Typy / leukémie / pacient / dítě-léčba-amd-pdq

Léčba akutní myeloidní leukémie v dětství / léčba jiných myeloidních malignit (®) - verze pro pacienta

Obecné informace o dětské akutní myeloidní leukémii a dalších myeloidních malignitách

KLÍČOVÉ BODY

• Dětská akutní myeloidní leukémie (AML) je typ rakoviny, při které kostní dřeň vytváří velké množství abnormálních krevních buněk.

• Leukémie a další nemoci krve a kostní dřeně mohou ovlivnit červené krvinky, bílé krvinky a krevní destičky.

• Další myeloidní onemocnění mohou ovlivnit krev a kostní dřeň.

• Přechodná abnormální myelopoéza (TAM)

• Akutní promyelocytární leukémie (APL)

• Juvenilní myelomonocytická leukémie (JMML)

• Chronická myelogenní leukémie (CML)

• Myelodysplastické syndromy (MDS)

• AML nebo MDS se mohou objevit po léčbě některými chemoterapeutickými léky a / nebo radiační terapií.

• Rizikové faktory pro dětství AML, APL, JMML, CML a MDS jsou podobné.

• Známky a příznaky dětství AML, APL, JMML, CML nebo MDS zahrnují horečku, pocit únavy a snadné krvácení nebo modřiny.

• Testy, které zkoumají krev a kostní dřeň, se používají k detekci (nalezení) a diagnostice dětských AML, TAM, APL, JMML, CML a MDS.

• Určité faktory ovlivňují prognózu (šance na uzdravení) a možnosti léčby.

Dětská akutní myeloidní leukémie (AML) je typ rakoviny, při které kostní dřeň vytváří velké množství abnormálních krevních buněk.

Dětská akutní myeloidní leukémie (AML) je rakovina krve a kostní dřeně. AML se také nazývá akutní myeloidní leukémie, akutní myeloblastická leukémie, akutní granulocytární leukémie a akutní nelymfocytární leukémie. Akutní rakoviny se obvykle rychle nezhorší, pokud nebudou léčeny. Rakoviny, které jsou chronické, se obvykle zhoršují pomalu.

Anatomie kosti. Kost je tvořena kompaktní kostí, houbovitou kostí a kostní dřeně. Kompaktní kost tvoří vnější vrstvu kosti. Houbovitá kost se nachází většinou na koncích kostí a obsahuje červenou dřeň. Kostní dřeň se nachází ve středu většiny kostí a má mnoho krevních cév. Existují dva typy kostní dřeně: červená a žlutá. Červená dřeň obsahuje krevní kmenové buňky, které se mohou stát červenými krvinkami, bílými krvinkami nebo krevními destičkami. Žlutá dřeň je vyrobena převážně z tuku.

Leukémie a další nemoci krve a kostní dřeně mohou ovlivnit červené krvinky, bílé krvinky a krevní destičky.

Normálně kostní dřeň vytváří krevní kmenové buňky (nezralé buňky), které se postupem času stávají zralými krevními buňkami. Krevní kmenová buňka se může stát myeloidní kmenovou buňkou nebo lymfoidní kmenovou buňkou. Lymfoidní kmenová buňka se stává bílou krvinkou.

Myeloidní kmenová buňka se stává jedním ze tří typů zralých krevních buněk:

• Červené krvinky, které přenášejí kyslík a další látky do všech tkání těla.

• Bílé krvinky, které bojují proti infekcím a nemocem.

• Trombocyty, které tvoří krevní sraženiny, aby zastavily krvácení.

Vývoj krevních buněk. Krevní kmenová buňka prochází několika kroky, aby se z ní stala červená krvinka, krevní destička nebo bílá krvinka.

V AML se myeloidní kmenové buňky obvykle stávají typem nezralých bílých krvinek nazývaných myeloblasty (nebo myeloidní blasty). Myeloblasty neboli leukemické buňky v AML jsou abnormální a nestávají se zdravými bílými krvinkami. Leukemické buňky se mohou hromadit v krvi a kostní dřeni, takže je méně místa pro zdravé bílé krvinky, červené krvinky a krevní destičky. Pokud k tomu dojde, může dojít k infekci, anémii nebo snadnému krvácení.

Buňky leukémie se mohou šířit mimo krev do dalších částí těla, včetně centrálního nervového systému (mozek a mícha), kůže a dásní. Někdy leukemické buňky tvoří solidní nádor nazývaný granulocytární sarkom nebo chlorom.

Další myeloidní onemocnění mohou ovlivnit krev a kostní dřeň.

Přechodná abnormální myelopoéza (TAM)

TAM je porucha kostní dřeně, která se může vyvinout u novorozenců s Downovým syndromem. Obvykle zmizí sám během prvních 3 měsíců života. Kojenci, kteří mají TAM, mají větší šanci na rozvoj AML před dosažením věku 3 let. TAM se také nazývá přechodná myeloproliferativní porucha nebo přechodná leukémie.

Akutní promyelocytární leukémie (APL)

APL je podtyp AML. V APL se některé geny na chromozomu 15 mění na jiné geny na chromozomu 17 a vytváří se abnormální gen zvaný PML-RARA. Gen PML-RARA vysílá zprávu, která zastavuje zrání promyelocytů (typ bílých krvinek). Promyelocyty (leukemické buňky) se mohou hromadit v krvi a kostní dřeni, takže je méně místa pro zdravé bílé krvinky, červené krvinky a krevní destičky. Mohou také nastat problémy s těžkým krvácením a krevními sraženinami. Jedná se o vážný zdravotní problém, který vyžaduje léčbu co nejdříve.

Juvenilní myelomonocytická leukémie (JMML)

JMML je vzácná dětská rakovina, která je nejčastější u dětí ve věku kolem 2 let a je častější u chlapců. V JMML se z příliš mnoha kmenových buněk myeloidní krve stávají myelocyty a monocyty (dva typy bílých krvinek). Některé z těchto kmenových buněk myeloidní krve se nikdy nestanou zralými bílými krvinkami. Tyto nezralé buňky, nazývané výbuchy, nejsou schopné vykonávat svou obvyklou práci. Postupem času myelocyty, monocyty a výbuchy vytlačují červené krvinky a krevní destičky v kostní dřeni. Pokud k tomu dojde, může dojít k infekci, anémii nebo snadnému krvácení.

Chronická myelogenní leukémie (CML)

CML často začíná v časné myeloidní krevní buňce, když dojde k určité změně genu. Část genů, která zahrnuje gen ABL, na chromozomu 9 mění místo s částí genů na chromozomu 22, která má gen BCR. To vytváří velmi krátký chromozom 22 (nazývaný Philadelphia chromozom) a velmi dlouhý chromozom 9. Na chromozomu 22 se tvoří abnormální gen BCR-ABL. Gen BCR-ABL říká krevním buňkám, aby vytvářely příliš mnoho proteinu zvaného tyrosin kináza. Tyrosinkináza způsobuje, že se v kostní dřeni tvoří příliš mnoho bílých krvinek (leukemických buněk). Leukemické buňky se mohou hromadit v krvi a kostní dřeni, takže je méně místa pro zdravé bílé krvinky, červené krvinky a krevní destičky. Pokud k tomu dojde, může dojít k infekci, anémii nebo snadnému krvácení. CML je u dětí vzácná.

Philadelphia chromozom. Kousek chromozomu 9 a kousek chromozomu 22 se odlomí a vymění místa. Gen BCR-ABL se tvoří na chromozomu 22, kde se připojuje část chromozomu 9. Změněný chromozom 22 se nazývá Philadelphia chromozom.

Myelodysplastické syndromy (MDS)

MDS se u dětí vyskytuje méně často než u dospělých. U MDS vytváří kostní dřeň příliš málo červených krvinek, bílých krvinek a krevních destiček. Tyto krvinky nemusí zrát a pronikat do krve. Typ MDS závisí na typu postižených krvinek.

Léčba MDS závisí na tom, jak nízký je počet červených krvinek, bílých krvinek nebo krevních destiček. V průběhu času se z MDS může stát AML.

Tento souhrn pojednává o dětství AML, TAM, dětství APL, JMML, dětství CML a dětství MDS. Informace o léčbě dětské akutní lymfoblastické leukémie naleznete v souhrnu léčby dětské akutní lymfoblastické leukémie.

AML nebo MDS se mohou objevit po léčbě některými chemoterapeutickými léky a / nebo radiační terapií.

Léčba rakoviny některými chemoterapeutickými léky a / nebo radiační terapie může způsobit AML související s terapií (t-AML) nebo MDS související s terapií (t-MDS). Riziko těchto myeloidních onemocnění souvisejících s terapií závisí na celkové dávce použitých chemoterapeutických léků a radiační dávce a poli léčby. Někteří pacienti mají také zděděné riziko pro t-AML a t-MDS. Tato onemocnění související s terapií se obvykle vyskytují do 7 let po léčbě, ale u dětí jsou vzácná.

Rizikové faktory pro dětství AML, APL, JMML, CML a MDS jsou podobné.

Cokoli, co zvyšuje vaše riziko onemocnění, se nazývá rizikový faktor. Mít rizikový faktor neznamená, že dostanete rakovinu; nemít rizikové faktory neznamená, že rakovinu nedostanete. Poraďte se s dětským lékařem, pokud si myslíte, že vaše dítě může být ohroženo. Tyto a další faktory mohou zvyšovat riziko dětských AML, APL, JMML, CML a MDS:

• Mít bratra nebo sestru, zejména dvojčata, s leukémií.

• Být hispánský.

• Být vystaven cigaretovému kouři nebo alkoholu před narozením.

• S osobní anamnézou aplastické anémie.

• Mít osobní nebo rodinnou historii MDS.

• S rodinnou anamnézou AML.

• Minulá léčba chemoterapií nebo radiační terapií.

• Vystavení ionizujícímu záření nebo chemikáliím, jako je benzen.

• Mít určité syndromy nebo dědičné poruchy, jako například:

• Downův syndrom.

• Aplastická anémie.

• Fanconiho anémie.

• Neurofibromatóza typu 1.

• Noonanův syndrom.

• Shwachman-Diamondův syndrom.

• Li-Fraumeniho syndrom.

Známky a příznaky dětství AML, APL, JMML, CML nebo MDS zahrnují horečku, pocit únavy a snadné krvácení nebo modřiny.

Tyto a další příznaky mohou být způsobeny dětskou AML, APL, JMML, CML nebo MDS nebo jinými stavy. Poraďte se s lékařem, pokud má vaše dítě některý z následujících stavů:

• Horečka s infekcí nebo bez ní.

• Noční pocení.

• Dušnost

• Slabost nebo pocit únavy.

• Snadná tvorba modřin nebo krvácení.

• Petechie (ploché, přesné skvrny pod kůží způsobené krvácením).

• Bolest kostí nebo kloubů.

• Bolest nebo pocit plnosti pod žebry.

• Bezbolestné hrudky na krku, v podpaží, břiše, slabinách nebo jiných částech těla. V dětství AML se tyto hrudky nazývaly leukémie

• cutis, může být modrá nebo fialová.

• Bezbolestné hrudky, které jsou někdy kolem očí. Tyto hrudky, nazývané chloromy, se někdy vyskytují v dětství AML a mohou být modrozelené.

• Kožní vyrážka podobná ekzému.

Známky a příznaky TAM mohou zahrnovat následující:

• Otok po celém těle.

• Dušnost

• Problémy s dýcháním.

• Slabost nebo pocit únavy.

• Velké krvácení, dokonce i z malého řezu.

• Petechie (ploché, přesné skvrny pod kůží způsobené krvácením).

• Bolest pod žebry.

• Vyrážka.

• Žloutenka (zežloutnutí kůže a bělma očí).

• Bolest hlavy, potíže se zrakem a zmatek.

Někdy TAM nezpůsobuje vůbec žádné příznaky a je diagnostikována po rutinním krevním testu.

Testy, které zkoumají krev a kostní dřeň, se používají k detekci (nalezení) a diagnostice dětských AML, TAM, APL, JMML, CML a MDS. Lze použít následující zkoušky a postupy:

• Fyzikální vyšetření a anamnéza: Vyšetření těla ke kontrole obecných známek zdraví, včetně kontroly známek nemoci, jako jsou hrudky nebo cokoli jiného, ​​co se zdá neobvyklé. Rovněž bude provedena historie zdravotních návyků pacienta a minulých nemocí a léčby.
• Kompletní krevní obraz (CBC) s diferenciálem: Postup, při kterém se odebere vzorek krve a zkontroluje se, zda neobsahuje následující:

• Počet červených krvinek a krevních destiček.

• Počet a typ bílých krvinek.

• Množství hemoglobinu (bílkoviny přenášející kyslík) v červených krvinkách.

• Část vzorku krve tvořená červenými krvinkami.

Kompletní krevní obraz (CBC). Krev je odebírána vložením jehly do žíly a necháním krve proudit do zkumavky. Vzorek krve se odešle do laboratoře a spočítají se červené krvinky, bílé krvinky a krevní destičky. CBC se používá k testování, diagnostice a monitorování mnoha různých stavů.

Chemické studie krve: Postup, při kterém se kontroluje vzorek krve k měření množství určitých látek uvolňovaných do krve orgány a tkáněmi v těle. Neobvyklé (vyšší nebo nižší než normální) množství látky může být známkou nemoci.

• RTG hrudníku: RTG orgánů a kostí uvnitř hrudníku. Rentgen je druh energetického paprsku, který může procházet tělem a na film a vytvářet obraz oblastí uvnitř těla.

• Biopsie: Odstranění buněk nebo tkání, aby je patolog mohl sledovat pod mikroskopem a kontrolovat příznaky rakoviny. Biopsie, které lze provést, zahrnují následující:

• Aspirace a biopsie kostní dřeně: Odstranění kostní dřeně, krve a malého kousku kosti zavedením duté jehly do kyčle nebo hrudní kosti.

Aspirace a biopsie kostní dřeně. Po znecitlivění malé oblasti kůže se do kyčelní kosti dítěte vloží jehla kostní dřeně. Vzorky krve, kostí a kostní dřeně jsou odebrány pro vyšetření pod mikroskopem.

• Biopsie nádoru: Může být provedena biopsie chloromu.

• Biopsie lymfatických uzlin: Odstranění celé lymfatické uzliny nebo její části.

• Imunofenotypizace: Laboratorní test, který používá protilátky k identifikaci rakovinných buněk na základě typů antigenu nebo markerů na povrchu buněk. Tento test slouží k diagnostice konkrétních typů leukémie.

• Cytogenetická analýza: Laboratorní test, při kterém se počítají chromozomy buněk ve vzorku krve nebo kostní dřeně a kontrolují se jakékoli změny, jako jsou rozbité, chybějící, přeskupené nebo extra chromozomy. Změny určitých chromozomů mohou být známkou rakoviny. Cytogenetická analýza se používá k diagnostice rakoviny, plánování léčby nebo ke zjištění, jak dobře léčba funguje.

Následující test je typem cytogenetické analýzy:

• FISH (fluorescence in situ hybridizace): Laboratorní test používaný k prohlížení a počítání genů nebo chromozomů v buňkách a tkáních. Kousky DNA, které obsahují fluorescenční barviva, se vyrábějí v laboratoři a přidávají se do vzorku pacientových buněk nebo tkání. Když se tyto obarvené kousky DNA připojí k určitým genům nebo oblastem chromozomů ve vzorku, rozsvítí se při pohledu pod fluorescenčním mikroskopem. Test FISH se používá k diagnostice rakoviny a plánování léčby.

• Molekulární testování: Laboratorní test ke kontrole určitých genů, proteinů nebo jiných molekul ve vzorku krve nebo kostní dřeně. Molekulární testy také kontrolují určité změny v genu nebo chromozomu, které mohou způsobit nebo ovlivnit pravděpodobnost vzniku AML. Molekulární test lze použít k naplánování léčby, k zjištění, jak dobře léčba funguje, nebo k prognóze.

• Lumbální punkce: Postup používaný k odběru vzorku mozkomíšního moku (CSF) z páteře. To se provádí umístěním jehly mezi dvě kosti v páteři a do mozkomíšního moku kolem míchy a odebráním vzorku tekutiny. Vzorek mozkomíšního moku se kontroluje pod mikroskopem na známky, že se buňky leukémie rozšířily do mozku a míchy. Tento postup se také nazývá LP nebo spinální kohoutek.

Lumbální punkce. Pacient leží ve stočené poloze na stole. Po znecitlivění malé oblasti v dolní části zad je do spodní části páteře vložena páteřní jehla (dlouhá, tenká jehla), aby se odstranil mozkomíšní mok (CSF, zobrazený modře). Tekutinu lze odeslat do laboratoře k testování.

Určité faktory ovlivňují prognózu (šance na uzdravení) a možnosti léčby.

Prognóza (šance na uzdravení) a možnosti léčby AML u dětí závisí na následujících skutečnostech:

• Věk dítěte, kdy je diagnostikována rakovina.

• Rasa nebo etnická skupina dítěte.

• Zda má dítě velkou nadváhu.

• Počet bílých krvinek v krvi při diagnóze.

• Zda došlo k AML po předchozí léčbě rakoviny.

• Podtyp AML.

• Zda existují určité změny chromozomů nebo genů v leukemických buňkách.

• Zda má dítě Downov syndrom. Většina dětí s AML a Downovým syndromem může být vyléčena ze své leukémie.

• Zda je leukémie v centrálním nervovém systému (mozek a mícha).

• Jak rychle leukémie reaguje na léčbu.

• Zda je AML nově diagnostikována (neléčena) nebo se opakovala po léčbě.

• Doba od ukončení léčby u AML, která se opakovala.

Prognóza dětského APL závisí na následujících skutečnostech:

• Počet bílých krvinek v krvi při diagnóze.

• Zda existují určité změny chromozomů nebo genů v leukemických buňkách.

• Zda je APL nově diagnostikována (neléčena) nebo se opakovala po léčbě.

Možnosti prognózy a léčby JMML závisí na následujících skutečnostech:

• Věk dítěte, kdy je diagnostikována rakovina.

• Typ ovlivněného genu a počet genů, které mají změny.

• Kolik monocytů (typ bílých krvinek) je v krvi.

• Kolik hemoglobinu je v krvi.

• Zda je JMML nově diagnostikován (neléčen) nebo se po léčbě opakoval.

Prognóza a možnosti léčby dětské CML závisí na následujících skutečnostech:

• Jak dlouho to bylo od diagnózy pacienta.

• Kolik vysokých buněk je v krvi.

• Zda a jak úplně zmizí vysoké buňky z krve a kostní dřeně po zahájení léčby.

• Zda je CML nově diagnostikována (neléčena) nebo se opakovala po léčbě.

Prognóza a možnosti léčby MDS závisí na následujících skutečnostech:

• Zda byl MDS způsoben předchozí léčbou rakoviny.

• Jak nízký je počet červených krvinek, bílých krvinek nebo krevních destiček.

• Zda je MDS nově diagnostikován (neléčen) nebo se opakoval po léčbě.

Fáze dětství akutní myeloidní leukémie a další myeloidní malignity

KLÍČOVÉ BODY

• Jakmile je diagnostikována dětská akutní myeloidní leukémie (AML), provádějí se testy, aby se zjistilo, zda se rakovina rozšířila do dalších částí těla.

• Pro dětskou AML, dětskou akutní promyelocytickou leukémii (APL), juvenilní myelomonocytickou leukémii (JMML), dětskou chronickou myeloidní leukémii (CML) nebo myelodysplastické syndromy (MDS) neexistuje žádný standardní systém stagingu.

• Opakovaná dětská AML se vrátila poté, co byla léčena.

Jakmile je diagnostikována dětská akutní myeloidní leukémie (AML), provádějí se testy, aby se zjistilo, zda se rakovina rozšířila do dalších částí těla.

K určení, zda se leukémie rozšířila z krve do jiných částí těla, lze použít následující testy a postupy:

• Lumbální punkce: Postup používaný k odběru vzorku mozkomíšního moku (CSF) z páteře. To se provádí umístěním jehly mezi dvě kosti v páteři a do mozkomíšního moku kolem míchy a odebráním vzorku tekutiny. Vzorek mozkomíšního moku se kontroluje pod mikroskopem na známky, že se buňky leukémie rozšířily do mozku a míchy. Tento postup se také nazývá LP nebo spinální kohoutek.

• Biopsie varlat, vaječníků nebo kůže: Odstranění buněk nebo tkání ze varlat, vaječníků nebo kůže, aby bylo možné je sledovat pod mikroskopem, aby se zkontrolovaly příznaky rakoviny. To se provádí pouze v případě, že se během fyzické prohlídky objeví něco neobvyklého na varlatech, vaječnících nebo kůži.

Pro dětskou AML, dětskou akutní promyelocytickou leukémii (APL), juvenilní myelomonocytickou leukémii (JMML), dětskou chronickou myeloidní leukémii (CML) nebo myelodysplastické syndromy (MDS) neexistuje žádný standardní systém stagingu.

Rozsah nebo šíření rakoviny se obvykle popisuje jako stadia. Místo fází je léčba dětské AML, dětské APL, JMML, dětské CML a MDS založena na jedné nebo více z následujících možností:

• Typ onemocnění nebo podtyp AML.

• Zda se leukémie rozšířila mimo krev a kostní dřeň.

• Ať už je onemocnění nově diagnostikováno, remise nebo opakující se.

Nově diagnostikovaná dětská AML

Nově diagnostikovaná dětská AML nebyla léčena, kromě zmírnění známek a příznaků, jako je horečka, krvácení nebo bolest, a byla nalezena jedna z následujících možností:

• Více než 20% buněk v kostní dřeni jsou blasty (leukemické buňky).

nebo

• Méně než 20% buněk v kostní dřeni jsou blasty a v chromozomu dochází k určité změně.

Dětství AML v remisi

V dětství AML v remisi byla nemoc léčena a bylo zjištěno následující:

• Kompletní krevní obraz je téměř normální.

• Méně než 5% buněk v kostní dřeni jsou blasty (leukemické buňky).

• V mozku, míchě nebo jiných částech těla nejsou žádné známky nebo příznaky leukémie.

Opakovaná dětská AML se vrátila poté, co byla léčena.

V opakované dětské AML se rakovina může vracet v krvi a kostní dřeni nebo v jiných částech těla, jako je centrální nervový systém (mozek a mícha).

U refrakterní dětské AML rakovina nereaguje na léčbu.

Přehled možností léčby

KLÍČOVÉ BODY

• U dětí existují různé typy léčby AML, TAM, APL, JMML, CML a MDS.

• Léčba je plánována týmem poskytovatelů zdravotní péče, kteří jsou odborníky na léčbu dětské leukémie a dalších krevních onemocnění.

• Léčba dětské akutní myeloidní leukémie může způsobit nežádoucí účinky.

• Léčba dětské AML má obvykle dvě fáze.

• U dětských AML, TAM, dětských APL, JMML, dětských CML a MDS se používá sedm typů standardní léčby.

• Chemoterapie

• Radiační terapie

• Transplantace kmenových buněk

• Cílená terapie

• Jiná léková terapie

• Bdělé čekání

• Podpůrná péče

• Nové typy léčby jsou testovány v klinických studiích.

• Imunoterapie

• Pacienti možná budou chtít přemýšlet o účasti na klinickém hodnocení.

• Pacienti mohou vstoupit do klinických studií před, během nebo po zahájení léčby rakoviny.

• Mohou být zapotřebí následné testy.

U dětí existují různé typy léčby AML, TAM, APL, JMML, CML a MDS.

Pro děti s akutní myeloidní leukemií (AML), přechodnou abnormální myelopoézou (TAM), akutní promyelocytární leukemií (APL), juvenilní myelomonocytovou leukemií (JMML), chronickou myeloidní leukemií (CML) a myelodysplastickými syndromy (MDS) jsou k dispozici různé typy léčby. . Některá ošetření jsou standardní (aktuálně používaná léčba) a některá jsou testována v klinických studiích. Klinická studie léčby je výzkumná studie, která má pomoci zlepšit současnou léčbu nebo získat informace o nové léčbě pacientů s rakovinou. Když klinické studie ukazují, že nová léčba je lepší než standardní léčba, může se nová léčba stát standardní léčbou.

Protože AML a další myeloidní poruchy jsou u dětí vzácné, je třeba zvážit účast v klinickém hodnocení. Některé klinické studie jsou přístupné pouze pacientům, kteří dosud nezačali léčbu.

Léčba je plánována týmem poskytovatelů zdravotní péče, kteří jsou odborníky na léčbu dětské leukémie a dalších krevních onemocnění.

Na léčbu bude dohlížet dětský onkolog, lékař, který se specializuje na léčbu dětí s rakovinou. Dětský onkolog pracuje s dalšími poskytovateli zdravotní péče, kteří jsou odborníky na léčbu dětí s leukémií a kteří se specializují na určité oblasti medicíny. Mohou zahrnovat následující specialisty:

• Dětský lékař.

• Hematolog.

• Lékařský onkolog.

• Dětský chirurg.

• Radiační onkolog.

• Neurolog.

• Neuropatolog.

• Neuroradiolog.

• Specialista dětské sestry.

• Sociální pracovník.

• Specialista na rehabilitaci.

• Psycholog.

Léčba dětské akutní myeloidní leukémie může způsobit nežádoucí účinky.

Informace o vedlejších účincích, které začínají během léčby rakoviny, najdete na stránce Nežádoucí účinky.

Pravidelné následné zkoušky jsou velmi důležité. Nežádoucí účinky léčby rakoviny, které začínají po léčbě a trvají měsíce nebo roky, se nazývají pozdní účinky. Pozdní účinky léčby rakoviny mohou zahrnovat následující:

• Fyzické problémy.

• Změny nálady, pocitů, myšlení, učení nebo paměti.

• Druhé rakoviny (nové typy rakoviny).

Některé pozdní účinky mohou být léčeny nebo kontrolovány. Je důležité, aby rodiče dětí léčených na AML nebo jiné krevní nemoci hovořili s lékaři svého dítěte o účincích léčby rakoviny na jejich dítě. (Další informace naleznete v souhrnu o pozdních účincích léčby rakoviny u dětí).

Léčba dětské AML má obvykle dvě fáze.

Léčba dětské AML se provádí ve fázích:

• Indukční terapie: Toto je první fáze léčby. Cílem je zabít leukemické buňky v krvi a kostní dřeni. Tím se leukémie dostane do remise.

• Konsolidační / intenzifikační terapie: Toto je druhá fáze léčby. Začíná to, jakmile je leukémie v remisi. Cílem terapie je zabít všechny zbývající leukemické buňky, které se skrývají a nemusí být aktivní, ale mohly by začít znovu růst a způsobit relaps.

Během úvodní fáze léčby může být podávána léčba nazývaná profylaxe centrálním nervovým systémem (CNS). Protože standardní dávky chemoterapie nemusí dosáhnout leukemických buněk v CNS (mozek a mícha), jsou leukemické buňky schopné se skrývat v CNS. Intratekální chemoterapie je schopna dosáhnout leukemických buněk v CNS. Podává se k zabíjení leukemických buněk a ke snížení šance, že se leukémie bude opakovat (vrátit se).

U dětských AML, TAM, dětských APL, JMML, dětských CML a MDS se používá sedm typů standardní léčby.

Chemoterapie

Chemoterapie je léčba rakoviny, která používá léky k zastavení růstu rakovinných buněk, a to buď usmrcením buněk, nebo zastavením jejich dělení. Pokud se chemoterapie užívá ústy nebo injekčně do žíly nebo svalu, vstupují léky do krevního řečiště a mohou se dostat k rakovinným buňkám v celém těle (systémová chemoterapie). Pokud je chemoterapie umístěna přímo do mozkomíšního moku (intratekální chemoterapie), orgánu nebo tělesné dutiny, jako je břicho, ovlivňují léky hlavně rakovinné buňky v těchto oblastech (regionální chemoterapie). Kombinovaná chemoterapie je léčba používající více než jeden chemoterapeutický lék.

Způsob, jakým se chemoterapie podává, závisí na typu léčené rakoviny. U AML se používá chemoterapie podaná ústy, žílami nebo do mozkomíšního moku.

U AML se leukemické buňky mohou šířit do mozku a / nebo míchy. Chemoterapie prováděná ústy nebo žíly k léčbě AML nemusí procházet hematoencefalickou bariérou, aby se dostala do tekutiny obklopující mozek a míchu. Místo toho se chemoterapie vstřikuje do prostoru naplněného tekutinou, aby zabila leukemické buňky, které se tam mohly šířit (intratekální chemoterapie).

Intratekální chemoterapie. Protinádorová léčiva se vstřikují do intratekálního prostoru, což je prostor, který drží mozkomíšní mok (CSF, zobrazený modře). Existují dva různé způsoby, jak toho dosáhnout. Jedním ze způsobů, jak je znázorněno v horní části obrázku, je vstřikování léků do zásobníku Ommaya (nádoba ve tvaru kopule, která je během operace umístěna pod pokožku hlavy; drží léky při průtoku malou hadičkou do mozku ). Druhým způsobem, znázorněným ve spodní části obrázku, je injekční podání léků přímo do mozkomíšního moku ve spodní části páteře poté, co je znecitlivěna malá oblast v dolní části zad.

Další informace naleznete v části Léky schválené pro akutní myeloidní leukémii.

Radiační terapie

Radiační terapie je léčba rakoviny, která pomocí rentgenových paprsků s vysokou energií nebo jiných typů záření zabíjí rakovinné buňky nebo jim brání v růstu. Existují dva typy radiační terapie:

• Externí radiační terapie využívá stroj mimo tělo k odesílání záření směrem k rakovině.

• Interní radiační terapie používá radioaktivní látku uzavřenou v jehlách, semenech, drátech nebo katetrech, které jsou umístěny přímo do nebo v blízkosti rakoviny.

Způsob radiační terapie závisí na typu léčené rakoviny. V dětství AML lze použít externí radiační terapii k léčbě chloromu, který nereaguje na chemoterapii.

Transplantace kmenových buněk

Chemoterapie se podává k usmrcení rakovinných buněk nebo jiných abnormálních krevních buněk. Zdravé buňky, včetně buněk tvořících krev, jsou také zničeny léčbou rakoviny. Transplantace kmenových buněk je léčba k nahrazení krvetvorných buněk. Kmenové buňky (nezralé krevní buňky) jsou odebrány z krve nebo kostní dřeně pacienta nebo dárce a jsou zmrazeny a skladovány. Poté, co pacient dokončí chemoterapii, uložené kmenové buňky se rozmrazí a vrátí zpět pacientovi pomocí infuze. Tyto znovu infikované kmenové buňky rostou do (a obnovují) krvinky těla.

Transplantace kmenových buněk. (Krok 1): Krev je odebrána ze žíly v paži dárce. Dárcem může být pacient nebo jiná osoba. Krev protéká strojem, který odstraňuje kmenové buňky. Poté je krev vrácena dárci žílou v druhé paži. (Krok 2): Pacient je léčen chemoterapií, která ničí krvetvorné buňky. Pacient může podstoupit radiační terapii (není zobrazena). (Krok 3): Pacient přijímá kmenové buňky katétrem umístěným do krevní cévy v hrudi.

Cílená terapie

Cílená terapie je typ léčby, při které se k identifikaci a napadení konkrétních rakovinných buněk používají léky nebo jiné látky, aniž by došlo k poškození normálních buněk. Mezi typy cílené terapie patří:

• Léčba inhibitory tyrosinkinázy: Léčba inhibitory tyrosinkinázy (TKI) blokuje signály potřebné k růstu nádorů. TKI blokují enzym (tyrosinkinázu), který způsobuje, že se z kmenových buněk stane více bílých krvinek (výbuchů), než tělo potřebuje. TKI mohou být použity s chemoterapeutickými léky jako adjuvantní léčba (léčba podaná po počáteční léčbě, aby se snížilo riziko, že se rakovina vrátí).

• Imatinib, dasatinib a nilotinib jsou typy TKI, které se používají k léčbě dětské CML.

• Sorafenib a trametinib jsou studovány v léčbě dětské leukémie.

• Terapie monoklonálními protilátkami: Terapie monoklonálními protilátkami využívá protilátky vyrobené v laboratoři z jednoho typu buňky imunitního systému. Tyto protilátky mohou identifikovat látky na rakovinných buňkách nebo normální látky, které mohou pomoci rakovinným buňkám růst. Protilátky se váží na látky a ničí rakovinné buňky, blokují jejich růst nebo zabraňují jejich šíření. Monoklonální protilátky se podávají infuzí. Mohou být použity samostatně nebo k přenosu léků, toxinů nebo radioaktivního materiálu přímo do rakovinných buněk.

• Gemtuzumab je typ monoklonální protilátky, která je připojena k chemoterapeutickému léku. Používá se při léčbě AML.

Selinexor je lék cílené léčby, který se studuje k léčbě refrakterní nebo opakující se dětské AML.

Další informace naleznete v části Léky schválené pro leukémii.

Jiná léková terapie

Lenalidomid lze použít ke snížení potřeby transfuzí u pacientů, kteří mají myelodysplastické syndromy způsobené specifickou změnou chromozomu. Rovněž je studován v léčbě dětí s rekurentní a refrakterní AML.

Oxid arsenitý a kyselina all-trans retinová (ATRA) jsou léky, které ničí určité typy leukemických buněk, zastavují dělení leukemických buněk nebo pomáhají buňkám leukémie dozrávat na bílé krvinky. Tyto léky se používají při léčbě akutní promyelocytární leukémie.

Další informace naleznete v části Léky schválené pro akutní myeloidní leukémii.

Bdělé čekání

Bdělé čekání pečlivě sleduje stav pacienta, aniž by bylo nutné léčit, dokud se neobjeví nebo nezmění známky nebo příznaky. Někdy se používá k léčbě MDS nebo přechodné abnormální myelopoézy (TAM).

Podpůrná péče

Je poskytována podpůrná péče ke zmírnění problémů způsobených nemocí nebo její léčbou. Všichni pacienti s leukémií dostávají podpůrnou léčbu. Podpůrná péče může zahrnovat následující:

• Transfuzní terapie: Způsob podávání červených krvinek, bílých krvinek nebo krevních destiček, aby nahradily krvinky zničené chorobou nebo léčbou rakoviny. Krev může být darována od jiné osoby nebo může být odebrána pacientovi dříve a skladována, dokud není potřeba.

• Léková terapie, jako jsou antibiotika nebo antifungální látky.

• Leukaferéza: Procedura, při které se k odstranění bílých krvinek z krve používá speciální stroj. Krev je pacientovi odebrána a protlačena separátorem krevních buněk, kde jsou odstraněny bílé krvinky. Zbytek krve se poté vrací do krevního řečiště pacienta. Leukaferéza se používá k léčbě pacientů s velmi vysokým počtem bílých krvinek.

Nové typy léčby jsou testovány v klinických studiích.

Tato souhrnná část popisuje léčení, která jsou studována v klinických studiích. Nemusí se zmínit o každé nové studované léčbě. Informace o klinických hodnoceních jsou k dispozici na webových stránkách NCI.

Imunoterapie

Imunoterapie je léčba, která využívá imunitní systém pacienta k boji proti rakovině. Látky vyrobené v těle nebo vyrobené v laboratoři se používají k posílení, nasměrování nebo obnovení přirozené obrany těla proti rakovině. Tento typ léčby rakoviny se také nazývá bioterapie nebo biologická terapie.

Pacienti možná budou chtít přemýšlet o účasti na klinickém hodnocení.

Pro některé pacienty může být účast na klinickém hodnocení tou nejlepší volbou léčby. Klinické studie jsou součástí procesu výzkumu rakoviny. Provádějí se klinické studie, aby se zjistilo, zda je nová léčba rakoviny bezpečná a účinná nebo lepší než standardní léčba.

Mnoho dnešních standardních způsobů léčby rakoviny je založeno na dřívějších klinických studiích. Pacienti, kteří se účastní klinického hodnocení, mohou dostávat standardní léčbu nebo mohou být mezi prvními, kdo dostanou novou léčbu.

Pacienti, kteří se účastní klinických studií, také pomáhají zlepšit způsob léčby rakoviny v budoucnu. I když klinické studie nevedou k efektivní nové léčbě, často odpovídají na důležité otázky a pomáhají posunout výzkum vpřed.

Pacienti mohou vstoupit do klinických studií před, během nebo po zahájení léčby rakoviny. Některé klinické studie zahrnují pouze pacienty, kteří dosud nebyli léčeni. Jiné studie testují léčbu pacientů, jejichž rakovina se nezlepšila. Existují také klinické studie, které testují nové způsoby, jak zabránit opakování (návratu) rakoviny nebo omezit vedlejší účinky léčby rakoviny.

V mnoha částech země probíhají klinické studie. Informace o klinických studiích podporovaných NCI najdete na webové stránce NCI pro vyhledávání klinických studií. Klinické studie podporované jinými organizacemi najdete na webových stránkách ClinicalTrials.gov.

Mohou být zapotřebí následné testy.

Některé z testů, které byly provedeny k diagnostice rakoviny nebo ke zjištění stadia rakoviny, se mohou opakovat. Některé testy se budou opakovat, aby se zjistilo, jak dobře léčba funguje. Rozhodnutí o tom, zda pokračovat, změnit nebo ukončit léčbu, může být založeno na výsledcích těchto testů.

Některé z testů se budou i nadále čas od času provádět po ukončení léčby. Výsledky těchto testů mohou ukázat, zda se stav vašeho dítěte změnil nebo zda se rakovina opakovala (vraťte se). Tyto testy se někdy nazývají následné testy nebo kontroly.

Možnosti léčby akutní myeloidní leukémie u dětí

Informace o níže uvedených ošetřeních najdete v části Přehled možností léčby.

Léčba nově diagnostikované dětské akutní myeloidní leukémie (AML) během indukční fáze může zahrnovat následující:

• Kombinovaná chemoterapie.

• Cílená léčba monoklonální protilátkou (gemtuzumab).

• Profylaxe centrálního nervového systému s intratekální chemoterapií.

• Radiační terapie u pacientů s granulocytárním sarkomem (chloromem), pokud chemoterapie nefunguje.

• Transplantace kmenových buněk u pacientů s AML související s léčbou.

Léčba AML v dětství během fáze remise (konsolidační / intenzifikační terapie) závisí na podtypu AML a může zahrnovat následující:

• Kombinovaná chemoterapie.

• Vysokodávková chemoterapie následovaná transplantací kmenových buněk pomocí krevních kmenových buněk od dárce.

Léčba žáruvzdorné dětské AML může zahrnovat následující:

• Léčba lenalidomidem.

• Klinické hodnocení chemoterapie a cílené terapie (selinexor).

• Nový režim kombinované chemoterapie.

Léčba opakované dětské AML může zahrnovat následující:

• Kombinovaná chemoterapie.

• Kombinovaná chemoterapie a transplantace kmenových buněk u pacientů, u kterých byla druhá úplná remise.

• Druhá transplantace kmenových buněk pro pacienty, jejichž onemocnění se vrátilo po první transplantaci kmenových buněk.

• Klinické hodnocení chemoterapie a cílené terapie (selinexor).

Možnosti léčby přechodné abnormální myelopoézy nebo dětí s Downovým syndromem a AML

Informace o níže uvedených ošetřeních najdete v části Přehled možností léčby.

Přechodná abnormální myelopoéza (TAM) obvykle zmizí sama. U TAM, který sám nezmizí nebo nezpůsobí jiné zdravotní problémy, může léčba zahrnovat následující:

• Podpůrná péče, včetně transfuzní terapie nebo leukaferézy.

• Chemoterapie.

Léčba akutní myeloidní leukémie (AML) u dětí ve věku 4 let nebo mladších s Downovým syndromem může zahrnovat následující:

• Kombinovaná chemoterapie plus profylaxe centrálního nervového systému s intratekální chemoterapií.

• Klinická studie nového režimu chemoterapie, která závisí na tom, jak dítě reaguje na počáteční chemoterapii.

Léčba AML u dětí starších 4 let s Downovým syndromem může být stejná jako u dětí bez Downova syndromu.

Možnosti léčby dětské akutní promyelocytární leukémie

Informace o níže uvedených ošetřeních najdete v části Přehled možností léčby.

Léčba nově diagnostikované dětské akutní promyelocytární leukémie (APL) může zahrnovat následující:

• Kyselina all-trans retinová (ATRA) plus chemoterapie.

• Terapie oxidem arzenitým.

• Klinická studie léčby ATRA a oxidem arzenitým s chemoterapií nebo bez ní.

Léčba dětských APL během fáze remise (konsolidační / intenzifikační terapie) může zahrnovat následující:

• Kyselina all-trans retinová (ATRA) plus chemoterapie.

Léčba opakované dětské APL může zahrnovat následující:

• Terapie oxidem arzenitým.

• All-trans retinová kyselina (ATRA) plus chemoterapie.

• Cílená léčba monoklonální protilátkou (gemtuzumab).

• Transplantace kmenových buněk pomocí krevních kmenových buněk od pacienta nebo dárce.

Možnosti léčby juvenilní myelomonocytické leukémie

Informace o níže uvedených ošetřeních najdete v části Přehled možností léčby.

Léčba juvenilní myelomonocytické leukémie (JMML) může zahrnovat následující:

• Kombinovaná chemoterapie následovaná transplantací kmenových buněk. Pokud se JMML opakuje po transplantaci kmenových buněk, může být provedena transplantace druhé kmenové buňky.

Léčba žáruvzdorných nebo opakujících se dětských JMML může zahrnovat následující:

• Klinická studie cílené léčby inhibitorem tyrosinkinázy (trametinib).

Možnosti léčby dětské chronické myeloidní leukémie

Informace o níže uvedených ošetřeních najdete v části Přehled možností léčby.

Léčba dětské chronické myeloidní leukémie (CML) může zahrnovat následující:

• Cílená léčba inhibitorem tyrosinkinázy (imatinib, dasatinib nebo nilotinib).

Léčba refrakterní nebo opakující se dětské CML může zahrnovat následující:

• Cílená léčba inhibitorem tyrosinkinázy (dasatinib nebo nilotinib).

• Transplantace kmenových buněk pomocí krevních kmenových buněk od dárce.

Možnosti léčby dětských myelodysplastických syndromů

Informace o níže uvedených ošetřeních najdete v části Přehled možností léčby.

Léčba dětských myelodysplastických syndromů (MDS) může zahrnovat následující:

• Transplantace kmenových buněk pomocí krevních kmenových buněk od dárce.

• Podpůrná péče, včetně transfuzní terapie a antibiotik.

• Léčba lenalidomidem u pacientů s určitými změnami genů.

• Klinické hodnocení cílené terapie.

Pokud se z MDS stane akutní myeloidní leukémie (AML), bude léčba stejná jako léčba nově diagnostikované AML.

Chcete-li se dozvědět více o dětské akutní myeloidní leukémii a dalších myeloidních malignitách

Další informace z Národního onkologického institutu o dětské akutní myeloidní leukémii a dalších myeloidních malignitách naleznete v následujících odstavcích:

• Léky schválené pro akutní myeloidní leukémii

• Léky schválené pro myeloproliferativní neoplazmy

• Transplantace kmenových buněk, které tvoří krev

• Cílené terapie rakoviny

Další informace o rakovině u dětí a další obecné zdroje rakoviny najdete na následujících stránkách:

• O rakovině

• Rakoviny dětství

• CureSearch pro odmítnutí odpovědnosti za rakovinu u dětí

• Pozdní účinky léčby rakoviny u dětí

• Dospívající a mladí dospělí s rakovinou

• Děti s rakovinou: Průvodce pro rodiče

• Rakovina u dětí a dospívajících

• Inscenace

• Zvládání rakoviny

• Otázky ohledně rakoviny týkající se vašeho lékaře

• Pro pozůstalé a pečovatele