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Traitement des syndromes myélodysplasiques (®) - Version patient

Informations générales sur les syndromes myélodysplasiques

POINTS CLÉS

• Les syndromes myélodysplasiques sont un groupe de cancers dans lesquels les cellules sanguines immatures de la moelle osseuse ne mûrissent pas ou ne deviennent pas des cellules sanguines saines.

• Les différents types de syndromes myélodysplasiques sont diagnostiqués en fonction de certaines modifications des cellules sanguines et de la moelle osseuse.

• L'âge et le traitement antérieur par chimiothérapie ou radiothérapie affectent le risque de syndrome myélodysplasique.

• Les signes et symptômes d'un syndrome myélodysplasique comprennent l'essoufflement et une sensation de fatigue.

• Des tests qui examinent le sang et la moelle osseuse sont utilisés pour détecter (trouver) et diagnostiquer les syndromes myélodysplasiques.

• Certains facteurs affectent le pronostic et les options de traitement.

Les syndromes myélodysplasiques sont un groupe de cancers dans lesquels les cellules sanguines immatures de la moelle osseuse ne mûrissent pas ou ne deviennent pas des cellules sanguines saines.

Chez une personne en bonne santé, la moelle osseuse produit des cellules souches sanguines (cellules immatures) qui deviennent des cellules sanguines matures avec le temps.

Anatomie de l'os. L'os est composé d'os compact, d'os spongieux et de moelle osseuse. L'os compact constitue la couche externe de l'os. L'os spongieux se trouve principalement aux extrémités des os et contient de la moelle rouge. La moelle osseuse se trouve au centre de la plupart des os et possède de nombreux vaisseaux sanguins. Il existe deux types de moelle osseuse: rouge et jaune. La moelle rouge contient des cellules souches sanguines qui peuvent devenir des globules rouges, des globules blancs ou des plaquettes. La moelle jaune est constituée principalement de graisse.

Une cellule souche sanguine peut devenir une cellule souche lymphoïde ou une cellule souche myéloïde. Une cellule souche lymphoïde devient un globule blanc. Une cellule souche myéloïde devient l'un des trois types de cellules sanguines matures:

• Globules rouges qui transportent l'oxygène et d'autres substances vers tous les tissus du corps.

• Plaquettes qui forment des caillots sanguins pour arrêter le saignement.

• Des globules blancs qui combattent les infections et les maladies.

Développement des cellules sanguines. Une cellule souche sanguine passe par plusieurs étapes pour devenir un globule rouge, une plaquette ou un globule blanc.

Chez un patient atteint d'un syndrome myélodysplasique, les cellules souches sanguines (cellules immatures) ne deviennent pas des globules rouges matures, des globules blancs ou des plaquettes dans la moelle osseuse. Ces cellules sanguines immatures, appelées blastes, ne fonctionnent pas comme elles le devraient et meurent dans la moelle osseuse ou peu de temps après leur entrée dans le sang. Cela laisse moins de place aux globules blancs sains, aux globules rouges et aux plaquettes pour se former dans la moelle osseuse. Lorsqu'il y a moins de cellules sanguines saines, une infection, une anémie ou des saignements faciles peuvent survenir.

Les différents types de syndromes myélodysplasiques sont diagnostiqués en fonction de certaines modifications des cellules sanguines et de la moelle osseuse.

• Anémie réfractaire: il y a trop peu de globules rouges dans le sang et le patient souffre d'anémie. Le nombre de globules blancs et de plaquettes est normal.

• Anémie réfractaire avec sidéroblastes en anneau: il y a trop peu de globules rouges dans le sang et le patient souffre d'anémie. Les globules rouges contiennent trop de fer à l'intérieur de la cellule. Le nombre de globules blancs et de plaquettes est normal.

• Anémie réfractaire avec excès de blastes: il y a trop peu de globules rouges dans le sang et le patient souffre d'anémie. 5 à 19% des cellules de la moelle osseuse sont des blastes. Il peut également y avoir des modifications des globules blancs et des plaquettes. L'anémie réfractaire avec excès de blastes peut évoluer vers la leucémie myéloïde aiguë (LMA). Voir le résumé du traitement de la leucémie myéloïde aiguë chez l'adulte pour plus d'informations.

• Cytopénie réfractaire avec dysplasie de plusieurs lignées: il y a trop peu d'au moins deux types de globules sanguins (globules rouges, plaquettes ou globules blancs). Moins de 5% des cellules de la moelle osseuse sont des blastes et moins de 1% des cellules du sang sont des blastes. Si les globules rouges sont affectés, ils peuvent avoir du fer supplémentaire. La cytopénie réfractaire peut évoluer vers la leucémie myéloïde aiguë (LMA).

• Cytopénie réfractaire avec dysplasie unilatérale: il y a trop peu d'un type de globule sanguin (globules rouges, plaquettes ou globules blancs). Il y a des changements dans 10% ou plus de deux autres types de cellules sanguines. Moins de 5% des cellules de la moelle osseuse sont des blastes et moins de 1% des cellules du sang sont des blastes.

• Syndrome myélodysplasique inclassable: le nombre de blastes dans la moelle osseuse et le sang est normal et la maladie ne fait pas partie des autres syndromes myélodysplasiques.

• Syndrome myélodysplasique associé à une anomalie chromosomique del (5q) isolée: il y a trop peu de globules rouges dans le sang et le patient souffre d'anémie. Moins de 5% des cellules de la moelle osseuse et du sang sont des blastes. Il y a un changement spécifique dans le chromosome.

• Leucémie myélomonocytaire chronique (CMML): Voir le résumé sur le traitement des néoplasmes myélodysplasiques / myéloprolifératifs pour plus d'informations.

L'âge et le traitement antérieur par chimiothérapie ou radiothérapie affectent le risque de syndrome myélodysplasique.

Tout ce qui augmente votre risque de contracter une maladie est appelé un facteur de risque. Avoir un facteur de risque ne signifie pas que vous contracterez une maladie; ne pas avoir de facteurs de risque ne signifie pas que vous ne contracterez pas de maladie. Discutez avec votre médecin si vous pensez être à risque. Les facteurs de risque des syndromes myélodysplasiques sont les suivants:

• Traitement antérieur par chimiothérapie ou radiothérapie pour le cancer.

• Être exposé à certains produits chimiques, y compris la fumée de tabac, les pesticides, les engrais et les solvants tels que le benzène.

• Être exposé à des métaux lourds, tels que le mercure ou le plomb.

La cause des syndromes myélodysplasiques chez la plupart des patients n'est pas connue.

Les signes et symptômes d'un syndrome myélodysplasique comprennent l'essoufflement et une sensation de fatigue.

Les syndromes myélodysplasiques ne provoquent souvent pas de signes ou de symptômes précoces. Ils peuvent être trouvés lors d'un test sanguin de routine. Les signes et symptômes peuvent être causés par des syndromes myélodysplasiques ou par d'autres conditions. Vérifiez auprès de votre médecin si vous présentez l'un des éléments suivants:

• Essoufflement.

• Faiblesse ou sensation de fatigue.

• Avoir une peau plus claire que d'habitude.

• Ecchymoses ou saignements faciles.

• Pétéchies (taches plates et ponctuelles sous la peau causées par des saignements).

Des tests qui examinent le sang et la moelle osseuse sont utilisés pour détecter (trouver) et diagnostiquer les syndromes myélodysplasiques.

Les tests et procédures suivants peuvent être utilisés:

• Examen physique et antécédents: Un examen du corps pour vérifier les signes généraux de santé, y compris la recherche de signes de maladie, tels que des bosses ou tout autre élément qui semble inhabituel. Un historique des habitudes de santé du patient et des maladies et traitements antérieurs sera également pris.

• Numération formule sanguine complète (CBC) avec différentiel: Une procédure dans laquelle un échantillon de sang est prélevé et vérifié pour ce qui suit:

Le nombre de globules rouges et de plaquettes.

• Le nombre et le type de globules blancs.

• La quantité d'hémoglobine (la protéine qui transporte l'oxygène) dans les globules rouges.

• La partie de l'échantillon de sang constituée de globules rouges.

Numération globulaire complète (CBC). Le sang est collecté en insérant une aiguille dans une veine et en permettant au sang de s'écouler dans un tube. L'échantillon de sang est envoyé au laboratoire et les globules rouges, les globules blancs et les plaquettes sont comptés. Le CBC est utilisé pour tester, diagnostiquer et surveiller de nombreuses conditions différentes.

• Frottis de sang périphérique: Une procédure dans laquelle un échantillon de sang est vérifié pour les changements dans le nombre, le type, la forme et la taille des globules sanguins et pour trop de fer dans les globules rouges.

• Analyse cytogénétique: test de laboratoire dans lequel les chromosomes des cellules d'un échantillon de moelle osseuse ou de sang sont comptés et vérifiés pour tout changement, tel que des chromosomes cassés, manquants, réarrangés ou supplémentaires. Des modifications de certains chromosomes peuvent être un signe de cancer. L'analyse cytogénétique est utilisée pour aider à diagnostiquer le cancer, à planifier un traitement ou à découvrir dans quelle mesure le traitement fonctionne.

• Études de la chimie du sang: procédure dans laquelle un échantillon de sang est vérifié pour mesurer les quantités de certaines substances, telles que la vitamine B12 et le folate, libérées dans le sang par les organes et les tissus du corps. Une quantité inhabituelle (supérieure ou inférieure à la normale) d'une substance peut être un signe de maladie.

• Aspiration et biopsie de la moelle osseuse : retrait de la moelle osseuse, du sang et d'un petit morceau d'os en insérant une aiguille creuse dans la hanche ou le sternum. Un pathologiste examine la moelle osseuse, le sang et les os au microscope pour rechercher des cellules anormales.

Aspiration et biopsie de la moelle osseuse. Une fois qu'une petite zone de peau est engourdie, une aiguille à moelle osseuse est insérée dans l'os de la hanche du patient. Des échantillons de sang, d'os et de moelle osseuse sont prélevés pour examen au microscope.

Les tests suivants peuvent être effectués sur l'échantillon de tissu prélevé:

• Immunocytochimie: un test de laboratoire qui utilise des anticorps pour vérifier certains antigènes (marqueurs) dans un échantillon de moelle osseuse d'un patient. Les anticorps sont généralement liés à une enzyme ou à un colorant fluorescent. Une fois que les anticorps se sont liés à l'antigène dans l'échantillon de cellules du patient, l'enzyme ou le colorant est activé, et l'antigène peut alors être vu au microscope. Ce type de test est utilisé pour aider à diagnostiquer le cancer et à faire la différence entre les syndromes myélodysplasiques, la leucémie et d'autres conditions.

• Immunophénotypage: test de laboratoire qui utilise des anticorps pour identifier les cellules cancéreuses en fonction des types d'antigènes ou de marqueurs à la surface des cellules. Ce test est utilisé pour aider à diagnostiquer des types spécifiques de leucémie et d'autres troubles sanguins.

• Cytométrie en flux: test de laboratoire qui mesure le nombre de cellules dans un échantillon, le pourcentage de cellules vivantes dans un échantillon et certaines caractéristiques des cellules, telles que la taille, la forme et la présence de marqueurs tumoraux (ou autres) sur le surface cellulaire. Les cellules d'un échantillon de sang, de moelle osseuse ou d'un autre tissu d'un patient sont colorées avec un colorant fluorescent, placées dans un fluide, puis passées une à la fois à travers un faisceau de lumière. Les résultats du test sont basés sur la façon dont les cellules qui ont été colorées avec le colorant fluorescent réagissent au faisceau de lumière. Ce test est utilisé pour aider à diagnostiquer et à gérer certains types de cancers, tels que la leucémie et le lymphome.

• FISH (hybridation in situ par fluorescence): test de laboratoire utilisé pour examiner et compter les gènes ou les chromosomes dans les cellules et les tissus. Des morceaux d'ADN contenant des colorants fluorescents sont fabriqués en laboratoire et ajoutés à un échantillon de cellules ou de tissus d'un patient. Lorsque ces morceaux d'ADN teints se fixent à certains gènes ou zones de chromosomes dans l'échantillon, ils s'allument lorsqu'ils sont observés au microscope fluorescent. Le test FISH est utilisé pour aider à diagnostiquer le cancer et à planifier le traitement.

Certains facteurs affectent le pronostic et les options de traitement.

Le pronostic (chance de guérison) et les options de traitement dépendent des éléments suivants:

• Le nombre de cellules blastiques dans la moelle osseuse.

• Si un ou plusieurs types de cellules sanguines sont affectés.

• Si le patient présente des signes ou des symptômes d'anémie, de saignement ou d'infection.

• Si le patient a un risque faible ou élevé de leucémie.

• Certains changements dans les chromosomes.

• Si le syndrome myélodysplasique est survenu après une chimiothérapie ou une radiothérapie pour un cancer.

• L'âge et l'état de santé général du patient.

Aperçu des options de traitement

POINTS CLÉS

• Il existe différents types de traitement pour les patients atteints de syndromes myélodysplasiques.

• Le traitement des syndromes myélodysplasiques comprend les soins de soutien, la pharmacothérapie et la transplantation de cellules souches.

• Trois types de traitement standard sont utilisés:

• Soins de soutien

• Thérapie médicamenteuse

• Chimiothérapie avec greffe de cellules souches

• De nouveaux types de traitement sont actuellement testés dans le cadre d'essais cliniques.

• Le traitement des syndromes myélodysplasiques peut entraîner des effets secondaires.

• Les patients peuvent envisager de participer à un essai clinique.

• Les patients peuvent participer aux essais cliniques avant, pendant ou après le début de leur traitement.

• Des tests de suivi peuvent être nécessaires.

Il existe différents types de traitement pour les patients atteints de syndromes myélodysplasiques.

Différents types de traitement sont disponibles pour les patients atteints de syndromes myélodysplasiques. Certains traitements sont standard (le traitement actuellement utilisé), et certains sont actuellement testés dans des essais cliniques. Un essai clinique de traitement est une étude de recherche destinée à aider à améliorer les traitements actuels ou à obtenir des informations sur de nouveaux traitements pour les patients atteints de cancer. Lorsque les essais cliniques montrent qu'un nouveau traitement est meilleur que le traitement standard, le nouveau traitement peut devenir le traitement standard. Les patients peuvent envisager de participer à un essai clinique. Certains essais cliniques ne sont ouverts qu'aux patients n'ayant pas commencé le traitement.

Le traitement des syndromes myélodysplasiques comprend les soins de soutien, la pharmacothérapie et la transplantation de cellules souches.

Les patients atteints d'un syndrome myélodysplasique présentant des symptômes dus à une faible numération globulaire reçoivent des soins de soutien pour soulager les symptômes et améliorer la qualité de vie. Un traitement médicamenteux peut être utilisé pour ralentir la progression de la maladie. Certains patients peuvent être guéris par un traitement agressif par chimiothérapie suivi d'une greffe de cellules souches à l'aide de cellules souches d'un donneur.

Trois types de traitement standard sont utilisés:

Soins de soutien

Des soins de support sont donnés pour atténuer les problèmes causés par la maladie ou son traitement. Les soins de soutien peuvent inclure les éléments suivants:

• Thérapie transfusionnelle

La thérapie transfusionnelle (transfusion sanguine) est une méthode d'administration de globules rouges, de globules blancs ou de plaquettes pour remplacer les globules sanguins détruits par une maladie ou un traitement. Une transfusion de globules rouges est administrée lorsque le nombre de globules rouges est bas et que des signes ou des symptômes d'anémie, tels qu'un essoufflement ou une sensation de fatigue, apparaissent. Une transfusion de plaquettes est généralement administrée lorsque le patient saigne, subit une intervention susceptible de provoquer un saignement ou lorsque le nombre de plaquettes est très bas.

Les patients qui reçoivent de nombreuses transfusions de cellules sanguines peuvent avoir des lésions tissulaires et organiques causées par l'accumulation de fer supplémentaire. Ces patients peuvent être traités par chélation du fer pour éliminer le fer supplémentaire du sang.

• Agents stimulant l'érythropoïèse

Des agents stimulant l'érythropoïèse (ASE) peuvent être administrés pour augmenter le nombre de globules rouges matures fabriqués par l'organisme et pour atténuer les effets de l'anémie. Parfois, le facteur de stimulation des colonies de granulocytes (G-CSF) est administré avec les ASE pour aider le traitement à mieux fonctionner.

• Thérapie antibiotique

Des antibiotiques peuvent être administrés pour combattre l'infection.

Thérapie médicamenteuse

• Lénalidomide

Les patients atteints d'un syndrome myélodysplasique associé à une anomalie chromosomique del (5q) isolée qui nécessitent de fréquentes transfusions de globules rouges peuvent être traités par la lénalidomide. Le lénalidomide est utilisé pour réduire le besoin de transfusions de globules rouges.

• Thérapie immunosuppressive

La globuline antithymocyte (ATG) agit pour supprimer ou affaiblir le système immunitaire. Il est utilisé pour réduire le besoin de transfusions de globules rouges.

• Azacitidine et décitabine

L'azacitidine et la décitabine sont utilisées pour traiter les syndromes myélodysplasiques en tuant les cellules qui se divisent rapidement. Ils aident également les gènes impliqués dans la croissance cellulaire à fonctionner comme ils le devraient. Le traitement par azacitidine et décitabine peut ralentir la progression des syndromes myélodysplasiques en leucémie myéloïde aiguë.

• Chimiothérapie utilisée dans la leucémie myéloïde aiguë (LMA)

Les patients présentant un syndrome myélodysplasique et un nombre élevé de blastes dans la moelle osseuse présentent un risque élevé de leucémie aiguë. Ils peuvent être traités avec le même schéma de chimiothérapie que celui utilisé chez les patients atteints de leucémie myéloïde aiguë.

Chimiothérapie avec greffe de cellules souches

La chimiothérapie est administrée pour tuer les cellules cancéreuses. Les cellules saines, y compris les cellules hématopoïétiques, sont également détruites par le traitement du cancer. La greffe de cellules souches est un traitement destiné à remplacer les cellules hématopoïétiques. Les cellules souches (cellules sanguines immatures) sont retirées du sang ou de la moelle osseuse du patient ou d'un donneur et sont congelées et conservées. Une fois que le patient a terminé la chimiothérapie, les cellules souches stockées sont décongelées et rendues au patient par perfusion. Ces cellules souches réinjectées se développent (et restaurent) les cellules sanguines du corps.

Ce traitement peut ne pas fonctionner aussi bien chez les patients dont le syndrome myélodysplasique a été causé par un traitement antérieur pour un cancer.

Greffe de cellules souches. (Étape 1): Le sang est prélevé dans une veine du bras du donneur. Le patient ou une autre personne peut être le donneur. Le sang circule dans une machine qui élimine les cellules souches. Ensuite, le sang est renvoyé au donneur par une veine de l'autre bras. (Étape 2): Le patient reçoit une chimiothérapie pour tuer les cellules hématopoïétiques. Le patient peut recevoir une radiothérapie (non représentée). (Étape 3): Le patient reçoit des cellules souches à travers un cathéter placé dans un vaisseau sanguin dans la poitrine.

De nouveaux types de traitement sont actuellement testés dans le cadre d'essais cliniques.

Des informations sur les essais cliniques sont disponibles sur le site Web du NCI.

Le traitement des syndromes myélodysplasiques peut entraîner des effets secondaires.

Pour plus d'informations sur les effets secondaires causés par le traitement du cancer, consultez notre page Effets secondaires.

Les patients peuvent envisager de participer à un essai clinique.

Pour certains patients, participer à un essai clinique peut être le meilleur choix de traitement. Les essais cliniques font partie du processus de recherche sur le cancer. Des essais cliniques sont menés pour savoir si les nouveaux traitements contre le cancer sont sûrs et efficaces ou meilleurs que le traitement standard.

De nombreux traitements standards actuels du cancer sont basés sur des essais cliniques antérieurs. Les patients qui participent à un essai clinique peuvent recevoir le traitement standard ou être parmi les premiers à recevoir un nouveau traitement.

Les patients qui participent à des essais cliniques contribuent également à améliorer la manière dont le cancer sera traité à l'avenir. Même lorsque les essais cliniques n'aboutissent pas à de nouveaux traitements efficaces, ils répondent souvent à des questions importantes et contribuent à faire avancer la recherche.

Les patients peuvent participer aux essais cliniques avant, pendant ou après le début de leur traitement.

Certains essais cliniques n'incluent que des patients qui n'ont pas encore reçu de traitement. D'autres essais testent des traitements pour des patients dont le cancer ne s'est pas amélioré. Il existe également des essais cliniques qui testent de nouvelles façons d'empêcher le cancer de se reproduire (réapparaître) ou de réduire les effets secondaires du traitement du cancer.

Des essais cliniques sont en cours dans de nombreuses régions du pays. Des informations sur les essais cliniques soutenus par le NCI peuvent être trouvées sur la page Web de recherche des essais cliniques du NCI. Les essais cliniques soutenus par d'autres organisations peuvent être trouvés sur le site Web ClinicalTrials.gov.

Des tests de suivi peuvent être nécessaires.

Certains des tests qui ont été effectués pour diagnostiquer le cancer ou pour connaître le stade du cancer peuvent être répétés. Certains tests seront répétés afin de voir dans quelle mesure le traitement fonctionne. Les décisions concernant la poursuite, le changement ou l'arrêt du traitement peuvent être basées sur les résultats de ces tests.

Certains des tests continueront d'être effectués de temps à autre après la fin du traitement. Les résultats de ces tests peuvent montrer si votre état a changé ou si le cancer est réapparu (revenir). Ces tests sont parfois appelés tests de suivi ou contrôles.

Options de traitement pour les syndromes myélodysplasiques

Pour plus d'informations sur les traitements répertoriés ci-dessous, consultez la section Présentation des options de traitement.

Options de traitement standard pour les syndromes myélodysplasiques

Les options de traitement standard pour les syndromes myélodysplasiques comprennent:

• Soins de soutien avec un ou plusieurs des éléments suivants:

• Thérapie transfusionnelle.

• Agents stimulant l'érythropoïèse.

• Thérapie antibiotique.

• Traitements pour ralentir la progression vers la leucémie myéloïde aiguë (LMA):

• Lénalidomide.

• Thérapie immunosuppressive.

• Azacitidine et décitabine.

• Chimiothérapie utilisée dans la leucémie myéloïde aiguë.

• Chimiothérapie avec greffe de cellules souches.

Traitement des néoplasmes myéloïdes liés au traitement

Les patients qui ont été traités par le passé par chimiothérapie ou radiothérapie peuvent développer des néoplasmes myéloïdes liés à cette thérapie. Les options de traitement sont les mêmes que pour les autres syndromes myélodysplasiques.

Utilisez notre recherche d'essais cliniques pour trouver des essais cliniques sur le cancer soutenus par le NCI qui acceptent des patients. Vous pouvez rechercher des essais en fonction du type de cancer, de l'âge du patient et du lieu où les essais sont effectués. Des informations générales sur les essais cliniques sont également disponibles.

Options de traitement pour les syndromes myélodysplasiques récidivants ou réfractaires

Pour plus d'informations sur les traitements répertoriés ci-dessous, consultez la section Présentation des options de traitement.

Il n'existe pas de traitement standard des syndromes myélodysplasiques réfractaires ou récidivants. Les patients dont le cancer ne répond pas au traitement ou est revenu après le traitement peuvent vouloir participer à un essai clinique.

Utilisez notre recherche d'essais cliniques pour trouver des essais cliniques sur le cancer soutenus par le NCI qui acceptent des patients. Vous pouvez rechercher des essais en fonction du type de cancer, de l'âge du patient et du lieu où les essais sont effectués. Des informations générales sur les essais cliniques sont également disponibles.

Pour en savoir plus sur les syndromes myélodysplasiques

Pour plus d'informations du National Cancer Institute sur les syndromes myélodysplasiques, voir ce qui suit:

• Greffes de cellules souches sanguines

Pour obtenir des informations générales sur le cancer et d'autres ressources du National Cancer Institute, voir ce qui suit:

• À propos du cancer

• Mise en scène

• La chimiothérapie et vous: le soutien aux personnes atteintes de cancer

• La radiothérapie et vous: le soutien aux personnes atteintes de cancer

• Faire face au cancer

• Questions à poser à votre médecin sur le cancer

• Pour les survivants et les soignants

• À propos de ce résumé