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杀死白血病细胞或防止白血病细胞扩散到大脑和脊髓（中枢神经系统； CNS）的治疗称为CNS定向治疗。 化学疗法可用于治疗已扩散或可能扩散至脑和脊髓的白血病细胞。 由于标准剂量的化学疗法可能无法到达CNS中的白血病细胞，因此这些细胞能够藏在CNS中。 大剂量全身化疗或鞘内化疗（进入脑脊液）能够到达中枢神经系统的白血病细胞。 有时还会对大脑进行外部放射治疗。