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Tratamiento de la leucemia mieloide aguda infantil / otras neoplasias mieloides (®): versión para pacientes

Información general sobre la leucemia mieloide aguda infantil y otras neoplasias mieloides

PUNTOS CLAVE

• La leucemia mieloide aguda infantil (LMA) es un tipo de cáncer en el que la médula ósea produce una gran cantidad de células sanguíneas anormales.

• La leucemia y otras enfermedades de la sangre y la médula ósea pueden afectar los glóbulos rojos, los glóbulos blancos y las plaquetas.

• Otras enfermedades mieloides pueden afectar la sangre y la médula ósea.

• Mielopoyesis anormal transitoria (TAM)

• Leucemia promielocítica aguda (APL)

• Leucemia mielomonocítica juvenil (JMML)

• Leucemia mielógena crónica (LMC)

• Síndromes mielodisplásicos (MDS)

• La AML o MDS pueden ocurrir después del tratamiento con ciertos medicamentos de quimioterapia y / o radioterapia.

• Los factores de riesgo de AML, APL, JMML, CML y MDS infantiles son similares.

• Los signos y síntomas de AML, APL, JMML, CML o MDS infantiles incluyen fiebre, sensación de cansancio y sangrado o moretones con facilidad.

• Las pruebas que examinan la sangre y la médula ósea se utilizan para detectar (encontrar) y diagnosticar AML, TAM, APL, JMML, CML y MDS infantiles.

• Ciertos factores afectan el pronóstico (posibilidad de recuperación) y las opciones de tratamiento.

La leucemia mieloide aguda infantil (LMA) es un tipo de cáncer en el que la médula ósea produce una gran cantidad de células sanguíneas anormales.

La leucemia mieloide aguda infantil (LMA) es un cáncer de la sangre y la médula ósea. La AML también se denomina leucemia mielógena aguda, leucemia mieloblástica aguda, leucemia granulocítica aguda y leucemia no linfocítica aguda. Los cánceres que son agudos generalmente empeoran rápidamente si no se tratan. Los cánceres que son crónicos suelen empeorar lentamente.

Anatomía del hueso. El hueso está formado por hueso compacto, hueso esponjoso y médula ósea. El hueso compacto constituye la capa externa del hueso. El hueso esponjoso se encuentra principalmente en los extremos de los huesos y contiene médula roja. La médula ósea se encuentra en el centro de la mayoría de los huesos y tiene muchos vasos sanguíneos. Hay dos tipos de médula ósea: roja y amarilla. La médula roja contiene células madre sanguíneas que pueden convertirse en glóbulos rojos, glóbulos blancos o plaquetas. La médula amarilla está compuesta principalmente de grasa.

La leucemia y otras enfermedades de la sangre y la médula ósea pueden afectar los glóbulos rojos, los glóbulos blancos y las plaquetas.

Normalmente, la médula ósea produce células madre sanguíneas (células inmaduras) que se convierten en células sanguíneas maduras con el tiempo. Una célula madre sanguínea puede convertirse en una célula madre mieloide o una célula madre linfoide. Una célula madre linfoide se convierte en glóbulo blanco.

Una célula madre mieloide se convierte en uno de los tres tipos de células sanguíneas maduras:

• Glóbulos rojos que transportan oxígeno y otras sustancias a todos los tejidos del cuerpo.

• Glóbulos blancos que combaten infecciones y enfermedades.

• Plaquetas que forman coágulos de sangre para detener el sangrado.

Desarrollo de células sanguíneas. Una célula madre sanguínea pasa por varios pasos para convertirse en glóbulo rojo, plaqueta o glóbulo blanco.

En la AML, las células madre mieloides generalmente se convierten en un tipo de glóbulo blanco inmaduro llamado mieloblastos (o blastos mieloides). Los mieloblastos, o células leucémicas, en la AML son anormales y no se convierten en glóbulos blancos sanos. Las células leucémicas pueden acumularse en la sangre y la médula ósea, por lo que hay menos espacio para glóbulos blancos, glóbulos rojos y plaquetas sanos. Cuando esto sucede, puede ocurrir una infección, anemia o sangrado fácil.

Las células leucémicas pueden diseminarse fuera de la sangre a otras partes del cuerpo, incluido el sistema nervioso central (cerebro y médula espinal), piel y encías. A veces, las células leucémicas forman un tumor sólido llamado sarcoma granulocítico o cloroma.

Otras enfermedades mieloides pueden afectar la sangre y la médula ósea.

Mielopoyesis anormal transitoria (TAM)

TAM es un trastorno de la médula ósea que puede desarrollarse en recién nacidos con síndrome de Down. Por lo general, desaparece por sí solo durante los primeros 3 meses de vida. Los bebés que tienen TAM tienen una mayor probabilidad de desarrollar AML antes de los 3 años. TAM también se llama trastorno mieloproliferativo transitorio o leucemia transitoria.

Leucemia promielocítica aguda (APL)

APL es un subtipo de AML. En APL, algunos genes en el cromosoma 15 cambian de lugar con algunos genes en el cromosoma 17 y se produce un gen anormal llamado PML-RARA. El gen PML-RARA envía un mensaje que detiene la maduración de los promielocitos (un tipo de glóbulo blanco). Los promielocitos (células leucémicas) pueden acumularse en la sangre y la médula ósea, por lo que hay menos espacio para glóbulos blancos, glóbulos rojos y plaquetas sanos. También pueden ocurrir problemas con hemorragias graves y coágulos de sangre. Este es un problema de salud grave que necesita tratamiento lo antes posible.

Leucemia mielomonocítica juvenil (JMML)

La LMMJ es un cáncer infantil poco común que es más común en niños alrededor de los 2 años y es más común en los niños. En la JMML, demasiadas células madre de la sangre mieloide se convierten en mielocitos y monocitos (dos tipos de glóbulos blancos). Algunas de estas células madre de la sangre mieloide nunca se convierten en glóbulos blancos maduros. Estas células inmaduras, llamadas blastos, no pueden realizar su trabajo habitual. Con el tiempo, los mielocitos, monocitos y blastos desplazan a los glóbulos rojos y plaquetas en la médula ósea. Cuando esto sucede, puede ocurrir una infección, anemia o sangrado fácil.

Leucemia mielógena crónica (LMC)

La leucemia mieloide crónica a menudo comienza en una célula sanguínea mieloide temprana cuando se produce un determinado cambio genético. Una sección de genes, que incluye el gen ABL, en el cromosoma 9 cambia de lugar con una sección de genes en el cromosoma 22, que tiene el gen BCR. Esto produce un cromosoma 22 muy corto (llamado cromosoma Filadelfia) y un cromosoma 9 muy largo. Un gen BCR-ABL anormal se forma en el cromosoma 22. El gen BCR-ABL le dice a las células sanguíneas que produzcan demasiada proteína llamada tirosina. quinasa. La tirosina quinasa hace que se produzcan demasiados glóbulos blancos (células leucémicas) en la médula ósea. Las células leucémicas pueden acumularse en la sangre y la médula ósea, por lo que hay menos espacio para glóbulos blancos, glóbulos rojos y plaquetas sanos. Cuando esto sucede, puede ocurrir una infección, anemia o sangrado fácil. La CML es poco común en los niños.

Cromosoma Filadelfia. Una parte del cromosoma 9 y una parte del cromosoma 22 se desprenden y cambian de lugar. El gen BCR-ABL se forma en el cromosoma 22, donde se une la parte del cromosoma 9. El cromosoma 22 modificado se llama cromosoma Filadelfia.

Síndromes mielodisplásicos (MDS)

Los MDS ocurren con menos frecuencia en niños que en adultos. En los MDS, la médula ósea produce muy pocos glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas. Es posible que estas células sanguíneas no maduren y entren en la sangre. El tipo de MDS depende del tipo de glóbulo afectado.

El tratamiento para los MDS depende de qué tan bajo sea el número de glóbulos rojos, glóbulos blancos o plaquetas. Con el tiempo, los MDS pueden convertirse en AML.

Este resumen trata sobre AML infantil, TAM, APL infantil, JMML, CML infantil y MDS infantil. Consulte el sumario del Tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda infantil para obtener información sobre el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda infantil.

La AML o MDS pueden ocurrir después del tratamiento con ciertos medicamentos de quimioterapia y / o radioterapia.

El tratamiento del cáncer con ciertos medicamentos de quimioterapia y / o radioterapia puede causar AML relacionada con la terapia (t-AML) o MDS relacionado con la terapia (t-MDS). El riesgo de estas enfermedades mieloides relacionadas con la terapia depende de la dosis total de los medicamentos de quimioterapia utilizados y de la dosis de radiación y el campo de tratamiento. Algunos pacientes también tienen un riesgo hereditario de t-AML y t-MDS. Estas enfermedades relacionadas con la terapia generalmente ocurren dentro de los 7 años posteriores al tratamiento, pero son raras en los niños.

Los factores de riesgo de AML, APL, JMML, CML y MDS infantiles son similares.

Todo lo que aumente su riesgo de contraer una enfermedad se denomina factor de riesgo. Tener un factor de riesgo no significa que tendrá cáncer; no tener factores de riesgo no significa que no tendrá cáncer. Hable con el médico de su hijo si cree que su hijo puede estar en riesgo. Estos y otros factores pueden aumentar el riesgo de AML, APL, JMML, CML y MDS infantiles:

• Tener un hermano o hermana, especialmente un gemelo, con leucemia.

• Ser hispano.

• Estar expuesto al humo del cigarrillo o al alcohol antes del nacimiento.

• Tener antecedentes personales de anemia aplásica.

• Tener antecedentes personales o familiares de MDS.

• Tener antecedentes familiares de AML.

• Tratamiento anterior con quimioterapia o radioterapia.

• Estar expuesto a radiaciones ionizantes o productos químicos como el benceno.

• Tener ciertos síndromes o trastornos hereditarios, como:

• Síndrome de Down.

• Anemia aplásica.

• Anemia de Fanconi.

• Neurofibromatosis tipo 1.

• Síndrome de Noonan.

• Síndrome de Shwachman-Diamond.

• Síndrome de Li-Fraumeni.

Los signos y síntomas de AML, APL, JMML, CML o MDS infantiles incluyen fiebre, sensación de cansancio y sangrado o moretones con facilidad.

Estos y otros signos y síntomas pueden ser causados ​​por AML, APL, JMML, CML o MDS infantiles o por otras afecciones. Consulte con un médico si su hijo presenta alguno de los siguientes síntomas:

• Fiebre con o sin infección.

• Sudores nocturnos.

• Dificultad para respirar.

• Debilidad o cansancio.

• Sangrado o moretones con facilidad.

• Petequias (manchas planas y puntiformes debajo de la piel causadas por sangrado).

• Dolor en los huesos o articulaciones.

• Dolor o sensación de plenitud debajo de las costillas.

• Bultos indoloros en el cuello, las axilas, el estómago, la ingle u otras partes del cuerpo. En la LMA infantil, estos bultos, llamados leucemia

• cutis, puede ser azul o violeta.

• Bultos indoloros que a veces se encuentran alrededor de los ojos. Estos bultos, llamados cloromas, a veces se ven en la AML infantil y pueden ser de color azul verdoso.

• Una erupción cutánea similar a un eccema.

Los signos y síntomas de TAM pueden incluir los siguientes:

• Hinchazón en todo el cuerpo.

• Dificultad para respirar.

• Dificultad para respirar.

• Debilidad o cansancio.

• Sangra mucho, incluso de un pequeño corte.

• Petequias (manchas planas y puntiformes debajo de la piel causadas por sangrado).

• Dolor debajo de las costillas.

• Erupción cutanea.

• Ictericia (coloración amarillenta de la piel y el blanco de los ojos).

• Dolor de cabeza, dificultad para ver y confusión.

A veces, la TAM no causa ningún síntoma y se diagnostica después de un análisis de sangre de rutina.

Las pruebas que examinan la sangre y la médula ósea se utilizan para detectar (encontrar) y diagnosticar AML, TAM, APL, JMML, CML y MDS infantiles. Se pueden utilizar las siguientes pruebas y procedimientos:

• Examen físico y antecedentes: examen del cuerpo para verificar los signos generales de salud, incluida la detección de signos de enfermedad, como bultos o cualquier otra cosa que parezca inusual. También se tomará un historial de los hábitos de salud del paciente y de las enfermedades y tratamientos anteriores.
• Conteo sanguíneo completo (CBC) con diferencial: procedimiento en el que se extrae una muestra de sangre y se verifica lo siguiente:

• La cantidad de glóbulos rojos y plaquetas.

• La cantidad y tipo de glóbulos blancos.

• La cantidad de hemoglobina (la proteína que transporta el oxígeno) en los glóbulos rojos.

• La porción de la muestra de sangre compuesta por glóbulos rojos.

Conteo sanguíneo completo (CBC). La sangre se recolecta insertando una aguja en una vena y permitiendo que la sangre fluya hacia un tubo. La muestra de sangre se envía al laboratorio y se cuentan los glóbulos rojos, los glóbulos blancos y las plaquetas. El CBC se usa para probar, diagnosticar y monitorear muchas condiciones diferentes.

Estudios de química sanguínea: procedimiento en el que se analiza una muestra de sangre para medir las cantidades de ciertas sustancias liberadas a la sangre por los órganos y tejidos del cuerpo. Una cantidad inusual (mayor o menor de lo normal) de una sustancia puede ser un signo de enfermedad.

• Radiografía de tórax: radiografía de los órganos y huesos del interior del tórax. Una radiografía es un tipo de haz de energía que puede atravesar el cuerpo y grabarse en una película, creando una imagen de áreas internas del cuerpo.

• Biopsia: extracción de células o tejidos para que un patólogo pueda observarlos al microscopio y determinar si hay signos de cáncer. Las biopsias que pueden realizarse incluyen las siguientes:

• Aspiración y biopsia de médula ósea : extracción de médula ósea, sangre y un pequeño trozo de hueso mediante la inserción de una aguja hueca en el hueso de la cadera o el esternón.

Aspiración y biopsia de médula ósea. Después de adormecer una pequeña área de la piel, se inserta una aguja de médula ósea en el hueso de la cadera del niño. Se extraen muestras de sangre, hueso y médula ósea para examinarlas con un microscopio.

• Biopsia de tumor: se puede realizar una biopsia de un cloroma.

• Biopsia de ganglio linfático: extracción total o parcial de un ganglio linfático.

• Inmunofenotipificación: prueba de laboratorio que usa anticuerpos para identificar células cancerosas según los tipos de antígenos o marcadores en la superficie de las células. Esta prueba se usa para ayudar a diagnosticar tipos específicos de leucemia.

• Análisis citogenético: prueba de laboratorio en la que se cuentan los cromosomas de las células en una muestra de sangre o médula ósea y se comprueba si hay algún cambio, como cromosomas rotos, faltantes, reorganizados o extra. Los cambios en ciertos cromosomas pueden ser un signo de cáncer. El análisis citogenético se utiliza para ayudar a diagnosticar el cáncer, planificar el tratamiento o averiguar qué tan bien está funcionando el tratamiento.

La siguiente prueba es un tipo de análisis citogenético:

• FISH (hibridación fluorescente in situ): prueba de laboratorio que se utiliza para observar y contar genes o cromosomas en células y tejidos. Los trozos de ADN que contienen tintes fluorescentes se fabrican en el laboratorio y se agregan a una muestra de células o tejidos de un paciente. Cuando estos fragmentos de ADN teñidos se adhieren a ciertos genes o áreas de cromosomas en la muestra, se iluminan cuando se observan con un microscopio fluorescente. La prueba FISH se utiliza para ayudar a diagnosticar el cáncer y ayudar a planificar el tratamiento.

• Prueba molecular: prueba de laboratorio para buscar ciertos genes, proteínas u otras moléculas en una muestra de sangre o médula ósea. Las pruebas moleculares también detectan ciertos cambios en un gen o cromosoma que pueden causar o afectar la posibilidad de desarrollar AML. Se puede usar una prueba molecular para ayudar a planificar el tratamiento, averiguar qué tan bien está funcionando el tratamiento o hacer un pronóstico.

• Punción lumbar: procedimiento que se usa para recolectar una muestra de líquido cefalorraquídeo (LCR) de la columna vertebral. Esto se hace colocando una aguja entre dos huesos de la columna y dentro del LCR alrededor de la médula espinal y extrayendo una muestra del líquido. La muestra de LCR se examina con un microscopio en busca de signos de que las células leucémicas se hayan diseminado al cerebro y la médula espinal. Este procedimiento también se llama LP o punción lumbar.

Punción lumbar. Un paciente se acuesta en una posición encorvada sobre una mesa. Después de adormecer una pequeña zona de la espalda baja, se inserta una aguja espinal (una aguja larga y delgada) en la parte inferior de la columna vertebral para extraer el líquido cefalorraquídeo (LCR, que se muestra en azul). El líquido puede enviarse a un laboratorio para su análisis.

Ciertos factores afectan el pronóstico (posibilidad de recuperación) y las opciones de tratamiento.

El pronóstico (posibilidad de recuperación) y las opciones de tratamiento para la LMA infantil dependen de lo siguiente:

• La edad del niño cuando se diagnostica el cáncer.

• La raza o grupo étnico del niño.

• Si el niño tiene mucho sobrepeso.

• Número de glóbulos blancos en la sangre en el momento del diagnóstico.

• Si la LMA se produjo después de un tratamiento anterior contra el cáncer.

• El subtipo de AML.

• Si hay ciertos cambios cromosómicos o genéticos en las células leucémicas.

• Si el niño tiene síndrome de Down. La mayoría de los niños con AML y síndrome de Down pueden curarse de su leucemia.

• Si la leucemia está en el sistema nervioso central (cerebro y médula espinal).

• Qué tan rápido responde la leucemia al tratamiento.

• Si la leucemia mieloide aguda se ha diagnosticado recientemente (sin tratamiento) o ha vuelto a aparecer después del tratamiento.

• El tiempo transcurrido desde que terminó el tratamiento, para la AML que ha recurrido.

El pronóstico de la LPA infantil depende de lo siguiente:

• Número de glóbulos blancos en la sangre en el momento del diagnóstico.

• Si hay ciertos cambios cromosómicos o genéticos en las células leucémicas.

• Si la APL se ha diagnosticado recientemente (sin tratamiento) o ha vuelto a aparecer después del tratamiento.

Las opciones de pronóstico y tratamiento para la LMMJ dependen de lo siguiente:

• La edad del niño cuando se diagnostica el cáncer.

• El tipo de gen afectado y la cantidad de genes que presentan cambios.

• Cuántos monocitos (un tipo de glóbulo blanco) hay en la sangre.

• Cuánta hemoglobina hay en la sangre.

• Si la LMMJ se ha diagnosticado recientemente (sin tratamiento) o ha vuelto a aparecer después del tratamiento.

Las opciones de pronóstico y tratamiento para la leucemia mieloide crónica infantil dependen de lo siguiente:

• Cuánto tiempo ha pasado desde que se diagnosticó al paciente.

• Cuántas células blásticas hay en la sangre.

• Si las células blásticas desaparecen de la sangre y la médula ósea y en qué medida una vez que ha comenzado la terapia

• Si la leucemia mieloide crónica se ha diagnosticado recientemente (sin tratamiento) o ha vuelto a aparecer después del tratamiento.

Las opciones de pronóstico y tratamiento para MDS dependen de lo siguiente:

• Si el MDS fue causado por un tratamiento previo contra el cáncer.

• Qué tan bajo es el número de glóbulos rojos, glóbulos blancos o plaquetas.

• Si el MDS se ha diagnosticado recientemente (sin tratamiento) o ha vuelto a aparecer después del tratamiento.

Etapas de la leucemia mieloide aguda infantil y otras neoplasias malignas mieloides

PUNTOS CLAVE

• Una vez que se ha diagnosticado la leucemia mieloide aguda infantil (LMA), se realizan pruebas para determinar si el cáncer se ha diseminado a otras partes del cuerpo.

• No existe un sistema de estadificación estándar para la LMA infantil, la leucemia promielocítica aguda (LPA) infantil, la leucemia mielomonocítica juvenil (LMMJ), la leucemia mielógena crónica infantil (LMC) o los síndromes mielodisplásicos (MDS).

• La leucemia mieloide aguda infantil recurrente ha reaparecido después de haber sido tratada.

Una vez que se ha diagnosticado la leucemia mieloide aguda infantil (LMA), se realizan pruebas para determinar si el cáncer se ha diseminado a otras partes del cuerpo.

Las siguientes pruebas y procedimientos pueden usarse para determinar si la leucemia se ha propagado de la sangre a otras partes del cuerpo:

• Punción lumbar: procedimiento que se usa para recolectar una muestra de líquido cefalorraquídeo (LCR) de la columna vertebral. Esto se hace colocando una aguja entre dos huesos de la columna y dentro del LCR alrededor de la médula espinal y extrayendo una muestra del líquido. La muestra de LCR se examina con un microscopio en busca de signos de que las células leucémicas se hayan diseminado al cerebro y la médula espinal. Este procedimiento también se llama LP o punción lumbar.

• Biopsia de los testículos, los ovarios o la piel: extracción de células o tejidos de los testículos, los ovarios o la piel para que puedan observarse con un microscopio y detectar signos de cáncer. Esto se hace solo si durante el examen físico se encuentra algo inusual en los testículos, los ovarios o la piel.

No existe un sistema de estadificación estándar para la LMA infantil, la leucemia promielocítica aguda (LPA) infantil, la leucemia mielomonocítica juvenil (LMMJ), la leucemia mielógena crónica infantil (LMC) o los síndromes mielodisplásicos (MDS).

La extensión o diseminación del cáncer generalmente se describe como etapas. En lugar de etapas, el tratamiento de la AML infantil, APL infantil, JMML, CML infantil y MDS se basa en uno o más de los siguientes:

• El tipo de enfermedad o subtipo de AML.

• Si la leucemia se ha diseminado fuera de la sangre y la médula ósea.

• Si la enfermedad se ha diagnosticado recientemente, está en remisión o es recurrente.

LMA infantil recién diagnosticada

La LMA infantil recién diagnosticada no se ha tratado excepto para aliviar signos y síntomas como fiebre, sangrado o dolor, y se encuentra uno de los siguientes:

• Más del 20% de las células de la médula ósea son blastos (células leucémicas).

o

• Menos del 20% de las células de la médula ósea son blastos y hay cierto cambio en el cromosoma.

AML infantil en remisión

En la LMA infantil en remisión, la enfermedad ha sido tratada y se encuentra lo siguiente:

• El hemograma completo es casi normal.

• Menos del 5% de las células de la médula ósea son blastos (células leucémicas).

• No hay signos ni síntomas de leucemia en el cerebro, la médula espinal u otras partes del cuerpo.

La leucemia mieloide aguda infantil recurrente ha reaparecido después de haber sido tratada.

En la leucemia mieloide aguda infantil recurrente, el cáncer puede regresar a la sangre y la médula ósea o en otras partes del cuerpo, como el sistema nervioso central (cerebro y médula espinal).

En la AML infantil refractaria, el cáncer no responde al tratamiento.

Resumen de las opciones de tratamiento

PUNTOS CLAVE

• Existen diferentes tipos de tratamiento para niños con AML, TAM, APL, JMML, CML y MDS.

• El tratamiento lo planifica un equipo de proveedores de atención médica que son expertos en el tratamiento de la leucemia infantil y otras enfermedades de la sangre.

• El tratamiento de la leucemia mieloide aguda infantil puede provocar efectos secundarios.

• El tratamiento de la AML infantil suele tener dos fases.

• Se utilizan siete tipos de tratamiento estándar para la AML infantil, TAM, APL infantil, JMML, CML infantil y MDS.

• Quimioterapia

• Radioterapia

• Trasplante de células madre

• Terapia dirigida

• Otra terapia con medicamentos

• Espera atenta

• Cuidados de apoyo

• Se están probando nuevos tipos de tratamiento en ensayos clínicos.

• Inmunoterapia

• Es posible que los pacientes quieran pensar en participar en un ensayo clínico.

• Los pacientes pueden participar en ensayos clínicos antes, durante o después de comenzar su tratamiento contra el cáncer.

• Es posible que se necesiten pruebas de seguimiento.

Existen diferentes tipos de tratamiento para niños con AML, TAM, APL, JMML, CML y MDS.

Hay diferentes tipos de tratamiento disponibles para niños con leucemia mieloide aguda (LMA), mielopoyesis anormal transitoria (TAM), leucemia promielocítica aguda (APL), leucemia mielomonocítica juvenil (LMMJ), leucemia mielógena crónica (LMC) y síndromes mielodisplásicos (MDS) . Algunos tratamientos son estándar (el tratamiento que se usa actualmente) y algunos se están probando en ensayos clínicos. Un ensayo clínico de tratamiento es un estudio de investigación destinado a ayudar a mejorar los tratamientos actuales u obtener información sobre nuevos tratamientos para pacientes con cáncer. Cuando los ensayos clínicos muestran que un nuevo tratamiento es mejor que el tratamiento estándar, el nuevo tratamiento puede convertirse en el tratamiento estándar.

Debido a que la AML y otros trastornos mieloides son poco frecuentes en los niños, se debe considerar la posibilidad de participar en un ensayo clínico. Algunos ensayos clínicos están abiertos solo para pacientes que aún no han comenzado el tratamiento.

El tratamiento lo planifica un equipo de proveedores de atención médica que son expertos en el tratamiento de la leucemia infantil y otras enfermedades de la sangre.

El tratamiento será supervisado por un oncólogo pediatra, un médico que se especializa en el tratamiento de niños con cáncer. El oncólogo pediatra trabaja con otros proveedores de atención médica que son expertos en el tratamiento de niños con leucemia y que se especializan en determinadas áreas de la medicina. Estos pueden incluir a los siguientes especialistas:

• Pediatra.

• Hematólogo.

• Oncólogo médico.

• Cirujano pediatra.

• Oncólogo radioterapeuta.

• Neurólogo.

• Neuropatólogo.

• Neurorradiólogo.

• Especialista en enfermería pediátrica.

• Trabajador social.

• Especialista en rehabilitación.

• Psicólogo.

El tratamiento de la leucemia mieloide aguda infantil puede provocar efectos secundarios.

Para obtener información sobre los efectos secundarios que comienzan durante el tratamiento del cáncer, consulte nuestra página de Efectos secundarios.

Los exámenes de seguimiento regulares son muy importantes. Los efectos secundarios del tratamiento del cáncer que comienzan después del tratamiento y continúan durante meses o años se denominan efectos tardíos. Los efectos tardíos del tratamiento del cáncer pueden incluir los siguientes:

• Problemas físicos.

• Cambios en el estado de ánimo, los sentimientos, el pensamiento, el aprendizaje o la memoria.

• Segundos cánceres (nuevos tipos de cáncer).

Algunos efectos tardíos pueden tratarse o controlarse. Es importante que los padres de niños que reciben tratamiento para la leucemia mieloide aguda u otras enfermedades de la sangre hablen con los médicos de su hijo sobre los efectos que el tratamiento del cáncer puede tener en su hijo. (Para obtener más información, consulte el sumario del sobre Efectos tardíos del tratamiento del cáncer infantil).

El tratamiento de la AML infantil suele tener dos fases.

El tratamiento de la LMA infantil se realiza en fases:

• Terapia de inducción: esta es la primera fase del tratamiento. El objetivo es destruir las células leucémicas en la sangre y la médula ósea. Esto pone la leucemia en remisión.

• Terapia de consolidación / intensificación: esta es la segunda fase del tratamiento. Comienza una vez que la leucemia está en remisión. El objetivo de la terapia es matar las células leucémicas restantes que se esconden y que pueden no estar activas, pero que podrían comenzar a crecer nuevamente y causar una recaída.

El tratamiento llamado terapia de profilaxis del sistema nervioso central (SNC) se puede administrar durante la fase de inducción de la terapia. Dado que es posible que las dosis estándar de quimioterapia no lleguen a las células leucémicas del SNC (cerebro y médula espinal), las células leucémicas pueden esconderse en el SNC. La quimioterapia intratecal puede llegar a las células leucémicas del SNC. Se administra para destruir las células leucémicas y disminuir la posibilidad de que la leucemia reaparezca (reaparezca).

Se utilizan siete tipos de tratamiento estándar para la AML infantil, TAM, APL infantil, JMML, CML infantil y MDS.

Quimioterapia

La quimioterapia es un tratamiento contra el cáncer que usa medicamentos para detener el crecimiento de las células cancerosas, ya sea destruyéndolas o impidiendo que se multipliquen. Cuando la quimioterapia se toma por vía oral o se inyecta en una vena o músculo, los medicamentos ingresan al torrente sanguíneo y pueden llegar a las células cancerosas de todo el cuerpo (quimioterapia sistémica). Cuando la quimioterapia se coloca directamente en el líquido cefalorraquídeo (quimioterapia intratecal), un órgano o una cavidad corporal como el abdomen, los medicamentos afectan principalmente a las células cancerosas en esas áreas (quimioterapia regional). La quimioterapia combinada es un tratamiento que utiliza más de un fármaco de quimioterapia.

La forma en que se administra la quimioterapia depende del tipo de cáncer que se esté tratando. En la AML, se usa quimioterapia administrada por vía oral, venosa o en el líquido cefalorraquídeo.

En la AML, las células leucémicas se pueden diseminar al cerebro o la médula espinal. Es posible que la quimioterapia administrada por vía oral o por vía intravenosa para tratar la AML no atraviese la barrera hematoencefálica para ingresar al líquido que rodea el cerebro y la médula espinal. En cambio, la quimioterapia se inyecta en el espacio lleno de líquido para matar las células leucémicas que pueden haberse diseminado allí (quimioterapia intratecal).

Quimioterapia intratecal. Los medicamentos contra el cáncer se inyectan en el espacio intratecal, que es el espacio que contiene el líquido cefalorraquídeo (LCR, que se muestra en azul). Hay dos formas diferentes de hacer esto. Una forma, que se muestra en la parte superior de la figura, es inyectar los medicamentos en un depósito Ommaya (un recipiente con forma de cúpula que se coloca debajo del cuero cabelludo durante la cirugía; contiene los medicamentos a medida que fluyen a través de un pequeño tubo hacia el cerebro ). La otra forma, que se muestra en la parte inferior de la figura, es inyectar los medicamentos directamente en el LCR en la parte inferior de la columna vertebral, después de adormecer una pequeña zona de la espalda baja.

Consulte Medicamentos aprobados para la leucemia mieloide aguda para obtener más información.

Radioterapia

La radioterapia es un tratamiento contra el cáncer que utiliza rayos X de alta energía u otros tipos de radiación para destruir las células cancerosas o evitar que crezcan. Hay dos tipos de radioterapia:

• La radioterapia externa utiliza una máquina fuera del cuerpo para enviar radiación hacia el cáncer.

• La radioterapia interna utiliza una sustancia radiactiva sellada en agujas, semillas, alambres o catéteres que se colocan directamente en el cáncer o cerca de él.

La forma en que se administra la radioterapia depende del tipo de cáncer que se esté tratando. En la LMA infantil, se puede usar radioterapia externa para tratar un cloroma que no responde a la quimioterapia.

Trasplante de células madre

La quimioterapia se administra para destruir células cancerosas u otras células sanguíneas anormales. El tratamiento del cáncer también destruye las células sanas, incluidas las células productoras de sangre. El trasplante de células madre es un tratamiento para reemplazar las células productoras de sangre. Las células madre (células sanguíneas inmaduras) se extraen de la sangre o la médula ósea del paciente o de un donante y se congelan y almacenan. Una vez que el paciente completa la quimioterapia, las células madre almacenadas se descongelan y se devuelven al paciente mediante una infusión. Estas células madre reinfundidas crecen (y restauran) las células sanguíneas del cuerpo.

Trasplante de células madre. (Paso 1): se extrae sangre de una vena del brazo del donante. El paciente u otra persona puede ser el donante. La sangre fluye a través de una máquina que extrae las células madre. Luego, la sangre se devuelve al donante a través de una vena del otro brazo. (Paso 2): el paciente recibe quimioterapia para matar las células productoras de sangre. El paciente puede recibir radioterapia (no se muestra). (Paso 3): el paciente recibe células madre a través de un catéter que se coloca en un vaso sanguíneo en el pecho.

Terapia dirigida

La terapia dirigida es un tipo de tratamiento que usa medicamentos u otras sustancias para identificar y atacar células cancerosas específicas sin dañar las células normales. Los tipos de terapia dirigida incluyen los siguientes:

• Terapia con inhibidores de tirosina quinasa: la terapia con inhibidores de tirosina quinasa (TKI) bloquea las señales necesarias para que los tumores crezcan. Los inhibidores de la tirosina quinasa bloquean la enzima (tirosina quinasa) que hace que las células madre se conviertan en más glóbulos blancos (blastos) de los que el cuerpo necesita. Los inhibidores de la tirosina quinasa se pueden usar con medicamentos de quimioterapia como terapia adyuvante (tratamiento que se administra después del tratamiento inicial para reducir el riesgo de que el cáncer regrese).

• Imatinib, dasatinib y nilotinib son tipos de inhibidores de la tirosina quinasa que se usan para tratar la LMC infantil.

• Se están estudiando sorafenib y trametinib para el tratamiento de la leucemia infantil.

• Terapia con anticuerpos monoclonales: la terapia con anticuerpos monoclonales utiliza anticuerpos fabricados en el laboratorio a partir de un solo tipo de célula del sistema inmunológico. Estos anticuerpos pueden identificar sustancias en las células cancerosas o sustancias normales que pueden ayudar a que las células cancerosas crezcan. Los anticuerpos se adhieren a las sustancias y destruyen las células cancerosas, bloquean su crecimiento o impiden que se propaguen. Los anticuerpos monoclonales se administran por infusión. Pueden usarse solos o para transportar medicamentos, toxinas o material radiactivo directamente a las células cancerosas.

• El gemtuzumab es un tipo de anticuerpo monoclonal que se adhiere a un medicamento de quimioterapia. Se utiliza en el tratamiento de la AML.

Selinexor es un fármaco de terapia dirigida que se está estudiando para tratar la LMA infantil refractaria o recurrente.

Consulte Medicamentos aprobados para la leucemia para obtener más información.

Otra terapia con medicamentos

La lenalidomida puede usarse para disminuir la necesidad de transfusiones en pacientes que tienen síndromes mielodisplásicos causados ​​por un cambio cromosómico específico. También se está estudiando para el tratamiento de niños con AML recurrente y refractaria.

El trióxido de arsénico y el ácido transretinoico (ATRA) son medicamentos que matan ciertos tipos de células leucémicas, detienen la división de las células leucémicas o ayudan a que las células leucémicas maduren y se conviertan en glóbulos blancos. Estos medicamentos se utilizan en el tratamiento de la leucemia promielocítica aguda.

Consulte Medicamentos aprobados para la leucemia mieloide aguda para obtener más información.

Espera atenta

La espera vigilante es monitorear de cerca la condición de un paciente sin administrar ningún tratamiento hasta que los signos o síntomas aparezcan o cambien. A veces se usa para tratar MDS o mielopoyesis anormal transitoria (TAM).

Cuidados de apoyo

Se brindan cuidados de apoyo para disminuir los problemas causados ​​por la enfermedad o su tratamiento. Todos los pacientes con leucemia reciben tratamientos de apoyo. La atención de apoyo puede incluir lo siguiente:

• Terapia de transfusión: una forma de administrar glóbulos rojos, glóbulos blancos o plaquetas para reemplazar los glóbulos destruidos por una enfermedad o el tratamiento del cáncer. La sangre puede ser donada por otra persona o puede haber sido extraída del paciente antes y almacenada hasta que se necesite.

• Terapia con medicamentos, como antibióticos o agentes antimicóticos.

• Leucocitaféresis: procedimiento en el que se utiliza una máquina especial para eliminar los glóbulos blancos de la sangre. Se extrae sangre del paciente y se pasa a través de un separador de glóbulos donde se extraen los glóbulos blancos. Luego, el resto de la sangre se devuelve al torrente sanguíneo del paciente. La leucocitaféresis se usa para tratar a pacientes con recuentos muy altos de glóbulos blancos.

Se están probando nuevos tipos de tratamiento en ensayos clínicos.

Esta sección de resumen describe los tratamientos que se están estudiando en ensayos clínicos. Es posible que no mencione todos los tratamientos nuevos que se están estudiando. La información sobre ensayos clínicos está disponible en el sitio web del NCI.

Inmunoterapia

La inmunoterapia es un tratamiento que utiliza el sistema inmunológico del paciente para combatir el cáncer. Las sustancias elaboradas por el cuerpo o en un laboratorio se utilizan para impulsar, dirigir o restaurar las defensas naturales del cuerpo contra el cáncer. Este tipo de tratamiento contra el cáncer también se denomina bioterapia o terapia biológica.

Es posible que los pacientes quieran pensar en participar en un ensayo clínico.

Para algunos pacientes, participar en un ensayo clínico puede ser la mejor opción de tratamiento. Las pruebas clínicas son parte del proceso de investigación del cáncer. Se realizan ensayos clínicos para determinar si los nuevos tratamientos contra el cáncer son seguros y eficaces o mejores que el tratamiento estándar.

Muchos de los tratamientos estándar actuales para el cáncer se basan en ensayos clínicos anteriores. Los pacientes que participan en un ensayo clínico pueden recibir el tratamiento estándar o estar entre los primeros en recibir un nuevo tratamiento.

Los pacientes que participan en ensayos clínicos también ayudan a mejorar la forma en que se tratará el cáncer en el futuro. Incluso cuando los ensayos clínicos no conducen a nuevos tratamientos eficaces, a menudo responden preguntas importantes y ayudan a hacer avanzar la investigación.

Los pacientes pueden participar en ensayos clínicos antes, durante o después de comenzar su tratamiento contra el cáncer. Algunos ensayos clínicos solo incluyen pacientes que aún no han recibido tratamiento. Otros ensayos prueban tratamientos para pacientes cuyo cáncer no ha mejorado. También hay ensayos clínicos que prueban nuevas formas de detener la recurrencia (reaparición) del cáncer o reducir los efectos secundarios del tratamiento del cáncer.

Se están llevando a cabo ensayos clínicos en muchas partes del país. Se puede encontrar información sobre los ensayos clínicos respaldados por el NCI en la página web de búsqueda de ensayos clínicos del NCI. Los ensayos clínicos respaldados por otras organizaciones se pueden encontrar en el sitio web ClinicalTrials.gov.

Es posible que se necesiten pruebas de seguimiento.

Es posible que se repitan algunas de las pruebas que se realizaron para diagnosticar el cáncer o para determinar la etapa del cáncer. Algunas pruebas se repetirán para ver qué tan bien está funcionando el tratamiento. Las decisiones sobre si continuar, cambiar o interrumpir el tratamiento pueden basarse en los resultados de estas pruebas.

Algunas de las pruebas se seguirán realizando de vez en cuando una vez finalizado el tratamiento. Los resultados de estas pruebas pueden mostrar si la afección de su hijo ha cambiado o si el cáncer recidivó (volvió). Estas pruebas a veces se denominan pruebas de seguimiento o chequeos.

Opciones de tratamiento para la leucemia mieloide aguda infantil

Para obtener información sobre los tratamientos que se enumeran a continuación, consulte la sección Descripción general de las opciones de tratamiento.

El tratamiento de la leucemia mieloide aguda infantil (LMA) recién diagnosticada durante la fase de inducción puede incluir lo siguiente:

• Quimioterapia combinada.

• Terapia dirigida con un anticuerpo monoclonal (gemtuzumab).

• Terapia de profilaxis del sistema nervioso central con quimioterapia intratecal.

• Radioterapia, para pacientes con sarcoma granulocítico (cloroma) si la quimioterapia no funciona.

• Trasplante de células madre, para pacientes con LMA relacionada con el tratamiento.

El tratamiento de la LMA infantil durante la fase de remisión (terapia de consolidación / intensificación) depende del subtipo de LMA y puede incluir lo siguiente:

• Quimioterapia combinada.

• Quimioterapia de dosis alta seguida de trasplante de células madre utilizando células madre sanguíneas de un donante.

El tratamiento de la LMA infantil refractaria puede incluir los siguientes procedimientos:

• Terapia con lenalidomida.

• Participación en un ensayo clínico de quimioterapia y terapia dirigida (selinexor).

• Un nuevo régimen de quimioterapia combinada.

El tratamiento de la LMA infantil recidivante puede incluir los siguientes procedimientos:

• Quimioterapia combinada.

• Quimioterapia combinada y trasplante de células madre, para pacientes que han tenido una segunda remisión completa.

• Un segundo trasplante de células madre, para pacientes cuya enfermedad regresó después del primer trasplante de células madre.

• Participación en un ensayo clínico de quimioterapia y terapia dirigida (selinexor).

Opciones de tratamiento para la mielopoyesis anormal transitoria o los niños con síndrome de Down y AML

Para obtener información sobre los tratamientos que se enumeran a continuación, consulte la sección Descripción general de las opciones de tratamiento.

La mielopoyesis anormal transitoria (TAM) generalmente desaparece por sí sola. Para el TAM que no desaparece por sí solo o causa otros problemas de salud, el tratamiento puede incluir lo siguiente:

• Atención de apoyo, incluida la terapia de transfusión o leucocitaféresis.

• Quimioterapia.

El tratamiento de la leucemia mieloide aguda (AML) en niños de 4 años o menos que tienen síndrome de Down puede incluir lo siguiente:

• Quimioterapia combinada más terapia de profilaxis del sistema nervioso central con quimioterapia intratecal.

• Participación en un ensayo clínico de un nuevo régimen de quimioterapia que depende de cómo responde el niño a la quimioterapia inicial.

El tratamiento de la AML en niños mayores de 4 años que tienen síndrome de Down puede ser el mismo que el tratamiento para niños sin síndrome de Down.

Opciones de tratamiento para la leucemia promielocítica aguda infantil

Para obtener información sobre los tratamientos que se enumeran a continuación, consulte la sección Descripción general de las opciones de tratamiento.

El tratamiento de la leucemia promielocítica aguda infantil (APL) recién diagnosticada puede incluir los siguientes procedimientos:

• Ácido transretinoico total (ATRA) más quimioterapia.

• Terapia con trióxido de arsénico.

• Participación en un ensayo clínico de ATRA y terapia con trióxido de arsénico con quimioterapia o sin esta.

El tratamiento de la LPA infantil durante la fase de remisión (terapia de consolidación / intensificación) puede incluir lo siguiente:

• Ácido transretinoico total (ATRA) más quimioterapia.

El tratamiento de la APL infantil recidivante puede incluir lo siguiente:

• Terapia con trióxido de arsénico.

• Terapia con ácido transretinoico (ATRA) más quimioterapia.

• Terapia dirigida con un anticuerpo monoclonal (gemtuzumab).

• Trasplante de células madre utilizando células madre sanguíneas del paciente o de un donante.

Opciones de tratamiento para la leucemia mielomonocítica juvenil

Para obtener información sobre los tratamientos que se enumeran a continuación, consulte la sección Descripción general de las opciones de tratamiento.

El tratamiento de la leucemia mielomonocítica juvenil (JMML) puede incluir lo siguiente:

• Quimioterapia combinada seguida de trasplante de células madre. Si la JMML reaparece después del trasplante de células madre, se puede realizar un segundo trasplante de células madre.

El tratamiento de la LMMJ infantil refractaria o recurrente puede incluir lo siguiente:

• Participación en un ensayo clínico de terapia dirigida con un inhibidor de la tirosina quinasa (trametinib).

Opciones de tratamiento para la leucemia mielógena crónica infantil

Para obtener información sobre los tratamientos que se enumeran a continuación, consulte la sección Descripción general de las opciones de tratamiento.

El tratamiento de la leucemia mielógena crónica infantil (LMC) puede incluir los siguientes procedimientos:

• Terapia dirigida con un inhibidor de la tirosina quinasa (imatinib, dasatinib o nilotinib).

El tratamiento de la LMC infantil refractaria o recurrente puede incluir lo siguiente:

• Terapia dirigida con un inhibidor de la tirosina quinasa (dasatinib o nilotinib).

• Trasplante de células madre utilizando células madre sanguíneas de un donante.

Opciones de tratamiento para los síndromes mielodisplásicos infantiles

Para obtener información sobre los tratamientos que se enumeran a continuación, consulte la sección Descripción general de las opciones de tratamiento.

El tratamiento de los síndromes mielodisplásicos infantiles (MDS) puede incluir los siguientes procedimientos:

• Trasplante de células madre utilizando células madre sanguíneas de un donante.

• Atención de apoyo, incluida la terapia de transfusión y antibióticos.

• Terapia con lenalidomida, para pacientes con ciertos cambios genéticos.

• Un ensayo clínico de terapia dirigida.

Si el MDS se convierte en leucemia mieloide aguda (AML), el tratamiento será el mismo que el tratamiento para la AML recién diagnosticada.

Para obtener más información sobre la leucemia mieloide aguda infantil y otras neoplasias malignas mieloides

Para obtener más información del Instituto Nacional del Cáncer sobre la leucemia mieloide aguda infantil y otras neoplasias malignas mieloides, consulte lo siguiente:

• Medicamentos aprobados para la leucemia mieloide aguda

• Medicamentos aprobados para las neoplasias mieloproliferativas

• Trasplantes de células madre formadoras de sangre

• Terapias dirigidas contra el cáncer

Para obtener más información sobre el cáncer infantil y otros recursos generales sobre el cáncer, consulte lo siguiente:

• Acerca del cáncer

• Cánceres infantiles

• CureSearch for Children's CancerExención de responsabilidad de salida

• Efectos tardíos del tratamiento del cáncer infantil

• Adolescentes y adultos jóvenes con cáncer

• Niños con cáncer: una guía para padres

• Cáncer en niños y adolescentes

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