Types/myeloproliferative/patient/myelodysplastic-treatment-pdq

Léčba myelodysplastickými syndromy (®) - verze pro pacienta

Obecné informace o myelodysplastických syndromech

KLÍČOVÉ BODY

• Myelodysplastické syndromy jsou skupina rakovin, u kterých nezralé krvinky v kostní dřeni nedozrávají nebo se nestávají zdravými krvinkami.

• Různé typy myelodysplastických syndromů jsou diagnostikovány na základě určitých změn v krevních buňkách a kostní dřeni.

• Věk a předchozí léčba chemoterapií nebo radiační terapií ovlivňují riziko myelodysplastického syndromu.

• Známky a příznaky myelodysplastického syndromu zahrnují dušnost a pocit únavy.

• Testy, které vyšetřují krev a kostní dřeň, se používají k detekci (nálezu) a diagnostice myelodysplastických syndromů.

• Určité faktory ovlivňují prognózu a možnosti léčby.

Myelodysplastické syndromy jsou skupina rakovin, u kterých nezralé krvinky v kostní dřeni nedozrávají nebo se nestávají zdravými krvinkami.

U zdravého člověka vytváří kostní dřeň krevní kmenové buňky (nezralé buňky), které se postupem času stávají zralými krevními buňkami.

Anatomie kosti. Kost je tvořena kompaktní kostí, houbovitou kostí a kostní dřeně. Kompaktní kost tvoří vnější vrstvu kosti. Houbovitá kost se nachází většinou na koncích kostí a obsahuje červenou dřeň. Kostní dřeň se nachází ve středu většiny kostí a má mnoho krevních cév. Existují dva typy kostní dřeně: červená a žlutá. Červená dřeň obsahuje krevní kmenové buňky, které se mohou stát červenými krvinkami, bílými krvinkami nebo krevními destičkami. Žlutá dřeň je vyrobena převážně z tuku.

Krevní kmenová buňka se může stát lymfoidní kmenovou buňkou nebo myeloidní kmenovou buňkou. Lymfoidní kmenová buňka se stává bílou krvinkou. Myeloidní kmenová buňka se stává jedním ze tří typů zralých krevních buněk:

• Červené krvinky, které přenášejí kyslík a další látky do všech tkání těla.

• Trombocyty, které tvoří krevní sraženiny, aby zastavily krvácení.

• Bílé krvinky, které bojují proti infekcím a nemocem.

Vývoj krevních buněk. Krevní kmenová buňka prochází několika kroky, aby se z ní stala červená krvinka, krevní destička nebo bílá krvinka.

U pacienta s myelodysplastickým syndromem se z krevních kmenových buněk (nezralých buněk) nestávají zralé červené krvinky, bílé krvinky nebo krevní destičky v kostní dřeni. Tyto nezralé krvinky, nazývané blasty, nepracují tak, jak by měly, a buď zemřou v kostní dřeni, nebo brzy poté, co se dostanou do krve. To ponechává méně prostoru pro tvorbu zdravých bílých krvinek, červených krvinek a krevních destiček v kostní dřeni. Pokud je méně zdravých krvinek, může dojít k infekci, anémii nebo snadnému krvácení.

Různé typy myelodysplastických syndromů jsou diagnostikovány na základě určitých změn v krevních buňkách a kostní dřeni.

• Žáruvzdorná anémie: V krvi je příliš málo červených krvinek a pacient má anémii. Počet bílých krvinek a krevních destiček je normální.

• Žáruvzdorná anémie s prstencovými sideroblasty: V krvi je příliš málo červených krvinek a pacient má anémii. Červené krvinky mají uvnitř buňky příliš mnoho železa. Počet bílých krvinek a krevních destiček je normální.

• Žáruvzdorná anémie s nadbytkem blastů: V krvi je příliš málo červených krvinek a pacient má anémii. Pět procent až 19% buněk v kostní dřeni jsou blasty. Mohou také dojít ke změnám bílých krvinek a krevních destiček. Refrakterní anémie s nadbytkem blastů může vést k akutní myeloidní leukémii (AML). Další informace naleznete v souhrnu léčby akutní myeloidní leukémie u dospělých .

• Žáruvzdorná cytopenie s víceřádkovou dysplazií: Existuje příliš málo alespoň dvou typů krvinek (červené krvinky, krevní destičky nebo bílé krvinky). Méně než 5% buněk v kostní dřeni jsou blasty a méně než 1% buněk v krvi jsou blasty. Pokud jsou ovlivněny červené krvinky, mohou mít navíc železo. Refrakterní cytopenie může vést k akutní myeloidní leukémii (AML).

• Žáruvzdorná cytopenie s jednorázovou dysplazií: Existuje příliš málo jednoho typu krvinek (červené krvinky, krevní destičky nebo bílé krvinky). U dvou dalších typů krvinek dochází ke změnám u 10% nebo více. Méně než 5% buněk v kostní dřeni jsou blasty a méně než 1% buněk v krvi jsou blasty.

• Nezařaditelný myelodysplastický syndrom: Počet výbuchů v kostní dřeni a krvi je normální a onemocnění není jedním z dalších myelodysplastických syndromů.

• Myelodysplastický syndrom spojený s izolovanou abnormalitou chromozomu del (5q): V krvi je příliš málo červených krvinek a pacient má anémii. Méně než 5% buněk v kostní dřeni a krvi jsou výbuchy. V chromozomu dochází ke specifické změně.

• Chronická myelomonocytová leukémie (CMML): Další informace naleznete v souhrnu o léčbě myelodysplastickými / myeloproliferativními neoplazmy.

Věk a předchozí léčba chemoterapií nebo radiační terapií ovlivňují riziko myelodysplastického syndromu.

Cokoli, co zvyšuje vaše riziko onemocnění, se nazývá rizikový faktor. Mít rizikový faktor neznamená, že onemocníte; nemít rizikové faktory neznamená, že nedostanete nemoc. Poraďte se se svým lékařem, pokud si myslíte, že byste mohl být ohrožen. Mezi rizikové faktory pro myelodysplastické syndromy patří:

• Minulá léčba chemoterapií nebo radiační terapií rakoviny.

• Vystavení působení určitých chemikálií, včetně tabákového kouře, pesticidů, hnojiv a rozpouštědel, jako je benzen.

• Vystavení těžkým kovům, jako je rtuť nebo olovo.

Příčina myelodysplastických syndromů u většiny pacientů není známa.

Známky a příznaky myelodysplastického syndromu zahrnují dušnost a pocit únavy.

Myelodysplastické syndromy často nezpůsobují časné příznaky. Mohou být nalezeny během rutinního krevního testu. Známky a příznaky mohou být způsobeny myelodysplastickými syndromy nebo jinými stavy. Poraďte se se svým lékařem, pokud máte některý z následujících stavů:

• Dušnost

• Slabost nebo pocit únavy.

• Mít kůži, která je bledší než obvykle.

• Snadná tvorba modřin nebo krvácení.

• Petechie (ploché, přesné skvrny pod kůží způsobené krvácením).

Testy, které vyšetřují krev a kostní dřeň, se používají k detekci (nálezu) a diagnostice myelodysplastických syndromů.

Lze použít následující zkoušky a postupy:

• Fyzikální vyšetření a anamnéza: Vyšetření těla ke kontrole obecných známek zdraví, včetně kontroly známek nemoci, jako jsou hrudky nebo cokoli jiného, ​​co se zdá neobvyklé. Rovněž bude provedena historie zdravotních návyků pacienta a minulých nemocí a léčby.

• Kompletní krevní obraz (CBC) s diferenciálem: Postup, při kterém se odebere vzorek krve a zkontroluje se, zda neobsahuje následující:

Počet červených krvinek a krevních destiček.

• Počet a typ bílých krvinek.

• Množství hemoglobinu (bílkoviny přenášející kyslík) v červených krvinkách.

• Část vzorku krve tvořená červenými krvinkami.

Kompletní krevní obraz (CBC). Krev je odebírána vložením jehly do žíly a necháním krve proudit do zkumavky. Vzorek krve se odešle do laboratoře a spočítají se červené krvinky, bílé krvinky a krevní destičky. CBC se používá k testování, diagnostice a monitorování mnoha různých stavů.

• Roztěr z periferní krve: Postup, při kterém se u vzorku krve kontrolují změny počtu, typu, tvaru a velikosti krevních buněk a příliš mnoho železa v červených krvinkách.

• Cytogenetická analýza: Laboratorní test, při kterém se počítají chromozomy buněk ve vzorku kostní dřeně nebo krve a kontrolují se jakékoli změny, jako jsou rozbité, chybějící, přeskupené nebo extra chromozomy. Změny určitých chromozomů mohou být známkou rakoviny. Cytogenetická analýza se používá k diagnostice rakoviny, plánování léčby nebo ke zjištění, jak dobře léčba funguje.

• Chemické studie krve: Postup, při kterém se kontroluje vzorek krve, aby se změřilo množství určitých látek, jako je vitamin B12 a folát, uvolňovaných do krve orgány a tkáněmi v těle. Neobvyklé (vyšší nebo nižší než normální) množství látky může být známkou nemoci.

• Aspirace a biopsie kostní dřeně: Odstranění kostní dřeně, krve a malého kousku kosti zavedením duté jehly do kyčle nebo hrudní kosti. Patolog prohlíží kostní dřeň, krev a kosti pod mikroskopem a hledá abnormální buňky.

Aspirace a biopsie kostní dřeně. Po znecitlivění malé oblasti kůže se do kyčelní kosti pacienta vloží jehla kostní dřeně. Vzorky krve, kostí a kostní dřeně jsou odebrány pro vyšetření pod mikroskopem.

Následující vzorky lze provést na odebraném vzorku tkáně:

• Imunocytochemie: Laboratorní test, který pomocí protilátek kontroluje určité antigeny (markery) ve vzorku kostní dřeně pacienta. Protilátky jsou obvykle spojeny s enzymem nebo fluorescenčním barvivem. Poté, co se protilátky váží na antigen ve vzorku pacientových buněk, aktivuje se enzym nebo barvivo a antigen lze poté pozorovat pod mikroskopem. Tento typ testu se používá k diagnostice rakoviny a ke zjištění rozdílu mezi myelodysplastickými syndromy, leukémií a dalšími stavy.

• Imunofenotypizace: Laboratorní test, který používá protilátky k identifikaci rakovinných buněk na základě typů antigenu nebo markerů na povrchu buněk. Tento test se používá k diagnostice konkrétních typů leukémie a jiných krevních poruch.

• Průtoková cytometrie: Laboratorní test, který měří počet buněk ve vzorku, procento živých buněk ve vzorku a určité vlastnosti buněk, jako je velikost, tvar a přítomnost nádorových (nebo jiných) markerů na povrch buňky. Buňky ze vzorku pacientovy krve, kostní dřeně nebo jiné tkáně jsou obarveny fluorescenčním barvivem, umístěny do tekutiny a poté procházeny po jednom paprskem světla. Výsledky testu jsou založeny na tom, jak buňky, které byly obarveny fluorescenčním barvivem, reagují na paprsek světla. Tento test se používá k diagnostice a léčbě určitých typů rakoviny, jako je leukémie a lymfom.

• FISH (fluorescence in situ hybridizace): Laboratorní test používaný k prohlížení a počítání genů nebo chromozomů v buňkách a tkáních. Kousky DNA, které obsahují fluorescenční barviva, se vyrábějí v laboratoři a přidávají se do vzorku pacientových buněk nebo tkání. Když se tyto obarvené kousky DNA připojí k určitým genům nebo oblastem chromozomů ve vzorku, rozsvítí se při pohledu pod fluorescenčním mikroskopem. Test FISH se používá k diagnostice rakoviny a plánování léčby.

Určité faktory ovlivňují prognózu a možnosti léčby.

Prognóza (šance na uzdravení) a možnosti léčby závisí na následujících skutečnostech:

• Počet vysokých buněk v kostní dřeni.

• Zda je ovlivněn jeden nebo více typů krevních buněk.

• Zda má pacient známky nebo příznaky anémie, krvácení nebo infekce.

• Zda má pacient nízké nebo vysoké riziko leukémie.

• Určité změny v chromozomech.

• Zda k myelodysplastickému syndromu došlo po chemoterapii nebo radiační terapii rakoviny.

• Věk a celkový zdravotní stav pacienta.

Přehled možností léčby

KLÍČOVÉ BODY

• U pacientů s myelodysplastickými syndromy existují různé typy léčby.

• Léčba myelodysplastických syndromů zahrnuje podpůrnou péči, farmakoterapii a transplantaci kmenových buněk.

• Používají se tři typy standardní léčby:

• Podpůrná péče

• Drogová terapie

• Chemoterapie s transplantací kmenových buněk

• Nové typy léčby jsou testovány v klinických studiích.

• Léčba myelodysplastických syndromů může způsobit nežádoucí účinky.

• Pacienti možná budou chtít přemýšlet o účasti na klinickém hodnocení.

• Pacienti mohou vstoupit do klinických studií před, během nebo po zahájení léčby.

• Mohou být zapotřebí následné testy.

U pacientů s myelodysplastickými syndromy existují různé typy léčby.

U pacientů s myelodysplastickými syndromy jsou k dispozici různé typy léčby. Některá ošetření jsou standardní (aktuálně používaná léčba) a některá jsou testována v klinických studiích. Klinická studie léčby je výzkumná studie, která má pomoci zlepšit současnou léčbu nebo získat informace o nové léčbě pacientů s rakovinou. Když klinické studie ukazují, že nová léčba je lepší než standardní léčba, může se nová léčba stát standardní léčbou. Pacienti možná budou chtít přemýšlet o účasti na klinickém hodnocení. Některé klinické studie jsou přístupné pouze pacientům, kteří léčbu nezačali.

Léčba myelodysplastických syndromů zahrnuje podpůrnou péči, farmakoterapii a transplantaci kmenových buněk.

Pacientům s myelodysplastickým syndromem, kteří mají příznaky způsobené nízkým krevním obrazem, je poskytována podpůrná péče ke zmírnění příznaků a zlepšení kvality života. Ke zpomalení progrese onemocnění lze použít farmakoterapii. Někteří pacienti mohou být léčeni agresivní léčbou chemoterapií s následnou transplantací kmenových buněk pomocí kmenových buněk od dárce.

Používají se tři typy standardní léčby:

Podpůrná péče

Je poskytována podpůrná péče ke zmírnění problémů způsobených nemocí nebo její léčbou. Podpůrná péče může zahrnovat následující:

• Transfuzní terapie

Transfuzní terapie (krevní transfuze) je metoda podávání červených krvinek, bílých krvinek nebo krevních destiček, které mají nahradit krevní buňky zničené onemocněním nebo léčbou. Transfuze červených krvinek se podává, když je počet červených krvinek nízký a objeví se příznaky nebo příznaky anémie, jako je dušnost nebo pocit velké únavy. Transfúze krevních destiček se obvykle podává, když pacient krvácí, má zákrok, který může způsobit krvácení, nebo když je počet krevních destiček velmi nízký.

Pacienti, kteří dostávají mnoho krevních transfuzí, mohou mít poškození tkání a orgánů způsobené hromaděním železa navíc. Tito pacienti mohou být léčeni chelatační terapií železem, aby odstranili přebytečné železo z krve.

• Činidla stimulující erytropoézu

Látky stimulující erytropoézu (ESA) lze podávat ke zvýšení počtu zralých červených krvinek vytvářených v těle a ke zmírnění účinků anémie. Někdy se faktor stimulující kolonie granulocytů (G-CSF) podává s ESA, aby léčba lépe fungovala.

• Antibiotická terapie

V boji proti infekci lze podávat antibiotika.

Drogová terapie

• Lenalidomid

Pacienti s myelodysplastickým syndromem spojeným s izolovanou abnormalitou chromozomu del (5q), kteří potřebují časté transfuze červených krvinek, mohou být léčeni lenalidomidem. Lenalidomid se používá ke snížení potřeby transfuzí červených krvinek.

• Imunosupresivní terapie

Antithymocytový globulin (ATG) působí na potlačení nebo oslabení imunitního systému. Používá se ke snížení potřeby transfuzí červených krvinek.

• Azacitidin a decitabin

Azacitidin a decitabin se používají k léčbě myelodysplastických syndromů ničením buněk, které se rychle dělí. Pomáhají také genům zapojeným do buněčného růstu pracovat tak, jak by měly. Léčba azacitidinem a decitabinem může zpomalit progresi myelodysplastických syndromů k akutní myeloidní leukémii.

• Chemoterapie používaná při akutní myeloidní leukémii (AML)

Pacienti s myelodysplastickým syndromem a vysokým počtem blastů v kostní dřeni mají vysoké riziko akutní leukémie. Mohou být léčeni stejným chemoterapeutickým režimem, jaký se používá u pacientů s akutní myeloidní leukémií.

Chemoterapie s transplantací kmenových buněk

Chemoterapie se podává k usmrcení rakovinných buněk. Zdravé buňky, včetně buněk tvořících krev, jsou také zničeny léčbou rakoviny. Transplantace kmenových buněk je léčba k nahrazení krvetvorných buněk. Kmenové buňky (nezralé krevní buňky) jsou odebrány z krve nebo kostní dřeně pacienta nebo dárce a jsou zmrazeny a skladovány. Poté, co pacient dokončí chemoterapii, uložené kmenové buňky se rozmrazí a vrátí zpět pacientovi pomocí infuze. Tyto znovu infikované kmenové buňky rostou do (a obnovují) krvinky těla.

Tato léčba nemusí dobře fungovat u pacientů, jejichž myelodysplastický syndrom byl způsoben předchozí léčbou rakoviny.

Transplantace kmenových buněk. (Krok 1): Krev je odebrána ze žíly v paži dárce. Dárcem může být pacient nebo jiná osoba. Krev protéká strojem, který odstraňuje kmenové buňky. Poté je krev vrácena dárci žílou v druhé paži. (Krok 2): Pacient je léčen chemoterapií, která ničí krvetvorné buňky. Pacient může podstoupit radiační terapii (není zobrazena). (Krok 3): Pacient přijímá kmenové buňky katétrem umístěným do krevní cévy v hrudi.

Nové typy léčby jsou testovány v klinických studiích.

Informace o klinických hodnoceních jsou k dispozici na webových stránkách NCI.

Léčba myelodysplastických syndromů může způsobit nežádoucí účinky.

Informace o vedlejších účincích způsobených léčbou rakoviny naleznete na stránce Nežádoucí účinky.

Pacienti možná budou chtít přemýšlet o účasti na klinickém hodnocení.

Pro některé pacienty může být účast na klinickém hodnocení tou nejlepší volbou léčby. Klinické studie jsou součástí procesu výzkumu rakoviny. Provádějí se klinické studie, aby se zjistilo, zda je nová léčba rakoviny bezpečná a účinná nebo lepší než standardní léčba.

Mnoho dnešních standardních způsobů léčby rakoviny je založeno na dřívějších klinických studiích. Pacienti, kteří se účastní klinického hodnocení, mohou dostávat standardní léčbu nebo mohou být mezi prvními, kdo dostanou novou léčbu.

Pacienti, kteří se účastní klinických studií, také pomáhají zlepšit způsob léčby rakoviny v budoucnu. I když klinické studie nevedou k efektivní nové léčbě, často odpovídají na důležité otázky a pomáhají posunout výzkum vpřed.

Pacienti mohou vstoupit do klinických studií před, během nebo po zahájení léčby.

Některé klinické studie zahrnují pouze pacienty, kteří dosud nebyli léčeni. Jiné studie testují léčbu pacientů, jejichž rakovina se nezlepšila. Existují také klinické studie, které testují nové způsoby, jak zabránit opakování (návratu) rakoviny nebo omezit vedlejší účinky léčby rakoviny.

V mnoha částech země probíhají klinické studie. Informace o klinických studiích podporovaných NCI najdete na webové stránce NCI pro vyhledávání klinických studií. Klinické studie podporované jinými organizacemi najdete na webových stránkách ClinicalTrials.gov.

Mohou být zapotřebí následné testy.

Některé z testů, které byly provedeny k diagnostice rakoviny nebo ke zjištění stadia rakoviny, se mohou opakovat. Některé testy se budou opakovat, aby se zjistilo, jak dobře léčba funguje. Rozhodnutí o tom, zda pokračovat, změnit nebo ukončit léčbu, může být založeno na výsledcích těchto testů.

Některé z testů se budou i nadále čas od času provádět po ukončení léčby. Výsledky těchto testů mohou ukázat, zda se váš stav změnil nebo zda se rakovina opakovala (vrátit se). Tyto testy se někdy nazývají následné testy nebo kontroly.

Možnosti léčby myelodysplastických syndromů

Informace o níže uvedených ošetřeních najdete v části Přehled možností léčby.

Standardní možnosti léčby myelodysplastických syndromů

Standardní možnosti léčby myelodysplastických syndromů zahrnují:

• Podpůrná péče s jednou nebo více z následujících možností:

• Transfuzní terapie.

• Činidla stimulující erytropoézu.

• Antibiotická terapie.

• Léčba pomalého postupu k akutní myeloidní leukémii (AML):

• Lenalidomid.

• Imunosupresivní terapie.

• Azacitidin a decitabin.

• Chemoterapie používaná při akutní myeloidní leukémii.

• Chemoterapie s transplantací kmenových buněk.

Léčba myeloidních novotvarů souvisejících s léčbou

U pacientů, kteří byli v minulosti léčeni chemoterapií nebo radiační terapií, se mohou vyvinout myeloidní novotvary související s touto terapií. Možnosti léčby jsou stejné jako u jiných myelodysplastických syndromů.

Použijte naše vyhledávání klinických studií k vyhledání klinických studií rakoviny podporovaných NCI, které přijímají pacienty. Můžete hledat pokusy na základě typu rakoviny, věku pacienta a místa, kde se studie provádějí. K dispozici jsou také obecné informace o klinických hodnoceních.

Možnosti léčby recidivujících nebo refrakterních myelodysplastických syndromů

Informace o níže uvedených ošetřeních najdete v části Přehled možností léčby.

Neexistuje standardní léčba refrakterních nebo relabujících myelodysplastických syndromů. Pacienti, jejichž rakovina nereaguje na léčbu nebo se po léčbě vrátila, se mohou chtít zúčastnit klinického hodnocení.

Použijte naše vyhledávání klinických studií k vyhledání klinických studií rakoviny podporovaných NCI, které přijímají pacienty. Můžete hledat pokusy na základě typu rakoviny, věku pacienta a místa, kde se studie provádějí. K dispozici jsou také obecné informace o klinických hodnoceních.

Další informace o myelodysplastických syndromech

Další informace z Národního onkologického institutu o myelodysplastických syndromech naleznete v následujících odstavcích:

• Transplantace kmenových buněk, které tvoří krev

Obecné informace o rakovině a další zdroje z Národního onkologického institutu naleznete zde:

• O rakovině

• Inscenace

• Chemoterapie a vy: Podpora pro lidi s rakovinou

• Radiační terapie a vy: Podpora lidí s rakovinou

• Zvládání rakoviny

• Otázky ohledně rakoviny týkající se vašeho lékaře

• Pro pozůstalé a pečovatele

• O tomto shrnutí