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Traitement du neuroblastome (®) - Version patient

Informations générales sur le neuroblastome

POINTS CLÉS

• Le neuroblastome est une maladie dans laquelle des cellules malignes (cancéreuses) se forment dans des neuroblastes (tissu nerveux immature) dans les glandes surrénales, le cou, la poitrine ou la moelle épinière.

• Le neuroblastome est parfois causé par une mutation génique (changement) transmise du parent à l'enfant.

• Les signes et symptômes du neuroblastome comprennent une bosse dans l'abdomen, le cou ou une douleur thoracique ou osseuse.

• Des tests qui examinent de nombreux tissus et fluides corporels différents sont utilisés pour diagnostiquer le neuroblastome.

• Une biopsie est réalisée pour diagnostiquer un neuroblastome.

• Certains facteurs affectent le pronostic (chance de guérison) et les options de traitement.

Le neuroblastome est une maladie dans laquelle des cellules malignes (cancéreuses) se forment dans des neuroblastes (tissu nerveux immature) dans les glandes surrénales, le cou, la poitrine ou la moelle épinière.

Le neuroblastome commence souvent dans le tissu nerveux des glandes surrénales. Il y a deux glandes surrénales, une au-dessus de chaque rein à l'arrière de l'abdomen supérieur. Les glandes surrénales produisent des hormones importantes qui aident à contrôler la fréquence cardiaque, la pression artérielle, la glycémie et la façon dont le corps réagit au stress. Le neuroblastome peut également commencer dans le tissu nerveux du cou, de la poitrine, de l'abdomen ou du bassin.

Le neuroblastome peut être trouvé dans les glandes surrénales et le tissu nerveux paraspinal du cou au bassin.

Le neuroblastome commence le plus souvent dans la petite enfance. Il est généralement diagnostiqué entre le premier mois de vie et l'âge de cinq ans. Il se trouve lorsque la tumeur commence à se développer et à provoquer des signes ou des symptômes. Parfois, il se forme avant la naissance et se trouve lors d'une échographie du bébé.

Au moment où le cancer est diagnostiqué, il s'est généralement métastasé (propagé). Le neuroblastome se propage le plus souvent aux ganglions lymphatiques, aux os, à la moelle osseuse, au foie et à la peau chez les nourrissons et les enfants. Les adolescents peuvent également présenter des métastases aux poumons et au cerveau.

Le neuroblastome est parfois causé par une mutation génique (changement) transmise du parent à l'enfant.

Les mutations géniques qui augmentent le risque de neuroblastome sont parfois héréditaires (transmises du parent à l'enfant). Chez les enfants porteurs d'une mutation génétique, le neuroblastome survient généralement à un âge plus jeune et plus d'une tumeur peut se former dans les glandes surrénales ou dans le tissu nerveux du cou, de la poitrine, de l'abdomen ou du bassin.

Les enfants atteints de certaines mutations génétiques ou de syndromes héréditaires (héréditaires) doivent être examinés pour des signes de neuroblastome jusqu'à l'âge de 10 ans. Les tests suivants peuvent être utilisés:

• Échographie abdominale: un test dans lequel des ondes sonores à haute énergie (ultrasons) sont rebondies sur l'abdomen et produisent des échos. Les échos forment une image de l'abdomen appelée échographie. L'image peut être imprimée pour être regardée plus tard.

• Études sur les catécholamines urinaires: test dans lequel un échantillon d'urine est vérifié pour mesurer la quantité de certaines substances, l'acide vanillylmandélique (VMA) et l'acide homovanillique (HVA), qui sont effectuées lorsque les catécholamines se décomposent et sont libérées dans l'urine. Une quantité supérieure à la normale de VMA ou de HVA peut être un signe de neuroblastome.

• Radiographie thoracique: Une radiographie des organes et des os à l'intérieur de la poitrine. Une radiographie est un type de faisceau d'énergie qui peut traverser le corps et se filmer, créant une image des zones à l'intérieur du corps.

Discutez avec le médecin de votre enfant de la fréquence à laquelle ces tests doivent être effectués.

Les signes et symptômes du neuroblastome comprennent une bosse dans l'abdomen, le cou ou une douleur thoracique ou osseuse.

Les signes et symptômes les plus courants du neuroblastome sont causés par une pression de la tumeur sur les tissus voisins au fur et à mesure de sa croissance ou par un cancer qui se propage aux os. Ces signes et symptômes, ainsi que d'autres, peuvent être causés par un neuroblastome ou par d'autres conditions.

Vérifiez auprès du médecin de votre enfant si votre enfant présente l'un des éléments suivants:

• Bosse dans l'abdomen, le cou ou la poitrine.

• Douleur osseuse.

• Estomac enflé et difficulté à respirer (chez les nourrissons).

• Des yeux exorbités.

• Cernes autour des yeux ("yeux noirs").

• Grumeaux bleuâtres et indolores sous la peau (chez les nourrissons).

• Faiblesse ou paralysie (perte de capacité à bouger une partie du corps).

Les signes et symptômes moins courants du neuroblastome sont les suivants:

• Fièvre.

• Essoufflement.

• Se sentir fatigué.

• Ecchymoses ou saignements faciles.

• Pétéchies (taches plates et ponctuelles sous la peau causées par des saignements).

• Hypertension artérielle.

• Diarrhée aqueuse sévère.

• Syndrome de Horner (paupière tombante, pupille plus petite et moins de transpiration d'un côté du visage).

• Mouvements musculaires saccadés.

• Mouvements oculaires incontrôlés.

Des tests qui examinent de nombreux tissus et fluides corporels différents sont utilisés pour diagnostiquer le neuroblastome.

Les tests et procédures suivants peuvent être utilisés pour diagnostiquer un neuroblastome:

• Examen physique et antécédents médicaux: Un examen du corps pour vérifier les signes généraux de santé, y compris la recherche de signes de maladie, tels que des bosses ou tout autre élément qui semble inhabituel. Un historique des habitudes de santé du patient et des maladies et traitements antérieurs sera également pris.

• Examen neurologique: une série de questions et de tests pour vérifier le cerveau, la moelle épinière et la fonction nerveuse. L'examen vérifie l'état mental d'une personne, sa coordination, sa capacité à marcher normalement et le fonctionnement des muscles, des sens et des réflexes. Cela peut également être appelé un examen neurologique ou un examen neurologique.

• Études sur les catécholamines urinaires: test dans lequel un échantillon d'urine est vérifié pour mesurer la quantité de certaines substances, l'acide vanillylmandélique (VMA) et l'acide homovanillique (HVA), qui sont effectuées lorsque les catécholamines se décomposent et sont libérées dans l'urine. Une quantité supérieure à la normale de VMA ou de HVA peut être un signe de neuroblastome.

• Études de la chimie du sang: test dans lequel un échantillon de sang est vérifié pour mesurer les quantités de certaines substances libérées dans le sang par les organes et tissus du corps. Une quantité supérieure ou inférieure à la normale d'une substance peut être un signe de maladie.

• Scan MIBG: Une procédure utilisée pour trouver des tumeurs neuroendocrines, telles que le neuroblastome. Une très petite quantité d'une substance appelée MIBG radioactive est injectée dans une veine et circule dans la circulation sanguine. Les cellules tumorales neuroendocrines absorbent le MIBG radioactif et sont détectées par un scanner. Les analyses peuvent être effectuées sur 1 à 3 jours. Une solution iodée peut être administrée avant ou pendant le test pour empêcher la glande thyroïde d'absorber trop de MIBG. Ce test est également utilisé pour déterminer dans quelle mesure la tumeur répond au traitement. Le MIBG est utilisé à fortes doses pour traiter le neuroblastome.

• CT scan (CAT scan): Une procédure qui fait une série d'images détaillées des zones à l'intérieur du corps, prises sous différents angles. Les images sont réalisées par un ordinateur relié à un appareil à rayons X. Un colorant peut être injecté dans une veine ou avalé pour aider les organes ou les tissus à apparaître plus clairement. Cette procédure est également appelée tomodensitométrie, tomographie informatisée ou tomographie axiale informatisée.

Tomodensitométrie (TDM) de l'abdomen. L'enfant est allongé sur une table qui glisse à travers le scanner CT, qui prend des images radiographiques de l'intérieur de l'abdomen.

• IRM (imagerie par résonance magnétique) avec gadolinium: procédure qui utilise un aimant, des ondes radio et un ordinateur pour réaliser une série d'images détaillées de zones à l'intérieur du corps. Une substance appelée gadolinium est injectée dans une veine. Le gadolinium s'accumule autour des cellules cancéreuses afin qu'elles apparaissent plus brillantes sur l'image. Cette procédure est également appelée imagerie par résonance magnétique nucléaire (IRMN).

Imagerie par résonance magnétique (IRM) de l'abdomen. L'enfant est allongé sur une table qui se glisse dans le scanner IRM, qui prend des photos de l'intérieur du corps. Le tampon sur l'abdomen de l'enfant aide à rendre les images plus claires.

• TEP scan (tomographie par émission de positons): Une procédure pour trouver des cellules tumorales malignes dans le corps. Une petite quantité de glucose radioactif (sucre) est injectée dans une veine. Le scanner TEP tourne autour du corps et fait une image de l'endroit où le glucose est utilisé dans le corps. Les cellules tumorales malignes apparaissent plus brillantes sur l'image car elles sont plus actives et absorbent plus de glucose que les cellules normales.

• Radiographie de la poitrine ou des os: Une radiographie est un type de faisceau d'énergie qui peut traverser le corps et se filmer, créant une image des zones à l'intérieur du corps.

• Examen échographique: Une procédure dans laquelle des ondes sonores à haute énergie (ultrasons) sont rebondies sur les tissus ou organes internes et produisent des échos. Les échos forment une image des tissus corporels appelée échographie. L'image peut être imprimée pour être regardée plus tard. Un examen échographique n'est pas effectué si une tomodensitométrie / IRM a été réalisée.

Échographie abdominale. Un transducteur à ultrasons connecté à un ordinateur est pressé contre la peau de l'abdomen. Le transducteur fait rebondir les ondes sonores sur les organes et tissus internes pour produire des échos qui forment un sonogramme (image d'ordinateur).

Une biopsie est réalisée pour diagnostiquer un neuroblastome.

Les cellules et les tissus sont prélevés lors d'une biopsie afin qu'ils puissent être examinés au microscope par un pathologiste pour vérifier les signes de cancer. La façon dont la biopsie est effectuée dépend de l'emplacement de la tumeur dans le corps. Parfois, la tumeur entière est retirée en même temps que la biopsie.

Les tests suivants peuvent être effectués sur le tissu prélevé:

• Analyse cytogénétique: test de laboratoire dans lequel les chromosomes des cellules d'un échantillon de tissu sont comptés et vérifiés pour tout changement, tel que des chromosomes cassés, manquants, réarrangés ou supplémentaires. Des modifications de certains chromosomes peuvent être un signe de cancer. L'analyse cytogénétique est utilisée pour aider à diagnostiquer le cancer, à planifier un traitement ou à découvrir dans quelle mesure le traitement fonctionne.

• Microscopie optique: test de laboratoire dans lequel les cellules d'un échantillon de tissu sont visualisées sous des microscopes réguliers et de haute puissance pour rechercher certains changements dans les cellules.

• Immunohistochimie: Un test de laboratoire qui utilise des anticorps pour vérifier certains antigènes (marqueurs) dans un échantillon de tissu d'un patient. Les anticorps sont généralement liés à une enzyme ou à un colorant fluorescent. Une fois que les anticorps se lient à un antigène spécifique dans l'échantillon de tissu, l'enzyme ou le colorant est activé et l'antigène peut alors être vu au microscope. Ce type de test est utilisé pour aider à diagnostiquer le cancer et pour aider à distinguer un type de cancer d'un autre type de cancer.

• Étude d'amplification MYCN: Une étude de laboratoire dans laquelle les cellules tumorales ou de moelle osseuse sont vérifiées pour le niveau de MYCN. MYCN est important pour la croissance cellulaire. Un niveau plus élevé de MYCN (plus de 10 copies du gène) est appelé amplification MYCN. Le neuroblastome avec amplification MYCN est plus susceptible de se propager dans le corps et moins susceptible de répondre au traitement.

Les enfants jusqu'à 6 mois peuvent ne pas avoir besoin d'une biopsie ou d'une intervention chirurgicale pour enlever la tumeur car la tumeur peut disparaître sans traitement.

Certains facteurs affectent le pronostic (chance de guérison) et les options de traitement.

Le pronostic et les options de traitement dépendent des éléments suivants:

• Âge au moment du diagnostic.

• Histologie tumorale (forme, fonction et structure des cellules tumorales).

• Le groupe à risque de l'enfant.

• S'il y a certains changements dans les gènes.

• Où dans le corps la tumeur a commencé.

• Le stade du cancer.

• Comment la tumeur répond au traitement.

• Combien de temps s'est écoulé entre le diagnostic et le moment où le cancer est réapparu (pour un cancer récurrent).

Le pronostic et les options de traitement du neuroblastome sont également affectés par la biologie tumorale, qui comprend les éléments suivants:

• Les motifs des cellules tumorales.

• Quelle est la différence entre les cellules tumorales et les cellules normales.

• À quelle vitesse les cellules tumorales se développent.

• Si la tumeur montre une amplification MYCN.

• Si la tumeur a des changements dans le gène ALK.

La biologie tumorale est dite favorable ou défavorable, selon ces facteurs. Un enfant dont la biologie tumorale est favorable a de meilleures chances de guérison.

Chez certains enfants jusqu'à 6 mois, le neuroblastome peut disparaître sans traitement. C'est ce qu'on appelle la régression spontanée. L'enfant est étroitement surveillé à la recherche de signes ou de symptômes de neuroblastome. Si des signes ou des symptômes apparaissent, un traitement peut être nécessaire.

Stades du neuroblastome

POINTS CLÉS

• Une fois le neuroblastome diagnostiqué, des tests sont effectués pour savoir si le cancer s'est propagé de son point de départ à d'autres parties du corps.

• Le cancer se propage dans le corps de trois manières.

• Le cancer peut se propager d'où il a commencé à d'autres parties du corps.

• Les étapes suivantes sont utilisées pour le neuroblastome:

• Étape 1

• Étape 2

• Étape 3

• Étape 4

• Le traitement du neuroblastome est basé sur les groupes à risque.

• Parfois, le neuroblastome ne répond pas au traitement ou revient après le traitement.

Une fois le neuroblastome diagnostiqué, des tests sont effectués pour savoir si le cancer s'est propagé de son point de départ à d'autres parties du corps.

Le processus utilisé pour déterminer l'étendue ou la propagation du cancer est appelé stadification. Les informations recueillies à partir du processus de stadification aident à déterminer le stade de la maladie. Pour le neuroblastome, le stade de la maladie détermine si le cancer est à faible risque, à risque intermédiaire ou à risque élevé. Cela affecte également le plan de traitement. Les résultats de certains tests et procédures utilisés pour diagnostiquer le neuroblastome peuvent être utilisés pour la stadification. Voir la section Informations générales pour une description de ces tests et procédures.

Les tests et procédures suivants peuvent également être utilisés pour déterminer le stade:

• Aspiration et biopsie de la moelle osseuse : retrait de la moelle osseuse, du sang et d'un petit morceau d'os en insérant une aiguille creuse dans la hanche ou le sternum. Un pathologiste examine la moelle osseuse, le sang et les os au microscope pour rechercher des signes de cancer.

Aspiration et biopsie de la moelle osseuse. Une fois qu'une petite zone de peau est engourdie, une aiguille à moelle osseuse est insérée dans l'os de la hanche de l'enfant. Des échantillons de sang, d'os et de moelle osseuse sont prélevés pour examen au microscope.

• Biopsie ganglionnaire: l'ablation de tout ou partie d'un ganglion lymphatique. Un pathologiste examine le tissu des ganglions lymphatiques au microscope pour rechercher des cellules cancéreuses. L'un des types de biopsies suivants peut être effectué:

• Biopsie excisionnelle: ablation d'un ganglion lymphatique entier.

• Biopsie incisionnelle: l'ablation d'une partie d'un ganglion lymphatique.

• Biopsie centrale: prélèvement de tissu d'un ganglion lymphatique à l'aide d'une aiguille large

• Biopsie par aspiration à l'aiguille fine (FNA): prélèvement de tissu ou de liquide d'un ganglion lymphatique à l'aide d'une fine aiguille.

Le cancer se propage dans le corps de trois manières.

Le cancer peut se propager à travers les tissus, le système lymphatique et le sang:

• Tissu. Le cancer se propage d'où il a commencé en se développant dans les zones voisines.

• Système lymphatique. Le cancer se propage d'où il a commencé en pénétrant dans le système lymphatique. Le cancer se propage à travers les vaisseaux lymphatiques vers d'autres parties du corps.

• Du sang. Le cancer se propage d'où il a commencé en pénétrant dans le sang. Le cancer se propage à travers les vaisseaux sanguins vers d'autres parties du corps.

Le cancer peut se propager d'où il a commencé à d'autres parties du corps.

Lorsque le cancer se propage à une autre partie du corps, on parle de métastase. Les cellules cancéreuses se détachent de leur point de départ (la tumeur primaire) et voyagent à travers le système lymphatique ou le sang.

• Système lymphatique. Le cancer pénètre dans le système lymphatique, traverse les vaisseaux lymphatiques et forme une tumeur (tumeur métastatique) dans une autre partie du corps.

• Du sang. Le cancer pénètre dans le sang, traverse les vaisseaux sanguins et forme une tumeur (tumeur métastatique) dans une autre partie du corps.

La tumeur métastatique est le même type de cancer que la tumeur primaire. Par exemple, si le neuroblastome se propage au foie, les cellules cancéreuses du foie sont en fait des cellules de neuroblastome. La maladie est un neuroblastome métastatique, pas un cancer du foie.

Les étapes suivantes sont utilisées pour le neuroblastome:

Étape 1

Au stade 1, le cancer est dans une seule zone et tout le cancer visible est complètement éliminé pendant la chirurgie.

Étape 2

L'étape 2 est divisée en étapes 2A et 2B.

• Stade 2A: Le cancer est dans une seule zone et tout le cancer qui peut être vu n'est pas complètement éliminé pendant la chirurgie.

• Stade 2B: Le cancer est dans une seule zone et tous les cancers visibles peuvent ou non être complètement éliminés pendant la chirurgie. Les cellules cancéreuses se trouvent dans les ganglions lymphatiques près de la tumeur.

Étape 3

À l'étape 3, l'une des conditions suivantes est vraie:

• le cancer ne peut pas être complètement éliminé pendant la chirurgie et s'est propagé d'un côté du corps à l'autre et peut également s'être propagé aux ganglions lymphatiques voisins; ou

• le cancer est d'un côté du corps et s'est propagé aux ganglions lymphatiques de l'autre côté du corps; ou

• le cancer se trouve au milieu du corps et s'est propagé aux tissus ou aux ganglions lymphatiques des deux côtés du corps, et le cancer ne peut pas être éliminé par chirurgie.

Étape 4

L'étape 4 est divisée en étapes 4 et 4S.

• Au stade 4, le cancer s'est propagé aux ganglions lymphatiques distants ou à d'autres parties du corps.

• Au stade 4S, l'enfant a moins de 12 mois et:

• le cancer s'est propagé à la peau, au foie et / ou à la moelle osseuse; ou

• le cancer est dans une seule zone et tous les cancers visibles peuvent ou non être complètement éliminés pendant la chirurgie; ou

• des cellules cancéreuses peuvent être trouvées dans les ganglions lymphatiques près de la tumeur.

Le traitement du neuroblastome est basé sur les groupes à risque.

Pour de nombreux types de cancer, les stades sont utilisés pour planifier le traitement. Pour le neuroblastome, le traitement dépend du groupe à risque du patient. Le stade du neuroblastome est un facteur utilisé pour déterminer le groupe à risque. D'autres facteurs sont l'âge, l'histologie tumorale et la biologie tumorale.

Il existe trois groupes de risque: faible risque, risque intermédiaire et risque élevé.

• Les neuroblastomes à faible risque et à risque intermédiaire ont de bonnes chances d'être guéris.

• Le neuroblastome à haut risque peut être difficile à guérir.

Parfois, le neuroblastome ne répond pas au traitement ou revient après le traitement.

Le neuroblastome réfractaire est une tumeur qui ne répond pas au traitement.

Le neuroblastome récurrent est un cancer qui est réapparu (réapparaît) après avoir été traité. La tumeur peut revenir sur le site où elle a commencé ou dans le système nerveux central.

Aperçu des options de traitement

POINTS CLÉS

• Il existe différents types de traitement pour les patients atteints de neuroblastome.

• Les enfants atteints de neuroblastome doivent faire planifier leur traitement par une équipe de médecins experts dans le traitement du cancer infantile, en particulier le neuroblastome.

• Sept types de traitement standard sont utilisés:

• Observation

• Chirurgie

• Radiothérapie

• Thérapie à l'iode 131-MIBG

• Chimiothérapie

• Chimiothérapie et radiothérapie à haute dose avec sauvetage des cellules souches

• Thérapie ciblée

• De nouveaux types de traitement sont actuellement testés dans le cadre d'essais cliniques.

• Immunothérapie

• Le traitement du neuroblastome entraîne des effets secondaires et des effets tardifs.

• Les patients peuvent envisager de participer à un essai clinique.

• Les patients peuvent participer à des essais cliniques avant, pendant ou après le début de leur traitement anticancéreux.

• Des tests de suivi peuvent être nécessaires.

Il existe différents types de traitement pour les patients atteints de neuroblastome.

Différents types de traitement sont disponibles pour les patients atteints de neuroblastome. Certains traitements sont standard (le traitement actuellement utilisé), et certains sont actuellement testés dans des essais cliniques. Un essai clinique de traitement est une étude de recherche destinée à aider à améliorer les traitements actuels ou à obtenir des informations sur de nouveaux traitements pour les patients atteints de cancer. Lorsque les essais cliniques montrent qu'un nouveau traitement est meilleur que le traitement standard, le nouveau traitement peut devenir le traitement standard.

Le cancer chez les enfants étant rare, la participation à un essai clinique doit être envisagée. Certains essais cliniques ne sont ouverts qu'aux patients n'ayant pas commencé le traitement.

Les enfants atteints de neuroblastome doivent faire planifier leur traitement par une équipe de médecins experts dans le traitement du cancer infantile, en particulier le neuroblastome.

Le traitement sera supervisé par un oncologue pédiatrique, un médecin spécialisé dans le traitement des enfants atteints de cancer. L'oncologue pédiatrique travaille avec d'autres fournisseurs de soins de santé pédiatriques qui sont des experts dans le traitement des enfants atteints de neuroblastome et qui se spécialisent dans certains domaines de la médecine. Ceux-ci peuvent inclure les spécialistes suivants:

• Chirurgien pédiatrique.

• Radio-oncologue pédiatrique.

• Endocrinologue.

• Neurologue.

• Neuropathologiste pédiatrique.

• Neuroradiologue.

• Pédiatre.

• Infirmière spécialiste en pédiatrie.

• Travailleur social.

• Professionnel de la vie de l'enfant.

• Psychologue.

Sept types de traitement standard sont utilisés:

Observation

L'observation surveille de près l'état d'un patient sans donner de traitement jusqu'à ce que les signes ou symptômes apparaissent ou changent.

Chirurgie

La chirurgie est utilisée pour traiter le neuroblastome qui ne s'est pas propagé à d'autres parties du corps. Autant de tumeur que possible en toute sécurité est enlevée. Les ganglions lymphatiques sont également retirés et contrôlés pour des signes de cancer.

Si la tumeur ne peut pas être retirée, une biopsie peut être effectuée à la place.

Radiothérapie

La radiothérapie est un traitement du cancer qui utilise des rayons X à haute énergie ou d'autres types de rayonnement pour tuer les cellules cancéreuses ou les empêcher de croître. La radiothérapie externe utilise une machine à l'extérieur du corps pour envoyer des radiations vers la zone du corps atteinte de cancer.

Thérapie à l'iode 131-MIBG

La thérapie à l'iode 131-MIBG est un traitement à l'iode radioactif. L'iode radioactif est administré par voie intraveineuse (IV) et pénètre dans la circulation sanguine qui transporte le rayonnement directement vers les cellules tumorales. L'iode radioactif s'accumule dans les cellules de neuroblastome et les tue avec le rayonnement émis. La thérapie à l'iode 131-MIBG est parfois utilisée pour traiter le neuroblastome à haut risque qui réapparaît après le traitement initial.

Chimiothérapie

La chimiothérapie est un traitement anticancéreux qui utilise des médicaments pour arrêter la croissance des cellules cancéreuses, soit en tuant les cellules, soit en les empêchant de se diviser. Lorsque la chimiothérapie est administrée par voie orale ou injectée dans une veine ou un muscle, les médicaments pénètrent dans la circulation sanguine et peuvent atteindre les cellules cancéreuses dans tout le corps (chimiothérapie systémique).

L'utilisation de deux ou plusieurs médicaments anticancéreux est appelée chimiothérapie combinée.

Voir Médicaments approuvés pour le neuroblastome pour plus d'informations.

Chimiothérapie et radiothérapie à haute dose avec sauvetage des cellules souches

Une chimiothérapie et une radiothérapie à haute dose sont administrées pour tuer toutes les cellules cancéreuses susceptibles de repousser et de provoquer la réapparition du cancer. Les cellules saines, y compris les cellules hématopoïétiques, sont également détruites par le traitement du cancer. Le sauvetage des cellules souches est un traitement destiné à remplacer les cellules hématopoïétiques. Les cellules souches (cellules sanguines immatures) sont retirées du sang ou de la moelle osseuse du patient et sont congelées et conservées. Une fois que le patient a terminé la chimiothérapie et la radiothérapie, les cellules souches stockées sont décongelées et rendues au patient par perfusion. Ces cellules souches réinjectées se développent (et restaurent) les cellules sanguines du corps.

Le traitement d'entretien est administré après une chimiothérapie à haute dose et une radiothérapie avec sauvetage par cellules souches pendant 6 mois et comprend les traitements suivants:

• Isotrétinoïne: un médicament de type vitamine qui ralentit la capacité du cancer à produire plus de cellules cancéreuses et modifie l'apparence et l'action de ces cellules. Ce médicament est administré par voie orale.

• Dinutuximab: type de thérapie par anticorps monoclonaux qui utilise un anticorps fabriqué en laboratoire à partir d'un seul type de cellule du système immunitaire. Le dinutuximab identifie et se fixe à une substance, appelée GD2, à la surface des cellules de neuroblastome. Une fois que le dinutuximab se fixe au GD2, un signal est envoyé au système immunitaire indiquant qu'une substance étrangère a été trouvée et doit être tuée. Ensuite, le système immunitaire du corps tue la cellule de neuroblastome. Le dinutuximab est administré par perfusion. C'est un type de thérapie ciblée.

• Facteur de stimulation des colonies de granulocytes et de macrophages (GM-CSF): une cytokine qui aide à fabriquer plus de cellules du système immunitaire, en particulier les granulocytes et les macrophages (globules blancs), qui peuvent attaquer et tuer les cellules cancéreuses.

• Interleukine-2 (IL-2): type d'immunothérapie qui stimule la croissance et l'activité de nombreuses cellules immunitaires, en particulier les lymphocytes (un type de globule blanc). Les lymphocytes peuvent attaquer et tuer les cellules cancéreuses.

Voir Médicaments approuvés pour le neuroblastome pour plus d'informations.

Thérapie ciblée

La thérapie ciblée est un type de traitement qui utilise des médicaments ou d'autres substances pour identifier et attaquer des cellules cancéreuses spécifiques. Les thérapies ciblées causent généralement moins de dommages aux cellules normales que la chimiothérapie ou la radiothérapie. Il existe différents types de thérapies ciblées:

• Traitement par anticorps monoclonaux: les anticorps monoclonaux sont des protéines du système immunitaire fabriquées en laboratoire pour traiter de nombreuses maladies, y compris le cancer. En tant que traitement du cancer, ces anticorps peuvent se fixer à une cible spécifique sur les cellules cancéreuses ou d'autres cellules qui peuvent aider les cellules cancéreuses à se développer. Les anticorps sont alors capables de tuer les cellules cancéreuses, de bloquer leur croissance ou de les empêcher de se propager. Les anticorps monoclonaux sont administrés par perfusion. Ils peuvent être utilisés seuls ou pour transporter des médicaments, des toxines ou des matières radioactives directement vers les cellules cancéreuses.

Le pembrolizumab et le dinutuximab sont des anticorps monoclonaux étudiés pour traiter un neuroblastome réapparu après le traitement ou n'ayant pas répondu au traitement.

• Thérapie par inhibiteur de la tyrosine kinase: ces médicaments ciblés bloquent les signaux nécessaires à la croissance des tumeurs.

Le crizotinib est un inhibiteur de la tyrosine kinase utilisé pour traiter le neuroblastome réapparu après le traitement. L'AZD1775 et le lorlatinib sont des inhibiteurs de la tyrosine kinase étudiés pour traiter un neuroblastome réapparu après le traitement ou n'ayant pas répondu au traitement.

• Traitement par inhibiteur de l'histone désacétylase: Ce traitement provoque un changement chimique qui empêche les cellules cancéreuses de croître et de se diviser.

Le vorinostat est un type d'inhibiteur d'histone désacétylase à l'étude pour traiter le neuroblastome qui est réapparu après le traitement ou qui n'a pas répondu au traitement.

• Traitement par inhibiteur de l'ornithine décarboxylase: Ce traitement ralentit la croissance et la division des cellules cancéreuses.

L'éflornithine est un type d'inhibiteur de l'ornithine décarboxylase à l'étude pour traiter le neuroblastome qui est réapparu après le traitement ou qui n'a pas répondu au traitement.

De nouveaux types de traitement sont actuellement testés dans le cadre d'essais cliniques.

Cette section récapitulative décrit les traitements étudiés dans le cadre d'essais cliniques. Il peut ne pas mentionner tous les nouveaux traitements étudiés. Des informations sur les essais cliniques sont disponibles sur le site Web du NCI.

Immunothérapie

L'immunothérapie est un traitement qui utilise le système immunitaire du patient pour lutter contre le cancer. Les substances fabriquées par l'organisme ou fabriquées en laboratoire sont utilisées pour renforcer, diriger ou restaurer les défenses naturelles de l'organisme contre le cancer. Ce traitement du cancer est un type de thérapie biologique.

• Thérapie par les cellules T CAR: Les cellules T du patient (un type de cellule du système immunitaire) sont modifiées de sorte qu'elles attaquent certaines protéines à la surface des cellules cancéreuses. Les cellules T sont prélevées sur le patient et des récepteurs spéciaux sont ajoutés à leur surface en laboratoire. Les cellules modifiées sont appelées cellules T du récepteur d'antigène chimérique (CAR). Les cellules CAR T sont cultivées en laboratoire et administrées au patient par perfusion. Les cellules CAR T se multiplient dans le sang du patient et attaquent les cellules cancéreuses.

Thérapie par cellules CAR-T. Un type de traitement dans lequel les cellules T d'un patient (un type de cellule immunitaire) sont modifiées en laboratoire afin qu'elles se lient aux cellules cancéreuses et les tuent. Le sang d'une veine dans le bras du patient s'écoule à travers un tube vers une machine d'aphérèse (non représentée), qui retire les globules blancs, y compris les lymphocytes T, et renvoie le reste du sang au patient. Ensuite, le gène d'un récepteur spécial appelé récepteur d'antigène chimérique (CAR) est inséré dans les cellules T en laboratoire. Des millions de cellules CAR T sont cultivées en laboratoire puis administrées au patient par perfusion. Les cellules CAR T sont capables de se lier à un antigène sur les cellules cancéreuses et de les tuer.

La thérapie par cellules CAR T est à l'étude pour traiter le neuroblastome qui est réapparu après le traitement ou qui n'a pas répondu au traitement.

Le traitement du neuroblastome entraîne des effets secondaires et des effets tardifs.

Pour plus d'informations sur les effets secondaires qui commencent pendant le traitement du cancer, consultez notre page Effets secondaires.

Les effets secondaires du traitement contre le cancer qui commencent après le traitement et se poursuivent pendant des mois ou des années sont appelés effets tardifs. Les effets tardifs du traitement du cancer peuvent inclure:

• Problèmes physiques.

• Développement dentaire.

• Blocage intestinal (obstruction).

• Croissance osseuse et cartilagineuse.

• Fonction auditive.

• Syndrome métabolique (tension artérielle élevée, triglycérides élevés, taux de cholestérol élevé, augmentation du pourcentage de graisse corporelle).

• Changements d'humeur, de sentiments, de pensée, d'apprentissage ou de mémoire.

• Second cancers (nouveaux types de cancer).

Certains effets tardifs peuvent être traités ou contrôlés. Il est important de discuter avec les médecins de votre enfant des effets que le traitement du cancer peut avoir sur votre enfant. Voir le résumé du sur les effets tardifs du traitement du cancer infantile pour plus d'informations.

Les patients peuvent envisager de participer à un essai clinique.

Pour certains patients, participer à un essai clinique peut être le meilleur choix de traitement. Les essais cliniques font partie du processus de recherche sur le cancer. Des essais cliniques sont menés pour savoir si les nouveaux traitements contre le cancer sont sûrs et efficaces ou meilleurs que le traitement standard.

De nombreux traitements standards actuels du cancer sont basés sur des essais cliniques antérieurs. Les patients qui participent à un essai clinique peuvent recevoir le traitement standard ou être parmi les premiers à recevoir un nouveau traitement.

Les patients qui participent à des essais cliniques contribuent également à améliorer la manière dont le cancer sera traité à l'avenir. Même lorsque les essais cliniques n'aboutissent pas à de nouveaux traitements efficaces, ils répondent souvent à des questions importantes et contribuent à faire avancer la recherche.

Les patients peuvent participer à des essais cliniques avant, pendant ou après le début de leur traitement anticancéreux.

Certains essais cliniques n'incluent que des patients qui n'ont pas encore reçu de traitement. D'autres essais testent des traitements pour des patients dont le cancer ne s'est pas amélioré. Il existe également des essais cliniques qui testent de nouvelles façons d'empêcher le cancer de se reproduire (réapparaître) ou de réduire les effets secondaires du traitement du cancer.

Des essais cliniques sont en cours dans de nombreuses régions du pays. Des informations sur les essais cliniques soutenus par le NCI peuvent être trouvées sur la page Web de recherche des essais cliniques du NCI. Les essais cliniques soutenus par d'autres organisations peuvent être trouvés sur le site Web ClinicalTrials.gov.

Des tests de suivi peuvent être nécessaires.

Certains des tests qui ont été effectués pour diagnostiquer le cancer ou pour connaître le stade du cancer peuvent être répétés. Certains tests seront répétés afin de voir dans quelle mesure le traitement fonctionne. Les décisions concernant la poursuite, le changement ou l'arrêt du traitement peuvent être basées sur les résultats de ces tests.

Certains des tests continueront d'être effectués de temps à autre après la fin du traitement. Les résultats de ces tests peuvent montrer si l'état de votre enfant a changé ou si le cancer a récidivé (réapparition). Ces tests sont parfois appelés tests de suivi ou contrôles.

Les tests de suivi pour les patients atteints de neuroblastome comprennent les suivants:

• Études sur les catécholamines urinaires.

• Balayage MIBG.

Traitement du neuroblastome à faible risque

Pour plus d'informations sur les traitements répertoriés ci-dessous, consultez la section Présentation des options de traitement.

Le traitement du neuroblastome à faible risque nouvellement diagnostiqué peut inclure les éléments suivants:

• Chirurgie suivie d'une observation.

• Chimiothérapie et chirurgie, pour les enfants présentant des symptômes ou les enfants dont la tumeur a continué de croître et ne peut être enlevée par chirurgie

• Chimiothérapie, pour certains patients.

• Observation seule pour les nourrissons de moins de 6 mois qui ont de petites tumeurs surrénales ou pour les nourrissons qui ne présentent pas de signes ou de symptômes de neuroblastome.

• La radiothérapie pour traiter les tumeurs qui causent de graves problèmes et ne répondent pas rapidement à la chimiothérapie ou à la chirurgie.

• Un essai clinique de traitement basé sur la réponse de la tumeur au traitement et la biologie de la tumeur.

Utilisez notre recherche d'essais cliniques pour trouver des essais cliniques sur le cancer soutenus par le NCI qui acceptent des patients. Vous pouvez rechercher des essais en fonction du type de cancer, de l'âge du patient et du lieu où les essais sont effectués. Des informations générales sur les essais cliniques sont également disponibles.

Traitement du neuroblastome à risque intermédiaire

Pour plus d'informations sur les traitements répertoriés ci-dessous, consultez la section Présentation des options de traitement.

Le traitement du neuroblastome à risque intermédiaire nouvellement diagnostiqué peut inclure les éléments suivants:

• Chimiothérapie pour les enfants présentant des symptômes ou pour réduire une tumeur qui ne peut être enlevée par chirurgie. La chirurgie peut être effectuée après la chimiothérapie.

• Chirurgie seule pour les nourrissons.

• Observation seule pour les nourrissons.

• La radiothérapie pour traiter les tumeurs qui ont continué à se développer pendant le traitement par chimiothérapie ou les tumeurs qui ne peuvent pas être éliminées par chirurgie et qui ont continué à se développer après le traitement par chimiothérapie.

• Un essai clinique de traitement basé sur la réponse de la tumeur au traitement et la biologie de la tumeur.

Utilisez notre recherche d'essais cliniques pour trouver des essais cliniques sur le cancer soutenus par le NCI qui acceptent des patients. Vous pouvez rechercher des essais en fonction du type de cancer, de l'âge du patient et du lieu où les essais sont effectués. Des informations générales sur les essais cliniques sont également disponibles.

Traitement du neuroblastome à haut risque

Pour plus d'informations sur les traitements répertoriés ci-dessous, consultez la section Présentation des options de traitement.

Le traitement du neuroblastome à haut risque nouvellement diagnostiqué peut inclure les éléments suivants:

• Un schéma des traitements suivants:

• Chimiothérapie combinée.

• Chirurgie.

• Deux cours de chimiothérapie combinée à haute dose suivis d'un sauvetage de cellules souches.

• Radiothérapie.

• Traitement par anticorps monoclonaux (dinutuximab) avec l'interleukine-2 (IL-2), le facteur de stimulation des colonies de granulocytes-macrophages (GM-CSF) et l'isotrétinoïne.

• Un essai clinique de thérapie à l'iode 131-MIBG ou de thérapie ciblée (crizotinib) et d'autres traitements.

• Un essai clinique de thérapie par anticorps monoclonaux (dinutuximab), GM-CSF et chimiothérapie combinée.

Utilisez notre recherche d'essais cliniques pour trouver des essais cliniques sur le cancer soutenus par le NCI qui acceptent des patients. Vous pouvez rechercher des essais en fonction du type de cancer, de l'âge du patient et du lieu où les essais sont effectués. Des informations générales sur les essais cliniques sont également disponibles.

Traitement du neuroblastome de stade 4S

Pour plus d'informations sur les traitements répertoriés ci-dessous, consultez la section Présentation des options de traitement.

Il n'y a pas de traitement standard pour le neuroblastome de stade 4S nouvellement diagnostiqué, mais les options de traitement comprennent les suivantes:

• Observation et soins de soutien pour les enfants qui ont une biologie tumorale favorable et qui ne présentent ni signes ni symptômes.

• Chimiothérapie, pour les enfants présentant des signes ou des symptômes, pour les très jeunes nourrissons ou pour les enfants présentant une biologie tumorale défavorable.

• Radiothérapie pour les enfants atteints de neuroblastome qui s'est propagé au foie.

• Un essai clinique de traitement basé sur la réponse de la tumeur au traitement et la biologie de la tumeur.

Utilisez notre recherche d'essais cliniques pour trouver des essais cliniques sur le cancer soutenus par le NCI qui acceptent des patients. Vous pouvez rechercher des essais en fonction du type de cancer, de l'âge du patient et du lieu où les essais sont effectués. Des informations générales sur les essais cliniques sont également disponibles.

Traitement du neuroblastome récurrent

Pour plus d'informations sur les traitements répertoriés ci-dessous, consultez la section Présentation des options de traitement.

Patients d'abord traités pour un neuroblastome à faible risque

Le traitement du neuroblastome récurrent qui réapparaît dans la région où le cancer s'est formé pour la première fois peut inclure les éléments suivants:

• Chirurgie suivie d'une observation ou d'une chimiothérapie.

• Chimiothérapie qui peut être suivie d'une intervention chirurgicale.

Le traitement du neuroblastome récurrent qui réapparaît dans d'autres parties du corps ou qui n'a pas répondu au traitement peut inclure les éléments suivants:

• Observation.

• Chimiothérapie.

• Chirurgie suivie d'une chimiothérapie.

• Traitement comme pour le neuroblastome à haut risque nouvellement diagnostiqué, pour les enfants de plus d'un an.

Patients d'abord traités pour un neuroblastome à risque intermédiaire

Le traitement du neuroblastome récurrent qui réapparaît dans la région où le cancer s'est formé pour la première fois peut inclure les éléments suivants:

• Chirurgie pouvant être suivie d'une chimiothérapie.

• Radiothérapie pour les enfants dont la maladie s'est aggravée après une chimiothérapie et une chirurgie de second regard.

Le traitement du neuroblastome récurrent qui réapparaît dans d'autres parties du corps peut inclure les éléments suivants:

• Traitement comme pour le neuroblastome à haut risque nouvellement diagnostiqué, pour les enfants de plus d'un an.

Patients d'abord traités pour un neuroblastome à haut risque

Il n'existe pas de traitement standard pour le neuroblastome récidivant chez les patients d'abord traités pour un neuroblastome à haut risque. Le traitement peut inclure les éléments suivants:

• Chimiothérapie.

• Combinaison de chimiothérapie et d'anticorps monoclonaux (dinutuximab).

• Thérapie à l'iode 131-MIBG pour soulager les symptômes et améliorer la qualité de vie. Il peut être administré seul ou en association avec une chimiothérapie.

• Thérapie ciblée par le crizotinib ou d'autres inhibiteurs de l'ALK, pour les patients présentant des modifications du gène ALK.

Puisqu'il n'y a pas de traitement standard, les patients d'abord traités pour un neuroblastome à haut risque peuvent vouloir envisager un essai clinique. Pour plus d'informations sur les essais cliniques, veuillez consulter le site Web du NCI.

Patients atteints de neuroblastome récidivant du SNC

Le traitement du neuroblastome qui récidive (réapparaît) dans le système nerveux central (SNC, cerveau et moelle épinière) peut inclure les éléments suivants:

• Chirurgie pour enlever la tumeur du SNC suivie d'une radiothérapie.

• Un essai clinique d'une nouvelle thérapie.

Traitements à l'étude pour le neuroblastome progressif / récurrent

Certains des traitements étudiés dans les essais cliniques pour le neuroblastome qui récidive (réapparaît) ou progresse (se développe, se propage ou ne répond pas au traitement) comprennent les suivants:

• Chimiothérapie et thérapie ciblée (dinutuximab avec ou sans éflornithine).

• Vérification d'un échantillon de la tumeur du patient pour certains changements génétiques. Le type de thérapie ciblée qui sera administrée au patient dépend du type de changement de gène.

• Thérapie ciblée (AZD1775) et chimiothérapie.

• Traitement ciblé (pembrolizumab ou lorlatinib).

• Immunothérapie (thérapie par cellules CAR T).

• Traitement à l'iode 131-MIBG administré seul ou avec d'autres médicaments anticancéreux.

• Thérapie à l'iode 131-MIBG et thérapie ciblée (dinutuximab).

Utilisez notre recherche d'essais cliniques pour trouver des essais cliniques sur le cancer soutenus par le NCI qui acceptent des patients. Vous pouvez rechercher des essais en fonction du type de cancer, de l'âge du patient et du lieu où les essais sont effectués. Des informations générales sur les essais cliniques sont également disponibles.

Pour en savoir plus sur le neuroblastome

Pour plus d'informations du National Cancer Institute sur le neuroblastome, voir ce qui suit:

• Page d'accueil du neuroblastome

• Dépistage du neuroblastome

• Tomodensitométrie (CT) et cancer

• Médicaments approuvés pour le neuroblastome

• Thérapies ciblées contre le cancer

• Immunothérapie pour traiter le cancer

• Nouvelles approches de la thérapie par neuroblastome (NANT) Exit Disclaimer

Pour plus d'informations sur le cancer infantile et d'autres ressources générales sur le cancer, consultez ce qui suit:

• À propos du cancer

• Cancers infantiles

• Avis de non-responsabilité de CureSearch for Children's Cancer

• Effets tardifs du traitement du cancer de l'enfant

• Adolescents et jeunes adultes atteints de cancer

• Enfants atteints de cancer: un guide pour les parents

• Cancer chez les enfants et les adolescents

• Mise en scène

• Faire face au cancer

• Questions à poser à votre médecin sur le cancer

• Pour les survivants et les soignants

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