove si attacca il pezzo del cromosoma 9. Il cromosoma 22 modificato è chiamato cromosoma Philadelphia.
  • Immunofenotipizzazione: un test di laboratorio che utilizza anticorpi per identificare le cellule tumorali in base ai tipi di antigeni o marcatori sulla superficie delle cellule. Questo test viene utilizzato per diagnosticare tipi specifici di leucemia. Ad esempio, le cellule tumorali vengono controllate per vedere se sono linfociti B o linfociti T.
  • Puntura lombare: procedura utilizzata per raccogliere un campione di liquido cerebrospinale (CSF) dalla colonna vertebrale. Questo viene fatto posizionando un ago tra due ossa nella colonna vertebrale e nel liquido cerebrospinale attorno al midollo spinale e rimuovendo un campione del fluido. Il campione di CSF viene controllato al microscopio per i segni che le cellule leucemiche si sono diffuse al cervello e al midollo spinale. Questa procedura è anche chiamata LP o prelievo spinale.
Puntura lombare. Un paziente giace in posizione arricciata su un tavolo. Dopo che una piccola area sulla parte bassa della schiena è stata intorpidita, un ago spinale (un ago lungo e sottile) viene inserito nella parte inferiore della colonna vertebrale per rimuovere il liquido cerebrospinale (CSF, mostrato in blu). Il fluido può essere inviato a un laboratorio per il test.

Questa procedura viene eseguita dopo la diagnosi di leucemia per scoprire se le cellule leucemiche si sono diffuse al cervello e al midollo spinale. La chemioterapia intratecale viene somministrata dopo che il campione di fluido è stato rimosso per trattare eventuali cellule leucemiche che potrebbero essersi diffuse al cervello e al midollo spinale.

  • Radiografia del torace: una radiografia degli organi e delle ossa all'interno del torace. Una radiografia è un tipo di raggio di energia che può attraversare il corpo e raggiungere la pellicola, creando un'immagine delle aree all'interno del corpo. La radiografia del torace viene eseguita per vedere se le cellule della leucemia hanno formato una massa al centro del torace.

Alcuni fattori influenzano la prognosi (possibilità di guarigione) e le opzioni di trattamento.

La prognosi (possibilità di guarigione) dipende da:

  • Quanto velocemente e quanto in basso il numero di cellule leucemiche diminuisce dopo il primo mese di trattamento.
  • Età al momento della diagnosi, sesso, razza e origine etnica.
  • Il numero di globuli bianchi nel sangue al momento della diagnosi.
  • Se le cellule leucemiche hanno avuto origine dai linfociti B o dai linfociti T.
  • Se ci sono determinati cambiamenti nei cromosomi o nei geni dei linfociti con cancro.
  • Se il bambino ha la sindrome di Down.
  • Se le cellule leucemiche si trovano nel liquido cerebrospinale.
  • Il peso del bambino al momento della diagnosi e durante il trattamento.

Le opzioni di trattamento dipendono da:

  • Se le cellule leucemiche hanno avuto origine dai linfociti B o dai linfociti T.
  • Se il bambino ha LLA a rischio standard, ad alto rischio o ad alto rischio.
  • L'età del bambino al momento della diagnosi.
  • Se ci sono determinati cambiamenti nei cromosomi dei linfociti, come il cromosoma Philadelphia.
  • Se il bambino è stato trattato con steroidi prima dell'inizio della terapia di induzione.
  • Quanto velocemente e quanto in basso il numero di cellule leucemiche scende durante il trattamento

Per la leucemia che ricade (si ripresenta) dopo il trattamento, la prognosi e le opzioni di trattamento dipendono in parte da quanto segue:

  • Quanto tempo intercorre tra il momento della diagnosi e il ritorno della leucemia.
  • Se la leucemia ritorna nel midollo osseo o in altre parti del corpo.

Gruppi di rischio per la leucemia linfoblastica acuta infantile

PUNTI CHIAVE

  • Nell'infanzia ALL, i gruppi a rischio vengono utilizzati per pianificare il trattamento.
  • La TUTTA nell'infanzia recidivata è un cancro che si è ripresentato dopo essere stato trattato.

Nell'infanzia ALL, i gruppi a rischio vengono utilizzati per pianificare il trattamento.

Ci sono tre gruppi di rischio nell'infanzia TUTTI. Sono descritti come:

  • Rischio standard (basso): include bambini di età compresa tra 1 e meno di 10 anni con una conta dei globuli bianchi inferiore a 50.000 / µl al momento della diagnosi.
  • Rischio elevato: include bambini di età pari o superiore a 10 anni e / o bambini che hanno una conta dei globuli bianchi di 50.000 / µl o più al momento della diagnosi.
  • Rischio molto alto: include bambini di età inferiore a 1 anno, bambini con alcuni cambiamenti nei geni, bambini che hanno una risposta lenta al trattamento iniziale e bambini che hanno segni di leucemia dopo le prime 4 settimane di trattamento.

Altri fattori che influenzano il gruppo di rischio includono quanto segue:

  • Se le cellule leucemiche hanno avuto origine dai linfociti B o dai linfociti T.
  • Se ci sono determinati cambiamenti nei cromosomi o nei geni dei linfociti.
  • Quanto velocemente e quanto in basso il numero di cellule leucemiche diminuisce dopo il trattamento iniziale.
  • Se le cellule leucemiche si trovano nel liquido cerebrospinale al momento della diagnosi.

È importante conoscere il gruppo a rischio per pianificare il trattamento. I bambini con LLA ad alto rischio o ad alto rischio di solito ricevono più farmaci antitumorali e / o dosi più elevate di farmaci antitumorali rispetto ai bambini con LLA a rischio standard.

La TUTTA nell'infanzia recidivata è un cancro che si è ripresentato dopo essere stato trattato.

La leucemia può ripresentarsi nel sangue e nel midollo osseo, nel cervello, nel midollo spinale, nei testicoli o in altre parti del corpo.

La LLA refrattaria infantile è un cancro che non risponde al trattamento.

Panoramica dell'opzione di trattamento

PUNTI CHIAVE

  • Esistono diversi tipi di trattamento per la leucemia linfoblastica acuta (LLA) infantile.
  • I bambini con TUTTI dovrebbero avere il loro trattamento pianificato da un team di medici esperti nel trattamento della leucemia infantile.
  • Il trattamento per la leucemia linfoblastica acuta infantile può causare effetti collaterali.
  • Il trattamento di TUTTI i bambini di solito ha tre fasi.
  • Vengono utilizzati quattro tipi di trattamento standard:
  • Chemioterapia
  • Radioterapia
  • Chemioterapia con trapianto di cellule staminali
  • Terapia mirata
  • Il trattamento viene somministrato per uccidere le cellule leucemiche che si sono diffuse o possono diffondersi al cervello, al midollo spinale o ai testicoli.
  • Nuovi tipi di trattamento vengono testati negli studi clinici.
  • Terapia con cellule T del recettore chimerico dell'antigene (CAR)
  • I pazienti potrebbero voler pensare di prendere parte a una sperimentazione clinica.
  • I pazienti possono entrare negli studi clinici prima, durante o dopo aver iniziato il trattamento del cancro.
  • Potrebbero essere necessari test di follow-up.

Esistono diversi tipi di trattamento per la leucemia linfoblastica acuta (LLA) infantile.

Sono disponibili diversi tipi di trattamento per i bambini con leucemia linfoblastica acuta (LLA). Alcuni trattamenti sono standard (il trattamento attualmente utilizzato) e alcuni sono in fase di sperimentazione in studi clinici. Una sperimentazione clinica di trattamento è uno studio di ricerca inteso a migliorare i trattamenti attuali o ottenere informazioni su nuovi trattamenti per i pazienti con cancro. Quando gli studi clinici dimostrano che un nuovo trattamento è migliore del trattamento standard, il nuovo trattamento può diventare il trattamento standard.

Poiché il cancro nei bambini è raro, si dovrebbe prendere in considerazione la partecipazione a una sperimentazione clinica. Alcuni studi clinici sono aperti solo a pazienti che non hanno iniziato il trattamento.

I bambini con TUTTI dovrebbero avere il loro trattamento pianificato da un team di medici esperti nel trattamento della leucemia infantile. Il trattamento sarà supervisionato da un oncologo pediatrico, un medico specializzato nel trattamento di bambini affetti da cancro. L'oncologo pediatrico lavora con altri professionisti della salute pediatrica esperti nel trattamento di bambini affetti da leucemia e specializzati in alcune aree della medicina. Questi possono includere i seguenti specialisti:

  • Pediatra.
  • Ematologo.
  • Oncologo medico.
  • Chirurgo pediatrico.
  • Oncologo delle radiazioni.
  • Neurologo.
  • Patologo.
  • Radiologo.
  • Infermiere specialista pediatrico.
  • Assistente sociale.
  • Specialista in riabilitazione.
  • Psicologo.
  • Specialista della vita infantile.

Il trattamento per la leucemia linfoblastica acuta infantile può causare effetti collaterali.

Per informazioni sugli effetti collaterali che iniziano durante il trattamento per il cancro, vedere la nostra pagina Effetti collaterali.

Gli esami di follow-up regolari sono molto importanti. Gli effetti collaterali del trattamento del cancro che iniziano dopo il trattamento e continuano per mesi o anni sono chiamati effetti tardivi.

Gli effetti tardivi del trattamento del cancro possono includere quanto segue:

  • Problemi fisici, inclusi problemi al cuore, ai vasi sanguigni, al fegato o alle ossa e alla fertilità. Quando il dexrazoxano viene somministrato con farmaci chemioterapici chiamati antracicline, il rischio di effetti cardiaci tardivi è ridotto.
  • Cambiamenti di umore, sentimenti, pensiero, apprendimento o memoria. I bambini di età inferiore ai 4 anni che hanno ricevuto radioterapia al cervello hanno un rischio maggiore di questi effetti.
  • Secondi tumori (nuovi tipi di cancro) o altre condizioni, come tumori cerebrali, cancro della tiroide, leucemia mieloide acuta e sindrome mielodisplastica.

Alcuni effetti tardivi possono essere trattati o controllati. È importante parlare con i medici di tuo figlio dei possibili effetti tardivi causati da alcuni trattamenti. Vedere il riepilogo sugli effetti tardivi del trattamento per il cancro infantile.

Il trattamento di TUTTI i bambini di solito ha tre fasi.

Il trattamento della ALL infantile si svolge in fasi:

  • Induzione della remissione: questa è la prima fase del trattamento. L'obiettivo è uccidere le cellule leucemiche nel sangue e nel midollo osseo. Questo mette la leucemia in remissione.
  • Consolidamento / intensificazione: questa è la seconda fase del trattamento. Inizia quando la leucemia è in remissione. L'obiettivo della terapia di consolidamento / intensificazione è uccidere tutte le cellule leucemiche che rimangono nel corpo e possono causare una ricaduta.
  • Mantenimento: questa è la terza fase del trattamento. L'obiettivo è uccidere le cellule leucemiche rimaste che potrebbero ricrescere e causare una ricaduta. Spesso i trattamenti contro il cancro vengono somministrati a dosi inferiori rispetto a quelle utilizzate durante le fasi di induzione della remissione e consolidamento / intensificazione. Non assumere farmaci come ordinato dal medico durante la terapia di mantenimento aumenta le possibilità che il cancro si ripresenti. Questa è anche chiamata fase di continuazione della terapia.

Vengono utilizzati quattro tipi di trattamento standard:

Chemioterapia

La chemioterapia è un trattamento contro il cancro che utilizza farmaci per arrestare la crescita delle cellule tumorali, uccidendo le cellule o impedendo loro di dividersi. Quando la chemioterapia viene assunta per via orale o iniettata in una vena o in un muscolo, i farmaci entrano nel flusso sanguigno e possono raggiungere le cellule tumorali in tutto il corpo (chemioterapia sistemica). Quando la chemioterapia viene inserita direttamente nel liquido cerebrospinale (intratecale), in un organo o in una cavità corporea come l'addome, i farmaci colpiscono principalmente le cellule tumorali in quelle aree (chemioterapia regionale). La chemioterapia di combinazione è un trattamento che utilizza più di un farmaco antitumorale.

Il modo in cui viene somministrata la chemioterapia dipende dal gruppo di rischio del bambino. I bambini con LLA ad alto rischio ricevono più farmaci antitumorali e dosi più elevate di farmaci antitumorali rispetto ai bambini con LLA a rischio standard. La chemioterapia intratecale può essere utilizzata per trattare la TUTTA infantile che si è diffusa, o potrebbe diffondersi, al cervello e al midollo spinale.

Per ulteriori informazioni, vedere Farmaci approvati per la leucemia linfoblastica acuta.

Radioterapia

La radioterapia è un trattamento contro il cancro che utilizza raggi X ad alta energia o altri tipi di radiazioni per uccidere le cellule tumorali o impedirne la crescita. Esistono due tipi di radioterapia:

  • La radioterapia esterna utilizza una macchina esterna al corpo per inviare radiazioni verso il cancro.
  • La radioterapia interna utilizza una sostanza radioattiva sigillata in aghi, semi, fili o cateteri che vengono posizionati direttamente dentro o vicino al cancro.

Il modo in cui viene somministrata la radioterapia dipende dal tipo di cancro da trattare. La radioterapia esterna può essere utilizzata per trattare TUTTO l'infanzia che si è diffuso, o può diffondersi, al cervello, al midollo spinale o ai testicoli. Può anche essere usato per preparare il midollo osseo per un trapianto di cellule staminali.

Chemioterapia con trapianto di cellule staminali

La chemioterapia e talvolta l'irradiazione totale del corpo vengono somministrate per uccidere le cellule tumorali. Anche le cellule sane, comprese le cellule che formano il sangue, vengono distrutte dal trattamento del cancro. Il trapianto di cellule staminali è un trattamento per sostituire le cellule che formano il sangue. Le cellule staminali (cellule del sangue immature) vengono rimosse dal sangue o dal midollo osseo del paziente o di un donatore e vengono congelate e conservate. Dopo che il paziente ha completato la chemioterapia e la radioterapia, le cellule staminali immagazzinate vengono scongelate e restituite al paziente tramite un'infusione. Queste cellule staminali reinfuse crescono (e ripristinano) le cellule del sangue del corpo.

Il trapianto di cellule staminali è usato raramente come trattamento iniziale per bambini e adolescenti con LLA. È usato più spesso come parte del trattamento per TUTTO quello che ricade (si ripresenta dopo il trattamento).

Per ulteriori informazioni, vedere Farmaci approvati per la leucemia linfoblastica acuta.

Trapianto di cellule staminali. (Fase 1): il sangue viene prelevato da una vena del braccio del donatore. Il sangue scorre attraverso una macchina che rimuove le cellule staminali. Quindi il sangue viene restituito al donatore attraverso una vena nell'altro braccio. (Passaggio 2): il paziente riceve la chemioterapia per uccidere le cellule che formano il sangue. Il paziente può ricevere radioterapia (non mostrata). (Passaggio 3): il paziente riceve le cellule staminali attraverso un catetere inserito in un vaso sanguigno nel torace.

Terapia mirata

La terapia mirata è un trattamento che utilizza farmaci o altre sostanze per identificare e attaccare specifiche cellule tumorali senza danneggiare le cellule normali. Esistono diversi tipi di terapia mirata:

  • Gli inibitori della tirosin chinasi (TKI) sono farmaci terapeutici mirati che bloccano l'enzima, la tirosin chinasi, che fa sì che le cellule staminali diventino più globuli bianchi o blasti di quanto il corpo abbia bisogno. Imatinib mesilato è un TKI utilizzato nel trattamento di bambini con LLA positiva al cromosoma Philadelphia. Dasatinib e ruxolitinib sono TKI che vengono studiati nel trattamento della LLA ad alto rischio di nuova diagnosi.
  • La terapia con anticorpi monoclonali è un trattamento del cancro che utilizza anticorpi prodotti in laboratorio, da un singolo tipo di cellula del sistema immunitario. Questi anticorpi possono identificare sostanze sulle cellule tumorali o sostanze normali che possono aiutare le cellule tumorali a crescere. Gli anticorpi si attaccano alle sostanze e uccidono le cellule tumorali, ne bloccano la crescita o ne impediscono la diffusione. Gli anticorpi monoclonali vengono somministrati per infusione. Possono essere usati da soli o per trasportare farmaci, tossine o materiale radioattivo direttamente alle cellule tumorali. Blinatumomab e inotuzumab sono anticorpi monoclonali studiati nel trattamento della LLA infantile refrattaria.
  • La terapia con inibitori del proteasoma è un tipo di terapia mirata che blocca l'azione dei proteasomi nelle cellule tumorali. I proteasomi rimuovono le proteine ​​non più necessarie alla cellula. Quando i proteasomi sono bloccati, le proteine ​​si accumulano nella cellula e possono causare la morte della cellula cancerosa. Bortezomib è un tipo di terapia con inibitori del proteasoma usato per trattare la LLA infantile recidivante.

Nuovi tipi di terapie mirate sono allo studio anche nel trattamento della TUTTI infantile.

Per ulteriori informazioni, vedere Farmaci approvati per la leucemia linfoblastica acuta.

Il trattamento viene somministrato per uccidere le cellule leucemiche che si sono diffuse o possono diffondersi al cervello, al midollo spinale o ai testicoli.

Il trattamento per uccidere le cellule leucemiche o prevenire la diffusione delle cellule leucemiche al cervello e al midollo spinale (sistema nervoso centrale; SNC) è chiamato terapia diretta al SNC. La chemioterapia può essere utilizzata per trattare le cellule leucemiche che si sono diffuse, o possono diffondersi, al cervello e al midollo spinale. Poiché le dosi standard di chemioterapia possono non raggiungere le cellule leucemiche nel sistema nervoso centrale, le cellule sono in grado di nascondersi nel sistema nervoso centrale. La chemioterapia sistemica somministrata ad alte dosi o la chemioterapia intratecale (nel liquido cerebrospinale) è in grado di raggiungere le cellule leucemiche nel SNC. A volte viene somministrata anche la radioterapia esterna al cervello.

Chemioterapia intratecale. I farmaci antitumorali vengono iniettati nello spazio intratecale, che è lo spazio che contiene il liquido cerebrospinale (CSF, mostrato in blu). Ci sono due modi diversi per farlo. Un modo, mostrato nella parte superiore della figura, è quello di iniettare i farmaci in un serbatoio Ommaya (un contenitore a forma di cupola che viene posizionato sotto il cuoio capelluto durante l'intervento chirurgico; trattiene i farmaci mentre fluiscono attraverso un piccolo tubo nel cervello ). L'altro modo, mostrato nella parte inferiore della figura, consiste nell'iniettare i farmaci direttamente nel liquido cerebrospinale nella parte inferiore della colonna vertebrale, dopo che una piccola area nella parte bassa della schiena è intorpidita.

Questi trattamenti vengono somministrati in aggiunta al trattamento utilizzato per uccidere le cellule leucemiche nel resto del corpo. Tutti i bambini con LLA ricevono una terapia diretta al SNC come parte della terapia di induzione e della terapia di consolidamento / intensificazione e talvolta durante la terapia di mantenimento.

Se le cellule leucemiche si diffondono ai testicoli, il trattamento comprende alte dosi di chemioterapia sistemica e talvolta radioterapia.

Nuovi tipi di trattamento vengono testati negli studi clinici.

Questa sezione riepilogativa descrive i trattamenti che vengono studiati negli studi clinici. Potrebbe non menzionare ogni nuovo trattamento studiato. Le informazioni sulle sperimentazioni cliniche sono disponibili sul sito web dell'NCI.

Terapia con cellule T del recettore chimerico dell'antigene (CAR)

La terapia con cellule T CAR è un tipo di immunoterapia che modifica le cellule T del paziente (un tipo di cellula del sistema immunitario) in modo che attacchino determinate proteine ​​sulla superficie delle cellule tumorali. Le cellule T vengono prelevate dal paziente e speciali recettori vengono aggiunti alla loro superficie in laboratorio. Le cellule modificate sono chiamate cellule T del recettore chimerico dell'antigene (CAR). Le cellule T CAR vengono coltivate in laboratorio e somministrate al paziente per infusione. Le cellule T CAR si moltiplicano nel sangue del paziente e attaccano le cellule tumorali. La terapia con le cellule T CAR è studiata nel trattamento di TUTTI i bambini che hanno avuto una ricaduta (ritorno) una seconda volta.

Terapia con cellule T CAR. Un tipo di trattamento in cui le cellule T di un paziente (un tipo di cellula immunitaria) vengono modificate in laboratorio in modo che si leghino alle cellule tumorali e le uccidano. Il sangue da una vena nel braccio del paziente scorre attraverso un tubo a una macchina per aferesi (non mostrata), che rimuove i globuli bianchi, compresi i linfociti T, e invia il resto del sangue al paziente. Quindi, il gene per un recettore speciale chiamato recettore dell'antigene chimerico (CAR) viene inserito nelle cellule T in laboratorio. Milioni di cellule T CAR vengono coltivate in laboratorio e quindi somministrate al paziente mediante infusione. Le cellule T CAR sono in grado di legarsi a un antigene sulle cellule tumorali e ucciderle.

I pazienti potrebbero voler pensare di prendere parte a una sperimentazione clinica.

Per alcuni pazienti, prendere parte a una sperimentazione clinica può essere la migliore scelta di trattamento. Gli studi clinici fanno parte del processo di ricerca sul cancro. Vengono condotti studi clinici per scoprire se i nuovi trattamenti contro il cancro sono sicuri ed efficaci o migliori del trattamento standard.

Molti dei trattamenti standard odierni per il cancro si basano su precedenti studi clinici. I pazienti che prendono parte a una sperimentazione clinica possono ricevere il trattamento standard o essere tra i primi a ricevere un nuovo trattamento.

I pazienti che prendono parte a studi clinici aiutano anche a migliorare il modo in cui il cancro verrà trattato in futuro. Anche quando gli studi clinici non portano a nuovi trattamenti efficaci, spesso rispondono a domande importanti e aiutano a far avanzare la ricerca.

I pazienti possono entrare negli studi clinici prima, durante o dopo aver iniziato il trattamento del cancro.

Alcuni studi clinici includono solo pazienti che non hanno ancora ricevuto un trattamento. Altri studi testano trattamenti per pazienti il ​​cui cancro non è migliorato. Esistono anche studi clinici che testano nuovi modi per impedire che il cancro si ripresenti (ricomparsa) o per ridurre gli effetti collaterali del trattamento del cancro.

Le sperimentazioni cliniche sono in corso in molte parti del paese. Le informazioni sugli studi clinici supportati da NCI possono essere trovate sulla pagina web di ricerca degli studi clinici di NCI. Gli studi clinici supportati da altre organizzazioni possono essere trovati sul sito web ClinicalTrials.gov.

Potrebbero essere necessari test di follow-up.

Alcuni dei test effettuati per diagnosticare il cancro o per scoprire lo stadio del cancro possono essere ripetuti. Alcuni test verranno ripetuti per vedere come funziona il trattamento. La decisione se continuare, modificare o interrompere il trattamento può essere basata sui risultati di questi test.

Alcuni dei test continueranno ad essere eseguiti di tanto in tanto dopo la fine del trattamento. I risultati di questi test possono mostrare se le condizioni di tuo figlio sono cambiate o se il cancro si è ripresentato (si ripresenta). Questi test sono talvolta chiamati test di follow-up o controlli.

L'aspirazione del midollo osseo e la biopsia vengono eseguite durante tutte le fasi del trattamento per vedere come funziona il trattamento.

Opzioni di trattamento per la leucemia linfoblastica acuta infantile

In questa sezione

  • Leucemia linfoblastica acuta infantile di nuova diagnosi (rischio standard)
  • Leucemia linfoblastica acuta infantile di nuova diagnosi (alto rischio)
  • Leucemia linfoblastica acuta infantile di nuova diagnosi (rischio molto alto)
  • Leucemia linfoblastica acuta infantile di nuova diagnosi (gruppi speciali)
  • Leucemia linfoblastica acuta infantile a cellule T
  • Neonati con TUTTI
  • Bambini dai 10 anni in su e adolescenti con ALL
  • LLA con cromosoma Philadelphia positivo
  • Leucemia linfoblastica acuta infantile refrattaria
  • Leucemia linfoblastica acuta infantile recidivante

Per informazioni sui trattamenti elencati di seguito, vedere la sezione Panoramica delle opzioni di trattamento.

Leucemia linfoblastica acuta infantile di nuova diagnosi (rischio standard)

Il trattamento della leucemia linfoblastica acuta (LLA) infantile a rischio standard durante le fasi di induzione della remissione, consolidamento / intensificazione e mantenimento comprende sempre la chemioterapia di combinazione. Quando i bambini sono in remissione dopo la terapia di induzione della remissione, può essere eseguito un trapianto di cellule staminali utilizzando cellule staminali di un donatore. Quando i bambini non sono in remissione dopo la terapia di induzione della remissione, l'ulteriore trattamento è solitamente lo stesso trattamento somministrato ai bambini con LLA ad alto rischio.

La chemioterapia intratecale viene somministrata per prevenire la diffusione delle cellule leucemiche al cervello e al midollo spinale.

I trattamenti studiati negli studi clinici per la LLA a rischio standard includono nuovi regimi chemioterapici.

Utilizza la nostra ricerca di studi clinici per trovare studi clinici sul cancro supportati da NCI che accettano pazienti. È possibile cercare studi in base al tipo di cancro, all'età del paziente e al luogo in cui vengono condotti. Sono inoltre disponibili informazioni generali sugli studi clinici.

Leucemia linfoblastica acuta infantile di nuova diagnosi (alto rischio)

Il trattamento della leucemia linfoblastica acuta (LLA) infantile ad alto rischio durante le fasi di induzione della remissione, consolidamento / intensificazione e mantenimento comprende sempre la chemioterapia di combinazione. I bambini nel gruppo ALL ad alto rischio ricevono più farmaci antitumorali e dosi più elevate di farmaci antitumorali, specialmente durante la fase di consolidamento / intensificazione, rispetto ai bambini nel gruppo a rischio standard.

La chemioterapia intratecale e sistemica viene somministrata per prevenire o trattare la diffusione delle cellule leucemiche al cervello e al midollo spinale. A volte viene somministrata anche la radioterapia al cervello.

I trattamenti studiati negli studi clinici per la LLA ad alto rischio includono nuovi regimi chemioterapici con o senza terapia mirata o trapianto di cellule staminali.

Utilizza la nostra ricerca di studi clinici per trovare studi clinici sul cancro supportati da NCI che accettano pazienti. È possibile cercare studi in base al tipo di cancro, all'età del paziente e al luogo in cui vengono condotti. Sono inoltre disponibili informazioni generali sugli studi clinici.

Leucemia linfoblastica acuta infantile di nuova diagnosi (rischio molto alto)

Il trattamento della leucemia linfoblastica acuta (LLA) infantile ad alto rischio durante le fasi di induzione, consolidamento / intensificazione e mantenimento della remissione comprende sempre la chemioterapia di combinazione. Ai bambini del gruppo ALL ad alto rischio vengono somministrati più farmaci antitumorali rispetto ai bambini del gruppo ad alto rischio. Non è chiaro se un trapianto di cellule staminali durante la prima remissione aiuterà il bambino a vivere più a lungo.

La chemioterapia intratecale e sistemica viene somministrata per prevenire o trattare la diffusione delle cellule leucemiche al cervello e al midollo spinale. A volte viene somministrata anche la radioterapia al cervello.

I trattamenti studiati negli studi clinici per la LLA ad alto rischio includono nuovi regimi chemioterapici con o senza terapia mirata.

Utilizza la nostra ricerca di studi clinici per trovare studi clinici sul cancro supportati da NCI che accettano pazienti. È possibile cercare studi in base al tipo di cancro, all'età del paziente e al luogo in cui vengono condotti. Sono inoltre disponibili informazioni generali sugli studi clinici.

Leucemia linfoblastica acuta infantile di nuova diagnosi (gruppi speciali)

Leucemia linfoblastica acuta infantile a cellule T

Il trattamento della leucemia linfoblastica acuta (LLA) infantile a cellule T durante le fasi di induzione, consolidamento / intensificazione e mantenimento della remissione comprende sempre la chemioterapia di combinazione. Ai bambini con LLA a cellule T vengono somministrati più farmaci antitumorali e dosi più elevate di farmaci antitumorali rispetto ai bambini nel gruppo a rischio standard di nuova diagnosi.

La chemioterapia intratecale e sistemica viene somministrata per prevenire la diffusione delle cellule leucemiche al cervello e al midollo spinale. A volte viene somministrata anche la radioterapia al cervello.

I trattamenti studiati negli studi clinici per la LLA a cellule T includono nuovi agenti antitumorali e regimi chemioterapici con o senza terapia mirata.

Neonati con TUTTI

Il trattamento dei neonati con LLA durante le fasi di induzione della remissione, consolidamento / intensificazione e mantenimento include sempre la chemioterapia di combinazione. Ai bambini con LLA vengono somministrati diversi farmaci antitumorali e dosi più elevate di farmaci antitumorali rispetto ai bambini di età pari o superiore a 1 anno nel gruppo a rischio standard. Non è chiaro se un trapianto di cellule staminali durante la prima remissione aiuterà il bambino a vivere più a lungo.

La chemioterapia intratecale e sistemica viene somministrata per prevenire la diffusione delle cellule leucemiche al cervello e al midollo spinale.

I trattamenti in corso di studio negli studi clinici per i bambini con ALL includono la chemioterapia per i bambini con un certo cambiamento genetico.

Bambini dai 10 anni in su e adolescenti con ALL

Il trattamento della LLA nei bambini e negli adolescenti (dai 10 anni in su) durante le fasi di induzione della remissione, consolidamento / intensificazione e mantenimento comprende sempre la chemioterapia di combinazione. Ai bambini di età pari o superiore a 10 anni e agli adolescenti con LLA vengono somministrati più farmaci antitumorali e dosi più elevate di farmaci antitumorali rispetto ai bambini nel gruppo a rischio standard.

La chemioterapia intratecale e sistemica viene somministrata per prevenire la diffusione delle cellule leucemiche al cervello e al midollo spinale. A volte viene somministrata anche la radioterapia al cervello.

I trattamenti studiati negli studi clinici per bambini di età pari o superiore a 10 anni e adolescenti con ALL includono nuovi agenti antitumorali e regimi chemioterapici con o senza terapia mirata.

LLA con cromosoma Philadelphia positivo

Il trattamento della LLA infantile positiva al cromosoma Philadelphia durante le fasi di induzione, consolidamento / intensificazione e mantenimento della remissione può includere quanto segue:

  • Chemioterapia di combinazione e terapia mirata con un inibitore della tirosin chinasi (imatinib mesilato) con o senza trapianto di cellule staminali utilizzando cellule staminali di un donatore.

I trattamenti studiati negli studi clinici per la LLA infantile con cromosoma Philadelphia positivo comprendono un nuovo regime di terapia mirata (imatinib mesilato) e chemioterapia di combinazione con o senza trapianto di cellule staminali.

Utilizza la nostra ricerca di studi clinici per trovare studi clinici sul cancro supportati da NCI che accettano pazienti. È possibile cercare studi in base al tipo di cancro, all'età del paziente e al luogo in cui vengono condotti. Sono inoltre disponibili informazioni generali sugli studi clinici.

Leucemia linfoblastica acuta infantile refrattaria

Non esiste un trattamento standard per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta (LLA) infantile refrattaria.

Il trattamento della LLA infantile refrattaria può includere quanto segue:

  • Terapia mirata (blinatumomab o inotuzumab).
  • Terapia con cellule T del recettore chimerico dell'antigene (CAR).

Leucemia linfoblastica acuta infantile recidivante

Il trattamento standard della leucemia linfoblastica acuta (LLA) infantile recidivante che si ripresenta nel midollo osseo può includere quanto segue:

  • Chemioterapia di combinazione con o senza terapia mirata (bortezomib).
  • Trapianto di cellule staminali, utilizzando cellule staminali di un donatore.

Il trattamento standard della leucemia linfoblastica acuta (LLA) infantile recidivante che si ripresenta al di fuori del midollo osseo può includere quanto segue:

  • Chemioterapia sistemica e chemioterapia intratecale con radioterapia al cervello e / o al midollo spinale per il cancro che ritorna solo nel cervello e nel midollo spinale.
  • Combinazione di chemioterapia e radioterapia per il cancro che ritorna solo nei testicoli.
  • Trapianto di cellule staminali per cancro che si è ripresentato nel cervello e / o nel midollo spinale.

Alcuni dei trattamenti studiati negli studi clinici per la TUTTA infantile recidivante includono:

  • Un nuovo regime di chemioterapia di combinazione e terapia mirata (blinatumomab).
  • Un nuovo tipo di farmaco chemioterapico.
  • Terapia con cellule T del recettore chimerico dell'antigene (CAR).

Utilizza la nostra ricerca di studi clinici per trovare studi clinici sul cancro supportati da NCI che accettano pazienti. È possibile cercare studi in base al tipo di cancro, all'età del paziente e al luogo in cui vengono condotti. Sono inoltre disponibili informazioni generali sugli studi clinici.

Per saperne di più sulla leucemia linfoblastica acuta infantile

Per ulteriori informazioni dal National Cancer Institute sulla leucemia linfoblastica acuta infantile, vedere quanto segue:

  • Scansioni di tomografia computerizzata (TC) e cancro
  • Farmaci approvati per la leucemia linfoblastica acuta
  • Trapianti di cellule staminali che formano il sangue
  • Terapie mirate contro il cancro

Per ulteriori informazioni sul cancro infantile e altre risorse generali sul cancro, vedere quanto segue:

  • A proposito del cancro
  • Tumori infantili
  • CureSearch for Children's CancerExit Disclaimer
  • Effetti tardivi del trattamento per il cancro infantile
  • Adolescenti e giovani adulti con cancro
  • Bambini con cancro: una guida per i genitori
  • Cancro nei bambini e negli adolescenti
  • Messa in scena
  • Affrontare il cancro
  • Domande da porre al medico sul cancro
  • Per i sopravvissuti e gli operatori sanitari