Tipus / leucèmia / pacient / tractament infantil-aml-pdq

Leucèmia mieloide aguda en la infància / Altres tractaments malignes mieloides (®) –Versió del pacient

Informació general sobre la leucèmia mieloide aguda infantil i altres malalties malignes mieloides

PUNTS CLAU

• La leucèmia mieloide aguda infantil (LMA) és un tipus de càncer en què la medul·la òssia produeix un gran nombre de cèl·lules sanguínies anormals.

• La leucèmia i altres malalties de la sang i de la medul·la òssia poden afectar els glòbuls vermells, els glòbuls blancs i les plaquetes.

• Altres malalties mieloides poden afectar la sang i la medul·la òssia.

• Mielopoiesi anormal transitòria (TAM)

• Leucèmia promielocítica aguda (APL)

• Leucèmia mielomonocítica juvenil (JMML)

• Leucèmia mielògena crònica (LMC)

• Síndromes mielodisplàstiques (MDS)

• La LMA o MDS es pot produir després del tractament amb determinats fàrmacs de quimioteràpia i / o radioteràpia.

• Els factors de risc de la LMA infantil, l’APL, la JMML, la LMC i la MDS són similars.

• Els signes i símptomes de la LMA infantil, l’APL, la JMML, la LMC o la MDS inclouen febre, sensació de cansament i sagnat fàcil o contusions.

• Les proves que examinen la sang i la medul·la òssia s’utilitzen per detectar (trobar) i diagnosticar LMA infantil, TAM, APL, JMML, CML i MDS.

• Alguns factors afecten el pronòstic (possibilitats de recuperació) i les opcions de tractament.

La leucèmia mieloide aguda infantil (LMA) és un tipus de càncer en què la medul·la òssia produeix un gran nombre de cèl·lules sanguínies anormals.

La leucèmia mieloide aguda infantil (LMA) és un càncer de sang i medul·la òssia. La LMA també es denomina leucèmia mielògena aguda, leucèmia mieloblàstica aguda, leucèmia granulocítica aguda i leucèmia aguda no limfocítica. Els càncers aguts solen empitjorar ràpidament si no es tracten. Els càncers crònics solen empitjorar lentament.

Anatomia de l’os. L’os està format per os compacte, os esponjós i medul·la òssia. L’os compacte constitueix la capa externa de l’os. L’os esponjós es troba principalment als extrems dels ossos i conté medul·la vermella. La medul·la òssia es troba al centre de la majoria dels ossos i té molts vasos sanguinis. Hi ha dos tipus de medul·la òssia: vermella i groga. La medul·la vermella conté cèl·lules mare de la sang que poden convertir-se en glòbuls vermells, glòbuls blancs o plaquetes. La medul·la groga es compon principalment de greix.

La leucèmia i altres malalties de la sang i de la medul·la òssia poden afectar els glòbuls vermells, els glòbuls blancs i les plaquetes.

Normalment, la medul·la òssia produeix cèl·lules mare de la sang (cèl·lules immadures) que al llarg del temps es converteixen en cèl·lules sanguínies madures. Una cèl·lula mare de la sang pot esdevenir una cèl·lula mare mieloide o una cèl·lula mare limfoide. Una cèl·lula mare limfoide es converteix en un glòbul blanc.

Una cèl·lula mare mieloide es converteix en un dels tres tipus de cèl·lules sanguínies madures:

• Glòbuls vermells que transporten oxigen i altres substàncies a tots els teixits del cos.

• Glòbuls blancs que combaten les infeccions i les malalties.

• Plaquetes que formen coàguls de sang per aturar el sagnat.

Desenvolupament de cèl·lules sanguínies. Una cèl·lula mare de la sang passa per diversos passos per convertir-se en un glòbul vermell, plaqueta o glòbul blanc.

En la LMA, les cèl·lules mare mieloides solen convertir-se en un tipus de glòbuls blancs immadurs anomenats mieloblasts (o blasts mieloides). Els mieloblasts o cèl·lules de leucèmia de la LMA són anormals i no es converteixen en glòbuls blancs sans. Les cèl·lules de la leucèmia poden acumular-se a la sang i a la medul·la òssia, de manera que hi ha menys espai per a glòbuls blancs, glòbuls vermells i plaquetes sans. Quan això passa, es poden produir infeccions, anèmies o hemorràgies fàcils.

Les cèl·lules de la leucèmia es poden estendre fora de la sang a altres parts del cos, inclosos el sistema nerviós central (cervell i medul·la espinal), la pell i les genives. De vegades, les cèl·lules de la leucèmia formen un tumor sòlid anomenat sarcoma granulocític o cloroma.

Altres malalties mieloides poden afectar la sang i la medul·la òssia.

Mielopoiesi anormal transitòria (TAM)

El TAM és un trastorn de la medul·la òssia que es pot desenvolupar en els nadons amb síndrome de Down. Sol desaparèixer per si sol durant els primers 3 mesos de vida. Els lactants que tenen TAM tenen més possibilitats de desenvolupar LMA abans dels 3 anys. El TAM també s’anomena trastorn mieloproliferatiu transitori o leucèmia transitòria.

Leucèmia promielocítica aguda (APL)

APL és un subtipus de LMA. A APL, alguns gens del cromosoma 15 canvien de lloc amb alguns gens del cromosoma 17 i es crea un gen anormal anomenat PML-RARA. El gen PML-RARA envia un missatge que impedeix la maduració dels promielòcits (un tipus de glòbuls blancs). Els promielòcits (cèl·lules de leucèmia) poden acumular-se a la sang i a la medul·la òssia, de manera que hi ha menys espai per a glòbuls blancs, glòbuls vermells i plaquetes sans. També es poden produir problemes amb hemorràgies greus i coàguls de sang. Es tracta d’un greu problema de salut que necessita tractament el més aviat possible.

Leucèmia mielomonocítica juvenil (JMML)

El JMML és un càncer infantil rar que és més freqüent en nens de prop de 2 anys i és més freqüent en nens. En JMML, massa cèl·lules mare mieloides es converteixen en mielòcits i monòcits (dos tipus de glòbuls blancs). Algunes d’aquestes cèl·lules mare mieloides mai es converteixen en glòbuls blancs madurs. Aquestes cèl·lules immadures, anomenades explosions, no poden fer el seu treball habitual. Amb el pas del temps, els mielòcits, els monòcits i les explosions abasteixen els glòbuls vermells i les plaquetes de la medul·la òssia. Quan això passa, es poden produir infeccions, anèmies o hemorràgies fàcils.

Leucèmia mielògena crònica (LMC)

La LMC comença sovint en una cèl·lula sanguínia mieloide primerenca quan es produeix un determinat canvi de gens. Una secció de gens, que inclou el gen ABL, al cromosoma 9 canvia de lloc amb una secció de gens del cromosoma 22, que té el gen BCR. Això fa que un cromosoma 22 molt curt (anomenat cromosoma Filadèlfia) i un cromosoma molt llarg 9. Es formi un gen BCR-ABL anormal al cromosoma 22. El gen BCR-ABL indica a les cèl·lules sanguínies que produeixin massa una proteïna anomenada tirosina. quinasa. La tirosina cinasa fa que es produeixin massa glòbuls blancs (cèl·lules leucèmiques) a la medul·la òssia. Les cèl·lules de la leucèmia poden acumular-se a la sang i a la medul·la òssia, de manera que hi ha menys espai per a glòbuls blancs, glòbuls vermells i plaquetes sans. Quan això passa, es poden produir infeccions, anèmies o hemorràgies fàcils. La LMC és rara en nens.

Cromosoma de Filadèlfia. Un tros del cromosoma 9 i un tros del cromosoma 22 es trenquen i intercanvien llocs. El gen BCR-ABL es forma al cromosoma 22 on s’uneix la peça del cromosoma 9. El cromosoma 22 canviat s’anomena cromosoma Filadèlfia.

Síndromes mielodisplàstiques (MDS)

La MDS es produeix amb menys freqüència en nens que en adults. A l’MDS, la medul·la òssia produeix massa pocs glòbuls vermells, glòbuls blancs i plaquetes. Aquestes cèl·lules sanguínies poden no madurar i entrar a la sang. El tipus de MDS depèn del tipus de cèl·lula sanguínia afectada.

El tractament de l’MDS depèn de la baixa quantitat de glòbuls vermells, glòbuls blancs o plaquetes. Amb el pas del temps, MDS pot convertir-se en LMA.

Aquest resum tracta de LMA infantil, TAM, APL infantil, JMML, LMC infantil i MDS infantil. Consulteu el resum del tractament de la leucèmia limfoblàstica aguda infantil durant la infància per obtenir informació sobre el tractament de la leucèmia limfoblàstica aguda infantil.

La LMA o MDS es pot produir després del tractament amb determinats fàrmacs de quimioteràpia i / o radioteràpia.

El tractament del càncer amb determinats fàrmacs de quimioteràpia i / o radioteràpia pot provocar LMA relacionada amb la teràpia (t-LMA) o MDS relacionada amb la teràpia (t-MDS). El risc d’aquestes malalties mieloides relacionades amb la teràpia depèn de la dosi total dels medicaments de quimioteràpia utilitzats i de la dosi de radiació i del camp de tractament. Alguns pacients també tenen un risc heretat de t-AML i t-MDS. Aquestes malalties relacionades amb la teràpia solen aparèixer dins dels 7 anys posteriors al tractament, però són rares en nens.

Els factors de risc de la LMA infantil, l’APL, la JMML, la LMC i la MDS són similars.

Qualsevol cosa que augmenti el risc de patir una malaltia s’anomena factor de risc. Tenir un factor de risc no vol dir que tingueu càncer; que no tingueu factors de risc no vol dir que no tingueu càncer. Parleu amb el metge del vostre fill si creieu que pot estar en risc. Aquests i altres factors poden augmentar el risc de LMA, APL, JMML, CML i MDS infantil:

• Tenir un germà o germana, especialment un bessó, amb leucèmia.

• Ser hispà.

• Estar exposat al fum de cigarrets o a l’alcohol abans del naixement.

• Tenir antecedents personals d’anèmia aplàstica.

• Tenir antecedents personals o familiars de MDS.

• Tenir antecedents familiars de LMA.

• Tractament passat amb quimioteràpia o radioteràpia.

• Estar exposat a radiacions ionitzants o productes químics com el benzè.

• Tenir certes síndromes o trastorns hereditaris, com ara:

• Síndrome de Down.

• Anèmia aplàstica.

• Anèmia de Fanconi.

• Neurofibromatosi tipus 1.

• Síndrome de Noonan.

• Síndrome de Shwachman-Diamond.

• Síndrome de Li-Fraumeni.

Els signes i símptomes de la LMA infantil, l’APL, la JMML, la LMC o la MDS inclouen febre, sensació de cansament i sagnat fàcil o contusions.

Aquests i altres signes i símptomes poden ser causats per LMA, APL, JMML, CML o MDS infantil o per altres afeccions. Consulteu amb un metge si el vostre fill té algun dels següents:

• Febre amb o sense infecció.

• Suors nocturns.

• Falta d'alè.

• Debilitat o sensació de cansament.

• Facilitats de contusions o sagnats.

• Petèquies (taques planes i puntes puntuals sota la pell causades per sagnat).

• Dolor als ossos o a les articulacions.

• Dolor o sensació de plenitud per sota de les costelles.

• Grumolls indolors al coll, a les aixelles, a l'estómac, a l'engonal o a altres parts del cos. A la LMA infantil, aquests grumolls, anomenats leucèmia

• cutis, poden ser de color blau o morat.

• Grumolls indolors que de vegades són al voltant dels ulls. Aquests grumolls, anomenats cloromes, de vegades es veuen en la LMA infantil i poden ser de color verd blau.

• Una erupció cutània semblant a un èczema.

Els signes i símptomes de TAM poden incloure els següents:

• Inflor per tot el cos.

• Falta d'alè.

• Problemes per respirar.

• Debilitat o sensació de cansament.

• Sagnat molt, fins i tot per un petit tall.

• Petèquies (taques planes i puntes puntuals sota la pell causades per sagnat).

• Dolor per sota de les costelles.

• Erupció cutània.

• Icterícia (color groguenc de la pell i blancs dels ulls).

• Cefalea, problemes per veure i confusió.

De vegades, el TAM no provoca cap símptoma i es diagnostica després d’una anàlisi rutinària de sang.

Les proves que examinen la sang i la medul·la òssia s’utilitzen per detectar (trobar) i diagnosticar LMA infantil, TAM, APL, JMML, CML i MDS. Es poden utilitzar les proves i procediments següents:

• Examen físic i antecedents: examen del cos per comprovar els signes generals de salut, inclòs el control de signes de malaltia, com ara grumolls o qualsevol altra cosa que sembli inusual. També es farà una història dels hàbits de salut del pacient i de les malalties i tractaments passats.
• Recompte sanguini complet (CBC) amb diferencial: procediment en el qual s’extreu una mostra de sang i es comprova si:

• Nombre de glòbuls vermells i plaquetes.

• El nombre i el tipus de glòbuls blancs.

• La quantitat d’hemoglobina (la proteïna que transporta l’oxigen) als glòbuls vermells.

• La porció de la mostra de sang formada per glòbuls vermells.

Recompte sanguini complet (CBC). La sang es recull introduint una agulla en una vena i permetent que la sang flueixi cap a un tub. La mostra de sang s’envia al laboratori i es comptabilitzen els glòbuls vermells, els glòbuls blancs i les plaquetes. El CBC s’utilitza per provar, diagnosticar i controlar moltes afeccions diferents.

Estudis de química de la sang: procediment en què es comprova una mostra de sang per mesurar la quantitat de determinades substàncies alliberades a la sang pels òrgans i teixits del cos. Una quantitat inusual (superior o inferior al normal) d'una substància pot ser un signe de malaltia.

• Radiografia de tòrax: Radiografia dels òrgans i ossos a l'interior del tòrax. Una radiografia és un tipus de feix d’energia que pot travessar el cos i filmar-se, fent una imatge de les zones de l’interior del cos.

• Biòpsia: eliminació de cèl·lules o teixits perquè un patòleg pugui veure'ls al microscopi per comprovar si hi ha signes de càncer. Les biòpsies que es poden fer inclouen el següent:

• Aspiració i biòpsia de medul·la òssia : l’eliminació de medul·la òssia, sang i un petit tros d’os mitjançant la inserció d’una agulla buida a l’os de la maluc o estern.

Aspiració i biòpsia de medul·la òssia. Després d’adormir una petita zona de la pell, s’insereix una agulla de medul·la òssia a l’os del maluc del nen. Es mostren mostres de sang, ossos i medul·la òssia per examinar-les al microscopi.

• Biòpsia tumoral: es pot fer una biòpsia d’un cloroma.

• Biòpsia de ganglis limfàtics: l’eliminació total o parcial d’un gangli limfàtic.

• Immunofenotipatge: prova de laboratori que utilitza anticossos per identificar cèl·lules cancerígenes en funció dels tipus d’antígens o marcadors a la superfície de les cèl·lules. Aquesta prova s’utilitza per ajudar a diagnosticar tipus específics de leucèmia.

• Anàlisi citogenètica: prova de laboratori en què es compten els cromosomes de les cèl·lules d’una mostra de sang o medul·la òssia i es comprova si hi ha canvis, com ara cromosomes trencats, desapareguts, reordenats o extra. Els canvis en certs cromosomes poden ser un signe de càncer. L’anàlisi citogenètica s’utilitza per ajudar a diagnosticar el càncer, planificar el tractament o esbrinar el bon funcionament del tractament.

La prova següent és un tipus d’anàlisi citogenètica:

• FISH (fluorescència in situ d’hibridació): prova de laboratori que s’utilitza per mirar i comptar gens o cromosomes de cèl·lules i teixits. Trossos d’ADN que contenen colorants fluorescents es fabriquen al laboratori i s’afegeixen a una mostra de cèl·lules o teixits d’un pacient. Quan aquests trossos d’ADN tenyits s’uneixen a determinats gens o àrees de cromosomes de la mostra, s’il·luminen quan es veuen al microscopi fluorescent. La prova FISH s’utilitza per ajudar a diagnosticar el càncer i ajudar a planificar el tractament.

• Proves moleculars: prova de laboratori per comprovar si hi ha determinats gens, proteïnes o altres molècules en una mostra de sang o medul·la òssia. Les proves moleculars també comproven certs canvis en un gen o un cromosoma que poden causar o afectar la possibilitat de desenvolupar LMA. Es pot utilitzar una prova molecular per ajudar a planificar el tractament, esbrinar el bon funcionament del tractament o fer un pronòstic.

• Punció lumbar: procediment que s’utilitza per recollir una mostra de líquid cefaloraquidi (LCR) de la columna vertebral. Això es fa col·locant una agulla entre dos ossos a la columna vertebral i dins del LCR al voltant de la medul·la espinal i traient una mostra del fluid. La mostra de LCR es comprova al microscopi si hi ha signes que les cèl·lules de la leucèmia s’han estès al cervell i a la medul·la espinal. Aquest procediment també s’anomena LP o aixeta vertebral.

Punció lumbar. Un pacient es troba en una posició arrissada sobre una taula. Després d’adormir una petita zona de la part inferior de l’esquena, s’insereix una agulla espinal (una agulla llarga i prima) a la part inferior de la columna vertebral per eliminar el líquid cefaloraquidi (LCR, que es mostra en blau). El fluid es pot enviar a un laboratori per provar-lo.

Alguns factors afecten el pronòstic (possibilitats de recuperació) i les opcions de tractament.

El pronòstic (possibilitats de recuperació) i les opcions de tractament per a la LMA infantil dependran del següent:

• L’edat del nen quan es diagnostica el càncer.

• La raça o grup ètnic del nen.

• Si el nen té un excés de pes.

• Nombre de glòbuls blancs de la sang en el moment del diagnòstic.

• Si la LMA es va produir després d’un tractament previ del càncer.

• El subtipus de LMA.

• Si hi ha certs canvis cromosòmics o gènics a les cèl·lules de la leucèmia.

• Si el nen té síndrome de Down. La majoria de nens amb LMA i síndrome de Down poden curar-se de la seva leucèmia.

• Si la leucèmia es troba al sistema nerviós central (cervell i medul·la espinal).

• La rapidesa amb què la leucèmia respon al tractament.

• Si la LMA es diagnostica recentment (no es tracta) o ha recidivat després del tractament.

• El temps transcorregut des que va finalitzar el tractament, per a la LMA que s'ha repetit.

El pronòstic de l’APL infantil depèn del següent:

• Nombre de glòbuls blancs de la sang en el moment del diagnòstic.

• Si hi ha certs canvis cromosòmics o gènics a les cèl·lules de la leucèmia.

• Si l’APL s’ha diagnosticat recentment (no s’ha tractat) o s’ha repetit després del tractament.

El pronòstic i les opcions de tractament de JMML depenen de les següents:

• L’edat del nen quan es diagnostica el càncer.

• El tipus de gen afectat i el nombre de gens que tenen canvis.

• Quants monòcits (un tipus de glòbuls blancs) hi ha a la sang.

• Quanta hemoglobina hi ha a la sang.

• Si el JMML ha estat recentment diagnosticat (no tractat) o ha tornat a aparèixer després del tractament.

El pronòstic i les opcions de tractament per a la LMC infantil depenen del següent:

• Quant de temps ha passat des que es va diagnosticar el pacient.

• Quantes cèl·lules explosives hi ha a la sang.

• Si les cèl·lules explosives desapareixen completament de la sang i de la medul·la òssia després de començar la teràpia.

• Si la LMC es diagnostica recentment (no es tracta) o ha tornat a repetir-se després del tractament.

El pronòstic i les opcions de tractament de l’MDS depenen del següent:

• Si la MDS va ser causada per un tractament previ del càncer.

• Què tan baix és el nombre de glòbuls vermells, glòbuls blancs o plaquetes.

• Si el MDS ha estat recentment diagnosticat (no tractat) o ha tornat a aparèixer després del tractament.

Etapes de la leucèmia mieloide aguda en la infància i altres malignitats mieloides

PUNTS CLAU

• Un cop diagnosticada la leucèmia mieloide aguda infantil (LMA), es fan proves per esbrinar si el càncer s’ha estès a altres parts del cos.

• No hi ha cap sistema de estadificació estàndard per a la LMA infantil, la leucèmia promielocítica aguda infantil (LAP), la leucèmia mielomonocítica juvenil (JMML), la leucèmia mielògena crònica infantil (LMC) o les síndromes mielodisplàstiques (SMD).

• La LMA infantil recurrent ha tornat després de ser tractada.

Un cop diagnosticada la leucèmia mieloide aguda infantil (LMA), es fan proves per esbrinar si el càncer s’ha estès a altres parts del cos.

Es poden utilitzar les proves i procediments següents per determinar si la leucèmia s’ha estès de la sang a altres parts del cos:

• Punció lumbar: procediment que s’utilitza per recollir una mostra de líquid cefaloraquidi (LCR) de la columna vertebral. Això es fa col·locant una agulla entre dos ossos a la columna vertebral i dins del LCR al voltant de la medul·la espinal i traient una mostra del fluid. La mostra de LCR es comprova al microscopi si hi ha signes que les cèl·lules de la leucèmia s’han estès al cervell i a la medul·la espinal. Aquest procediment també s’anomena LP o aixeta vertebral.

• Biòpsia dels testicles, ovaris o pell: eliminació de cèl·lules o teixits dels testicles, ovaris o pell perquè es puguin veure al microscopi per comprovar si hi ha signes de càncer. Això només es fa si es troba alguna cosa inusual sobre els testicles, els ovaris o la pell durant l'examen físic.

No hi ha cap sistema de estadificació estàndard per a la LMA infantil, la leucèmia promielocítica aguda infantil (LAP), la leucèmia mielomonocítica juvenil (JMML), la leucèmia mielògena crònica infantil (LMC) o les síndromes mielodisplàstiques (SMD).

L’extensió o la propagació del càncer se sol descriure com a etapes. En lloc d’etapes, el tractament de la LMA infantil, l’APL infantil, la JMML, la LMC infantil i l’MDS es basa en un o més dels següents:

• El tipus de malaltia o el subtipus de LMA.

• Si la leucèmia s’ha estès fora de la sang i la medul·la òssia.

• Si la malaltia està recentment diagnosticada, en remissió o recurrent.

LMA infantil diagnosticada recentment

La LMA infantil diagnosticada recentment no s'ha tractat excepte per alleujar signes i símptomes com febre, sagnat o dolor, i es troba un dels següents:

• Més del 20% de les cèl·lules de la medul·la òssia són explosius (cèl·lules de leucèmia).

o bé

• Menys del 20% de les cèl·lules de la medul·la òssia són explosius i hi ha un cert canvi en el cromosoma.

LMA infantil en remissió

En la LMA infantil en remissió, s’ha tractat la malaltia i es troben els següents:

• El recompte sanguini complet és gairebé normal.

• Menys del 5% de les cèl·lules de la medul·la òssia són explosius (cèl·lules de leucèmia).

• No hi ha signes ni símptomes de leucèmia al cervell, a la medul·la espinal ni a altres parts del cos.

La LMA infantil recurrent ha tornat després de ser tractada.

En la LMA infantil recurrent, el càncer pot tornar a la sang i a la medul·la òssia o en altres parts del cos, com el sistema nerviós central (cervell i medul·la espinal).

En la LMA refractària infantil, el càncer no respon al tractament.

Visió general de l’opció de tractament

PUNTS CLAU

• Hi ha diferents tipus de tractament per a nens amb LMA, TAM, APL, JMML, CML i MDS.

• El tractament està previst per un equip de proveïdors d’atenció mèdica experts en el tractament de la leucèmia infantil i altres malalties de la sang.

• El tractament de la leucèmia mieloide aguda infantil pot causar efectes secundaris.

• El tractament de la LMA infantil té normalment dues fases.

• S'utilitzen set tipus de tractament estàndard per a la LMA infantil, TAM, APL infantil, JMML, LMC infantil i MDS.

• Quimioteràpia

• Radioteràpia

• Trasplantament de cèl·lules mare

• Teràpia dirigida

• Altres teràpies farmacològiques

• Espera atenta

• Atenció de suport

• En assajos clínics s’estan provant nous tipus de tractament.

• Immunoteràpia

• És possible que els pacients vulguin pensar en participar en un assaig clínic.

• Els pacients poden presentar assaigs clínics abans, durant o després d’iniciar el tractament contra el càncer.

• Pot ser que siguin necessàries proves de seguiment.

Hi ha diferents tipus de tractament per a nens amb LMA, TAM, APL, JMML, CML i MDS.

Hi ha disponibles diferents tipus de tractament per a nens amb leucèmia mieloide aguda (LMA), mielopoiesi anormal transitòria (TAM), leucèmia promielocítica aguda (APL), leucèmia mielomonocítica juvenil (LMM), leucèmia mielògena crònica (LMC) i síndromes mielodisplàstics (MDS) . Alguns tractaments són estàndard (el tractament que s’utilitza actualment) i alguns s’estan provant en assajos clínics. Un assaig clínic de tractament és un estudi de recerca destinat a millorar els tractaments actuals o obtenir informació sobre nous tractaments per a pacients amb càncer. Quan els assaigs clínics demostren que un tractament nou és millor que el tractament estàndard, el nou tractament pot convertir-se en el tractament estàndard.

Com que la LMA i altres trastorns mieloides són rars en nens, s’hauria de considerar la participació en un assaig clínic. Alguns assaigs clínics només estan oberts a pacients que encara no han començat el tractament.

El tractament està previst per un equip de proveïdors d’atenció mèdica experts en el tractament de la leucèmia infantil i altres malalties de la sang.

El tractament serà supervisat per un oncòleg pediàtric, un metge especialitzat en el tractament de nens amb càncer. L’oncòleg pediàtric treballa amb altres proveïdors de serveis sanitaris experts en el tractament de nens amb leucèmia i especialitzats en determinades àrees de la medicina. Aquests poden incloure els següents especialistes:

• Pediatra.

• Hematòleg.

• Oncòleg mèdic.

• Cirurgià pediàtric.

• Oncòleg de radiacions.

• Neuròleg.

• Neuropatòleg.

• Neuroradiòleg.

• Infermera especialista en pediatria.

• Treballador social.

• Especialista en rehabilitació.

• Psicòloga.

El tractament de la leucèmia mieloide aguda infantil pot causar efectes secundaris.

Per obtenir informació sobre els efectes secundaris que comencen durant el tractament contra el càncer, consulteu la nostra pàgina Efectes secundaris.

Els exàmens de seguiment periòdics són molt importants. Els efectes secundaris del tractament contra el càncer que comencen després del tractament i continuen durant mesos o anys s’anomenen efectes tardans. Els efectes tardans del tractament contra el càncer poden incloure els següents:

• Problemes físics.

• Canvis d’humor, sentiments, pensament, aprenentatge o memòria.

• Segon càncer (nous tipus de càncer).

Alguns efectes tardans es poden tractar o controlar. És important que els pares de nens tractats per LMA o altres malalties de la sang parlin amb els metges del seu fill sobre els efectes que el tractament del càncer pot tenir en el seu fill. (Vegeu el resum sobre els efectes tardans del tractament per al càncer infantil per obtenir més informació).

El tractament de la LMA infantil té normalment dues fases.

El tractament de la LMA infantil es fa per fases:

• Teràpia d’inducció: aquesta és la primera fase del tractament. L’objectiu és matar les cèl·lules de la leucèmia a la sang i la medul·la òssia. Això posa la leucèmia en remissió.

• Teràpia de consolidació / intensificació: aquesta és la segona fase del tractament. Comença un cop la leucèmia està en remissió. L’objectiu de la teràpia és matar les cèl·lules de leucèmia restants que s’amaguen i que poden no estar actives, però que podrien començar a créixer i provocar una recaiguda.

Es pot donar un tractament anomenat teràpia de profilaxi del sistema nerviós central (SNC) durant la fase d’inducció de la teràpia. Com que les dosis estàndard de quimioteràpia poden no arribar a les cèl·lules de leucèmia del SNC (cervell i medul·la espinal), les cèl·lules de la leucèmia poden amagar-se al SNC. La quimioteràpia intratecal és capaç d’arribar a les cèl·lules de la leucèmia del SNC. Es dóna per matar les cèl·lules de la leucèmia i disminuir la possibilitat que la leucèmia es repeteixi (torni).

S'utilitzen set tipus de tractament estàndard per a la LMA infantil, TAM, APL infantil, JMML, LMC infantil i MDS.

Quimioteràpia

La quimioteràpia és un tractament contra el càncer que utilitza medicaments per aturar el creixement de les cèl·lules cancerígenes, ja sigui matant les cèl·lules o impedint que es divideixin. Quan la quimioteràpia es pren per via oral o s’injecta en una vena o múscul, els medicaments entren al torrent sanguini i poden arribar a les cèl·lules cancerígenes de tot el cos (quimioteràpia sistèmica). Quan la quimioteràpia es col·loca directament al líquid cefaloraquidi (quimioteràpia intratecal), un òrgan o una cavitat corporal com l’abdomen, els medicaments afecten principalment les cèl·lules cancerígenes d’aquestes zones (quimioteràpia regional). La quimioteràpia combinada és el tractament que utilitza més d’un medicament de quimioteràpia.

La forma en què es dóna la quimioteràpia depèn del tipus de càncer que es tracti. En la LMA, s’utilitza quimioteràpia administrada per boca, vena o líquid cefaloraquidi.

En la LMA, les cèl·lules de la leucèmia es poden estendre al cervell i / o a la medul·la espinal. La quimioteràpia administrada per boca o vena per tractar la LMA no pot travessar la barrera hematoencefàlica per entrar al líquid que envolta el cervell i la medul·la espinal. En canvi, s’injecta quimioteràpia a l’espai ple de líquid per matar les cèl·lules de leucèmia que s’hi poden haver estès (quimioteràpia intratecal).

Quimioteràpia intratecal. Els medicaments anticancerígenes s’injecten a l’espai intratecal, que és l’espai que conté el líquid cefaloraquidi (LCR, que es mostra en blau). Hi ha dues maneres diferents de fer-ho. Una manera, que es mostra a la part superior de la figura, és injectar els fàrmacs en un dipòsit d'Ommaya (un recipient en forma de cúpula que es col·loca sota el cuir cabellut durant la cirurgia; conté els medicaments mentre flueixen a través d'un petit tub cap al cervell ). L’altra manera, que es mostra a la part inferior de la figura, consisteix a injectar els medicaments directament al LCR a la part inferior de la columna vertebral, després d’adormir una petita zona de la part inferior de l’esquena.

Vegeu Medicaments aprovats per a la leucèmia mieloide aguda per obtenir més informació.

Radioteràpia

La radioteràpia és un tractament contra el càncer que utilitza raigs X d'alta energia o altres tipus de radiació per matar les cèl·lules cancerígenes o evitar que creixin. Hi ha dos tipus de radioteràpia:

• La radioteràpia externa utilitza una màquina fora del cos per enviar radiació cap al càncer.

• La radioteràpia interna utilitza una substància radioactiva segellada en agulles, llavors, cables o catèters que es col·loquen directament al càncer o a prop seu.

La forma de donar la radioteràpia depèn del tipus de càncer que es tracti. En la LMA infantil, la radioteràpia externa es pot utilitzar per tractar un cloroma que no respon a la quimioteràpia.

Trasplantament de cèl·lules mare

La quimioteràpia es dóna per matar cèl·lules cancerígenes o altres cèl·lules sanguínies anormals. Les cèl·lules sanes, incloses les cèl·lules formadores de sang, també són destruïdes pel tractament del càncer. El trasplantament de cèl·lules mare és un tractament per substituir les cèl·lules formadores de sang. Les cèl·lules mare (cèl·lules sanguínies immadures) s’eliminen de la sang o de la medul·la òssia del pacient o d’un donant i es congelen i s’emmagatzemen. Després que el pacient finalitzi la quimioteràpia, les cèl·lules mare emmagatzemades es descongelen i es retornen al pacient mitjançant una infusió. Aquestes cèl·lules mare reinfusionades creixen (i restauren) les cèl·lules sanguínies del cos.

Trasplantament de cèl·lules mare. (Pas 1): la sang s’extreu d’una vena del braç del donant. El pacient o una altra persona pot ser el donant. La sang flueix a través d’una màquina que elimina les cèl·lules mare. Després, la sang es retorna al donant a través d’una vena a l’altre braç. (Pas 2): el pacient rep quimioteràpia per matar cèl·lules formadores de sang. El pacient pot rebre radioteràpia (no es mostra). (Pas 3): el pacient rep cèl·lules mare a través d’un catèter col·locat en un vas sanguini del pit.

Teràpia dirigida

La teràpia dirigida és un tipus de tractament que utilitza fàrmacs o altres substàncies per identificar i atacar cèl·lules cancerígenes específiques sense danyar les cèl·lules normals. Els tipus de teràpia específica inclouen els següents:

• Teràpia amb inhibidor de tirosina quinasa: la teràpia amb inhibidor de tirosina quinasa (TKI) bloqueja els senyals necessaris perquè creixin els tumors. Els ITK bloquegen l’enzim (tirosina quinasa) que provoca que les cèl·lules mare esdevinguin més glòbuls blancs (explosions) del que el cos necessita. Les ITK es poden utilitzar amb medicaments de quimioteràpia com a teràpia adjuvant (tractament administrat després del tractament inicial, per reduir el risc que torni el càncer).

• Imatinib, dasatinib i nilotinib són tipus d’ITK que s’utilitzen per tractar la LMC infantil.

• Sorafenib i trametinib s’estan estudiant en el tractament de la leucèmia infantil.

• Teràpia amb anticossos monoclonals: la teràpia amb anticossos monoclonals utilitza anticossos fabricats al laboratori, a partir d’un sol tipus de cèl·lules del sistema immunitari. Aquests anticossos poden identificar substàncies de les cèl·lules cancerígenes o substàncies normals que poden ajudar a créixer les cèl·lules cancerígenes. Els anticossos s’uneixen a les substàncies i maten les cèl·lules cancerígenes, en bloquegen el creixement o eviten que es propaguen. Els anticossos monoclonals es donen per infusió. Es poden utilitzar sols o per transportar fàrmacs, toxines o material radioactiu directament a les cèl·lules cancerígenes.

• El Gemtuzumab és un tipus d’anticòs monoclonal que s’uneix a un fàrmac de quimioteràpia. S'utilitza en el tractament de la LMA.

El selinexor és un medicament dirigit a teràpies que s'està estudiant per tractar la LMA infantil refractària o recurrent.

Consulteu Medicaments aprovats per a la leucèmia per obtenir més informació.

Altres teràpies farmacològiques

La lenalidomida es pot utilitzar per disminuir la necessitat de transfusions en pacients que tenen síndromes mielodisplàstiques causades per un canvi cromosòmic específic. També s'està estudiant en el tractament de nens amb LMA recurrent i refractària.

El triòxid d’arsènic i l’àcid retinoic tot-trans (ATRA) són medicaments que maten certs tipus de cèl·lules de la leucèmia, impedeixen la divisió de les cèl·lules de la leucèmia o ajuden a que les cèl·lules de la leucèmia madurin en glòbuls blancs. Aquests fàrmacs s’utilitzen en el tractament de la leucèmia promielocítica aguda.

Vegeu Medicaments aprovats per a la leucèmia mieloide aguda per obtenir més informació.

Espera atenta

L’espera vigilant és controlar de prop l’estat d’un pacient sense donar cap tractament fins que apareguin o canviïn signes o símptomes. De vegades s’utilitza per tractar MDS o mielopoiesi anormal transitòria (TAM).

Atenció de suport

Es dóna atenció de suport per disminuir els problemes causats per la malaltia o el seu tractament. Tots els pacients amb leucèmia reben tractaments de suport. L’atenció de suport pot incloure el següent:

• Teràpia de transfusió: una manera de donar glòbuls vermells, glòbuls blancs o plaquetes per substituir els glòbuls destruïts per malalties o tractament del càncer. La sang es pot donar a una altra persona o pot ser que s’hagi pres del pacient abans i s’hagi emmagatzemat fins que sigui necessari.

• Teràpia farmacològica, com ara antibiòtics o antifúngics.

• Leucafèresi: procediment en què s’utilitza una màquina especial per eliminar els glòbuls blancs de la sang. La sang es treu del pacient i es posa a través d’un separador de cèl·lules sanguínies on s’eliminen els glòbuls blancs. La resta de la sang es torna al flux sanguini del pacient. La leucafèresi s’utilitza per tractar pacients amb un recompte de glòbuls blancs molt elevat.

En assajos clínics s’estan provant nous tipus de tractament.

Aquesta secció resum descriu els tractaments que s'estan estudiant en assaigs clínics. Pot no mencionar tots els nous tractaments que s’estan estudiant. Podeu obtenir informació sobre assaigs clínics al lloc web de NCI.

Immunoteràpia

La immunoteràpia és un tractament que utilitza el sistema immunitari del pacient per combatre el càncer. Les substàncies elaborades pel cos o fetes al laboratori s’utilitzen per augmentar, dirigir o restaurar les defenses naturals del cos contra el càncer. Aquest tipus de tractament contra el càncer també s’anomena bioteràpia o teràpia biològica.

És possible que els pacients vulguin pensar en participar en un assaig clínic.

Per a alguns pacients, participar en un assaig clínic pot ser la millor opció de tractament. Els assajos clínics formen part del procés d’investigació del càncer. Es fan assaigs clínics per esbrinar si els nous tractaments contra el càncer són segurs i eficaços o millors que el tractament estàndard.

Molts dels tractaments estàndard actuals contra el càncer es basen en assajos clínics anteriors. Els pacients que participen en un assaig clínic poden rebre el tractament estàndard o ser un dels primers a rebre un tractament nou.

Els pacients que participen en assajos clínics també ajuden a millorar la forma en què es tractarà el càncer en el futur. Fins i tot quan els assaigs clínics no condueixen a nous tractaments efectius, sovint responen a preguntes importants i ajuden a avançar en la investigació.

Els pacients poden presentar assaigs clínics abans, durant o després d’iniciar el tractament contra el càncer. Alguns assaigs clínics només inclouen pacients que encara no han rebut tractament. Altres assaigs posen a prova tractaments per a pacients el càncer dels quals no ha millorat. També hi ha assajos clínics que posen a prova noves maneres d’aturar el càncer (que torna) o de reduir els efectes secundaris del tractament.

A molts punts del país s’estan realitzant assajos clínics. Podeu trobar informació sobre assaigs clínics amb suport de NCI a la pàgina web de recerca d’assaigs clínics de NCI. Els assaigs clínics amb el suport d'altres organitzacions es poden trobar al lloc web ClinicalTrials.gov.

Pot ser que siguin necessàries proves de seguiment.

Es poden repetir algunes de les proves que es van fer per diagnosticar el càncer o per conèixer l’etapa del càncer. Es repetiran algunes proves per veure el bon funcionament del tractament. Les decisions sobre si continuar, canviar o interrompre el tractament es poden basar en els resultats d’aquestes proves.

Algunes de les proves es continuaran fent de tant en tant un cop finalitzat el tractament. Els resultats d’aquestes proves poden mostrar si l’estat del vostre fill ha canviat o si el càncer ha tornat a aparèixer (torneu-hi). De vegades, aquestes proves s’anomenen proves de seguiment o revisions.

Opcions de tractament per a la leucèmia mieloide aguda infantil

Per obtenir informació sobre els tractaments que s’enumeren a continuació, consulteu la secció Descripció general de les opcions de tractament.

El tractament de la leucèmia mieloide aguda infantil (LMA) recentment diagnosticada durant la fase d’inducció pot incloure el següent:

• Quimioteràpia combinada.

• Teràpia dirigida amb un anticòs monoclonal (gemtuzumab).

• Teràpia de profilaxi del sistema nerviós central amb quimioteràpia intratecal.

• Radioteràpia, per a pacients amb sarcoma granulocític (cloroma) si la quimioteràpia no funciona.

• Trasplantament de cèl·lules mare, per a pacients amb LMA relacionada amb la teràpia.

El tractament de la LMA infantil durant la fase de remissió (teràpia de consolidació / intensificació) depèn del subtipus de LMA i pot incloure el següent:

• Quimioteràpia combinada.

• Quimioteràpia a dosis elevades seguida d’un trasplantament de cèl·lules mare mitjançant cèl·lules mare de sang d’un donant.

El tractament de la LMA refractària infantil pot incloure el següent:

• Teràpia amb lenalidomida.

• Un assaig clínic de quimioteràpia i teràpia dirigida (selinexor).

• Una nova combinació de règim de quimioteràpia.

El tractament de la LMA infantil recurrent pot incloure el següent:

• Quimioteràpia combinada.

• Quimioteràpia combinada i trasplantament de cèl·lules mare per a pacients que han tingut una segona remissió completa.

• Un segon trasplantament de cèl·lules mare per a pacients la malaltia dels quals va tornar a aparèixer després del primer trasplantament de cèl·lules mare.

• Un assaig clínic de quimioteràpia i teràpia dirigida (selinexor).

Opcions de tractament per a mielopoiesis anormals transitòries o nens amb síndrome de Down i LMA

Per obtenir informació sobre els tractaments que s’enumeren a continuació, consulteu la secció Descripció general de les opcions de tractament.

La mielopoiesi anormal transitòria (TAM) sol desaparèixer per si mateixa. En el cas del TAM que no desaparegui per si mateix o que causi altres problemes de salut, el tractament pot incloure el següent:

• Atenció de suport, inclosa la teràpia transfusional o la leucafèresis.

• Quimioteràpia.

El tractament de la leucèmia mieloide aguda (LMA) en nens de 4 anys o menys que tenen síndrome de Down pot incloure el següent:

• Quimioteràpia combinada més profilaxi del sistema nerviós central amb quimioteràpia intratecal.

• Un assaig clínic d’un nou règim de quimioteràpia que depèn de com respongui el nen a la quimioteràpia inicial.

El tractament de la LMA en nens majors de 4 anys amb síndrome de Down pot ser el mateix que el tractament per a nens sense síndrome de Down.

Opcions de tractament per a la leucèmia promielocítica aguda infantil

Per obtenir informació sobre els tractaments que s’enumeren a continuació, consulteu la secció Descripció general de les opcions de tractament.

El tractament de la leucèmia promielocítica aguda infantil (APL) recentment diagnosticada pot incloure el següent:

• Àcid retinoic tot-trans (ATRA) més quimioteràpia.

• Teràpia de triòxid d’arsènic.

• Un assaig clínic de teràpia de triòxid d’ATSR i arsènic amb o sense quimioteràpia.

El tractament de l’APL infantil durant la fase de remissió (teràpia de consolidació / intensificació) pot incloure el següent:

• Àcid retinoic tot-trans (ATRA) més quimioteràpia.

El tractament de l’APL infantil recurrent pot incloure el següent:

• Teràpia de triòxid d’arsènic.

• Teràpia amb àcid retinoic trans (ATRA) més quimioteràpia.

• Teràpia dirigida amb un anticòs monoclonal (gemtuzumab).

• Trasplantament de cèl·lules mare mitjançant cèl·lules mare de la sang del pacient o d’un donant.

Opcions de tractament per a la leucèmia mielomonocítica juvenil

Per obtenir informació sobre els tractaments que s’enumeren a continuació, consulteu la secció Descripció general de les opcions de tractament.

El tractament de la leucèmia mielomonocítica juvenil (JMML) pot incloure el següent:

• Quimioteràpia combinada seguida de trasplantament de cèl·lules mare. Si el JMML es repeteix després del trasplantament de cèl·lules mare, es pot fer un segon trasplantament de cèl·lules mare.

El tractament de JMML infantil refractari o recurrent pot incloure el següent:

• Un assaig clínic de teràpia dirigida amb un inhibidor de la tirosina cinasa (trametinib).

Opcions de tractament per a la leucèmia mielògena crònica infantil

Per obtenir informació sobre els tractaments que s’enumeren a continuació, consulteu la secció Descripció general de les opcions de tractament.

El tractament per a la leucèmia mielògena crònica (LMC) infantil pot incloure el següent:

• Teràpia dirigida amb un inhibidor de la tirosina cinasa (imatinib, dasatinib o nilotinib).

El tractament de la LMC infantil refractària o recurrent pot incloure el següent:

• Teràpia dirigida amb un inhibidor de la tirosina cinasa (dasatinib o nilotinib).

• Trasplantament de cèl·lules mare mitjançant cèl·lules mare de sang d’un donant.

Opcions de tractament per a síndromes mielodisplàstics infantils

Per obtenir informació sobre els tractaments que s’enumeren a continuació, consulteu la secció Descripció general de les opcions de tractament.

El tractament de les síndromes mielodisplàstiques infantils (SMD) pot incloure el següent:

• Trasplantament de cèl·lules mare mitjançant cèl·lules mare de sang d’un donant.

• Atenció de suport, incloent teràpia transfusional i antibiòtics.

• Teràpia amb lenalidomida, per a pacients amb certs canvis genètics.

• Un assaig clínic de teràpia dirigida.

Si la MDS es converteix en leucèmia mieloide aguda (LMA), el tractament serà el mateix que el tractament per a la LMA recentment diagnosticada.

Per obtenir més informació sobre la leucèmia mieloide aguda infantil i altres malignitats mieloides

Per obtenir més informació de l'Institut Nacional del Càncer sobre leucèmia mieloide aguda infantil i altres tumors malignes mieloides, vegeu el següent:

• Medicaments aprovats per a la leucèmia mieloide aguda

• Medicaments aprovats per a les neoplàsies mieloproliferatives

• Trasplantaments de cèl·lules mare formadores de sang

• Teràpies dirigides contra el càncer

Per obtenir més informació sobre el càncer infantil i altres recursos generals sobre el càncer, consulteu el següent:

• Quant al càncer

• Càncers infantils

• Exempció de responsabilitat de CureSearch for Children CancerExit

• Efectes tardans del tractament per al càncer infantil

• Adolescents i joves amb càncer

• Nens amb càncer: una guia per als pares

• Càncer en nens i adolescents

• Posada en escena

• Com fer front al càncer

• Preguntes que cal fer al vostre metge sobre el càncer

• Per a supervivents i cuidadors