Típusok / leukémia / beteg / gyermek-aml-kezelés-pdq

Gyermekkori akut myeloid leukémia / egyéb myeloid malignus daganatok kezelése (®) - beteg verzió

Általános információk a gyermekkori akut myeloid leukémia és egyéb myeloid malignus daganatokról

FŐBB PONTOK

• A gyermekkori akut myeloid leukémia (AML) egy olyan típusú rák, amelyben a csontvelő számos kóros vérsejtet termel.

• A leukémia, valamint a vér és a csontvelő egyéb betegségei befolyásolhatják a vörösvértesteket, a fehérvérsejteket és a vérlemezkéket.

• Más myeloid betegségek befolyásolhatják a vért és a csontvelőt.

• Átmeneti kóros myelopoiesis (TAM)

• Akut promyelocytás leukémia (APL)

• Juvenilis myelomonocytás leukémia (JMML)

• Krónikus mielogén leukémia (CML)

• Myelodysplasticus szindrómák (MDS)

• AML vagy MDS előfordulhat bizonyos kemoterápiás gyógyszerekkel végzett kezelés és / vagy sugárterápia után.

• A gyermekkori AML, APL, JMML, CML és MDS kockázati tényezői hasonlóak.

• A gyermekkori AML, APL, JMML, CML vagy MDS jelei és tünetei közé tartozik a láz, a fáradtság érzése, a könnyű vérzés vagy a véraláfutás.

• A vér- és csontvelőt vizsgáló teszteket a gyermekkori AML, TAM, APL, JMML, CML és MDS kimutatására (megtalálására) és diagnosztizálására használják.

• Bizonyos tényezők befolyásolják a prognózist (a gyógyulás esélyét) és a kezelési lehetőségeket.

A gyermekkori akut myeloid leukémia (AML) egy olyan típusú rák, amelyben a csontvelő számos kóros vérsejtet termel.

A gyermekkori akut myeloid leukémia (AML) a vér és a csontvelő rákja. Az AML-t akut mielogén leukémiának, akut mieloblasztos leukémiának, akut granulocita leukémiának és akut nonmfocita leukémiának is nevezik. Az akut daganatok általában gyorsan súlyosbodnak, ha nem kezelik őket. A krónikus rákok általában lassan súlyosbodnak.

A csont anatómiája. A csont tömör csontból, szivacsos csontból és csontvelőből áll. A tömör csont alkotja a csont külső rétegét. A szivacsos csont többnyire a csontok végén található, és vörös velőt tartalmaz. A csontvelő a legtöbb csont közepén található, és sok erével rendelkezik. Kétféle csontvelő létezik: vörös és sárga. A vörös velő olyan vér őssejteket tartalmaz, amelyek vörösvérsejtekké, fehérvérsejtekké vagy vérlemezkékké válhatnak. A sárga velő többnyire zsírból készül.

A leukémia, valamint a vér és a csontvelő egyéb betegségei befolyásolhatják a vörösvértesteket, a fehérvérsejteket és a vérlemezkéket.

Normális esetben a csontvelő olyan vér őssejteket (éretlen sejteket) gyárt, amelyek idővel érett vérsejtekké válnak. A vér őssejtje lehet myeloid őssejt vagy limfoid őssejt. A limfoid őssejtből fehérvérsejt válik.

A mieloid őssejt az érett vérsejtek három típusának egyikévé válik:

• Vörösvérsejtek, amelyek oxigént és más anyagokat szállítanak a test minden szövetébe.

• Fehérvérsejtek, amelyek küzdenek a fertőzések és a betegségek ellen.

• Vérrögöket képző vérlemezkék a vérzés megakadályozására.

Vérsejtek fejlődése. A vér őssejtje több lépésen megy keresztül, hogy vörösvérsejtekké, vérlemezkévé vagy fehérvérsejtté váljon.

Az AML-ben a mieloid őssejtek általában egy éretlen fehérvérsejt-típusúvá válnak, az úgynevezett mieloblasztok (vagy mieloid blasztok). Az AML mieloblasztjai vagy leukémiás sejtjei rendellenesek és nem válnak egészséges fehérvérsejtekké. A leukémia sejtek felhalmozódhatnak a vérben és a csontvelőben, így kevesebb hely jut az egészséges fehérvérsejteknek, vörösvértesteknek és vérlemezkéknek. Amikor ez megtörténik, fertőzés, vérszegénység vagy könnyű vérzés léphet fel.

A leukémia sejtek átterjedhetnek a véren kívül a test más részeire, beleértve a központi idegrendszert (agy és gerincvelő), a bőrt és az ínyeket. Néha a leukémia sejtek szilárd daganatot képeznek, az úgynevezett granulocita szarkómát vagy klorómát.

Más myeloid betegségek befolyásolhatják a vért és a csontvelőt.

Átmeneti kóros myelopoiesis (TAM)

A TAM a csontvelő rendellenessége, amely Down-szindrómás újszülötteknél alakulhat ki. Általában magától elmúlik az élet első 3 hónapjában. A TAM-ben szenvedő csecsemőknek nagyobb az esélyük az AML kialakulására 3 éves kor előtt. A TAM-ot tranziens myeloproliferatív rendellenességnek vagy tranziens leukémiának is nevezik.

Akut promyelocytás leukémia (APL)

Az APL az AML egyik altípusa. Az APL-ben a 15. kromoszómán található egyes gének helyettesítik a 17. kromoszómán található géneket, és a PML-RARA nevű rendellenes gén készül. A PML-RARA gén üzenetet küld, amely megakadályozza a promielociták (a fehérvérsejtek egyik típusa) érését. A promielociták (leukémia sejtek) felhalmozódhatnak a vérben és a csontvelőben, így kevesebb hely marad az egészséges fehérvérsejteknek, vörösvértesteknek és vérlemezkéknek. Súlyos vérzéssel és vérrögökkel kapcsolatos problémák is előfordulhatnak. Ez egy súlyos egészségügyi probléma, amelyet a lehető leghamarabb kezelni kell.

Juvenilis myelomonocytás leukémia (JMML)

A JMML egy ritka gyermekkori rák, amely a 2 év körüli gyermekeknél fordul elő leggyakrabban, és a fiúknál. A JMML-ben túl sok mieloid vér őssejt válik myelocitává és monocitává (kétféle fehérvérsejt). Ezen mieloid vér őssejtek egy része soha nem válik érett fehérvérsejtté. Ezek az éretlen sejtek, az úgynevezett robbantások nem képesek elvégezni szokásos munkájukat. Idővel a mielociták, monociták és robbanások kiszorítják a csontvelőben lévő vörösvérsejteket és vérlemezkéket. Amikor ez megtörténik, fertőzés, vérszegénység vagy könnyű vérzés léphet fel.

Krónikus mielogén leukémia (CML)

A CML gyakran egy korai mieloid vérsejtben kezdődik, amikor egy bizonyos génváltozás bekövetkezik. Egy génszakasz, amely magában foglalja az ABL gént, a 9. kromoszómán megváltozik, és a 22. kromoszómán található gének egy része, amely rendelkezik a BCR génnel. Ez egy nagyon rövid 22-es (Philadelphia-kromoszómának nevezett) kromoszómát és egy nagyon hosszú 9-es kromoszómát eredményez. A 22. kromoszómán rendellenes BCR-ABL gén keletkezik. A BCR-ABL gén azt mondja a vérsejteknek, hogy túl sokat készítsenek a tirozin nevű fehérjéből. kináz. A tirozin-kináz miatt túl sok fehérvérsejt (leukémia sejt) képződik a csontvelőben. A leukémia sejtek felhalmozódhatnak a vérben és a csontvelőben, így kevesebb hely jut az egészséges fehérvérsejteknek, vörösvértesteknek és vérlemezkéknek. Amikor ez megtörténik, fertőzés, vérszegénység vagy könnyű vérzés léphet fel. A CML ritka a gyermekeknél.

Philadelphia kromoszóma. A 9. kromoszóma egy darabja és a 22. kromoszóma egy része letörik és kereskedelmet folytat. A BCR-ABL gén a 22. kromoszómán képződik, ahol a 9. kromoszóma darabja kapcsolódik. A megváltozott 22. kromoszómát Philadelphia kromoszómának nevezzük.

Myelodysplasticus szindrómák (MDS)

Az MDS gyermekeknél ritkábban fordul elő, mint felnőtteknél. Az MDS-ben a csontvelő túl kevés vörösvértestet, fehérvérsejtet és vérlemezkét termel. Lehetséges, hogy ezek a vérsejtek nem érlelődnek és bejutnak a vérbe. Az MDS típusa az érintett vérsejt típusától függ.

Az MDS kezelése attól függ, hogy mennyire alacsony a vörösvértestek, a fehérvérsejtek vagy a vérlemezkék száma. Idővel az MDS AML-vé válhat.

Ez az összefoglaló a gyermekkori AML, TAM, gyermekkori APL, JMML, gyermekkori CML és gyermekkori MDS-ről szól. A gyermekkori akut limfoblasztos leukémia kezelésének összefoglalójában talál információkat a gyermekkori akut limfoblasztos leukémia kezeléséről.

AML vagy MDS előfordulhat bizonyos kemoterápiás gyógyszerekkel végzett kezelés és / vagy sugárterápia után.

Bizonyos kemoterápiás gyógyszerekkel végzett rákkezelés és / vagy sugárterápia terápiához kapcsolódó AML-t (t-AML) vagy terápiával kapcsolatos MDS-t (t-MDS) okozhat. Ezeknek a terápiával kapcsolatos myeloid betegségek kockázata függ az alkalmazott kemoterápiás gyógyszerek teljes dózisától, valamint a sugárzási dózistól és a kezelési területtől. Néhány betegnek örökletes kockázata van a t-AML és a t-MDS szempontjából is. Ezek a terápiával összefüggő betegségek általában a kezelés után 7 éven belül jelentkeznek, de gyermekeknél ritkák.

A gyermekkori AML, APL, JMML, CML és MDS kockázati tényezői hasonlóak.

Bármit, ami növeli a betegség kialakulásának kockázatát, kockázati tényezőnek nevezzük. A kockázati tényező megléte nem jelenti azt, hogy rákot kap; kockázati tényezők hiánya nem jelenti azt, hogy nem fog rákot kapni. Beszéljen gyermeke orvosával, ha úgy gondolja, hogy gyermeke veszélyben lehet. Ezek és más tényezők növelhetik a gyermekkori AML, APL, JMML, CML és MDS kockázatát:

• Bátyja vagy nővére, különösen iker, leukémiás.

• Spanyolnak lenni.

• Születés előtt cigarettafüstnek vagy alkoholnak van kitéve.

• Személyes kórtörténete van aplasztikus vérszegénységről.

• Személyes vagy családi kórtörténetében van MDS.

• Az AML családi kórtörténete.

• Kemoterápiával vagy sugárterápiával végzett korábbi kezelés.

• Ionizáló sugárzásnak vagy vegyi anyagoknak, például benzolnak kitéve.

• Bizonyos szindrómák vagy örökletes rendellenességek, például:

• Down-szindróma.

• Aplasztikus vérszegénység.

• Fanconi vérszegénység.

• 1. típusú neurofibromatosis.

• Noonan-szindróma.

• Shwachman-Diamond szindróma.

• Li-Fraumeni szindróma.

A gyermekkori AML, APL, JMML, CML vagy MDS jelei és tünetei közé tartozik a láz, a fáradtság érzése, a könnyű vérzés vagy a véraláfutás.

Ezeket és egyéb jeleket a gyermekkori AML, APL, JMML, CML vagy MDS vagy más állapotok okozhatják. Forduljon orvoshoz, ha gyermekének az alábbiak bármelyike ​​fennáll:

• Láz fertőzéssel vagy anélkül.

• Éjjeli izzadás.

• Légszomj.

• Gyengeség vagy fáradtság érzése.

• Könnyű véraláfutás vagy vérzés.

• Petechiae (vérzés által okozott lapos, pontos foltok a bőr alatt).

• Fájdalom a csontokban vagy az ízületekben.

• Fájdalom vagy teltségérzet a bordák alatt.

• Fájdalommentes csomók a nyakon, a hónaljban, a gyomorban, az ágyékban vagy a test más részein. Gyermekkori AML-ben ezek a csomók, úgynevezett leukémia

• cutis, lehet kék vagy lila.

• Fájdalommentes csomók, amelyek néha a szem körül vannak. Ezeket a klóromának nevezett csomókat néha a gyermekkori AML-ben látják, és kék-zöldek lehetnek.

• Ekcéma-szerű bőrkiütés.

A TAM tünetei a következők lehetnek:

• Duzzanat az egész testen.

• Légszomj.

• Légzési nehézség.

• Gyengeség vagy fáradtság érzése.

• Sokat vérzik, még egy apró vágásból is.

• Petechiae (vérzés által okozott lapos, pontos foltok a bőr alatt).

• Fájdalom a bordák alatt.

• Bőrkiütés.

• Sárgaság (a bőr és a szemfehérje sárgulása).

• Fejfájás, látási zavar és zavartság.

Néha a TAM egyáltalán nem okoz tüneteket, és rutinszerű vérvizsgálat után diagnosztizálják.

A vér- és csontvelőt vizsgáló teszteket a gyermekkori AML, TAM, APL, JMML, CML és MDS kimutatására (megtalálására) és diagnosztizálására használják. A következő tesztek és eljárások alkalmazhatók:

• Fizikai vizsga és előzmények: A test vizsgálata az egészség általános jeleinek ellenőrzésére, beleértve a betegség jeleinek, például a csomók vagy bármi más szokatlannak tűnő tüneteinek ellenőrzését. A beteg egészségi szokásainak, valamint a korábbi betegségeknek és kezeléseknek a kórtörténetét is felveszik.
• Teljes vérkép (CBC) differenciálművel: olyan eljárás, amelynek során vérmintát vesznek és ellenőrzik a következőkre:

• A vörösvérsejtek és a vérlemezkék száma.

• A fehérvérsejtek száma és típusa.

• A vörösvérsejtekben lévő hemoglobin (az oxigént szállító fehérje) mennyisége.

• A vérminta vörösvérsejtekből álló része.

Teljes vérkép (CBC). A vért úgy gyűjtik össze, hogy tűt helyeznek a vénába, és hagyják, hogy a vér csőbe áramoljon. A vérmintát laboratóriumba küldik, és megszámlálják a vörösvértesteket, a fehérvérsejteket és a vérlemezkéket. A CBC-t számos különböző állapot tesztelésére, diagnosztizálására és monitorozására használják.

Vérkémiai vizsgálatok: Olyan eljárás, amelynek során vérmintát vizsgálnak a test szervei és szövetei által a vérbe leadott egyes anyagok mennyiségének mérésére. Az anyag szokatlan (a normálnál magasabb vagy alacsonyabb) mennyisége a betegség jele lehet.

• Mellkas röntgen: A mellkason található szervek és csontok röntgenfelvétele. A röntgen egy olyan sugárfajta, amely átmehet a testen és a filmre, képet készítve a test belsejében lévő területekről.

• Biopszia: A sejtek vagy szövetek eltávolítása, hogy mikroszkóp alatt megtekinthessék azokat egy patológus, hogy ellenőrizze a rák jeleit. Az elvégezhető biopsziák a következők:

• Csontvelő aspiráció és biopszia: A csontvelő, a vér és egy kis csontdarab eltávolítása üreges tűvel a csípőcsontba vagy a mellcsontba.

Csontvelő aspiráció és biopszia. Miután egy kis bőrfelület zsibbadt, csontvelőtűt helyeznek a gyermek csípőcsontjába. A vér-, csont- és csontvelőmintákat mikroszkóp alatt történő vizsgálat céljából eltávolítjuk.

• Tumor biopszia: A kloroma biopsziája elvégezhető.

• Nyirokcsomó biopszia: A nyirokcsomó egészének vagy egy részének eltávolítása.

• Immunfenotipizálás: laboratóriumi vizsgálat, amely antitesteket használ a rákos sejtek azonosítására a sejtek felszínén található antigének vagy markerek típusai alapján. Ezt a tesztet a leukémia bizonyos típusainak diagnosztizálásához használják.

• Citogenetikai elemzés: laboratóriumi vizsgálat, amelyben a vér- vagy csontvelőmintában lévő sejtek kromoszómáit megszámoljuk, és ellenőrizzük az esetleges változásokat, például törött, hiányzó, átrendeződött vagy extra kromoszómákat. Bizonyos kromoszómákban bekövetkező változások a rák jele lehet. A citogenetikai elemzést a rák diagnosztizálásában, a kezelés megtervezésében vagy a kezelés eredményességének kiderítésében használják.

A következő teszt egyfajta citogenetikai elemzés:

• FISH (fluoreszcencia in situ hibridizáció): laboratóriumi vizsgálat, amelyet a sejtekben és szövetekben lévő gének vagy kromoszómák megtekintésére és számlálására használnak. Fluoreszcens festékeket tartalmazó DNS-darabokat a laboratóriumban készítenek, és hozzáadják a beteg sejtjeinek vagy szöveteinek mintájához. Amikor ezek a festett DNS-darabok a mintában lévő bizonyos génekhez vagy kromoszómaterületekhez kapcsolódnak, fluoreszcens mikroszkóp alatt nézve kigyulladnak. A FISH tesztet a rák diagnosztizálásában és a kezelés megtervezésében segítik.

• Molekuláris vizsgálat: laboratóriumi vizsgálat bizonyos gének, fehérjék vagy más molekulák ellenőrzésére a vér vagy a csontvelő mintájában. A molekuláris tesztek bizonyos gén vagy kromoszóma változásokat is ellenőriznek, amelyek az AML kialakulásának esélyét okozhatják vagy befolyásolhatják. Molekuláris teszt felhasználható a kezelés megtervezéséhez, a kezelés eredményességének kiderítéséhez vagy prognózis felállításához.

• Lumbális szúrás: A cerebrospinalis folyadék (CSF) mintájának a gerincoszlopból történő összegyűjtésére szolgáló eljárás. Ezt úgy végezzük, hogy tűt helyezünk a gerincoszlop két csontja közé és a gerincvelő körüli CSF-be, és eltávolítunk egy mintát a folyadékból. A CSF mintáját mikroszkóp alatt ellenőrizzük, hogy a leukémia sejtek átterjedtek-e az agyra és a gerincvelőre. Ezt az eljárást LP-nek vagy gerinccsapolásnak is nevezik.

Ágyéki szúrás. A beteg göndör helyzetben fekszik az asztalon. Miután a hátsó alsó részen egy kis terület el van zsibbadva, a gerincoszlop alsó részébe gerinc tűt (hosszú, vékony tűt) helyeznek, hogy eltávolítsák a cerebrospinalis folyadékot (CSF, kék színnel). A folyadékot laboratóriumba lehet küldeni tesztelés céljából.

Bizonyos tényezők befolyásolják a prognózist (a gyógyulás esélyét) és a kezelési lehetőségeket.

A gyermekkori AML prognózisa (a gyógyulás esélye) és kezelési lehetőségei a következőktől függenek:

• A gyermek kora, amikor a rákot diagnosztizálják.

• A gyermek faja vagy etnikai csoportja.

• Függetlenül attól, hogy a gyermek túlsúlyos-e.

• A fehérvérsejtek száma a vérben a diagnózis felállításakor.

• Hogy az AML a korábbi rákkezelés után következett-e be.

• Az AML altípusa.

• Akár bizonyos kromoszóma, akár génváltozások vannak a leukémia sejtekben.

• A gyermek Down-szindrómás-e. Az AML- és Down-szindrómás gyermekek többsége meggyógyulhat leukémiájából.

• Függetlenül attól, hogy a leukémia a központi idegrendszerben (agy és gerincvelő) van-e?

• Milyen gyorsan reagál a leukémia a kezelésre.

• Függetlenül attól, hogy az AML-t újonnan diagnosztizálták (nem kezelték), vagy a kezelés után kiújult-e.

• A kezelés befejezése óta eltelt idő az AML esetében, amely megismétlődött.

A gyermekkori APL prognózisa a következőktől függ:

• A fehérvérsejtek száma a vérben a diagnózis felállításakor.

• Akár bizonyos kromoszóma, akár génváltozások vannak a leukémia sejtekben.

• Függetlenül attól, hogy az APL-t újonnan diagnosztizálták (nem kezelték), vagy a kezelés után kiújult-e.

A JMML prognózisa és kezelési lehetőségei a következőktől függenek:

• A gyermek kora, amikor a rákot diagnosztizálják.

• Az érintett gén típusa és a megváltozott gének száma.

• Hány monocita (egyfajta fehérvérsejt) van a vérben.

• Mennyi hemoglobin van a vérben.

• Függetlenül attól, hogy a JMML-t újonnan diagnosztizálták (nem kezelték), vagy a kezelés után kiújult-e.

A gyermekkori CML prognózisa és kezelési lehetőségei a következőktől függenek:

• Mennyi ideig telt el a beteg diagnózisa.

• Hány robbanássejt van a vérben.

• Az, hogy a robbanássejtek a terápia megkezdése után teljesen eltűnnek-e a vérből és a csontvelőből.

• Függetlenül attól, hogy a CML-t újonnan diagnosztizálták (nem kezelték), vagy a kezelés után kiújult-e.

Az MDS prognózisa és kezelési lehetőségei a következőktől függenek:

• Hogy az MDS-t korábbi rákkezelés okozta-e?

• Mennyire alacsony a vörösvértestek, a fehérvérsejtek vagy a vérlemezkék száma.

• Függetlenül attól, hogy az MDS újonnan diagnosztizált (kezeletlen), vagy a kezelés után kiújult-e.

A gyermekkori akut myeloid leukémia és más myeloid malignus daganatok szakaszai

FŐBB PONTOK

• Miután diagnosztizálták a gyermekkori akut mieloid leukémiát (AML), teszteket végeznek annak kiderítésére, hogy a rák átterjedt-e a test más részeire.

• Gyermekkori AML, gyermekkori akut promyelocytás leukémia (APL), fiatalkori myelomonocytás leukémia (JMML), gyermekkori krónikus myelogenous leukémia (CML) vagy myelodysplasticus szindrómák (MDS) esetében nincs standard stádiumrendszer.

• A visszatérő gyermekkori AML a kezelés után visszatért.

Miután diagnosztizálták a gyermekkori akut mieloid leukémiát (AML), teszteket végeznek annak kiderítésére, hogy a rák átterjedt-e a test más részeire.

A következő tesztek és eljárások alkalmazhatók annak megállapítására, hogy a leukémia átterjedt-e a vérből a test más részeire:

• Lumbális szúrás: A cerebrospinalis folyadék (CSF) mintájának a gerincoszlopból történő összegyűjtésére szolgáló eljárás. Ezt úgy végezzük, hogy tűt helyezünk a gerincoszlop két csontja közé és a gerincvelő körüli CSF-be, és eltávolítunk egy mintát a folyadékból. A CSF mintáját mikroszkóp alatt ellenőrizzük, hogy a leukémia sejtek átterjedtek-e az agyra és a gerincvelőre. Ezt az eljárást LP-nek vagy gerinccsapolásnak is nevezik.

• A herék, a petefészkek vagy a bőr biopsziája: A sejtek vagy szövetek eltávolítása a herékből, a petefészkekből vagy a bőrből, így mikroszkóp alatt megtekinthetők a rák jeleinek ellenőrzésére. Ez csak akkor történik, ha a testi vizsga során valami szokatlant találnak a herékben, a petefészkekben vagy a bőrben.

Gyermekkori AML, gyermekkori akut promyelocytás leukémia (APL), fiatalkori myelomonocytás leukémia (JMML), gyermekkori krónikus myelogenous leukémia (CML) vagy myelodysplasticus szindrómák (MDS) esetében nincs standard stádiumrendszer.

A rák mértékét vagy terjedését általában szakaszként írják le. Szakaszok helyett a gyermekkori AML, a gyermekkori APL, a JMML, a gyermekkori CML és az MDS kezelése az alábbiak közül egy vagy több alapján történik:

• A betegség típusa vagy az AML altípusa.

• A leukémia terjedt-e a véren és a csontvelőn kívül.

• Akár a betegség újonnan diagnosztizált, akár remissziós, akár visszatérő.

Újonnan diagnosztizált gyermekkori AML

Az újonnan diagnosztizált gyermekkori AML-t nem kezelték, kivéve olyan tünetek és tünetek enyhítésére, mint a láz, a vérzés vagy a fájdalom, és az alábbiak egyikét találták:

• A csontvelőben lévő sejtek több mint 20% -a blaszt (leukémia sejt).

vagy

• A csontvelő sejtjeinek kevesebb, mint 20% -a blaszt, és a kromoszómában van egy bizonyos változás.

Gyermekkori AML remisszióban

A remissziós gyermekkori AML-ben a betegséget kezelték, és a következőket találták:

• A teljes vérkép szinte normális.

• A csontvelőben a sejtek kevesebb mint 5% -a blaszt (leukémia sejt).

• Nincsenek a leukémia jelei vagy tünetei az agyban, a gerincvelőben vagy a test más részein.

A visszatérő gyermekkori AML a kezelés után visszatért.

Ismétlődő gyermekkori AML esetén a rák visszatérhet a vérben és a csontvelőben vagy a test más részeiben, például a központi idegrendszerben (agy és gerincvelő).

A refrakter gyermekkori AML-ben a rák nem reagál a kezelésre.

A kezelési lehetőség áttekintése

FŐBB PONTOK

• Különböző típusú kezelések léteznek az AML, TAM, APL, JMML, CML és MDS gyermekek számára.

• A kezelést az egészségügyi szolgáltatók egy csoportja tervezi, akik szakértői a gyermekkori leukémia és más vérbetegségek kezelésében.

• A gyermekkori akut mieloid leukémia kezelése mellékhatásokat okozhat.

• A gyermekkori AML kezelése általában két fázisból áll.

• Hétféle szokásos kezelést alkalmaznak a gyermekkori AML, TAM, gyermekkori APL, JMML, gyermekkori CML és MDS kezelésére.

• Kemoterápia

• Sugárkezelés

• Őssejt-transzplantáció

• Célzott terápia

• Egyéb gyógyszeres terápia

• Figyelmes várakozás

• Támogató gondoskodás

• Új típusú kezeléseket tesztelnek klinikai vizsgálatokban.

• Immun terápia

• A betegek elgondolkodhatnak azon, hogy részt vegyenek-e egy klinikai vizsgálatban.

• A betegek bekerülhetnek a klinikai vizsgálatokba a rákkezelés megkezdése előtt, alatt vagy után.

• Utóvizsgálatokra lehet szükség.

Különböző típusú kezelések léteznek az AML, TAM, APL, JMML, CML és MDS gyermekek számára.

Különböző típusú kezelések állnak rendelkezésre akut myeloid leukémia (AML), átmeneti kóros myelopoiesis (TAM), akut promyelocytás leukémia (APL), juvenilis myelomonocytás leukémia (JMML), krónikus myelogenous leukémia (CML) és myelodysplasticus szindrómák (MDS) gyermekek számára. . Néhány kezelés standard (a jelenleg alkalmazott kezelés), és néhányat klinikai vizsgálatokban tesztelnek. A kezelési klinikai vizsgálat egy kutatási tanulmány, amelynek célja a jelenlegi kezelések javítása vagy a rákos betegek új kezeléseivel kapcsolatos információk megszerzése. Amikor a klinikai vizsgálatok azt mutatják, hogy egy új kezelés jobb, mint a szokásos kezelés, az új kezelés a szokásos kezeléssé válhat.

Mivel az AML és más myeloid rendellenességek ritkák a gyermekeknél, mérlegelni kell a klinikai vizsgálatban való részvételt. Egyes klinikai vizsgálatok csak olyan betegek számára nyitottak, akik még nem kezdték meg a kezelést.

A kezelést az egészségügyi szolgáltatók egy csoportja tervezi, akik szakértői a gyermekkori leukémia és más vérbetegségek kezelésében.

A kezelést gyermek onkológus felügyeli, a rákos gyermekek kezelésére szakosodott orvos. A gyermek onkológus más egészségügyi szolgáltatókkal dolgozik együtt, akik a leukémiás gyermekek kezelésében szakértők, és akik az orvostudomány bizonyos területeire szakosodtak. Ezek a következő szakembereket tartalmazhatják:

• Gyermekorvos.

• Hematológus.

• Orvosi onkológus.

• Gyermeksebész.

• Sugárzás onkológus.

• Neurológus.

• Neuropatológus.

• Neuroradiológus.

• Gyermekápoló szakorvos.

• Szociális munkás.

• Rehabilitációs szakember.

• Pszichológus.

A gyermekkori akut mieloid leukémia kezelése mellékhatásokat okozhat.

A rák kezelése során kezdődő mellékhatásokról a mellékhatások oldalon olvashat.

A rendszeres utóvizsgák nagyon fontosak. A rákkezelés mellékhatásait, amelyek a kezelés után kezdődnek és hónapokig vagy évekig tartanak, késői hatásoknak nevezzük. A rákkezelés késői hatásai a következőket tartalmazhatják:

• Fizikai problémák.

• A hangulat, az érzések, a gondolkodás, a tanulás vagy a memória változásai.

• Második rák (új típusú rák).

Néhány késői hatás kezelhető vagy kontrollálható. Fontos, hogy az AML vagy más vérbetegség miatt kezelt gyermekek szülei beszéljenek gyermekük orvosaival arról, hogy a rákkezelés milyen hatással lehet gyermekükre. (További információkért lásd a gyermekkori rák kezelésének késői hatásairól szóló összefoglalót).

A gyermekkori AML kezelése általában két fázisból áll.

A gyermekkori AML kezelése szakaszokban történik:

• Indukciós terápia: Ez a kezelés első szakasza. A cél a vér és a csontvelő leukémiás sejtjeinek elpusztítása. Ez a leukémiát remisszióba helyezi.

• Konszolidációs / intenzív terápia: Ez a kezelés második szakasza. Akkor kezdődik, amikor a leukémia remisszióban van. A terápia célja az összes megmaradt, rejtőzködő és esetleg nem aktív leukémiás sejt elpusztítása, de újra növekedni és visszaesést okozhat.

A központi idegrendszeri (CNS) profilaxisnak nevezett kezelés a terápia indukciós szakaszában adható. Mivel a kemoterápia szokásos dózisa nem biztos, hogy eléri a központi idegrendszeri leukémia sejteket (agy és gerincvelő), a leukémia sejtek képesek elrejtőzni a központi idegrendszerben. Az intrathecalis kemoterápia képes elérni a központi idegrendszer leukémiás sejtjeit. A leukémia sejtek elpusztítására szolgál, és csökkenti a leukémia kiújulásának (visszatérésének) esélyét.

Hétféle szokásos kezelést alkalmaznak a gyermekkori AML, TAM, gyermekkori APL, JMML, gyermekkori CML és MDS kezelésére.

Kemoterápia

A kemoterápia olyan rákkezelés, amely gyógyszereket használ a rákos sejtek növekedésének megállítására, akár a sejtek elpusztításával, akár az osztódás megakadályozásával. Ha a kemoterápiát szájon át alkalmazzák, vagy vénába vagy izomba adják be, a gyógyszerek bejutnak a véráramba, és az egész test rákos sejtjeihez eljuthatnak (szisztémás kemoterápia). Ha a kemoterápiát közvetlenül a cerebrospinalis folyadékba (intrathecalis kemoterápia), egy szervbe vagy egy testüregbe, például a hasba helyezik, a gyógyszerek főleg ezeken a területeken befolyásolják a rákos sejteket (regionális kemoterápia). A kombinált kemoterápia egynél több kemoterápiás gyógyszert alkalmazó kezelés.

A kemoterápia módja a kezelt rák típusától függ. Az AML-ben szájon, vénán vagy a cerebrospinalis folyadékban alkalmazott kemoterápiát alkalmazzák.

AML-ben a leukémia sejtek átterjedhetnek az agyra és / vagy a gerincvelőre. Az AML kezelésére szájon át vagy vénával végzett kemoterápia nem lépheti át a vér-agy gátat, hogy bejuthasson az agyat és a gerincvelőt körülvevő folyadékba. Ehelyett kemoterápiát injektálnak a folyadékkal töltött térbe, hogy elpusztítsák az ott esetleg elterjedt leukémia sejteket (intrathecalis kemoterápia).

Intrathecalis kemoterápia. A rákellenes gyógyszereket az intratekális térbe injektálják, amely a cerebrospinális folyadékot tároló tér (CSF, kék színnel látható). Ennek kétféle módja van. Az ábra egyik részén látható egyik módszer az, hogy a gyógyszereket egy Ommaya tartályba fecskendezzük (egy kupola alakú edénybe, amelyet a műtét során a fejbőr alá helyeznek; ez tartja a gyógyszereket, amikor egy kis csövön keresztül áramlanak az agyba ). Az ábra alsó részén látható másik módszer az, hogy a gyógyszereket közvetlenül a gerincoszlop alsó részében lévő CSF-be injektálják, miután a hát alsó részén kis terület el van zsibbadva.

További információ: Akut myeloid leukémia esetén jóváhagyott gyógyszerek.

Sugárkezelés

A sugárterápia olyan rákkezelés, amely nagy energiájú röntgensugarakat vagy más típusú sugárzást alkalmaz a rákos sejtek elpusztítására vagy a növekedés megakadályozására. Kétféle sugárterápia létezik:

• A külső sugárterápia a testen kívüli gépet használ a sugárzás rák felé történő továbbítására.

• A belső sugárterápia olyan tűkbe, magokba, huzalokba vagy katéterekbe zárt radioaktív anyagot használ, amelyeket közvetlenül a rákba vagy annak közelében helyeznek el.

A sugárkezelés módja a kezelendő rák típusától függ. Gyermekkori AML-ben külső sugárterápiát lehet alkalmazni a kemoterápiára nem reagáló kloroma kezelésére.

Őssejt-transzplantáció

Kemoterápiát adnak a rákos sejtek vagy más rendellenes vérsejtek elpusztítására. Az egészséges sejteket, köztük a vérképző sejteket is elpusztítja a rákkezelés. Az őssejt-transzplantáció a vérképző sejtek helyettesítésére szolgáló kezelés. Az őssejteket (éretlen vérsejteket) eltávolítják a beteg vagy egy donor véréből vagy csontvelőjéből, majd lefagyasztják és tárolják. Miután a páciens befejezte a kemoterápiát, a tárolt őssejteket felolvasztják és infúzió útján adják vissza a betegnek. Ezek az újrafertőzött őssejtek a test vérsejtjeivé nőnek (és helyreállítják).

Őssejt-transzplantáció. (1. lépés): A vért a donor karjának vénájából veszik. A beteg vagy egy másik személy lehet a donor. A vér egy gépen áramlik, amely eltávolítja az őssejteket. Ezután a vért a másik karban lévő vénán keresztül juttatják vissza a donorhoz. (2. lépés): A beteg kemoterápiát kap a vérképző sejtek elpusztítására. A beteg sugárterápiát kaphat (nem látható). (3. lépés): A beteg az őssejteket a mellkasban lévő erekbe helyezett katéteren keresztül kapja meg.

Célzott terápia

A célzott terápia olyan típusú kezelés, amely gyógyszereket vagy más anyagokat használ fel a specifikus rákos sejtek azonosítására és megtámadására a normál sejtek károsítása nélkül. A célzott terápia típusai a következők:

• Tirozin-kináz inhibitor terápia: A tirozin kináz inhibitor (TKI) terápia blokkolja a daganatok növekedéséhez szükséges jeleket. A TKI-k blokkolják azt az enzimet (tirozin-kináz), amelynek hatására az őssejtek több fehérvérsejtté (robbanássá) válnak, mint amennyire a testnek szüksége van. A TKI-k kemoterápiás gyógyszerekkel együtt alkalmazhatók adjuváns terápiaként (a kezdeti kezelés után alkalmazott kezelés a rák visszatérésének kockázatának csökkentése érdekében).

• Az imatinib, a dasatinib és a nilotinib a TKI-k olyan típusai, amelyeket gyermekkori CML kezelésére használnak.

• A sorafenibet és a trametinibet gyermekkori leukémia kezelésében vizsgálják.

• Monoklonális antitest terápia: A monoklonális antitest terápia laboratóriumban gyártott antitesteket használ, egyetlen típusú immunrendszeri sejtből. Ezek az antitestek azonosíthatják a rákos sejteken található anyagokat vagy normál anyagokat, amelyek elősegíthetik a rákos sejtek növekedését. Az antitestek az anyaghoz kötődve elpusztítják a rákos sejteket, blokkolják növekedésüket, vagy megakadályozzák azok terjedését. A monoklonális antitesteket infúzióval adják. Használhatók önmagukban, vagy gyógyszerek, toxinok vagy radioaktív anyagok közvetlenül a rákos sejtekbe történő szállítására.

• A gemtuzumab egyfajta monoklonális antitest, amely egy kemoterápiás gyógyszerhez kapcsolódik. Az AML kezelésében alkalmazzák.

A Selinexor egy célzott terápiás gyógyszer, amelyet refrakter vagy visszatérő gyermekkori AML kezelésére tanulmányoznak.

További információkért lásd: Leukémiára jóváhagyott gyógyszerek.

Egyéb gyógyszeres terápia

A lenalidomid alkalmazható a transzfúzió szükségességének csökkentésére azoknál a betegeknél, akiknek myelodysplasticus szindrómái vannak egy adott kromoszóma változás miatt. Ismétlődő és refrakter AML-ben szenvedő gyermekek kezelésében is tanulmányozzák.

Az arzén-trioxid és az alltransz-retinsav (ATRA) olyan gyógyszerek, amelyek megölik a leukémia bizonyos típusait, megakadályozzák a leukémiás sejtek szétválását vagy elősegítik a leukémia sejtek fehérvérsejtekké érését. Ezeket a gyógyszereket az akut promielocita leukémia kezelésében alkalmazzák.

További információ: Akut myeloid leukémia esetén jóváhagyott gyógyszerek.

Figyelmes várakozás

Az éber várakozás szorosan figyelemmel kíséri a beteg állapotát anélkül, hogy kezelést végezne, amíg a jelek vagy tünetek meg nem jelennek vagy megváltoznak. Néha MDS vagy átmeneti kóros myelopoiesis (TAM) kezelésére használják.

Támogató gondoskodás

A betegség vagy annak kezelése által okozott problémák csökkentése érdekében támogató ellátást kapnak. Minden leukémiás beteg támogató kezelést kap. A támogató ellátás a következőket foglalhatja magában:

• Transzfúziós terápia: Vörösvérsejtek, fehérvérsejtek vagy vérlemezkék adásának módja a betegség vagy a rákkezelés által elpusztított vérsejtek helyettesítésére. A vért adhatjuk el más személytől, vagy a betegtől korábban elvehetjük, és szükség esetén tárolhatjuk.

• Gyógyszeres terápia, például antibiotikumok vagy gombaellenes szerek.

• Leukaferezis: Olyan eljárás, amelyben egy speciális gép segítségével eltávolítják a fehérvérsejteket a vérből. Vért vesznek a betegtől, és egy vérsejt-szeparátoron keresztül helyezik el, ahol a fehérvérsejteket eltávolítják. Ezután a maradék vér visszakerül a beteg véráramába. A leukaferezist nagyon magas fehérvérsejtszámú betegek kezelésére alkalmazzák.

Új típusú kezeléseket tesztelnek klinikai vizsgálatokban.

Ez az összefoglaló szakasz azokat a kezeléseket írja le, amelyeket klinikai vizsgálatok során vizsgálnak. Lehet, hogy nem említ minden új vizsgált kezelést. A klinikai vizsgálatokkal kapcsolatos információk az NCI weboldalán érhetők el.

Immun terápia

Az immunterápia olyan kezelés, amely a beteg immunrendszerét használja fel a rák elleni küzdelemben. A test által előállított vagy laboratóriumban előállított anyagokat a szervezet rák elleni természetes védekezőképességének fokozására, irányítására vagy helyreállítására használják. Ezt a fajta rákkezelést bioterápiának vagy biológiai terápiának is nevezik.

A betegek elgondolkodhatnak azon, hogy részt vegyenek-e egy klinikai vizsgálatban.

Néhány beteg számára a legjobb választás a klinikai vizsgálatban való részvétel. A klinikai vizsgálatok a rákkutatási folyamat részét képezik. Klinikai vizsgálatokat végeznek annak kiderítésére, hogy az új rákkezelések biztonságosak és hatékonyak-e vagy jobbak-e, mint a szokásos kezelések.

A mai rákos megbetegedések közül sok a korábbi klinikai vizsgálatokon alapul. A klinikai vizsgálatban részt vevő betegek a szokásos kezelést kaphatják, vagy az elsők között kaphatnak új kezelést.

A klinikai vizsgálatokban részt vevő betegek a jövőben is javíthatják a rák kezelését. Még akkor is, ha a klinikai vizsgálatok nem vezetnek hatékony új kezelésekhez, gyakran megválaszolják a fontos kérdéseket és elősegítik a kutatás előrehaladását.

A betegek bekerülhetnek a klinikai vizsgálatokba a rákkezelés megkezdése előtt, alatt vagy után. Néhány klinikai vizsgálat csak olyan betegeket foglal magában, akik még nem részesültek kezelésben. Más kísérletek olyan betegek kezelését tesztelik, akiknek a rákja nem javult. Vannak olyan klinikai vizsgálatok is, amelyek új módszereket tesztelnek a rák megismétlődésének (visszatérésének) megakadályozására vagy a rákkezelés mellékhatásainak csökkentésére.

Klinikai vizsgálatok zajlanak az ország számos részén. Az NCI által támogatott klinikai vizsgálatokkal kapcsolatos információk megtalálhatók az NCI klinikai vizsgálatok keresési weboldalán. Más szervezetek által támogatott klinikai vizsgálatok a ClinicalTrials.gov weboldalon találhatók.

Utóvizsgálatokra lehet szükség.

A rák diagnosztizálásához vagy a rák stádiumának kiderítéséhez elvégzett néhány vizsgálat megismételhető. Néhány tesztet megismételnek annak érdekében, hogy lássák, milyen jól működik a kezelés. A kezelés folytatásáról, megváltoztatásáról vagy abbahagyásáról a döntések ezen vizsgálatok eredményein alapulhatnak.

A vizsgálatok egy részét a kezelés befejezése után időnként folytatjuk. Ezeknek a teszteknek az eredményei megmutathatják, hogy gyermeke állapota megváltozott-e, vagy a rák kiújult-e (jöjjön vissza). Ezeket a teszteket néha utólagos teszteknek vagy ellenőrzéseknek nevezik.

A gyermekkori akut myeloid leukémia kezelési lehetőségei

Az alább felsorolt ​​kezelésekkel kapcsolatos információkért lásd a Kezelési lehetőségek áttekintése részt.

Az újonnan diagnosztizált gyermekkori akut myeloid leukémia (AML) kezelése az indukciós szakaszban a következőket foglalhatja magában:

• Kombinált kemoterápia.

• Célzott terápia monoklonális antitesttel (gemtuzumab).

• Központi idegrendszeri profilaxis terápia intrathecalis kemoterápiával.

• Sugárterápia granulocita szarkómában (chloroma) szenvedő betegek számára, ha a kemoterápia nem működik.

• Őssejt-transzplantáció, terápiával összefüggő AML-ben szenvedő betegek számára.

A gyermekkori AML kezelése a remissziós szakaszban (konszolidációs / intenzív terápia) az AML altípusától függ, és a következőket foglalhatja magában:

• Kombinált kemoterápia.

• Nagy dózisú kemoterápia, amelyet őssejt-transzplantáció követ, donor vérsejtjeinek felhasználásával.

A refrakter gyermekkori AML kezelése a következőket foglalhatja magában:

• Lenalidomid terápia.

• A kemoterápia és a célzott terápia (selinexor) klinikai vizsgálata.

• Új kombinált kemoterápiás kezelés.

A visszatérő gyermekkori AML kezelése a következőket foglalhatja magában:

• Kombinált kemoterápia.

• Kombinált kemoterápia és őssejt-transzplantáció olyan betegek számára, akiknek második teljes remissziója volt.

• Második őssejt-transzplantáció azoknak a betegeknek, akiknek betegsége az első őssejt-transzplantáció után visszatért.

• A kemoterápia és a célzott terápia (selinexor) klinikai vizsgálata.

Átmeneti kóros myelopoiesis vagy Down-szindrómás és AML-es gyermekek kezelési lehetőségei

Az alább felsorolt ​​kezelésekkel kapcsolatos információkért lásd a Kezelési lehetőségek áttekintése részt.

Az átmeneti kóros myelopoiesis (TAM) általában önmagában elmúlik. A TAM esetében, amely önmagában nem múlik el, vagy más egészségügyi problémákat okoz, a kezelés a következőket foglalhatja magában:

• Támogató kezelés, ideértve a transzfúziós terápiát vagy a leukaferezist.

• Kemoterápia.

Az akut myeloid leukémia (AML) 4 éves vagy annál fiatalabb Down-szindrómás gyermekeknél a következőket foglalhatja magában:

• Kombinált kemoterápia plusz központi idegrendszeri profilaxis terápia intrathecalis kemoterápiával.

• Egy új kemoterápiás kezelés klinikai vizsgálata, amely attól függ, hogy a gyermek hogyan reagál a kezdeti kemoterápiára.

A Down-szindrómában szenvedő, 4 évnél idősebb gyermekeknél az AML kezelése azonos lehet a Down-szindrómás gyermekek kezelésével.

A gyermekkori akut promyelocytás leukémia kezelési lehetőségei

Az alább felsorolt ​​kezelésekkel kapcsolatos információkért lásd a Kezelési lehetőségek áttekintése részt.

Az újonnan diagnosztizált gyermekkori akut promyelocytás leukémia (APL) kezelése a következőket foglalhatja magában:

• All-transz retinsav (ATRA) és kemoterápia.

• Arzén-trioxid terápia.

• Az ATRA és az arzén-trioxid terápia klinikai vizsgálata kemoterápiával vagy anélkül.

A gyermekkori APL kezelése a remissziós szakaszban (konszolidációs / intenzív terápia) a következőket foglalhatja magában:

• All-transz retinsav (ATRA) és kemoterápia.

A visszatérő gyermekkori APL kezelése a következőket foglalhatja magában:

• Arzén-trioxid terápia.

• All-transz retinsav terápia (ATRA) és kemoterápia.

• Célzott terápia monoklonális antitesttel (gemtuzumab).

• Őssejt-transzplantáció a beteg vagy egy donor vérsejtjeinek felhasználásával.

A fiatalkori mielomonocita leukémia kezelési lehetőségei

Az alább felsorolt ​​kezelésekkel kapcsolatos információkért lásd a Kezelési lehetőségek áttekintése részt.

A fiatalkori myelomonocytás leukémia (JMML) kezelése a következőket foglalhatja magában:

• Kombinált kemoterápia, majd őssejt-transzplantáció. Ha a JMML az őssejt-transzplantáció után megismétlődik, akkor egy második őssejt-transzplantáció is elvégezhető.

A refrakter vagy visszatérő gyermekkori JMML kezelése a következőket foglalhatja magában:

• Tirozin-kináz inhibitorral (trametinib) történő célzott terápia klinikai vizsgálata.

A gyermekkori krónikus mielogén leukémia kezelési lehetőségei

Az alább felsorolt ​​kezelésekkel kapcsolatos információkért lásd a Kezelési lehetőségek áttekintése részt.

A gyermekkori krónikus mielogén leukémia (CML) kezelése a következőket foglalhatja magában:

• Célzott terápia tirozin-kináz inhibitorral (imatinib, dasatinib vagy nilotinib).

A refrakter vagy visszatérő gyermekkori CML kezelése a következőket foglalhatja magában:

• Célzott terápia tirozin-kináz inhibitorral (dazatinib vagy nilotinib).

• Őssejt-transzplantáció donorból származó vér őssejtjeivel.

A gyermekkori myelodysplasticus szindrómák kezelési lehetőségei

Az alább felsorolt ​​kezelésekkel kapcsolatos információkért lásd a Kezelési lehetőségek áttekintése részt.

A gyermekkori myelodysplasticus szindrómák (MDS) kezelése a következőket foglalhatja magában:

• Őssejt-transzplantáció donorból származó vér őssejtjeivel.

• Támogató ellátás, beleértve a transzfúziós terápiát és az antibiotikumokat.

• Lenalidomid terápia bizonyos génváltozásokkal rendelkező betegek számára.

• A célzott terápia klinikai vizsgálata.

Ha az MDS akut myeloid leukémiává (AML) válik, a kezelés megegyezik az újonnan diagnosztizált AML kezelésével.

További információ a gyermekkori akut myeloid leukémia és egyéb myeloid malignus daganatokról

Az Országos Rákintézet további információit a gyermekkori akut mieloid leukémiáról és más myeloid rosszindulatú daganatokról az alábbiakban találja:

• Akut myeloid leukémia esetén jóváhagyott gyógyszerek

• Myeloproliferatív daganatokra jóváhagyott gyógyszerek

• Vérképző őssejt-transzplantációk

• Célzott rákterápiák

További információ a gyermekkori rákról és egyéb általános rákforrásokról:

• A rákról

• Gyermekkori rákok

• CureSearch for Children CancerExit nyilatkozat

• A gyermekkori rák kezelésének késői hatásai

• Serdülők és fiatal felnőttek rákban

• Rákos gyermekek: Útmutató a szülőknek

• Rák gyermekeknél és serdülőknél

• Stádium

• Megbirkózni a rákkal

• Kérdések, amelyeket orvosának tehet fel a rákkal kapcsolatban

• Túlélők és gondozók számára