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Traitement de la leucémie myéloïde aiguë / autres tumeurs myéloïdes aiguës chez l'enfant (®) - Version pour les patients

Informations générales sur la leucémie myéloïde aiguë et les autres tumeurs malignes myéloïdes chez l'enfant

POINTS CLÉS

• La leucémie myéloïde aiguë (LMA) infantile est un type de cancer dans lequel la moelle osseuse produit un grand nombre de cellules sanguines anormales.

• La leucémie et d'autres maladies du sang et de la moelle osseuse peuvent affecter les globules rouges, les globules blancs et les plaquettes.

• D'autres maladies myéloïdes peuvent affecter le sang et la moelle osseuse.

• Myélopoïèse anormale transitoire (TAM)

• Leucémie aiguë promyélocytaire (APL)

• Leucémie myélomonocytaire juvénile (JMML)

• Leucémie myéloïde chronique (LMC)

• Syndromes myélodysplasiques (SMD)

• La LMA ou le SMD peuvent survenir après un traitement par certains médicaments chimiothérapeutiques et / ou une radiothérapie.

• Les facteurs de risque de la LMA, de la LPA, du JMML, de la LMC et du SMD chez l'enfant sont similaires.

• Les signes et symptômes de la LMA, de la LPA, de la JMML, de la LMC ou du SMD chez l'enfant comprennent la fièvre, une sensation de fatigue et des saignements ou des ecchymoses faciles.

• Les tests qui examinent le sang et la moelle osseuse sont utilisés pour détecter (trouver) et diagnostiquer la LMA, la TAM, l'APL, la JMML, la LMC et le SMD chez l'enfant.

• Certains facteurs affectent le pronostic (chance de guérison) et les options de traitement.

La leucémie myéloïde aiguë (LMA) infantile est un type de cancer dans lequel la moelle osseuse produit un grand nombre de cellules sanguines anormales.

La leucémie myéloïde aiguë (LMA) infantile est un cancer du sang et de la moelle osseuse. La LMA est également appelée leucémie myéloïde aiguë, leucémie myéloblastique aiguë, leucémie granulocytaire aiguë et leucémie aiguë non lymphocytaire. Les cancers aigus s'aggravent généralement rapidement s'ils ne sont pas traités. Les cancers chroniques s'aggravent généralement lentement.

Anatomie de l'os. L'os est composé d'os compact, d'os spongieux et de moelle osseuse. L'os compact constitue la couche externe de l'os. L'os spongieux se trouve principalement aux extrémités des os et contient de la moelle rouge. La moelle osseuse se trouve au centre de la plupart des os et possède de nombreux vaisseaux sanguins. Il existe deux types de moelle osseuse: rouge et jaune. La moelle rouge contient des cellules souches sanguines qui peuvent devenir des globules rouges, des globules blancs ou des plaquettes. La moelle jaune est constituée principalement de graisse.

La leucémie et d'autres maladies du sang et de la moelle osseuse peuvent affecter les globules rouges, les globules blancs et les plaquettes.

Normalement, la moelle osseuse produit des cellules souches sanguines (cellules immatures) qui deviennent des cellules sanguines matures avec le temps. Une cellule souche sanguine peut devenir une cellule souche myéloïde ou une cellule souche lymphoïde. Une cellule souche lymphoïde devient un globule blanc.

Une cellule souche myéloïde devient l'un des trois types de cellules sanguines matures:

• Globules rouges qui transportent l'oxygène et d'autres substances vers tous les tissus du corps.

• Des globules blancs qui combattent les infections et les maladies.

• Plaquettes qui forment des caillots sanguins pour arrêter le saignement.

Développement des cellules sanguines. Une cellule souche sanguine passe par plusieurs étapes pour devenir un globule rouge, une plaquette ou un globule blanc.

Dans la LMA, les cellules souches myéloïdes deviennent généralement un type de globule blanc immature appelé myéloblastes (ou blastes myéloïdes). Les myéloblastes, ou cellules leucémiques, dans la LMA sont anormaux et ne deviennent pas des globules blancs sains. Les cellules leucémiques peuvent s'accumuler dans le sang et la moelle osseuse, de sorte qu'il y a moins de place pour les globules blancs, les globules rouges et les plaquettes sains. Lorsque cela se produit, une infection, une anémie ou des saignements faciles peuvent survenir.

Les cellules leucémiques peuvent se propager hors du sang vers d'autres parties du corps, y compris le système nerveux central (cerveau et moelle épinière), la peau et les gencives. Parfois, les cellules leucémiques forment une tumeur solide appelée sarcome granulocytaire ou chlorome.

D'autres maladies myéloïdes peuvent affecter le sang et la moelle osseuse.

Myélopoïèse anormale transitoire (TAM)

La TAM est un trouble de la moelle osseuse qui peut se développer chez les nouveau-nés atteints du syndrome de Down. Elle disparaît généralement d'elle-même dans les 3 premiers mois de la vie. Les nourrissons qui ont TAM ont un risque accru de développer une AML avant l'âge de 3 ans. La TAM est également appelée trouble myéloprolifératif transitoire ou leucémie transitoire.

Leucémie aiguë promyélocytaire (APL)

APL est un sous-type d'AML. Dans l'APL, certains gènes du chromosome 15 changent de place avec certains gènes sur le chromosome 17 et un gène anormal appelé PML-RARA est fabriqué. Le gène PML-RARA envoie un message qui empêche les promyélocytes (un type de globule blanc) de mûrir. Les promyélocytes (cellules leucémiques) peuvent s'accumuler dans le sang et la moelle osseuse, de sorte qu'il y a moins de place pour les globules blancs, les globules rouges et les plaquettes sains. Des problèmes de saignement sévère et de caillots sanguins peuvent également survenir. Il s'agit d'un problème de santé grave qui nécessite un traitement le plus rapidement possible.

Leucémie myélomonocytaire juvénile (JMML)

JMML est un cancer infantile rare qui est le plus fréquent chez les enfants vers l'âge de 2 ans et est plus fréquent chez les garçons. Dans le JMML, trop de cellules souches myéloïdes deviennent des myélocytes et des monocytes (deux types de globules blancs). Certaines de ces cellules souches sanguines myéloïdes ne deviennent jamais des globules blancs matures. Ces cellules immatures, appelées blastes, sont incapables de faire leur travail habituel. Au fil du temps, les myélocytes, les monocytes et les blastes évincent les globules rouges et les plaquettes dans la moelle osseuse. Lorsque cela se produit, une infection, une anémie ou des saignements faciles peuvent survenir.

Leucémie myéloïde chronique (LMC)

La LMC débute souvent dans une cellule sanguine myéloïde précoce lorsqu'un certain changement de gène se produit. Une section de gènes, qui comprend le gène ABL, sur le chromosome 9 change de place avec une section de gènes sur le chromosome 22, qui a le gène BCR. Cela produit un chromosome 22 très court (appelé chromosome Philadelphie) et un chromosome très long 9. Un gène BCR-ABL anormal est formé sur le chromosome 22. Le gène BCR-ABL indique aux cellules sanguines de produire trop d'une protéine appelée tyrosine. kinase. La tyrosine kinase provoque la production d'un trop grand nombre de globules blancs (cellules leucémiques) dans la moelle osseuse. Les cellules leucémiques peuvent s'accumuler dans le sang et la moelle osseuse, de sorte qu'il y a moins de place pour les globules blancs, les globules rouges et les plaquettes sains. Lorsque cela se produit, une infection, une anémie ou des saignements faciles peuvent survenir. La LMC est rare chez les enfants.

Chromosome de Philadelphie. Un morceau de chromosome 9 et un morceau de chromosome 22 se détachent et s'échangent. Le gène BCR-ABL est formé sur le chromosome 22 où le morceau de chromosome 9 se fixe. Le chromosome 22 modifié est appelé chromosome Philadelphie.

Syndromes myélodysplasiques (SMD)

Le SMD survient moins souvent chez les enfants que chez les adultes. Dans le SMD, la moelle osseuse produit trop peu de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes. Ces cellules sanguines peuvent ne pas mûrir et entrer dans le sang. Le type de SMD dépend du type de cellule sanguine affectée.

Le traitement du SMD dépend de la faiblesse du nombre de globules rouges, de globules blancs ou de plaquettes. Au fil du temps, MDS peut devenir AML.

Ce résumé porte sur la LMA infantile, la TAM, la LPA infantile, la JMML, la LMC infantile et la SMD infantile. Voir le résumé du traitement de la leucémie lymphoblastique aiguë infantile pour plus d'informations sur le traitement de la leucémie lymphoblastique aiguë infantile.

La LMA ou le SMD peuvent survenir après un traitement par certains médicaments chimiothérapeutiques et / ou une radiothérapie.

Le traitement du cancer avec certains médicaments chimiothérapeutiques et / ou la radiothérapie peut entraîner une LAM (t-AML) ou un SMD lié au traitement (t-MDS). Le risque de ces maladies myéloïdes liées au traitement dépend de la dose totale des agents chimiothérapeutiques utilisés et de la dose de rayonnement et du domaine de traitement. Certains patients présentent également un risque héréditaire de t-AML et de t-MDS. Ces maladies liées au traitement surviennent généralement dans les 7 ans suivant le traitement, mais sont rares chez les enfants.

Les facteurs de risque de la LMA, de la LPA, du JMML, de la LMC et du SMD chez l'enfant sont similaires.

Tout ce qui augmente votre risque de contracter une maladie est appelé un facteur de risque. Avoir un facteur de risque ne signifie pas que vous aurez un cancer; ne pas avoir de facteurs de risque ne signifie pas que vous n'aurez pas de cancer. Discutez avec le médecin de votre enfant si vous pensez que votre enfant pourrait être à risque. Ces facteurs et d'autres peuvent augmenter le risque de LMA, APL, JMML, LMC et SMD chez l'enfant:

• Avoir un frère ou une sœur, en particulier un jumeau, atteint de leucémie.

• Être hispanique.

• Être exposé à la fumée de cigarette ou à l'alcool avant la naissance.

• Avoir des antécédents personnels d'anémie aplasique.

• Avoir des antécédents personnels ou familiaux de MDS.

• Avoir des antécédents familiaux de LMA.

• Traitement antérieur par chimiothérapie ou radiothérapie.

• Être exposé à des rayonnements ionisants ou à des produits chimiques tels que le benzène.

• Avoir certains syndromes ou troubles héréditaires, tels que:

• Le syndrome de Down.

• Anémie aplastique.

• Anémie de Fanconi.

• Neurofibromatose de type 1.

• Syndrome de Noonan.

• Syndrome de Shwachman-Diamond.

• Syndrome de Li-Fraumeni.

Les signes et symptômes de la LMA, de la LPA, de la JMML, de la LMC ou du SMD chez l'enfant comprennent la fièvre, une sensation de fatigue et des saignements ou des ecchymoses faciles.

Ces signes et symptômes, ainsi que d'autres, peuvent être causés par la LMA infantile, l'APL, le JMML, la LMC ou le MDS ou par d'autres conditions. Vérifiez auprès d'un médecin si votre enfant présente l'un des éléments suivants:

• Fièvre avec ou sans infection.

• Sueurs nocturnes.

• Essoufflement.

• Faiblesse ou sensation de fatigue.

• Ecchymoses ou saignements faciles.

• Pétéchies (taches plates et ponctuelles sous la peau causées par des saignements).

• Douleur dans les os ou les articulations.

• Douleur ou sensation de satiété sous les côtes.

• Grumeaux indolores dans le cou, les aisselles, l'estomac, l'aine ou d'autres parties du corps. Dans la LMA infantile, ces bosses, appelées leucémie

• cutis, peut être bleu ou violet.

• Des bosses indolores qui sont parfois autour des yeux. Ces bosses, appelées chloromes, sont parfois observées dans la LMA infantile et peuvent être bleu-vert.

• Une éruption cutanée ressemblant à de l'eczéma.

Les signes et symptômes de TAM peuvent inclure ce qui suit:

• Gonflement sur tout le corps.

• Essoufflement.

• Difficulté à respirer.

• Faiblesse ou sensation de fatigue.

• Saigne beaucoup, même d'une petite coupure.

• Pétéchies (taches plates et ponctuelles sous la peau causées par des saignements).

• Douleur sous les côtes.

• Démangeaison de la peau.

• Jaunisse (jaunissement de la peau et du blanc des yeux).

• Maux de tête, troubles de la vue et confusion.

Parfois, la TAM ne provoque aucun symptôme et est diagnostiquée après un test sanguin de routine.

Les tests qui examinent le sang et la moelle osseuse sont utilisés pour détecter (trouver) et diagnostiquer la LMA, la TAM, l'APL, la JMML, la LMC et le SMD chez l'enfant. Les tests et procédures suivants peuvent être utilisés:

• Examen physique et antécédents: Un examen du corps pour vérifier les signes généraux de santé, y compris la recherche de signes de maladie, tels que des bosses ou tout autre élément qui semble inhabituel. Un historique des habitudes de santé du patient et des maladies et traitements antérieurs sera également pris.
• Numération formule sanguine complète (CBC) avec différentiel: Une procédure dans laquelle un échantillon de sang est prélevé et vérifié pour ce qui suit:

• Le nombre de globules rouges et de plaquettes.

• Le nombre et le type de globules blancs.

• La quantité d'hémoglobine (la protéine qui transporte l'oxygène) dans les globules rouges.

• La partie de l'échantillon de sang constituée de globules rouges.

Numération globulaire complète (CBC). Le sang est collecté en insérant une aiguille dans une veine et en permettant au sang de s'écouler dans un tube. L'échantillon de sang est envoyé au laboratoire et les globules rouges, les globules blancs et les plaquettes sont comptés. Le CBC est utilisé pour tester, diagnostiquer et surveiller de nombreuses conditions différentes.

Études de la chimie du sang: procédure dans laquelle un échantillon de sang est vérifié pour mesurer les quantités de certaines substances libérées dans le sang par les organes et les tissus du corps. Une quantité inhabituelle (supérieure ou inférieure à la normale) d'une substance peut être un signe de maladie.

• Radiographie thoracique: Une radiographie des organes et des os à l'intérieur de la poitrine. Une radiographie est un type de faisceau d'énergie qui peut traverser le corps et se filmer, créant une image des zones à l'intérieur du corps.

• Biopsie: Élimination de cellules ou de tissus afin qu'ils puissent être visualisés au microscope par un pathologiste pour vérifier les signes de cancer. Les biopsies qui peuvent être effectuées comprennent les suivantes:

• Aspiration et biopsie de la moelle osseuse : retrait de la moelle osseuse, du sang et d'un petit morceau d'os en insérant une aiguille creuse dans la hanche ou le sternum.

Aspiration et biopsie de la moelle osseuse. Une fois qu'une petite zone de peau est engourdie, une aiguille à moelle osseuse est insérée dans l'os de la hanche de l'enfant. Des échantillons de sang, d'os et de moelle osseuse sont prélevés pour examen au microscope.

• Biopsie tumorale: Une biopsie d'un chlorome peut être effectuée.

• Biopsie ganglionnaire: l'ablation de tout ou partie d'un ganglion lymphatique.

• Immunophénotypage: test de laboratoire qui utilise des anticorps pour identifier les cellules cancéreuses en fonction des types d'antigènes ou de marqueurs à la surface des cellules. Ce test est utilisé pour aider à diagnostiquer des types spécifiques de leucémie.

• Analyse cytogénétique: test de laboratoire dans lequel les chromosomes des cellules d'un échantillon de sang ou de moelle osseuse sont comptés et vérifiés pour tout changement, tel que des chromosomes cassés, manquants, réarrangés ou supplémentaires. Des modifications de certains chromosomes peuvent être un signe de cancer. L'analyse cytogénétique est utilisée pour aider à diagnostiquer le cancer, à planifier un traitement ou à découvrir dans quelle mesure le traitement fonctionne.

Le test suivant est un type d'analyse cytogénétique:

• FISH (hybridation in situ par fluorescence): test de laboratoire utilisé pour examiner et compter les gènes ou les chromosomes dans les cellules et les tissus. Des morceaux d'ADN contenant des colorants fluorescents sont fabriqués en laboratoire et ajoutés à un échantillon de cellules ou de tissus d'un patient. Lorsque ces morceaux d'ADN teints se fixent à certains gènes ou zones de chromosomes dans l'échantillon, ils s'allument lorsqu'ils sont observés au microscope fluorescent. Le test FISH est utilisé pour aider à diagnostiquer le cancer et à planifier le traitement.

• Test moléculaire: test de laboratoire pour vérifier certains gènes, protéines ou autres molécules dans un échantillon de sang ou de moelle osseuse. Les tests moléculaires vérifient également certains changements dans un gène ou un chromosome qui peuvent causer ou affecter le risque de développer une LMA. Un test moléculaire peut être utilisé pour aider à planifier le traitement, à découvrir dans quelle mesure le traitement fonctionne ou à faire un pronostic.

• Ponction lombaire: procédure utilisée pour prélever un échantillon de liquide céphalo-rachidien (LCR) de la colonne vertébrale. Cela se fait en plaçant une aiguille entre deux os de la colonne vertébrale et dans le LCR autour de la moelle épinière et en prélevant un échantillon du liquide. L'échantillon de LCR est vérifié au microscope pour détecter les signes de propagation des cellules leucémiques au cerveau et à la moelle épinière. Cette procédure est également appelée LP ou ponction lombaire.

Ponction lombaire. Un patient se trouve dans une position recourbée sur une table. Une fois qu'une petite zone du bas du dos est engourdie, une aiguille vertébrale (une aiguille longue et fine) est insérée dans la partie inférieure de la colonne vertébrale pour éliminer le liquide céphalo-rachidien (LCR, représenté en bleu). Le fluide peut être envoyé à un laboratoire pour être testé.

Certains facteurs affectent le pronostic (chance de guérison) et les options de traitement.

Le pronostic (chance de guérison) et les options de traitement pour la LMA infantile dépendent des éléments suivants:

• L'âge de l'enfant au moment où le cancer est diagnostiqué.

• La race ou le groupe ethnique de l'enfant.

• Si l'enfant est en surpoids important.

• Nombre de globules blancs dans le sang au moment du diagnostic.

• Si la LMA s'est produite après un traitement anticancéreux antérieur.

• Le sous-type de AML.

• S'il y a certains changements chromosomiques ou géniques dans les cellules leucémiques.

• Si l'enfant a le syndrome de Down. La plupart des enfants atteints de LMA et du syndrome de Down peuvent être guéris de leur leucémie.

• Si la leucémie est dans le système nerveux central (cerveau et moelle épinière).

• La rapidité avec laquelle la leucémie répond au traitement.

• Si la LMA est nouvellement diagnostiquée (non traitée) ou est réapparue après le traitement.

• Le temps écoulé depuis la fin du traitement, pour la LMA qui a récidivé.

Le pronostic de la LPA infantile dépend de ce qui suit:

• Nombre de globules blancs dans le sang au moment du diagnostic.

• S'il y a certains changements chromosomiques ou géniques dans les cellules leucémiques.

• Si la LPA est nouvellement diagnostiquée (non traitée) ou a récidivé après le traitement.

Le pronostic et les options de traitement pour JMML dépendent des éléments suivants:

• L'âge de l'enfant au moment où le cancer est diagnostiqué.

• Le type de gène affecté et le nombre de gènes qui ont des changements.

• Combien de monocytes (un type de globule blanc) sont dans le sang.

• Combien d'hémoglobine est dans le sang.

• Si le JMML est nouvellement diagnostiqué (non traité) ou est réapparu après le traitement.

Le pronostic et les options de traitement pour la LMC infantile dépendent des éléments suivants:

• Depuis combien de temps le patient a-t-il été diagnostiqué?

• Combien de cellules blastiques sont présentes dans le sang.

• Si et dans quelle mesure les cellules blastiques disparaissent du sang et de la moelle osseuse après le début du traitement.

• Si la LMC est nouvellement diagnostiquée (non traitée) ou a récidivé après le traitement.

Le pronostic et les options de traitement pour le SMD dépendent des éléments suivants:

• Si le SMD a été causé par un traitement anticancéreux antérieur.

• Le nombre de globules rouges, de globules blancs ou de plaquettes est bas.

• Si le SMD est nouvellement diagnostiqué (non traité) ou est réapparu après le traitement.

Stades de la leucémie myéloïde aiguë et d'autres tumeurs malignes myéloïdes chez l'enfant

POINTS CLÉS

• Une fois que la leucémie myéloïde aiguë (LMA) infantile a été diagnostiquée, des tests sont effectués pour déterminer si le cancer s'est propagé à d'autres parties du corps.

• Il n'y a pas de système de stadification standard pour la LMA infantile, la leucémie promyélocytaire aiguë de l'enfant (LAP), la leucémie myélomonocytaire juvénile (JMML), la leucémie myéloïde chronique de l'enfant (LMC) ou les syndromes myélodysplasiques (SMD).

• La LMA infantile récurrente est revenue après avoir été traitée.

Une fois que la leucémie myéloïde aiguë (LMA) infantile a été diagnostiquée, des tests sont effectués pour déterminer si le cancer s'est propagé à d'autres parties du corps.

Les tests et procédures suivants peuvent être utilisés pour déterminer si la leucémie s'est propagée du sang à d'autres parties du corps:

• Ponction lombaire: procédure utilisée pour prélever un échantillon de liquide céphalo-rachidien (LCR) de la colonne vertébrale. Cela se fait en plaçant une aiguille entre deux os de la colonne vertébrale et dans le LCR autour de la moelle épinière et en prélevant un échantillon du liquide. L'échantillon de LCR est vérifié au microscope pour détecter les signes de propagation des cellules leucémiques au cerveau et à la moelle épinière. Cette procédure est également appelée LP ou ponction lombaire.

• Biopsie des testicules, des ovaires ou de la peau: élimination de cellules ou de tissus des testicules, des ovaires ou de la peau afin qu'ils puissent être examinés au microscope pour rechercher des signes de cancer. Cela n'est fait que si quelque chose d'inhabituel au niveau des testicules, des ovaires ou de la peau est découvert lors de l'examen physique.

Il n'y a pas de système de stadification standard pour la LMA infantile, la leucémie promyélocytaire aiguë de l'enfant (LAP), la leucémie myélomonocytaire juvénile (JMML), la leucémie myéloïde chronique de l'enfant (LMC) ou les syndromes myélodysplasiques (SMD).

L'étendue ou la propagation du cancer est généralement décrite comme des stades. Au lieu de stades, le traitement de la LMA infantile, de la LPA infantile, du JMML, de la LMC infantile et du SMD est basé sur un ou plusieurs des éléments suivants:

• Le type de maladie ou le sous-type de LAM.

• Si la leucémie s'est propagée en dehors du sang et de la moelle osseuse.

• Si la maladie est nouvellement diagnostiquée, en rémission ou récurrente.

LAM infantile nouvellement diagnostiquée

La LMA infantile nouvellement diagnostiquée n'a pas été traitée, sauf pour soulager les signes et symptômes tels que fièvre, saignements ou douleur, et l'un des symptômes suivants est détecté:

• Plus de 20% des cellules de la moelle osseuse sont des blastes (cellules leucémiques).

ou

• Moins de 20% des cellules de la moelle osseuse sont des blastes et il y a un certain changement dans le chromosome.

AML infantile en rémission

Dans la LMA infantile en rémission, la maladie a été traitée et les éléments suivants sont trouvés:

• La formule sanguine complète est presque normale.

• Moins de 5% des cellules de la moelle osseuse sont des blastes (cellules leucémiques).

• Il n'y a aucun signe ou symptôme de leucémie dans le cerveau, la moelle épinière ou d'autres parties du corps.

La LMA infantile récurrente est revenue après avoir été traitée.

Dans la LMA infantile récurrente, le cancer peut réapparaître dans le sang et la moelle osseuse ou dans d'autres parties du corps, comme le système nerveux central (cerveau et moelle épinière).

Dans la LMA infantile réfractaire, le cancer ne répond pas au traitement.

Aperçu des options de traitement

POINTS CLÉS

• Il existe différents types de traitement pour les enfants atteints de LMA, TAM, APL, JMML, CML et MDS.

• Le traitement est planifié par une équipe de prestataires de soins de santé experts dans le traitement de la leucémie infantile et d'autres maladies du sang.

• Le traitement de la leucémie myéloïde aiguë infantile peut entraîner des effets secondaires.

• Le traitement de la LMA infantile comporte généralement deux phases.

• Sept types de traitement standard sont utilisés pour la LMA infantile, la TAM, la LPA infantile, la JMML, la LMC infantile et le SMD.

• Chimiothérapie

• Radiothérapie

• Greffe de cellules souches

• Thérapie ciblée

• Autre pharmacothérapie

• Attente vigilante

• Soins de soutien

• De nouveaux types de traitement sont actuellement testés dans le cadre d'essais cliniques.

• Immunothérapie

• Les patients peuvent envisager de participer à un essai clinique.

• Les patients peuvent participer à des essais cliniques avant, pendant ou après le début de leur traitement anticancéreux.

• Des tests de suivi peuvent être nécessaires.

Il existe différents types de traitement pour les enfants atteints de LMA, TAM, APL, JMML, CML et MDS.

Différents types de traitement sont disponibles pour les enfants atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA), de myélopoïèse anormale transitoire (TAM), de leucémie aiguë promyélocytaire (LAP), de leucémie myélomonocytaire juvénile (LMMC), de leucémie myéloïde chronique (LMC) et de syndromes myélodysplasiques (SMD) . Certains traitements sont standard (le traitement actuellement utilisé), et certains sont actuellement testés dans des essais cliniques. Un essai clinique de traitement est une étude de recherche destinée à aider à améliorer les traitements actuels ou à obtenir des informations sur de nouveaux traitements pour les patients atteints de cancer. Lorsque les essais cliniques montrent qu'un nouveau traitement est meilleur que le traitement standard, le nouveau traitement peut devenir le traitement standard.

La LMA et les autres troubles myéloïdes étant rares chez les enfants, la participation à un essai clinique doit être envisagée. Certains essais cliniques ne sont ouverts qu'aux patients n'ayant pas encore commencé le traitement.

Le traitement est planifié par une équipe de prestataires de soins de santé experts dans le traitement de la leucémie infantile et d'autres maladies du sang.

Le traitement sera supervisé par un oncologue pédiatrique, un médecin spécialisé dans le traitement des enfants atteints de cancer. L'oncologue pédiatrique travaille avec d'autres professionnels de la santé qui sont des experts dans le traitement des enfants atteints de leucémie et qui se spécialisent dans certains domaines de la médecine. Ceux-ci peuvent inclure les spécialistes suivants:

• Pédiatre.

• Hématologue.

• Oncologue médical.

• Chirurgien pédiatrique.

• Radio-oncologue.

• Neurologue.

• Neuropathologiste.

• Neuroradiologue.

• Infirmière spécialiste en pédiatrie.

• Travailleur social.

• Spécialiste en réadaptation.

• Psychologue.

Le traitement de la leucémie myéloïde aiguë infantile peut entraîner des effets secondaires.

Pour plus d'informations sur les effets secondaires qui commencent pendant le traitement du cancer, consultez notre page Effets secondaires.

Des examens de suivi réguliers sont très importants. Les effets secondaires du traitement contre le cancer qui commencent après le traitement et se poursuivent pendant des mois ou des années sont appelés effets tardifs. Les effets tardifs du traitement du cancer peuvent inclure les suivants:

• Problèmes physiques.

• Changements d'humeur, de sentiments, de pensée, d'apprentissage ou de mémoire.

• Second cancers (nouveaux types de cancer).

Certains effets tardifs peuvent être traités ou contrôlés. Il est important que les parents d'enfants traités pour la LMA ou d'autres maladies du sang discutent avec les médecins de leur enfant des effets que le traitement du cancer peut avoir sur leur enfant. (Voir le résumé sur les effets tardifs du traitement du cancer de l'enfant pour plus d'informations).

Le traitement de la LMA infantile comporte généralement deux phases.

Le traitement de la LMA infantile se fait par phases:

• Thérapie d'induction: c'est la première phase du traitement. Le but est de tuer les cellules leucémiques dans le sang et la moelle osseuse. Cela met la leucémie en rémission.

• Thérapie de consolidation / intensification: Il s'agit de la deuxième phase du traitement. Il commence une fois que la leucémie est en rémission. Le but de la thérapie est de tuer toutes les cellules leucémiques restantes qui se cachent et qui peuvent ne pas être actives, mais qui pourraient commencer à repousser et provoquer une rechute.

Un traitement appelé traitement prophylactique du système nerveux central (SNC) peut être administré pendant la phase d'induction du traitement. Étant donné que les doses standard de chimiothérapie peuvent ne pas atteindre les cellules leucémiques du SNC (cerveau et moelle épinière), les cellules leucémiques sont capables de se cacher dans le SNC. La chimiothérapie intrathécale est capable d'atteindre les cellules leucémiques du SNC. Il est administré pour tuer les cellules leucémiques et réduire le risque de récidive de la leucémie (réapparition).

Sept types de traitement standard sont utilisés pour la LMA infantile, la TAM, la LPA infantile, la JMML, la LMC infantile et le SMD.

Chimiothérapie

La chimiothérapie est un traitement anticancéreux qui utilise des médicaments pour arrêter la croissance des cellules cancéreuses, soit en tuant les cellules, soit en les empêchant de se diviser. Lorsque la chimiothérapie est administrée par voie orale ou injectée dans une veine ou un muscle, les médicaments pénètrent dans la circulation sanguine et peuvent atteindre les cellules cancéreuses dans tout le corps (chimiothérapie systémique). Lorsque la chimiothérapie est placée directement dans le liquide céphalo-rachidien (chimiothérapie intrathécale), un organe ou une cavité corporelle telle que l'abdomen, les médicaments affectent principalement les cellules cancéreuses dans ces zones (chimiothérapie régionale). La chimiothérapie combinée est un traitement utilisant plus d'un médicament de chimiothérapie.

La manière dont la chimiothérapie est administrée dépend du type de cancer traité. Dans la LMA, une chimiothérapie administrée par voie orale, veineuse ou dans le liquide céphalo-rachidien est utilisée.

Dans la LMA, les cellules leucémiques peuvent se propager au cerveau et / ou à la moelle épinière. La chimiothérapie administrée par voie orale ou veineuse pour traiter la LMA peut ne pas traverser la barrière hémato-encéphalique pour pénétrer dans le liquide qui entoure le cerveau et la moelle épinière. Au lieu de cela, la chimiothérapie est injectée dans l'espace rempli de liquide pour tuer les cellules leucémiques qui peuvent s'y être propagées (chimiothérapie intrathécale).

Chimiothérapie intrathécale. Les médicaments anticancéreux sont injectés dans l'espace intrathécal, qui est l'espace qui contient le liquide céphalo-rachidien (LCR, représenté en bleu). Il existe deux manières différentes de procéder. Une façon, illustrée dans la partie supérieure de la figure, consiste à injecter les médicaments dans un réservoir Ommaya (un récipient en forme de dôme qui est placé sous le cuir chevelu pendant la chirurgie; il contient les médicaments lorsqu'ils s'écoulent à travers un petit tube dans le cerveau. ). L'autre façon, illustrée dans la partie inférieure de la figure, consiste à injecter les médicaments directement dans le LCR dans la partie inférieure de la colonne vertébrale, après qu'une petite zone du bas du dos est engourdie.

Voir Médicaments approuvés pour la leucémie myéloïde aiguë pour plus d'informations.

Radiothérapie

La radiothérapie est un traitement du cancer qui utilise des rayons X à haute énergie ou d'autres types de rayonnement pour tuer les cellules cancéreuses ou les empêcher de croître. Il y a deux types de radiothérapie:

• La radiothérapie externe utilise une machine à l'extérieur du corps pour envoyer des radiations vers le cancer.

• La radiothérapie interne utilise une substance radioactive scellée dans des aiguilles, des graines, des fils ou des cathéters placés directement dans ou à proximité du cancer.

La façon dont la radiothérapie est administrée dépend du type de cancer traité. Dans la LMA infantile, la radiothérapie externe peut être utilisée pour traiter un chlorome qui ne répond pas à la chimiothérapie.

Greffe de cellules souches

La chimiothérapie est administrée pour tuer les cellules cancéreuses ou d'autres cellules sanguines anormales. Les cellules saines, y compris les cellules hématopoïétiques, sont également détruites par le traitement du cancer. La greffe de cellules souches est un traitement destiné à remplacer les cellules hématopoïétiques. Les cellules souches (cellules sanguines immatures) sont retirées du sang ou de la moelle osseuse du patient ou d'un donneur et sont congelées et conservées. Une fois que le patient a terminé la chimiothérapie, les cellules souches stockées sont décongelées et rendues au patient par perfusion. Ces cellules souches réinfusées se développent (et restaurent) les cellules sanguines du corps.

Greffe de cellules souches. (Étape 1): Le sang est prélevé dans une veine du bras du donneur. Le patient ou une autre personne peut être le donneur. Le sang circule dans une machine qui élimine les cellules souches. Ensuite, le sang est renvoyé au donneur par une veine de l'autre bras. (Étape 2): Le patient reçoit une chimiothérapie pour tuer les cellules hématopoïétiques. Le patient peut recevoir une radiothérapie (non représentée). (Étape 3): Le patient reçoit des cellules souches à travers un cathéter placé dans un vaisseau sanguin dans la poitrine.

Thérapie ciblée

La thérapie ciblée est un type de traitement qui utilise des médicaments ou d'autres substances pour identifier et attaquer des cellules cancéreuses spécifiques sans nuire aux cellules normales. Les types de thérapie ciblée sont les suivants:

• Thérapie par inhibiteur de la tyrosine kinase: la thérapie par inhibiteur de la tyrosine kinase (TKI) bloque les signaux nécessaires à la croissance des tumeurs. Les ITK bloquent l'enzyme (tyrosine kinase) qui fait que les cellules souches deviennent plus de globules blancs (blastes) que le corps n'en a besoin. Les ITK peuvent être utilisés avec des agents chimiothérapeutiques comme traitement adjuvant (traitement administré après le traitement initial, pour réduire le risque de réapparition du cancer).

• L'imatinib, le dasatinib et le nilotinib sont des types d'ITK utilisés pour traiter la LMC infantile.

• Le sorafénib et le trametinib sont à l'étude dans le traitement de la leucémie infantile.

• Thérapie par anticorps monoclonaux: La thérapie par anticorps monoclonaux utilise des anticorps fabriqués en laboratoire, à partir d'un seul type de cellule du système immunitaire. Ces anticorps peuvent identifier des substances sur les cellules cancéreuses ou des substances normales qui peuvent aider les cellules cancéreuses à se développer. Les anticorps se fixent aux substances et tuent les cellules cancéreuses, bloquent leur croissance ou les empêchent de se propager. Les anticorps monoclonaux sont administrés par perfusion. Ils peuvent être utilisés seuls ou pour transporter des médicaments, des toxines ou des matières radioactives directement vers les cellules cancéreuses.

• Le gemtuzumab est un type d'anticorps monoclonal lié à un médicament de chimiothérapie. Il est utilisé dans le traitement de la LMA.

Selinexor est un médicament de thérapie ciblé qui est à l'étude pour traiter la LMA infantile réfractaire ou récurrente.

Voir Médicaments approuvés pour la leucémie pour plus d'informations.

Autre pharmacothérapie

Le lénalidomide peut être utilisé pour réduire le besoin de transfusions chez les patients qui ont des syndromes myélodysplasiques causés par une modification chromosomique spécifique. Il est également étudié dans le traitement des enfants atteints de LMA récurrente et réfractaire.

Le trioxyde d'arsenic et l'acide tout-trans rétinoïque (ATRA) sont des médicaments qui tuent certains types de cellules leucémiques, empêchent les cellules leucémiques de se diviser ou aident les cellules leucémiques à devenir des globules blancs. Ces médicaments sont utilisés dans le traitement de la leucémie aiguë promyélocytaire.

Voir Médicaments approuvés pour la leucémie myéloïde aiguë pour plus d'informations.

Attente vigilante

L'attente vigilante consiste à surveiller de près l'état d'un patient sans donner de traitement jusqu'à ce que les signes ou symptômes apparaissent ou changent. Il est parfois utilisé pour traiter le SMD ou la myélopoïèse anormale transitoire (TAM).

Soins de soutien

Des soins de support sont donnés pour atténuer les problèmes causés par la maladie ou son traitement. Tous les patients atteints de leucémie reçoivent des soins de soutien. Les soins de soutien peuvent inclure les éléments suivants:

• Thérapie transfusionnelle: moyen de donner des globules rouges, des globules blancs ou des plaquettes pour remplacer les globules sanguins détruits par une maladie ou un traitement anticancéreux. Le sang peut être donné à une autre personne ou il peut avoir été prélevé sur le patient plus tôt et conservé jusqu'à ce qu'il soit nécessaire.

• Traitement médicamenteux, comme les antibiotiques ou les agents antifongiques.

• Leucaphérèse: Une procédure dans laquelle une machine spéciale est utilisée pour éliminer les globules blancs du sang. Le sang est prélevé sur le patient et soumis à un séparateur de cellules sanguines où les globules blancs sont prélevés. Le reste du sang est ensuite renvoyé dans la circulation sanguine du patient. La leucaphérèse est utilisée pour traiter les patients dont le nombre de globules blancs est très élevé.

De nouveaux types de traitement sont actuellement testés dans le cadre d'essais cliniques.

Cette section récapitulative décrit les traitements étudiés dans le cadre d'essais cliniques. Il peut ne pas mentionner tous les nouveaux traitements étudiés. Des informations sur les essais cliniques sont disponibles sur le site Web du NCI.

Immunothérapie

L'immunothérapie est un traitement qui utilise le système immunitaire du patient pour lutter contre le cancer. Les substances fabriquées par l'organisme ou fabriquées en laboratoire sont utilisées pour renforcer, diriger ou restaurer les défenses naturelles de l'organisme contre le cancer. Ce type de traitement du cancer est également appelé biothérapie ou thérapie biologique.

Les patients peuvent envisager de participer à un essai clinique.

Pour certains patients, participer à un essai clinique peut être le meilleur choix de traitement. Les essais cliniques font partie du processus de recherche sur le cancer. Des essais cliniques sont menés pour savoir si les nouveaux traitements contre le cancer sont sûrs et efficaces ou meilleurs que le traitement standard.

De nombreux traitements standards actuels du cancer sont basés sur des essais cliniques antérieurs. Les patients qui participent à un essai clinique peuvent recevoir le traitement standard ou être parmi les premiers à recevoir un nouveau traitement.

Les patients qui participent à des essais cliniques contribuent également à améliorer la manière dont le cancer sera traité à l'avenir. Même lorsque les essais cliniques n'aboutissent pas à de nouveaux traitements efficaces, ils répondent souvent à des questions importantes et contribuent à faire avancer la recherche.

Les patients peuvent participer à des essais cliniques avant, pendant ou après le début de leur traitement anticancéreux. Certains essais cliniques n'incluent que des patients qui n'ont pas encore reçu de traitement. D'autres essais testent des traitements pour des patients dont le cancer ne s'est pas amélioré. Il existe également des essais cliniques qui testent de nouvelles façons d'empêcher le cancer de se reproduire (réapparaître) ou de réduire les effets secondaires du traitement du cancer.

Des essais cliniques sont en cours dans de nombreuses régions du pays. Des informations sur les essais cliniques soutenus par le NCI peuvent être trouvées sur la page Web de recherche des essais cliniques du NCI. Les essais cliniques soutenus par d'autres organisations peuvent être trouvés sur le site Web ClinicalTrials.gov.

Des tests de suivi peuvent être nécessaires.

Certains des tests qui ont été effectués pour diagnostiquer le cancer ou pour connaître le stade du cancer peuvent être répétés. Certains tests seront répétés afin de voir dans quelle mesure le traitement fonctionne. Les décisions concernant la poursuite, le changement ou l'arrêt du traitement peuvent être basées sur les résultats de ces tests.

Certains des tests continueront d'être effectués de temps à autre après la fin du traitement. Les résultats de ces tests peuvent montrer si l'état de votre enfant a changé ou si le cancer a récidivé (réapparition). Ces tests sont parfois appelés tests de suivi ou contrôles.

Options de traitement pour la leucémie myéloïde aiguë chez l'enfant

Pour plus d'informations sur les traitements répertoriés ci-dessous, consultez la section Présentation des options de traitement.

Le traitement de la leucémie myéloïde aiguë (LAM) infantile nouvellement diagnostiquée pendant la phase d'induction peut inclure les éléments suivants:

• Chimiothérapie combinée.

• Thérapie ciblée avec un anticorps monoclonal (gemtuzumab).

• Traitement prophylactique du système nerveux central avec chimiothérapie intrathécale.

• Radiothérapie, pour les patients atteints d'un sarcome granulocytaire (chlorome) si la chimiothérapie ne fonctionne pas.

• Greffe de cellules souches, pour les patients atteints de LMA liée au traitement.

Le traitement de la LMA infantile pendant la phase de rémission (thérapie de consolidation / intensification) dépend du sous-type de LAM et peut inclure les éléments suivants:

• Chimiothérapie combinée.

• Chimiothérapie à haute dose suivie d'une greffe de cellules souches à l'aide de cellules souches sanguines d'un donneur.

Le traitement de la LMA infantile réfractaire peut inclure les éléments suivants:

• Thérapie par la lénalidomide.

• Un essai clinique de chimiothérapie et de thérapie ciblée (sélinexor).

• Un nouveau schéma de chimiothérapie d'association.

Le traitement de la LMA récurrente chez l'enfant peut inclure les éléments suivants:

• Chimiothérapie combinée.

• Combinaison de chimiothérapie et de greffe de cellules souches, pour les patients ayant eu une deuxième rémission complète.

• Une deuxième greffe de cellules souches, pour les patients dont la maladie est réapparue après la première greffe de cellules souches.

• Un essai clinique de chimiothérapie et de thérapie ciblée (sélinexor).

Options de traitement pour la myélopoïèse anormale transitoire ou les enfants atteints du syndrome de Down et de la LMA

Pour plus d'informations sur les traitements répertoriés ci-dessous, consultez la section Présentation des options de traitement.

La myélopoïèse anormale transitoire (TAM) disparaît généralement d'elle-même. Pour la TAM qui ne disparaît pas d'elle-même ou qui cause d'autres problèmes de santé, le traitement peut inclure les éléments suivants:

• Soins de soutien, y compris la thérapie transfusionnelle ou la leucaphérèse.

• Chimiothérapie.

Le traitement de la leucémie myéloïde aiguë (LMA) chez les enfants âgés de 4 ans ou moins atteints du syndrome de Down peut inclure les éléments suivants:

• Combinaison de chimiothérapie et de traitement prophylactique du système nerveux central avec chimiothérapie intrathécale.

• Un essai clinique d'un nouveau schéma de chimiothérapie qui dépend de la réponse de l'enfant à la chimiothérapie initiale.

Le traitement de la LMA chez les enfants de plus de 4 ans atteints du syndrome de Down peut être le même que celui des enfants non atteints du syndrome de Down.

Options de traitement pour la leucémie promyélocytaire aiguë chez l'enfant

Pour plus d'informations sur les traitements répertoriés ci-dessous, consultez la section Présentation des options de traitement.

Le traitement de la leucémie aiguë promyélocytaire (LAP) infantile nouvellement diagnostiquée peut inclure les éléments suivants:

• Acide tout-trans rétinoïque (ATRA) plus chimiothérapie.

• Thérapie au trioxyde d'arsenic.

• Un essai clinique de thérapie ATRA et trioxyde d'arsenic avec ou sans chimiothérapie.

Le traitement de la LAP infantile pendant la phase de rémission (thérapie de consolidation / intensification) peut inclure les éléments suivants:

• Acide tout-trans rétinoïque (ATRA) plus chimiothérapie.

Le traitement de la LPA récurrente chez l'enfant peut inclure les éléments suivants:

• Thérapie au trioxyde d'arsenic.

• Traitement à l'acide tout-trans rétinoïque (ATRA) plus chimiothérapie.

• Thérapie ciblée avec un anticorps monoclonal (gemtuzumab).

• Greffe de cellules souches à l'aide de cellules souches sanguines du patient ou d'un donneur.

Options de traitement pour la leucémie myélomonocytaire juvénile

Pour plus d'informations sur les traitements répertoriés ci-dessous, consultez la section Présentation des options de traitement.

Le traitement de la leucémie myélomonocytaire juvénile (JMML) peut inclure les éléments suivants:

• Chimiothérapie combinée suivie d'une greffe de cellules souches. Si JMML se reproduit après la greffe de cellules souches, une deuxième greffe de cellules souches peut être effectuée.

Le traitement de la JMML infantile réfractaire ou récurrente peut inclure les éléments suivants:

• Un essai clinique de thérapie ciblée avec un inhibiteur de la tyrosine kinase (trametinib).

Options de traitement pour la leucémie myéloïde chronique chez l'enfant

Pour plus d'informations sur les traitements répertoriés ci-dessous, consultez la section Présentation des options de traitement.

Le traitement de la leucémie myéloïde chronique (LMC) infantile peut inclure les éléments suivants:

• Traitement ciblé par un inhibiteur de la tyrosine kinase (imatinib, dasatinib ou nilotinib).

Le traitement de la LMC infantile réfractaire ou récurrente peut inclure les éléments suivants:

• Traitement ciblé par un inhibiteur de la tyrosine kinase (dasatinib ou nilotinib).

• Greffe de cellules souches à l'aide de cellules souches sanguines d'un donneur.

Options de traitement pour les syndromes myélodysplasiques de l'enfant

Pour plus d'informations sur les traitements répertoriés ci-dessous, consultez la section Présentation des options de traitement.

Le traitement des syndromes myélodysplasiques de l'enfant (SMD) peut inclure les éléments suivants:

• Greffe de cellules souches à l'aide de cellules souches sanguines d'un donneur.

• Soins de soutien, y compris la thérapie transfusionnelle et les antibiotiques.

• Thérapie par la lénalidomide, pour les patients présentant certains changements géniques.

• Un essai clinique de thérapie ciblée.

Si le SMD devient une leucémie myéloïde aiguë (LMA), le traitement sera le même que celui de la LMA nouvellement diagnostiquée.

Pour en savoir plus sur la leucémie myéloïde aiguë et les autres tumeurs malignes myéloïdes chez l'enfant

Pour plus d'informations de l'Institut national du cancer sur la leucémie myéloïde aiguë infantile et d'autres tumeurs malignes myéloïdes, voir ce qui suit:

• Médicaments approuvés pour la leucémie myéloïde aiguë

• Médicaments approuvés pour les néoplasmes myéloprolifératifs

• Greffes de cellules souches sanguines

• Thérapies ciblées contre le cancer

Pour plus d'informations sur le cancer infantile et d'autres ressources générales sur le cancer, consultez ce qui suit:

• À propos du cancer

• Cancers infantiles

• Avis de non-responsabilité de CureSearch for Children's Cancer

• Effets tardifs du traitement du cancer de l'enfant

• Adolescents et jeunes adultes atteints de cancer

• Enfants atteints de cancer: un guide pour les parents

• Cancer chez les enfants et les adolescents

• Mise en scène

• Faire face au cancer

• Questions à poser à votre médecin sur le cancer

• Pour les survivants et les soignants